Aktualisierung des klinischen Phase -III -Programms von Anselamimab in leichter Kette Amyloidose

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16. Juli 2025-Ergebnisse des hohen Gehalts aus dem kardialen Amyloid, das nach erweitertem Überleben (Cares) klinisches Programm erreichte, zeigte, dass Anselamimab, ein leichter Kettenabschub-Antikörper, keine statistische Signifikanz für den primären Endpoint-Endpoint bei Patienten mit MAGO-Stufen IIIA und IIIB-Lichtkette (Al) Amyloidose erreichte. Der primäre Endpunkt wurde als hierarchische Kombination aus Zeit bis zur Gesamtmortalität (ACM) und der Häufigkeit von kardiovaskulären Krankenhausaufenthalten (CVH) definiert. Alle Patienten im klinischen Programm erhielten einen Hintergrundstandard für die Versorgung von Plasmazelldykrasien.

Amyloidose ist eine seltene, systemische und fortschreitende Störung, die durch defekte Plasmazellen im Knochenmark verursacht wird. Bei der Al -Amyloidose, abnormale leichte Kettenproteine, die durch diese Plasmazellen produziert werden, falten und bilden Amyloidfibrillen, die sich in Geweben und Organen abschließen. Unbehandelt bleibt die Akkumulation dieser toxischen Amyloidablagerungen, insbesondere in Herz und Nieren, progressive Organschäden und Funktionsstörungen verursachen und zu einem vorzeitigen Tod führen. Professor of Medicine and Haematology at University College London (UCL) and lead principal investigator of the programme, said: “While the study did not meet the primary endpoint in the overall patient population, results from a pre-defined subgroup suggest that anselamimab, by targeting and clearing amyloid deposits, may address a leading cause of organ damage and functional impairment in these patients. The potential to extend survival and reduce cardiovascular hospitalisations would represent a practice-changing Fortschritt für diese Patientengruppe. ”

Marc Dunoyer, Chief Executive Officer von Alexion, AstraZeneca Rare Disease, sagte: „Alexion beinhaltet einen neuen Wirkmechanismus, um Organschäden aus vorhandenen Amyloidablagerungen bei Patienten mit Al -Amyloidose zu beheben. Eine verheerende Krankheit, die häufig in fortgeschrittenen Stadien mit schlechtem Prognose diagnostiziert wurde. Anselamimab. Unterstreicht das Potenzial, eine kritische Behandlungslücke in einer vorgegebenen Untergruppe von Patienten zu beheben. “

Anselamimab wurde gut vertragen, wobei die meisten Ereignisse zwischen dem Anselamimab -Behandlungsarm und dem Placebo -Arm ausgeglichen wurden.

Bewertung der vollständigen Ergebnisse dauert an, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Anselamimab weiter zu charakterisieren. Alexion plant, diese Daten mit globalen Gesundheitsbehörden zu teilen und sie bei einem bevorstehenden medizinischen Treffen zu präsentieren. Diese abnormalen Proteine falten, aggregieren und bilden Amyloidfibrillen, die in Geweben oder Organen, insbesondere in Herz und Nieren, abgelegt und ansammeln. Die Ablagerung kann progressive Schäden verursachen und zu vorzeitiger Tod führen, vor allem aufgrund von Herzversagen.1,2

In den frühen Stadien der Krankheit können Menschen mit Al -Amyloidose eine Reihe von vagen Anzeichen und Symptomen aufweisen, die andere Krankheiten nachahmen, was die Diagnose häufig verzögern kann. Weltweit leben schätzungsweise 74.000 Patienten mit Al-Amyloidose. von Pflege (SOC) bei Patienten mit Leichtkette Stadium IIIa und Stadium IIIB (AL) Amyloidose.6,7

Der primäre Endpunkt ist eine hierarchische Kombination aus Zeit bis zur Gesamtmortalität und Häufigkeit kardiovaskulärer Krankenhausaufenthalte in der gesamten Patientenpopulation in beiden Studien. 2004 Staging -System.6,7

In Cares wurden die neu diagnostizierten Patienten mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason, mit Cyclophosphamid (PCD), Bortezomib und Dexamethason, randomisiert 2: 1, um einmal wöchentlich in den ersten vier Wochen und dann alle zwei Wochen eine Anselamimab oder Placebo zu erhalten. Daratumumab war im Rahmen des PCD-Regimes jedoch nicht erforderlich, und ungefähr 80% der Patienten in Cares erhielten im Rahmen ihrer Behandlung Daratumumab.

Anselamimab Anselamimab ist ein monoklonaler Anti-Fibrillen-Anti-Fibrillen-Antikörper, der die Organfunktion durch Reduzieren oder Eliminierung von Amyloidablagerungen in den Geweben und Organen von Patienten von Al-Amyloidose verbessert. Durch die Bindung mit Spezifität an Ziele innerhalb von Aminosäuren an fehlgefalteten Amyloidfibrillen fördert Anselamimab die Zerstörung und Clearance von Amyloidablagerungen und sparete native freie Lichtketten aus der Zerstörung. Anselamimab wurde von der US -amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) eine schnelle Spurbezeichnung gewährt und erhielt eine verwöhnende Arzneimittelbezeichnung von der US -amerikanischen FDA, der Europäischen Kommission und dem Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Wohl von Japan zur Behandlung von Al Amyloidose.

Alexion Alexion, AstraZeneca Rare Disease, konzentriert sich darauf, Patienten und Familien zu bedienen, die von seltenen Krankheiten und verheerenden Erkrankungen durch die Entdeckung, Entwicklung und Entbindung von lebensverändernden Medikamenten betroffen sind. Alexion, der seit mehr als drei Jahrzehnten Pionierleiter für seltene Krankheiten seit mehr als drei Jahrzehnten war, um die komplexe Biologie des Komplementsystems in transformative Medikamente zu übersetzen. Heute baut sie weiterhin eine diversifizierte Pipeline über Krankheitsbereiche mit erheblichem Bedarf an, wobei eine Reihe innovativer Modalitäten verwendet werden. Im Rahmen von AstraZeneca erweitert Alexion ständig seinen globalen geografischen Fußabdruck, um seltenere Krankheiten auf der ganzen Welt zu dienen. Es hat seinen Hauptsitz in Boston, USA.

astrazeneca astraZeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) ist ein globales, von Wissenschaft geführter Biopharmazeutika, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung von verschreibungspflichtigen Medikamenten in Onkologie, seltenen Erkrankungen und biopharmayischen und immunym und markierten und kardiovaskulären und -medien- und -medien- und -medien- und -medizin- und -medizin- und -medizin- und -medizin- und -medizin- und -medizin- und -medizin- und -medikamenten und Atemwaren konzentriert. AstraZenecas innovative Medikamente in Cambridge, Großbritannien, werden in mehr als 125 Ländern verkauft und von Millionen von Patienten weltweit verwendet. Bitte besuchen Sie astraZeneca.com und folgen Sie dem Unternehmen in den sozialen Medien @astrazeneca. Al Amyloidose. Orphanet J seltene Dis. 2012; 7 (54).

  • Grogan M, et al. Lichtketten-Herzamyloidose: Strategien zur Förderung der frühen Diagnose und der Herzreaktion. Herz. 2017; 103: 1065-1072.
  • Mollee P, et al. Wie man Amyloidose diagnostiziert. Internal Medicine Journal. 2014; 44: 7-17.
  • Wechalekar AD, et al. Al Amyloidose für Kardiologen; Bewusstsein, Diagnose und Zukunftsaussichten. JACC: Kardioonkologie. 2022; 4 (4): 427- 441.
  • Kumar N, et al. Globale Epidemiologie der Amyloid-Lichtketten-Amyloidose. Orphanet J seltene Dis. 2022; 17 (278).
  • ClinicalTrials.gov. Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CAEL-101 bei Patienten mit Mayo Stadium IIIa Al Amyloidose (CARES). NCT -Kennung: NCT04512235. Verfügbar hier . Zugriff auf Juni 2025.
  • klinicaltrials.gov. Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von CAEL-101 bei Patienten mit Mayo Stadium IIIB AL Amyloidose (CAREs). NCT -Kennung: NCT04504825. Verfügbar hier . Zugriff auf Juni 2025.
    • Quelle: AstraZeneca

    Gesendet : 2025-07-17 06:00

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