Uniqure забезпечує регуляторне оновлення на AMT-130 для хвороби Хантінгтона

Підпишіться на Drugslib

Lexington, Mass. та Amsterdam, 02 червня 2025 р. (Globe Newswire)-Uniqure N.V. (NASDAQ: Qure), провідна генна терапія, що просуває трансформаційні терапії для пацієнтів із суворими медичними потребами, передбачала регуляторне оновлення на AMT-130, її досліджувана генна терапія. Після недавніх зустрічей типу B та подальших вказівок американського управління харчовими продуктами та лікарськими засобами (FDA), компанія досягла узгодження з FDA за декількома ключовими компонентами інформації про статистичний аналіз та хімію, виробництво та контроль (CMC), яка підтримуватиме ліцензію на біологічну ліцензію (BLA), що очікується в першому кварталі 2026. FDA та прогрес, який ми досягли до запланованого подання BLA для AMT-130 у першому кварталі 2026 року »,-сказала Валід Абі-Сааб, головний медичний директор Uniqure. "Ми проводимо прискорений шлях схвалення, що підтримується багаторічними клінічними даними-суворим та диференційованим підходом, який відображає нагальну потребу в хворобі Хантінгтона та нашу прихильність до надання першого лікування хвороби для людей, постраждалих від цього руйнівного захворювання. Ми вдячні за FDA за їх продовження та сподіваємось на те, що поділили трирічні дані про лінію в третьому кварталі 202."

План статистичного аналізу

У другому кварталі 2025 року компанія провела зустріч типу B з FDA, щоб обговорити запропоноване використання даних зовнішнього контролю та перспективно визначеного плану статистичного аналізу (SAP) у підтримці запланованого подання BLA для AMT-130. FDA продовжував підтримувати свою попередню згоду про те, що композитна об'єднана шкала рейтингу хвороби Хантінгтона (CUHDR) може слугувати прийнятною реєстраційною, проміжною клінічною кінцевою точкою для прискореного затвердження. FDA погодився з тим, що аналіз первинної ефективності для BLA оцінить 3-річну зміну CUHDR у пацієнтів з високою дозою AMT-130 порівняно з зовнішньою контрольною рукою, що користується рівнем схильності. Компанія планує використовувати зовнішній контроль, зважений на бік схильності, отриманий з набору даних про перенапругу для первинного аналізу та подати певні аналізи чутливості, включаючи один, що використовує зовнішній контроль, що відповідає показнику, як додаткову підтримку.

FDA також погодився з тим, що Enroll-HD-велике, перспективне, поздовжнє, природне дослідження історії пацієнтів із хворобою Хантінгтона-може бути прийнятним як зовнішній набір даних контролю для первинного аналізу даних пробних даних, а також додаткові аналізи чутливості за допомогою доріжки/відстеження та прогнозування наборів даних. На сьогоднішній день приблизно 33 000 пацієнтів зараховувались до реєстрації-HD. Порівняно з раніше використовуваними природними дослідженнями, такими як трек-HD та прогнозування-HD, Renll-HD пропонує значно більший розмір вибірки, нижчий показник виснаження та більш тривале спостереження за пацієнтами. Компанія очікує, що більший розмір вибірки зменшить мінливість у даних зовнішнього контролю та підвищить надійність SAP.

Компанія планує подати оновлений SAP, що відповідає дискусій з нещодавно проведеного засідання типу B до FDA у другому кварталі 2025 р.

хімія, виробництво та контроль (CMC)

У першому кварталі 2025 року компанія провела зустріч типу B з FDA для обговорення вимог CMC на підтримку планового подання BLA для AMT-130. FDA погодився з тим, що валідація процесу виробництва AMT-130 має бути можливим за допомогою досвіду та попередніх знань із процесу Etranacogene Dezaparvovec-DRLB (Hemgenix®), доповненим додатковою повномасштабною партією AMT-130 GMP та одноразовою кваліфікацією продуктивності (PPQ)

FDA також погодився з запропонованим компанією Планом тестування випуску препаратів, включаючи запропонований аналіз потенціалу, очікуючи завершення діяльності кваліфікації та специфікації.

Наступні кроки для запланованого подання BLA

на основі цих останніх зустрічей типу B з FDA, компанія продовжує готуватися до подання BLA до AMT-130 при лікуванні хвороби Хантінгтона. Деякі ключові наступні кроки та очікувані терміни включають:

  • Q2 2025: Надіслати оновлений SAP до FDA
  • Q3 2025: ІНТІАЦІЙНИЙ ПРОПУСК ППК та ПРЕДСТАВЛЯЄТЬСЯ ДАНИХ Фази I/II за SAP
  • Q4 2025: Утримуйте попередню зустріч з FDA
  • Q1 2026: Позначення

    • про клінічну програму фази I/II AMT-130

    Uniqure проводить два багатоцентрові клінічні дослідження фази I/II для вивчення безпеки, переносимості та дослідницьких сигналів ефективності AMT-130 для лікування хвороби Хантінгтона. У американському дослідженні загалом 26 пацієнтів з ранньою хворобою Хантінгтона були рандомізовані до лікування (n = 6 низької дози; n = 10 високої дози) або хірургічної процедури імітації (шахрайства) (n = 10). Лікувані пацієнти отримували єдине введення AMT-130 за допомогою МРІ-керованої, посиленої конвекцією стереотаксична нейрохірургічна доставка безпосередньо в смугасту (каудат та путамен). Дослідження складається із засліпленого 12-місячного основного періоду дослідження з подальшим незрозумілим тривалим спостереженням за лікуваними пацієнтами протягом п'яти років. Додаткові чотири контрольні пацієнти, перехрещені до лікування.

    Третя когорта зарахувала додаткових 12 пацієнтів на сайтах США та ЄС. Ця когорта була рандомізована для вивчення обох доз AMT-130 у поєднанні з імуносупресії, використовуючи поточну встановлену стереотаксичну процедуру введення.

    Додаткові деталі доступні на www.clinicaltrials.gov (NCT0543017, NCT04120493)

    AMT-130 було надано позначення та прориву терапії регенеративної медицини FDA (RMAT), перша терапія хвороби Хантінгтона, яка отримала позначення RMAT.

    хвороба Хантінгтона - це рідкісне, успадковане нейродегенеративне розлад, що призводить до рухових симптомів, включаючи хорею, порушення поведінки та когнітивне зниження, що призводить до прогресуючого фізичного та психічного погіршення. Хвороба є аутосомно-домінуючою умовою з повторним розширенням CAG, що викликає захворювання, в першому екзоні гена мисливського гена, що призводить до виробництва та агрегації аномального білка в мозку. Згідно з дослідженням 2021 року з нейроепідеміології, приблизно в 70 000 людей діагностували хворобу Хантінгтона в США та Європі, з сотнями тисяч інших, що ризикують успадкувати захворювання. Незважаючи на чітку етіологію хвороби Хантінгтона, в даний час немає затверджених методів терапії, яка затримує виникнення або уповільнення прогресування хвороби.

    про Uniqure

    Uniqure виконує обіцянку генної терапії - одиничні методи лікування з потенційно лікувальними результатами. Затвердження генної терапії Uniqure для гемофілії B - історичного досягнення, заснованого на більш ніж десятиліттях досліджень та клінічного розвитку - є головною віхою в галузі геномної медицини та приводу в новому підході до лікування пацієнтів, які живуть з гемофілією. Зараз Uniqure просуває трубопровід фірмової генної терапії для лікування пацієнтів із хворобою Хантінгтона, рефрактерною епілепсією скроневої частки, АЛС, хворобою Фабрі та іншими важкими захворюваннями. www.uniqure.com

    uniqure впередні заяви

    Цей прес-реліз містить перспективні заяви у значенні розділу 27А Закону про цінні папери 1933 року із змінами, зміненими, та розділом 21E Закону про обмін цінних паперів 1934 року із змінами. Усі заяви, окрім тверджень історичного факту,-це перспективні заяви, які часто вказуються на такі терміни, як "Передбачати", "Повірте", "може" "встановити", "Оцінка", "Очікування", "Мола", "Замініть" "З нетерпінням чекаємо", "Мей", "план", "потенціал", "Прогноз" і "Проект" та "Нови" та "Немає". " Прогнозні заяви базуються на переконаннях та припущеннях керівництва, а також на інформації, доступній для управління станом на дату цього прес-релізу. Приклади цих перспективних тверджень включають, але не обмежуються ними, заявки щодо: наявність прискорених шляхів затвердження та необхідність додаткових досліджень попереднього затвердження для AMT-130; передбачуваний термін подання компанії BLA; Плани Компанії подати переглянуту інформацію SAP та CMC до FDA; Здатність компанії доставляти потенційно змінюючу життєву терапію людям, які живуть із хворобою Хантінгтона, та пов'язаною з цим часовою шкалою для цього; потенційні клінічні та функціональні ефекти AMT-130; Плани компанії продовжувати клінічний розвиток AMT-130; У третьому кварталі 2025 року компанія планує поділитися клінічними даними AMT-130; та корисність набору даних пацієнтів, що займаються enroll-HD, щодо дослідження I/II фази. Компанія може насправді не досягти планів, намірів чи очікувань, розкритих у цих перспективних заявах. Крім того, фактичні результати компанії можуть суттєво відрізнятися від планів, намірів та очікувань, передбачених у цих перспективних звітах з багатьох причин. Ці ризики та невизначеності включають, серед інших: ризики, пов’язані з клінічними випробуваннями фази/ЛЛ компанії AMT-130, включаючи ризик того, що проміжні дані з випробувань можуть не прогнозувати подальші зчитування даних, які слугуватимуть основою для подальших регуляторних взаємодій, можуть не підтримувати подання BLA або прискорені схвалення, а також не відповідати результатам, і не існують, і не існують, і не існують, і не існують на існуючі результати, існуючих, існуючих, і існують на існуючі результати, існуючи на існування та не існуючих даних, що знаходяться наявності та існуючих результатів. Може зробити різні висновки, ніж встановлено на дату Договору; Ризики, пов'язані з поточною та майбутньою взаємодією компанії з регуляторними органами, які можуть вплинути на ініціацію, терміни та прогрес клінічних випробувань, плани подання BLA та шляхи до затвердження регуляторів; Ризики, пов'язані з здатністю компанії дотримуватися зусиль з розвитку бізнесу стосовно AMT-130; Ризики, пов'язані з використанням зовнішнього контролю, зваженого на схильність компанії у зв'язку зі статистичним аналізом клінічних результатів на сьогоднішній день; невизначеності щодо інтерпретації даних FDA та інших регуляторних органів даних про клінічні випробування I/LL компанії AMT-130 та прийняття клінічних програм компанії та процесу затвердження регуляторів; пізніші розробки з FDA та іншими регуляторами, які можуть бути непослідовними з відгуками, отриманими на сьогоднішній день; і чи прийматимуть регуляторні органи підхід компанії як основу для прискореного схвалення; Ризики, пов'язані з використанням номінальних цінностей P як основи для її статистичних аналізів; Чи продовжують оцінювати вимірювання, які компанія оцінює як надійні та чутливі вимірювання прогресування захворювання; Незалежно від того, чи позначення RMAT чи будь -який прискорений шлях призведе до затвердження регуляторів; здатність компанії продовжувати будувати та підтримувати інфраструктуру та персонал, необхідний для досягнення своїх цілей; ефективність компанії в управлінні поточними та майбутніми клінічними випробуваннями та регуляторними процесами; здатність компанії продемонструвати терапевтичні переваги своїх кандидатів у генну терапію в клінічних випробуваннях; постійне розвиток та прийняття генних терапій; здатність компанії отримувати, підтримувати та захищати свою інтелектуальну власність; і здатність компанії фінансувати свою діяльність та збирати додатковий капітал за потребою та прийнятними умовами. Ці ризики та невизначеності більш докладно описані під заголовком "факторів ризику" у періодичних поданнях Компанії до Комісії з цінних паперів та бірж США (SEC), включаючи її щорічний звіт у формі 10-К, поданому до SEC 27 лютого 2025, його кварталі звітів про 10-Q, подану 9 травня 2025, та в інших заявах, які компанія з часом складає SEC. Враховуючи ці ризики, невизначеності та інші фактори, ви не повинні покладатися на безглузду залежність від цих перспективних заяв і, за винятком випадків, передбачених законом, компанія не бере на себе зобов'язання оновлювати ці перспективні заяви, навіть якщо в майбутньому буде доступна нова інформація.

    джерело: Uniqure N.V.

    Опубліковано : 2025-06-04 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова