Uniqure, Huntington hastalığı için AMT-130 hakkında düzenleyici güncelleme sağlar

Drugslib'i takip edin

Lexington, Mass. ve Amsterdam, 02 Haziran 2025 (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: QUE), şiddetli tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için öncü bir gen terapisi şirketi geliştiren, bugün hastalığın tedavisi için bir düzenleyici güncelleme sağladı. Son Tip B toplantılarının ve ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) daha fazla rehberliğin ardından şirket, istatistiksel analiz planının ve kimyanın birkaç temel bileşeni üzerinde FDA ile uyum sağladı, üretim ve kontroller (CMC), 2026'nın ilk çeyreğinde beklenen bir biyolojik lisans başvurusunu (BLA) sunmayı destekleyecek. FDA ve 2026'nın ilk çeyreğinde AMT-130 için planlanan bir BLA sunumuna yönelttiğimiz ilerleme ”dedi. “Birkaç yıl süren klinik verilerle desteklenen hızlandırılmış bir onay yolu izliyoruz-Huntington hastalığındaki acil ihtiyacı ve bu yıkıcı hastalıktan etkilenen insanlar için ilk hastalık modifiye edici tedaviyi sağlama taahhüdümüz, 2025'in üçüncü çeyreğinde üçüncü çeyreğinde üç yıllık üst çizgiler için minnettarız.”

İstatistiksel Analiz Planı

2025'in ikinci çeyreğinde, şirket Dış Kontrol Verilerinin önerilen kullanımını ve AMT-130 için planlanan BLA sunumunu destekleyen prospektif olarak tanımlanmış istatistiksel analiz planını (SAP) tartışmak üzere FDA ile bir B Tipi toplantısı düzenledi. FDA, kompozit Birleşik Birleşik Huntington’un Hastalık Derecelendirme Ölçeği'nin (CUHDRS) hızlandırılmış onay için kabul edilebilir bir kayıt, ara klinik son nokta olarak hizmet edebileceği konusunda önceki anlaşmasını desteklemeye devam etti. FDA, BLA için birincil etkinlik analizinin, yüksek doz AMT-130 hastalardaki CUHDR'lerde 3 yıllık değişimi, eğilim skoruna göre ayarlanmış dış kontrol koluna kıyasla değerlendireceğini kabul etti. Şirket, birincil analiz için kayıtlı HD veri kümesinden türetilen eğilim skoru ağırlıklı dış kontrolü kullanmayı ve ek destek olarak eğilim skoru eşleştirilmiş harici kontrol kullanan biri de dahil olmak üzere belirli duyarlılık analizlerini sunmayı planlıyor.

FDA ayrıca, Huntington hastalığı olan hastaların büyük, prospektif, uzunlamasına, doğal geçmiş çalışması olan kayıt-hd/iz-track-hd veri kümeleri kullanılarak ek hassasiyet analizleri ile birlikte dış kontrol veri kümesi olarak kabul edilebilir olabileceğini kabul etti. Bugüne kadar, yaklaşık 33.000 hasta kayıt-HD'ye kaydoldu. Track-HD ve Tahmin-HD gibi daha önce kullanılan doğal öykü çalışmalarına kıyasla, Endoll-HD önemli ölçüde daha büyük bir örneklem büyüklüğü, daha düşük yıpranma oranları ve daha uzun ortalama hasta takibi sunar. Şirket, daha büyük örneklem büyüklüğünün harici kontrol verilerindeki değişkenliği azaltmasını ve SAP'nin sağlamlığını artırmasını bekliyor.

Kimya, Üretim ve Kontroller (CMC)

> 2025'in ilk çeyreğinde, şirket AMT-130 için planlanan BLA sunumunu desteklemek için CMC gereksinimlerini tartışmak üzere FDA ile bir Tip B toplantısı düzenledi. FDA, AMT-130 üretim sürecinin validasyonunun, ek tam ölçekli AMT-130 GMP partileri ve tek bir proses performans niteliği (ppq) parti ile tamamlanan etranakojen Dezaparvovec-DRLB (Hemgenix®) işleminden deneyim ve önceden bilgi kullanılarak mümkün olması gerektiğine karar verdi.

FDA ayrıca, önerilen güç deneyi, yeterlilik ve spesifikasyon belirleme faaliyetlerinin tamamlanmasını bekleyen şirketin önerilen ilaç ürünü sürüm test planı ile de anlaştı.

FDA ile yapılan bu son B Tip toplantılarına dayanarak, şirket Huntington hastalığının tedavisinde AMT-130 için BLA sunumuna hazırlanmaya devam ediyor. Bazı Anahtar Sonraki adımlar ve beklenen zamanlama şunları içerir:

  • Q2 2025: Güncellenmiş SAP'yi FDA'ya gönderin
  • Q3 2025: SAP
  • q4 2025'e göre PPQ I/II verileri başlatın. Atama

    • AMT-130'un Faz I/II klinik programı hakkında

    UNIQure, Huntington hastalığının tedavisi için AMT-130'un güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve keşif etkinlik sinyallerini araştırmak için iki çok merkezli, doz artan, faz I/II klinik çalışmalar yürütüyor. ABD çalışmasında, erken manifest Huntington hastalığı olan toplam 26 hasta tedaviye randomize edildi (n = 6 düşük doz; n = 10 yüksek doz) veya taklit (sham) cerrahi prosedür (n = 10). Tedavi edilen hastalara doğrudan striatuma (kaudat ve putamen) MRI kılavuzlu, konveksiyonla güçlendirilmiş stereotaktik nöroşirürji verimi yoluyla tek bir AMT-130 uygulaması verildi. Çalışma, kör bir 12 aylık çekirdek çalışma süresinden ve ardından tedavi edilen hastaların beş yıl boyunca kör olmayan uzun süreli takibi oluşmaktadır. Ek dört kontrol hastası tedaviye geçti.

    Üçüncü bir kohort, ABD ve AB'deki bölgelere 12 hasta daha kaydetti. Bu kohort, mevcut, yerleşik stereotaktik uygulama prosedürü kullanılarak, immünosupresyon ile kombinasyon halinde her iki Dozu AMT-130 dozunu keşfetmek için randomize edildi.

    Ek ayrıntılar www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493) adresinde bulunabilir

    AMT-130, Huntington hastalığının RMAT ataması alması için ilk tedavi olan FDA’nın Rejeneratif Tıp Gelişmiş Terapisi (RMAT) ataması ve atılım terapisi ataması verildi.

    Huntington hastalığı, kore, davranışsal anormallikler ve ilerleyici fiziksel ve zihinsel bozulmaya neden olan bilişsel düşüş gibi motor semptomlara yol açan nadir, kalıtsal bir nörodejeneratif bozukluktur. Hastalık, beyindeki anormal proteinin üretilmesine ve toplanmasına yol açan avcılık geninin ilk eksonunda hastalığa neden olan bir CAG tekrar genişlemesine sahip otozomal baskın bir durumdur. Nöroepidemiyoloji üzerine 2021 çalışmasına göre, ABD ve Avrupa'da Huntington hastalığı teşhisi konmuş ve yüz binlerce kişi hastalığı miras alma riski taşıyor. Huntington hastalığının açık etiyolojisine rağmen, şu anda başlangıcı geciktirmek veya hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak için onaylanmış terapiler yoktur.

    uniqure gen terapisi vaadini veriyor - potansiyel olarak iyileştirici sonuçlara sahip tek tedaviler. Uniqure’un hemofili B için gen terapisinin onayları - on yıldan fazla araştırma ve klinik gelişime dayanan tarihi bir başarı - hemofili ile yaşayan hastalar için yeni bir tedavi yaklaşımında genomik tıp alanında ve ushers alanında büyük bir kilometre taşını temsil eder. Uniqure şimdi Huntington hastalığı, refrakter temporal lob epilepsisi, ALS, Fabry hastalığı ve diğer şiddetli hastalıkların tedavisi için tescilli gen tedavilerinin bir boru hattını ilerletiyor. www.uniqure.com

    Uniqure İlerleyen İfadeler

    Bu basın bülteni, değiştirildiği gibi 1933 tarihli Menkul Kıymetler Yasası'nın 27A Bölümü ve 1934 tarihli Menkul Kıymetler Borsası Yasası'nın 21E bölümünün anlamı içinde ileriye dönük beyanlar içermektedir. Tarihsel gerçek ifadeleri dışındaki tüm ifadeler, genellikle "öngörme", "inanma", "" kurul "," tahmini "," hedef "," "niyet,", "" Mayıs, "" Plan, "" Potansiyel, "" "" "" "" '"" ""' "" "" "" '"" "" "' '. terimler. İleriye dönük beyanlar, yönetimin inanç ve varsayımlarına ve bu basın bülteni tarihi itibariyle yönetime sunulan bilgilere dayanmaktadır. Bu ileriye dönük ifadelere örnek olarak, bunlarla sınırlı olmamak üzere, bunlarla sınırlı değildir: Hızlandırılmış onay yollarının mevcudiyeti ve AMT-130 için ek ön onay çalışmalarına ihtiyaç; şirketin BLA sunumunu bekleyen zamanlaması; Şirketin FDA'ya revize edilmiş bir SAP ve CMC bilgisi gönderme planları; Şirketin Huntington hastalığı ile yaşayan insanlara ve bunu yapmak için ilgili zaman çizelgesine potansiyel olarak hayat değiştiren bir terapi sunma yeteneği; AMT-130'un potansiyel klinik ve fonksiyonel etkileri; Şirketin AMT-130 klinik gelişimine devam etme planları; Şirketin 2025'in üçüncü çeyreğinde AMT-130'un klinik verilerini paylaşma planları; ve Faz I/II çalışmasına göre Kayıtlı HD hasta veri kümesinin faydası. Şirket, bu ileriye dönük beyanlarda açıklanan planlara, niyetlere veya beklentilere ulaşamayabilir. Ayrıca, şirketin gerçek sonuçları, birçok nedenden dolayı bu ileriye dönük beyanlarda beklenen planlardan, niyetlerden ve beklentilerden önemli ölçüde farklı olabilir. These risks and uncertainties include, among others: risks related to the Company’s Phase I/ll clinical trials of AMT-130, including the risk that interim data from the trials may not be predictive of later data readouts that will serve as a basis for further regulatory interactions, may not support BLA submissions or accelerated approvals, may not be satisfactory to the FDA and other regulators, and new analyses of existing data and results may produce different bu tarihten itibaren belirlenenden daha fazla sonuç; Şirketin klinik araştırmaların başlatılmasını, zamanlamasını ve ilerlemesini, BLA sunum planlarını ve düzenleyici onay yollarını etkileyebilecek düzenleyici otoritelerle mevcut ve gelecekteki etkileşimleriyle ilgili riskler; AMT-130 ile ilgili iş geliştirme çabalarını sürdürme yeteneği ile ilgili riskler; Şirketin bugüne kadar klinik sonuçların istatistiksel analizi ile bağlantılı olarak eğilim ağırlıklı dış kontrolleri kullanmasıyla ilgili riskler; FDA'ların ve diğer düzenleyici makamların, şirketin AMT-130'un faz I/L klinik çalışmalarından elde edilen verileri yorumlaması ve şirketin klinik programlarının kabulü ve düzenleyici onay sürecine ilişkin belirsizlikler; daha sonra FDA ve diğer düzenleyicilerle bugüne kadar alınan geri bildirimlerle tutarsız olabilecek gelişmeler; ve düzenleyici makamların şirketin yaklaşımını hızlandırılmış onay için bir temel olarak kabul edip etmeyecekleri; istatistiksel analizlerine dayanarak şirketin nominal P değerlerini kullanması ile ilgili riskler; Şirketin değerlendirdiği ölçümlerin hastalık ilerlemesinin sağlam ve hassas ölçümleri olarak görülmeye devam edip etmediği; RMAT ataması ister hızlandırılmış herhangi bir yol olsun, düzenleyici onay alacaktır; Şirketin hedeflerine ulaşmak için gereken altyapı ve personeli inşa etmeye ve sürdürmeye devam etme yeteneği; Şirketin mevcut ve gelecekteki klinik çalışmaların ve düzenleyici süreçlerin yönetilmesindeki etkinliği; Şirketin klinik çalışmalarda gen terapisi adaylarının terapötik faydalarını gösterme yeteneği; gen terapilerinin sürekli gelişimi ve kabulü; şirketin fikri mülkiyetini elde etme, sürdürme ve koruma yeteneği; ve şirketin faaliyetlerini finanse etme ve gerektiğinde ve kabul edilebilir şartlarda ek sermaye artırma yeteneği. Bu riskler ve belirsizlikler, şirketin 27 Şubat 2025 tarihinde SEC ile dosyalanan Form 10-K ile ilgili yıllık raporu, 9 Mayıs 2025'te Form 10-Q ile ilgili üç aylık raporları ve şirketin zamandan itibaren SEC ile yaptığı diğer dosyalarda, şirketin ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu (SEC) ile periyodik dosyalarında "risk faktörleri" başlığı altında daha ayrıntılı olarak açıklanmaktadır. Bu riskler, belirsizlikler ve diğer faktörler göz önüne alındığında, bu ileriye dönük beyanlara aşırı güvenmemelisiniz ve yasaların gerektirdiği durumlar dışında, şirket gelecekte yeni bilgiler mevcut olsa bile, bu ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğü varsaymaz.

    Gönderildi : 2025-06-04 06:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler