Uniqure предоставляет нормативно-правовые обновления AMT-130 для болезни Хантингтона

Следите за Drugslib на

Lexington, Mass. и Amsterdam, 2 июня 2025 года (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: QURE), ведущая компания генной терапии, продвигающая трансформационную терапию для пациентов с тяжелыми медицинскими потребностями, сегодня обеспечила регуляторную обновление AMT-130, ее исследовательская терапия по обращению по обращению. После недавних встреч типа B и дальнейших руководств от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) компания достигла согласования с FDA по нескольким ключевым компонентам плана статистического анализа и информации о химии, производстве и контроле (CMC), которые будут поддерживать подчинение лицензии на биологические данные (BLA), ожидаемая в первом квартале. С FDA и прогрессом, который мы достигли в отношении запланированного представления BLA для AMT-130 в первом квартале 2026 года »,-сказал Валид Аби-Сааб, доктор медицинских наук, главный медицинский директор Uniqure. «Мы проводим ускоренный путь одобрения, поддерживаемый многолетними клиническими данными-строгим и дифференцированным подходом, который отражает срочную необходимость в болезни Хантингтона и нашу приверженность предоставлению первого модифицирующего заболевания лечения для людей, затронутых этим разрушительным заболеванием. Мы благодарны FDA за их постоянное взаимодействие и рассчитываем на разделение трехлетних линейных данных в третьем четверти.

План статистического анализа

Во втором квартале 2025 года компания провела собрание типа B с FDA для обсуждения предлагаемого использования внешних контрольных данных и проспективно определенного статистического анализа (SAP) в поддержку запланированного представления BLA для AMT-130. FDA продолжала подтверждать свое предыдущее согласие о том, что составная шкала оценки болезней Хантингтона (CUHDRS) может служить приемлемой регистрационной, промежуточной клинической конечной точкой для ускоренного одобрения. FDA согласилось с тем, что первичный анализ эффективности для BLA оценит 3-летнее изменение CUHDR у пациентов с высокими дозами AMT-130 по сравнению с внешней контрольной рукой с поправкой на оценку. Компания планирует использовать внешний контроль с предложением, полученный из набора данных reglly-HD для первичного анализа, и для представления определенного анализа чувствительности, включая один с использованием внешнего контроля с оценкой склонности, в качестве дополнительной поддержки.

FDA также согласилось с тем, что regl-hd-большое, проспективное, продольное исследование естественной истории пациентов с болезнью Хантингтона-может быть приемлемым в качестве набора данных внешнего контроля для первичного анализа данных испытаний наряду с дополнительным анализом чувствительности с использованием наборов данных Track-HD/Track-On и предиктов-HD. На сегодняшний день примерно 33 000 пациентов зарегистрировались в Encroll-HD. По сравнению с ранее использованными исследованиями естественной истории, такими как Track-HD и Predict-HD, Engll-HD предлагает значительно больший размер выборки, более низкие показатели истощения и более длительное последующее наблюдение за пациентами. Компания ожидает, что более крупный размер выборки уменьшит изменчивость внешних данных управления и повысит надежность SAP.

химия, производство и контроль (CMC)

В первом квартале 2025 года компания провела встречу типа B с FDA, чтобы обсудить требования CMC в поддержку запланированного представления BLA для AMT-130. FDA согласилась с тем, что проверка производственного процесса AMT-130 должна быть возможна с использованием опыта и предварительных знаний от процесса Etranacogene dezaparvovec-Drlb (Hemgenix®), дополняемый дополнительными полномасштабными пакетами GMP AMT-130 и единой пакетикой производительности (PPQ).

FDA также согласилась с предлагаемым планом тестирования выпуска продукта лекарственного средства, включая предлагаемый анализ эффективности, ожидая завершения действий квалификации и настройки спецификации.

на основе этих недавних встреч типа B с FDA, компания продолжает готовиться к представлению BLA для AMT-130 при лечении болезни Хантингтона. Определенные ключевые следующие шаги и ожидаемое время включают в себя:

  • Q2 2025: отправьте обновленную SAP в FDA
  • Q3 2025: Инициировать PPQ запуск и представлена ​​Topline Phase I/II в соответствии с SAP
  • Q4 2025: Hold Pre-BLA с FDA
  • Q1 2025: PRE-BLA. Обозначение

    • о клинической программе фазы I/II AMT-130

    uniqure проводят два многоцентровых клинических исследования фазы I/II для изучения безопасности, переносимости и исследовательской эффективности AMT-130 для лечения болезни Хантингтона. В исследовании США в общей сложности 26 пациентов с ранней манифестной болезнью Хантингтона были рандомизированы до лечения (n = 6 низкая доза; n = 10 высокая доза) или имитационную (фиктивную) хирургическую процедуру (n = 10). Обработанные пациенты получали единое введение AMT-130 через МРТ-управляемое стереотаксическую нейрохирургическую доставку с конвекцией непосредственно в стриатум (Caudate и Putamen). Исследование состоит из слепого 12-месячного основного периода исследования, за которым следуют неослабное долгосрочное наблюдение за лечившимися пациентами в течение пяти лет. Дополнительные четыре контрольных пациента перешли к лечению.

    Европейское исследование открытой фазы IB/II в исследовании AMT-130 зарегистрировало 13 пациентов с ранней манифестной болезнью Хантингтона (n = 6 низкая доза; n = 7 высокая доза).

    .

    третья когорта зарегистрировала еще 12 пациентов на участках в США и ЕС. Эта когорта была рандомизирована для изучения обеих доз AMT-130 в сочетании с иммуносупрессией, используя текущую, установленную процедуру стереотаксического введения.

    Дополнительные данные доступны на www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    amt-130 был предоставлен обозначением авансовой терапии FDA (RMAT) и обозначения прорывной терапии, первая терапия болезни Хантингтона для получения обозначения RMAT.

    о болезни Хантингтона

    .

    болезнь Хантингтона - это редкое, унаследованное нейродегенеративное расстройство, которое приводит к моторным симптомам, включая хорею, поведенческие нарушения и когнитивное снижение, что приводит к прогрессирующему физическому и умственному ухудшению. Заболевание является аутосомно-доминантным состоянием с вызывающей болезнью CAG-повторной экспансией в первом экзоне гена Huntingtin, который приводит к выработке и агрегации аномального белка в мозге. Согласно исследованию в области нейроэпидемиологии 2021 года, около 70 000 человек были диагностированы с болезнью Хантингтона в США и Европе, причем сотни тысяч других подвергали риску наследственного заболевания. Несмотря на четкую этиологию болезни Хантингтона, в настоящее время не существует утвержденных методов лечения, чтобы задержать начало или замедлить прогрессирование заболевания.

    uniqure выполняет обещание генной терапии - отдельные методы лечения с потенциально лечебными результатами. Одобрения генной терапии Uniqure для гемофилии B - исторического достижения, основанного на более чем десятилетиях исследований и клинической разработке - представляют собой основной вех в области геномной медицины и пользователя в новом подходе к лечению для пациентов, живущих с гемофилией. Uniqure в настоящее время продвигает трубопровод проприетарной генной терапии для лечения пациентов с болезнью Хантингтона, рефрактерной эпилепсией височной доли, ALS, болезни Фабри и других тяжелых заболеваний. www.uniqure.com

    uniqure перспективные операторы

    Этот пресс-релиз содержит перспективные заявления в значении раздела 27a Закона о ценных бумагах 1933 года, с поправками и разделом 21e Закона об обмене ценными бумагами 1934 года с поправками. Все заявления, кроме утверждений исторического факта, являются прогнозными заявлениями, которые часто обозначаются такими терминами, как «ожидание», «верь», «может», «установить», «оценка», «ожидайте», «цель», «намереваться», «рассчитывать на», «май», «план», «потенциал», «прогнозировать», «Проект», «искать», «ищут», «ищут», «иначе», «и», «и негативные». Заявления о перспективе основаны на убеждениях и предположениях руководства, а также на информации, доступной для управления на дату этого пресс-релиза. Примеры этих перспективных заявлений включают, но не ограничиваются ими, заявления, касающиеся: доступность ускоренных путей одобрения и необходимость дополнительных исследований до одобрения для AMT-130; Ожидаемое время компании подчинения BLA; Планы компании подать пересмотренную информацию SAP и CMC в FDA; Способность компании обеспечить потенциально изменяющую жизнь терапию людям, живущим с болезнью Хантингтона и связанными с ним графиками для этого; потенциальные клинические и функциональные эффекты AMT-130; Планы компании по продолжению клинической разработки AMT-130; Планы компании поделиться клиническими данными AMT-130 в третьем квартале 2025 года; и полезность набора данных пациентов renll-HD в отношении исследования I/II фазы. Компания может фактически не достигать планов, намерений или ожиданий, раскрытых в этих прогнозных заявлениях. Кроме того, фактические результаты компании могут существенно отличаться от планов, намерений и ожиданий, ожидаемых в этих прогнозных заявлениях по многим причинам. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего: риски, связанные с фазовыми клиническими испытаниями AMT-130, включая риск того, что промежуточные данные из испытаний могут не быть предиктором более поздних счетов данных, которые будут послужить основой для дальнейших регуляторных взаимодействий, не могут поддержать поступии BLA или укоренившиеся, не могут быть анимированными, а также о анализе, а также для новичков, а также о анализе, а также для анализа-и есть и другие. сделать различные выводы, чем установляемые на дату настоящего Соглашения; Риски, связанные с нынешним и будущим взаимодействием Компании с регулирующими органами, что может повлиять на начало, сроки и ход клинических испытаний, его планы отправки BLA и пути к утверждению регулирующих органов; риски, связанные со способностью компании преследовать усилия по развитию бизнеса в отношении AMT-130; риски, связанные с использованием компании внешнего контроля, взвешенного с склонностью, в связи со статистическим анализом клинических результатов на сегодняшний день; Неопределенности относительно интерпретации данных FDA и других регулирующих органов данных о клинических испытаниях компании AMT-130 и принятии клинических программ компании и процесса одобрения регулирующих органов; Более поздние события с FDA и другими регулирующими органами, которые могут быть несовместимыми с полученными на сегодняшний день обратной связи; и будут ли регулирующие органы принять подход компании в качестве основы для ускоренного одобрения; риски, связанные с использованием компании номинальных значений P в качестве основы для ее статистического анализа; Будь то измерения, которые оценивает компанию, продолжают рассматриваться как надежные и чувствительные измерения прогрессирования заболевания; Будет ли обозначение RMAT или любой ускоренный путь, приведет к утверждению регулирующих органов; Способность компании продолжать строить и поддерживать инфраструктуру и персонал, необходимые для достижения своих целей; Эффективность компании в управлении текущими и будущими клиническими испытаниями и регулирующими процессами; Способность компании продемонстрировать терапевтические преимущества своей генной терапии кандидатов в клинические испытания; продолжающееся развитие и принятие генной терапии; Способность компании получать, поддерживать и защищать свою интеллектуальную собственность; и способность компании финансировать свою деятельность и привлекать дополнительный капитал по мере необходимости и на приемлемых условиях. Эти риски и неопределенности более полно описаны в соответствии с заголовками «факторов риска» в периодических заявках Компании в Комиссии по ценным бумагам и биржам США (SEC), включая его годовой отчет по форме 10-K, поданный в SEC 27 февраля 2025 года, ее ежеквартальные отчеты по форме 10-Q, поданные 9 мая 2025 года, и в других заявках, которые компания со временем со временем со временем. Учитывая эти риски, неопределенности и другие факторы, вы не должны придавать чрезмерную зависимость от этих прогнозных заявлений и, за исключением случаев, требующих закона, компания не обязана обновлять эти прогнозные заявления, даже если новая информация станет доступной в будущем.

    Источник: Uniqure N.V.

    Опубликовано : 2025-06-04 06:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова