Uniqure oferă actualizări de reglementare pe AMT-130 pentru boala Huntington

Urmăriți Drugslib pe

Lexington, Mass. Și Amsterdam, 02 iunie 2025 (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: QURE), o companie de terapie genică de frunte care promovează terapii transformatoare pentru pacienții cu nevoi medicale severe, a furnizat astăzi o actualizare regulatoare a bolii de investigare a sa. În urma reuniunilor recente de tip B și orientări suplimentare din partea Administrației SUA pentru Alimente și Droguri (FDA), compania a ajuns la aliniere cu FDA la mai multe componente cheie ale informațiilor privind planul de analiză statistică și chimia, fabricația și controalele (CMC) care vor susține o cerere de licență biologică (BLA) preconizată în primul trimestru din 2026. Odată cu FDA și progresele pe care le-am făcut către o depunere BLA planificată pentru AMT-130 în primul trimestru din 2026 ”, a declarat Walid Abi-Saab, M.D., ofițer medical șef al Uniqure. "Urmărim o cale de aprobare accelerată, susținută de mai mulți ani de date clinice-o abordare riguroasă și diferențiată, care reflectă nevoia urgentă în boala Huntington și angajamentul nostru de a furniza primul tratament de modificare a bolii pentru persoanele afectate de această boală devastatoare.

Planul de analiză statistică

În al doilea trimestru din 2025, compania a organizat o întâlnire de tip B cu FDA pentru a discuta despre utilizarea propusă a datelor de control externe și a planului de analiză statistică definit de prospectiv (SAP) în sprijinul transmiterii BLA planificate pentru AMT-1330. FDA a continuat să -și susțină acordul prealabil potrivit căruia scala de evaluare a bolii (CUHDR) a Huntington a fost unificată compusă Huntington poate servi ca un obiectiv clinic intermediar acceptabil pentru aprobarea accelerată. FDA a fost de acord că analiza principală a eficacității pentru BLA va evalua modificarea de 3 ani a cuhdrs la pacienții cu AMT-130 cu doze mari, comparativ cu un braț de control extern ajustat de scor de propensiune. Compania intenționează să utilizeze controlul extern ponderat de propensiune derivat din setul de date de înscriere-HD pentru analiza primară și de a trimite anumite analize de sensibilitate, inclusiv una folosind un control extern de propensiune, ca suport suplimentar.

FDA a convenit, de asemenea, că înscrierea-HD-un studiu mare, prospectiv, longitudinal, de istoric natural al pacienților cu boala Huntington-poate fi acceptabil ca set de date de control extern pentru analiza primară a datelor de încercare, împreună cu analize suplimentare de sensibilitate folosind seturile de date Track-HD/Track-On și predicția-HD. Până în prezent, aproximativ 33.000 de pacienți s-au înscris în Enter-HD. În comparație cu studiile de istorie naturală utilizate anterior, precum Track-HD și Predict-HD, Enter-HD oferă o dimensiune de eșantion substanțial mai mare, rate mai mici de atracție și o monitorizare medie mai lungă a pacientului. Compania se așteaptă ca dimensiunea mai mare a eșantionului să reducă variabilitatea datelor de control extern și să îmbunătățească robustetea SAP.

Compania intenționează să prezinte un SAP actualizat în concordanță cu discuțiile de la ședința de tip B recent deținută la FDA în al doilea trimestru din 2025.

chimie, fabricație și controale (CMC)

În primul trimestru din 2025, compania a organizat o întâlnire de tip B cu FDA pentru a discuta cerințele CMC în sprijinul depunerii BLA planificate pentru AMT-130. FDA a fost de acord că validarea procesului de fabricație AMT-130 ar trebui să fie posibilă folosind experiență și cunoștințe prealabile din procesul Etranacogene dezaparvovec-DRLB (Hemgenix®), completat cu loturi AMT-130 GMP suplimentare și o singură calificare de performanță a procesului (PPQ).

FDA a fost de asemenea de acord cu planul de testare a eliberării produselor medicamentoase propus de companie, inclusiv testul de potență propus, în așteptarea finalizării activităților de calificare și stabilire a specificațiilor.

pașii următori pentru depunerea BLA planificată

Pe baza acestor întâlniri recente de tip B cu FDA, compania continuă să se pregătească pentru o depunere BLA pentru AMT-130 în tratamentul bolii Huntington. Anumiți pași cheie următori și calendarul preconizat includ:

  • Q2 2025: Trimiteți SAP actualizat la FDA
  • Q3 2025: Inițiați PPQ Run și Prezentați Faza Topline I/II Date pe SAP
  • Q4 2025: Reținere pre-BLA cu FDA pentru o cerere pentru a anterior pentru a fi prealabilă Desemnarea revizuirii

    • despre programul clinic de fază I/II din AMT-130

    Uniqure efectuează două studii clinice multi-centru, care facilitează doza, faza I/II, pentru a explora semnalele de siguranță, tolerabilitate și eficacitate exploratorie ale AMT-130 pentru tratamentul bolii Huntington. În studiul SUA, un total de 26 de pacienți cu boala Huntington manifestă timpuriu au fost randomizați la tratament (n = 6 doză mică; n = 10 doză mare) sau o procedură chirurgicală de imitație (Sham) (n = 10). Pacienții tratați au primit o singură administrare de AMT-130 prin livrare neurochirurgicală stereotactică cu ghidare RMN, îmbunătățită cu convecție, direct în striatum (caudat și putamen). Studiul constă dintr-o perioadă de studiu de 12 luni orbită de 12 luni, urmată de urmărirea pe termen lung neatinsă a pacienților tratați timp de cinci ani. Un plus de patru pacienți de control au trecut la tratament.

    Studiul european de fază IB/II de fază deschisă europeană a AMT-130 a înscris 13 pacienți cu boala Huntington manifestă timpurie (n = 6 doză mică; n = 7 doză mare).

    O a treia cohortă a înscris încă 12 pacienți pe site -uri din S.U.A. și UE. Această cohortă a fost randomizată pentru a explora ambele doze de AMT-130 în combinație cu imunosupresie, folosind procedura actuală de administrare stereotactică stabilită.

    Detalii suplimentare sunt disponibile pe www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 a primit desemnarea și desemnarea terapiei de regenerare a medicului de regenerare (RMAT) a FDA, prima terapie pentru boala Huntington care a primit o desemnare RMAT.

    despre boala Huntington

    Boala Huntington este o tulburare neurodegenerativă rară, moștenită, care duce la simptome motorii, inclusiv coree, anomalii comportamentale și declin cognitiv, ceea ce duce la o deteriorare fizică și mentală progresivă. Boala este o afecțiune dominantă autosomală, cu o expansiune de repetare a CAG care provoacă boala în primul exon al genei Hunttin care duce la producerea și agregarea proteinei anormale în creier. Conform studiului din 2021 în neuroepidemiologie, aproximativ 70.000 de persoane au fost diagnosticate cu boala Huntington în SUA și Europa, cu sute de mii de alții cu risc de moștenire a bolii. În ciuda etiologiei clare a bolii Huntington, în prezent nu există terapii aprobate pentru a întârzia debutul sau pentru a încetini evoluția bolii.

    despre Uniqure

    Uniqure își asumă promisiunea terapiei genice - tratamente unice cu rezultate potențial curative. Aprobările terapiei genice ale UNIQURE pentru hemofilie B - o realizare istorică bazată pe mai mult de un deceniu de cercetare și dezvoltare clinică - reprezintă o etapă majoră în domeniul medicinei genomice și a utilizatorilor într -o nouă abordare de tratament pentru pacienții care trăiesc cu hemofilie. Uniqure avansează acum o conductă de terapii genice proprii pentru tratamentul pacienților cu boala Huntington, epilepsie cu lob temporal refractar, ALS, boala Fabry și alte boli severe. www.uniqure.com

    Uniqure declarații cu aspect înainte

    Acest comunicat de presă conține declarații cu aspect înainte în sensul secțiunii 27a din Legea privind valorile mobiliare din 1933, astfel cum a fost modificată, și secțiunea 21E din Legea privind schimbul de valori mobiliare din 1934, astfel cum a fost modificată. Toate declarațiile, altele decât declarațiile de fapt istoric, sunt declarații prospective, care sunt adesea indicate de termeni precum „anticipați”, „credeți”, „ar putea”, „stabiliți”, „estimare”, „așteaptă,„ „obiectiv”, „intenționează”, „așteaptă cu nerăbdare„, „ar trebui” ”„ planificare ”,„ potențial ”,„ prezice ”și„ proiect ”,„ căutăm ”,„ termeni ”. Declarațiile prospective se bazează pe convingerile și ipotezele conducerii și pe informațiile disponibile pentru management de la data acestui comunicat de presă. Exemple de aceste declarații prospective includ, dar nu se limitează la, declarații referitoare la: disponibilitatea căilor de aprobare accelerate și necesitatea unor studii suplimentare de aprobare prealabilă pentru AMT-130; Momentul anticipat al companiei de depunere BLA; Planurile companiei de a trimite informații SAP și CMC revizuite către FDA; Capacitatea companiei de a oferi o terapie potențial de schimbare a vieții persoanelor care trăiesc cu boala Huntington și cronologia aferentă pentru acest lucru; potențialele efecte clinice și funcționale ale AMT-130; planurile companiei de a continua dezvoltarea clinică a AMT-130; Planurile companiei de a partaja datele clinice ale AMT-130 în al treilea trimestru din 2025; și utilitatea setului de date pentru pacienți înscriere-HD în ceea ce privește studiul de fază I/II. Este posibil ca compania să nu realizeze de fapt planurile, intențiile sau așteptările dezvăluite în aceste declarații prospective. În plus, rezultatele reale ale companiei ar putea diferi semnificativ de planurile, intențiile și așteptările anticipate în aceste declarații prospective din mai multe motive. These risks and uncertainties include, among others: risks related to the Company’s Phase I/ll clinical trials of AMT-130, including the risk that interim data from the trials may not be predictive of later data readouts that will serve as a basis for further regulatory interactions, may not support BLA submissions or accelerated approvals, may not be satisfactory to the FDA and other regulators, and new analyses of existing data and results may produce different concluzii decât stabilite de la data de aici; Riscuri legate de interacțiunile actuale și viitoare ale companiei cu autoritățile de reglementare, care pot afecta inițierea, calendarul și progresul studiilor clinice, planurile sale de depunere BLA și căile către aprobarea de reglementare; riscuri legate de capacitatea companiei de a urmări eforturile de dezvoltare a afacerilor cu privire la AMT-130; Riscuri legate de utilizarea companiei de controale externe ponderate de înclinație în legătură cu analiza sa statistică a rezultatelor clinice până în prezent; incertitudini cu privire la interpretarea datelor FDA și a altor autorități de reglementare a datelor din studiile clinice ale I/LL ale companiei din AMT-130 și acceptarea programelor clinice ale companiei și a procesului de aprobare de reglementare; Evoluții ulterioare cu FDA și alte autorități de reglementare care ar putea fi inconsistente cu feedback -ul primit până în prezent; și dacă autoritățile de reglementare vor accepta abordarea companiei ca bază pentru aprobarea accelerată; riscuri legate de utilizarea companiei de valori P nominale P ca bază pentru analizele sale statistice; Dacă măsurătorile pe care compania le evaluează continuă să fie privite ca măsurători robuste și sensibile ale progresiei bolii; Indiferent dacă desemnarea RMAT sau orice cale accelerată, va duce la aprobarea de reglementare; capacitatea companiei de a continua să construiască și să mențină infrastructura și personalul necesar pentru a -și atinge obiectivele; eficacitatea companiei în gestionarea studiilor clinice actuale și viitoare și a proceselor de reglementare; capacitatea companiei de a demonstra beneficiile terapeutice ale candidaților săi de terapie genică în studiile clinice; dezvoltarea continuă și acceptarea terapiilor genice; capacitatea companiei de a obține, întreține și proteja proprietatea intelectuală; și capacitatea companiei de a -și finanța operațiunile și de a strânge capital suplimentar, după cum este necesar și în condiții acceptabile. Aceste riscuri și incertitudini sunt descrise mai pe deplin în conformitate cu „factorii de risc” în înregistrările periodice ale companiei la Comisia de Securitie și Exchange (SEC) din SUA, inclusiv raportul său anual privind formularul 10-K depus la SEC la 27 februarie 2025, rapoartele sale trimestriale privind formularul 10-Q depus la 9 mai 2025 și în alte înregistrări pe care compania le face cu SEC din timp. Având în vedere aceste riscuri, incertitudini și alți factori, nu ar trebui să vă bazați nejustificat pe aceste declarații prospective și, cu excepția cazului în care solicită legea, compania nu își asumă nicio obligație de a actualiza aceste declarații prospective, chiar dacă informațiile noi devin disponibile în viitor.

    sursă: Uniqure N.V.

    Postat : 2025-06-04 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare