Aktualizace klinického programu Cares Fáze III Anselamimabu v amyloidóze s lehkým řetězcem

Sledujte Drugslib

16. července 2025-Výsledky na vysoké úrovni z dosažení srdečního amyloidu po prodlouženém přežití (péči) Klinickým programem fáze III ukázaly, že Anselamimab, protilátka depleteru lehkého řetězce, nedosáhla statistického významnosti pro primární koncový bod ve srovnání s placebem u pacientů s Mayo stádií IIIA a IIIB lehký řetězec (AL) amyloidóza. Primární koncový bod byl definován jako hierarchická kombinace času pro úmrtnost na všechny příčiny (ACM) a frekvence kardiovaskulárních hospitalizací (CVH). Všichni pacienti v klinickém programu dostali standardní standard péče o dyscrazii v plazmatických buňkách.

al amyloidóza je vzácná, systémová a progresivní porucha způsobená vadnými plazmatickými buňkami v kostní dřeni. U amyloidózy AL amyloidózy proteiny abnormálního lehkého řetězce produkované těmito plazmatickými buňkami nesprávným složením, agregáty a amyloidními fibrily, které ukládají do tkání a orgánů. Neléhá neléčení, akumulace těchto toxických amyloidních ložisek, zejména v srdci a ledvinách, může způsobit progresivní poškození orgánů a dysfunkci a může vést k předčasné smrti, nejčastěji kvůli srdečnímu selhání.1-3

Ashutosh Wechalekar, MBBS, FRCP, FRCP, FRCP, FRCP, FRCP, frust na univerzitě Londonshels. (UCLH), profesor medicíny a hematologie na University College London (UCL) a hlavní hlavní vyšetřovatel programu, uvedl: „Zatímco studie nesplňovala primární koncový bod v celkové populaci pacientů, výsledky z předvedené podskupiny naznačují, že Anselamimab zacílí a amyloidní depozity, které by se zacílily na úniku, do těchto pacientů a sníženou kartu, a to, že by se snížily, a snížila by se u těchto pacientů a sníženou kartu, a to, že by se snížila a amyloidy, a to, že by se snížila, a snížila by se u těchto pacientů. představují postup měnící praxi pro tuto skupinu pacientů. “

Marc Dunoyer, generální ředitel, Alexion, AstraZeneca Reaktivní onemocnění, uvedl: „Alexion průkopník nový mechanismus účinku k řešení poškození orgánů z existujících amyloidních depozit u pacientů s al amyloidózou, ničivé onemocnění, které jsou často diagnostikovány v pokročilých stádiích s špatnou prognózou. jeho potenciál řešit mezeru v kritické léčbě v předsecifikované podskupině pacientů. “

Anselamimab byl dobře tolerován, s většinou událostí vyvážených mezi ošetřovacím ramenem Anselamimab a ramenem placebo.

Hodnocení úplných výsledků probíhá, aby se dále charakterizovala účinnost a bezpečnost Anselamimabu. Alexion plánuje tyto údaje sdílet s globálními zdravotnickými úřady a prezentovat je na nadcházejícím lékařské schůzce. Tyto abnormální proteiny nesprávnou složení, agregátu a tvoří amyloidní fibrily, které vkládají a akumulují v tkáních nebo orgánech, zejména v srdci a ledvinách. Depozice může způsobit progresivní poškození a může vést k předčasné smrti, nejčastěji kvůli srdečnímu selhání.1,2

V raných stádiích nemoci mohou lidé s amyloidózou al amyloidózy zažít řadu vágních příznaků a symptomů, které napodobují jiná onemocnění, což může často zpozdit diagnózu. Worldwide, there are an estimated 74,000 patients living with AL amyloidosis.4,5

CARES Phase III Clinical ProgrammeThe Cardiac Amyloid Reaching for Extended Survival (CARES) clinical programme consists of two parallel global, Phase III, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre trials evaluating the efficacy and safety of anselamimab plus standard of care (SOC) U pacientů s lehkým řetězcem ve stadiu IIIA a amyloidóza ve stadiu IIIB (AL ).6,7

Primárním koncovým bodem je hierarchická kombinace času na úmrtnost a frekvenci kardiovaskulárních hospitalizací v celkové populaci pacientů v obou studiích. 2004 Staging System.6,7

V péči, nově diagnostikované pacienti, kteří plánují léčbu dyscrazie v plazmě v první linii (PCD) cyklofosfamidem, bortezomib a dexamethason, byly randomizovány 2: 1, aby obdržely buď Anselamimab nebo placebo jednou týdně po prvních čtyřech týdnech a poté do dokončení studie. Daratumumab byl povolen, ale nebyl vyžadován jako součást režimu PCD a přibližně 80% pacientů v Cares dostávalo daratumumab v rámci jejich léčby.

Po období primárního hodnocení, která byla uzavřena 18 měsíců po randomizovaném pacientovi.

anselamimab anselamimab je vyšetřovací, potenciálně první anti-fibril monoklonální protilátka navržená ke zlepšení funkce orgánů snížením nebo eliminací amyloidních desek v tkáních a orgánech pacientů žijících s al amyloidózou. Vazbou se specifičností na cíle v aminokyselinách na špatně složených amyloidních fibrilech, Anselamimab podporuje destrukci a clearance amyloidních depozit, zatímco šetří nativních volných světelných řetězců před ničením. Anselamimab byla udělena rychlé označení americké správy potravin a léčiv (FDA) a obdržela označení drog sirotek od americké FDA, Evropské komise a ministerstva zdravotnictví, práce a blaho Japonska za léčbu amyloidózy.

Alexion Alexion, AstraZeneca vzácná onemocnění, se zaměřuje na servírování pacientů a rodin postižených vzácnými onemocněními a devastujícími podmínkami prostřednictvím objevu, vývoje a dodávky léčivých přípravků měnící život. Alexion, průkopnický vůdce ve vzácném onemocnění po více než tři desetiletí, byl prvním, který přeložil komplexní biologii komplementového systému na transformační léky a dnes pokračuje v budování diverzifikovaného potrubí napříč oblastmi nemocí s významnou nepokojnou potřebou pomocí řady inovativních modalit. V rámci AstraZeneca Alexion neustále rozšiřuje svou globální geografickou stopu tak, aby sloužil pacientům s vzácným onemocněním po celém světě. Sídce se sídlem v Bostonu v USA.

AstraZeneca AstraZeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) je globální, vědecky vedená biofarmaceutická společnost, která se zaměřuje na objev, vývoj a komercializaci léků na předpis v onkologii, vzácné onemocnění a biofarmaceutické a biofarmaceutické, včetně kardiovaskulárních, ledvin a respirace a imunologie. Inovativní léky AstraZeneca se sídlem ve Velké Británii se prodávají ve více než 125 zemích a používají miliony pacientů po celém světě. Navštivte prosím AstraZeneca.com a sledujte společnost na sociálních médiích @Astrazenca.

Reference

  • Desport E, et al. Al amyloidóza. Orphanet J vzácný dis. 2012; 7 (54).
  • Grogan M, et al. Srdeční amyloidóza lehkého řetězce: strategie pro podporu včasné diagnózy a srdeční reakce. Srdce. 2017; 103: 1065-1072.
  • Mollee P, et al. Jak diagnostikovat amyloidózu. Internal Medicine Journal. 2014; 44: 7-17.
  • Wechalekar AD, et al. Al amyloidóza pro kardiology; Povědomí, diagnostika a budoucí vyhlídky. JACC: Kardiooncology. 2022; 4 (4): 427-441.
  • Kumar N, et al. Globální epidemiologie amyloidní amyloidní amyloidózy amyloidního světelného řetězce. Orphanet J vzácný dis. 2022; 17 (278).
  • ClinicalTrials.gov. Studie na vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti CAEL-101 u pacientů s mayo stadií IIIA al amyloidóza (Cares). Identifikátor NCT: NCT04512235. K dispozici zde . Přístup k červnu 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Studie na vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti CAEL-101 u pacientů s mayo stadií IIIB al amyloidóza (Cares). Identifikátor NCT: NCT04504825. K dispozici zde . Přístup k červnu 2025.
    • Zdroj: AstraZeneca

    Vyslán : 2025-07-17 06:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova