Ενημέρωση σχετικά με το κλινικό πρόγραμμα Cares Phase III του Anselamimab στην αμυλοείδωση ελαφριάς αλυσίδας

Ακολουθήστε το Drugslib

16 Ιουλίου 2025-Τα αποτελέσματα υψηλού επιπέδου από το καρδιακό αμυλοειδές που φτάνουν για εκτεταμένη κλινική φάσης επιβίωσης (CARES) κλινικό πρόγραμμα έδειξαν ότι η ανοσιμιμάμπη, ένα αντισώμα της ελαφριάς αλυσίδας, δεν πέτυχε στατιστική σημασία για το πρωτογενές τελικό σημείο σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε ασθενείς με στάδια Mayo IIIA και IIIb Light Chain (AMYLIDOSIONS. Το πρωταρχικό τελικό σημείο ορίστηκε ως ιεραρχικός συνδυασμός θνησιμότητας από όλες τις αιτίες (ACM) και συχνότητα καρδιαγγειακών νοσηλείων (CVH). Όλοι οι ασθενείς του κλινικού προγράμματος έλαβαν πρότυπο περίθαλψης για τη δυσκριτική κυττάρων πλάσματος.

anselamimab έδειξαν εξαιρετικά κλινικά σημαντική βελτίωση στο χρόνο σε ACM και συχνότητα CVH σε μια προκαθορισμένη υποομάδα ασθενών, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Η αμυλοείδωση είναι μια σπάνια, συστηματική και προοδευτική διαταραχή που προκαλείται από ελαττωματικά κύτταρα πλάσματος στο μυελό των οστών. Στην Al Amylidosis, οι μη φυσιολογικές πρωτεΐνες ελαφριάς αλυσίδας που παράγονται από αυτά τα κύτταρα πλάσματος λανθασμένα, συσσωματώματα και σχηματίζουν αμυλοειδή ινίδια που εναποτίθενται σε ιστούς και όργανα. Η συσσώρευση αυτών των τοξικών αμυλοειδών αποθέσεων, ιδιαίτερα στην καρδιά και τα νεφρά, μπορεί να προκαλέσει προοδευτική βλάβη οργάνων και δυσλειτουργία και μπορεί να οδηγήσει σε πρόωρο θάνατο, συνήθως λόγω της καρδιακής ανεπάρκειας. Ο καθηγητής ιατρικής και της αιματολογίας στο Πανεπιστήμιο College London (UCL) και ο κύριος ερευνητής του προγράμματος, δήλωσε: "Ενώ η μελέτη δεν ανταποκρίθηκε στο κύριο τελικό σημείο του συνολικού πληθυσμού των ασθενών, προκύπτει από μια προκαθορισμένη υποομάδα υποδηλώνουν ότι το Anselamimab, με τη στόχευση και την εκκαθάριση αμυλοειδών αποθέσεων, μπορεί να αντιμετωπίσει την κύρια αιτία της βλάβης των οργάνων και της λειτουργικής βλάβης σε αυτούς τους ασθενείς. πρόοδος για αυτήν την ομάδα ασθενών. "

Ο Marc Dunoyer, Διευθύνων Σύμβουλος, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, δήλωσε: "Ο Alexion είναι πρωτοπόρος σε έναν νέο μηχανισμό δράσης για την αντιμετώπιση των υφιστάμενων αποθεμάτων αμυλοειδούς σε ασθενείς με αλμυλοειδείς, και τα αποτελέσματα που συχνά διαγνώστηκαν σε προχωρημένα στάδια με κακή πρόγνωση. Υπογραμμίστε τη δυνατότητα να αντιμετωπίσει ένα κρίσιμο κενό θεραπείας σε μια προκαθορισμένη υποομάδα ασθενών. "

anselamimab ήταν καλά ανεκτό, με την πλειονότητα των γεγονότων ισορροπημένα μεταξύ του βραχίονα θεραπείας με anselamimab και του βραχίονα του εικονικού φαρμάκου.

Η αξιολόγηση των πλήρων αποτελεσμάτων συνεχίζεται για να χαρακτηρίσει περαιτέρω την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του anselamimab. Ο Alexion σχεδιάζει να μοιραστεί αυτά τα δεδομένα με τις παγκόσμιες υγειονομικές αρχές και να τα παρουσιάσει σε μια επερχόμενη ιατρική συνάντηση. Αυτές οι μη φυσιολογικές πρωτεΐνες λανθασμένες, συσσωματωμένες και σχηματίζουν αμυλοειδή ινίδια που καταθέτουν και συσσωρεύονται σε ιστούς ή όργανα, ιδιαίτερα στην καρδιά και τα νεφρά. Η εναπόθεση μπορεί να προκαλέσει προοδευτική βλάβη και μπορεί να οδηγήσει σε πρόωρο θάνατο, συνήθως λόγω καρδιακής ανεπάρκειας.1,2

Στα αρχικά στάδια της νόσου, τα άτομα με Al Amylidosis μπορεί να παρουσιάσουν μια σειρά από αόριστα σημεία και συμπτώματα που μιμούνται άλλες ασθένειες, οι οποίες συχνά μπορούν να καθυστερήσουν τη διάγνωση. Παγκοσμίως, υπάρχουν περίπου 74.000 ασθενείς που ζουν με Al Amyloidosis.4,5

Cares Phase III κλινικό πρόγραμμα Το καρδιακό αμυλοειδές που φτάνει για την εκτεταμένη επιβίωση (CARES) κλινική συνηθισμένη συν-τυποποιημένες συνήθεις, το Phates III, τυχαιοποιημένο, διπλό blind, εικονικό controlled, Multicentre Trials αξιολογώντας την Effic και την ασφάλεια του εικονικού φαρμάκου. της φροντίδας (SOC) σε ασθενείς με στάδιο IIIA και στάδιο IIIB ελαφριά αλυσίδα (AL) αμυλοείδωση, αντίστοιχα.6,7

Το κύριο τελικό σημείο είναι ένας ιεραρχικός συνδυασμός χρόνου για τη θνησιμότητα όλων των αιτιών και τη συχνότητα των καρδιαγγειακών νοσηλείων στο συνολικό πληθυσμό ασθενών και στις δύο δοκιμές. Σύστημα σταδιοποίησης.6,7

Στο CARES, οι νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς που σχεδιάζουν θεραπεία πρώτης γραμμής κυττάρων πλάσματος (PCD) με κυκλοφωσφαμίδη, βορτεζομίμπη και δεξαμεθαζόνη τυχαιοποιήθηκαν 2: 1 για να λάβουν είτε anselamimab είτε εικονικό φάρμακο μία φορά την εβδομάδα για τις πρώτες τέσσερις εβδομάδες και στη συνέχεια κάθε δύο εβδομάδες μέχρι την ολοκλήρωση της μελέτης. Το daratumumab επιτρέπεται αλλά δεν απαιτείται ως μέρος του σχήματος PCD και περίπου το 80% των ασθενών σε CAREs έλαβαν daratumumab ως μέρος της θεραπείας τους.

anselamimab anselamimab είναι ένα ερευνητικό, ενδεχομένως πρώτης στην κατηγορία αντι-ινώδους μονοκλωνικού αντισώματος που σχεδιάστηκε για να βελτιώσει τη λειτουργία των οργάνων μειώνοντας ή εξαλείφοντας τις αποθέσεις αμυλοειδούς στους ιστούς και τα όργανα των ασθενών που ζουν με Al Amylidosis. Με τη δέσμευση με την εξειδίκευση σε στόχους εντός των αμινοξέων σε λανθασμένα προγράμματα αμυλοειδούς ινιδίων, το anselamimab προάγει την καταστροφή και την κάθαρση των αποθέσεων αμυλοειδούς, ενώ διασχίζει τις εγγενείς ελεύθερες αλυσίδες φωτός από την καταστροφή. Το Anselamimab έχει χορηγηθεί γρήγορη ονομασία από την αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και έλαβε ορφανοθεραπεία από την αμερικανική FDA, την Ευρωπαϊκή Επιτροπή και το Υπουργείο Υγείας, Εργασίας και Ευημερίας της Ιαπωνίας για τη θεραπεία της Al Amylidosis.

Alexion Alexion, AstraZeneca Σπάνια ασθένεια, επικεντρώνεται στην εξυπηρέτηση ασθενών και οικογενειών που επηρεάζονται από σπάνιες ασθένειες και καταστροφικές συνθήκες μέσω της ανακάλυψης, ανάπτυξης και παράδοσης φαρμάκων που αλλάζουν τη ζωή. Ένας πρωτοπόρος ηγέτης σε σπάνιες ασθένειες για περισσότερο από τρεις δεκαετίες, ο Alexion ήταν ο πρώτος που μεταφράζει τη σύνθετη βιολογία του συστήματος συμπληρώματος σε μετασχηματιστικά φάρμακα και σήμερα συνεχίζει να δημιουργεί έναν διαφοροποιημένο αγωγό σε περιοχές ασθενειών με σημαντική ανάγκη ανεκπλήρωσης, χρησιμοποιώντας μια σειρά καινοτόμων τρόπων. Στο πλαίσιο της AstraZeneca, ο Alexion επεκτείνει συνεχώς το παγκόσμιο γεωγραφικό του αποτύπωμα για να εξυπηρετήσει πιο σπάνιους ασθενείς ασθενειών σε όλο τον κόσμο. Έχει την έδρα της στη Βοστώνη, εμάς.

astrazeneca astrazeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) είναι μια παγκόσμια, επιστήμονα βιοφαρμακευτική εταιρεία και αναπνευστική και αναπνευστική. Με έδρα το Cambridge, Ηνωμένο Βασίλειο, τα καινοτόμα φάρμακα της AstraZeneca πωλούνται σε περισσότερες από 125 χώρες και χρησιμοποιούνται από εκατομμύρια ασθενείς παγκοσμίως. Επισκεφθείτε το AstraZeneca.com και ακολουθήστε την εταιρεία στα κοινωνικά μέσα ενημέρωσης @astrazeneca. Al αμυλοείδωση. Orphanet J Rare Dis. 2012, 7 (54).

  • Grogan Μ, et αϊ. Καρδιακή αμυλοείδωση ελαφριάς αλυσίδας: στρατηγικές για την προώθηση της έγκαιρης διάγνωσης και της καρδιακής αντίδρασης. Καρδιά. 2017 · 103: 1065-1072.
  • Mollee Ρ, et αϊ. Πώς να διαγνώσετε την αμυλοείδωση. Εσωτερική Ιατρική Εφημερίδα. 2014 · 44: 7-17. Al αμυλοείδωση για καρδιολόγους. Ευαισθητοποίηση, διάγνωση και μελλοντικές προοπτικές. JACC: Cardiooncology. 2022, 4 (4): 427-441.
  • Kumar N, et al. Παγκόσμια επιδημιολογία αμυλοειδούς αλυσίδας αμυλοειδούς φωτός. Orphanet J Rare Dis. 2022, 17 (278). Μια μελέτη για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του CAEL-101 σε ασθενείς με Mayo Stage IIIA Al Amylidosis (CARES). Αναγνωριστικό NCT: NCT04512235. Διαθέσιμο Εδώ . Πρόσβαση στον Ιούνιο του 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Μια μελέτη για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του CAEL-101 σε ασθενείς με Mayo Stage IIIB Al Amylidosis (CARES). Αναγνωριστικό NCT: NCT04504825. Διαθέσιμο Εδώ . Πρόσβαση στον Ιούνιο του 2025. Πηγή: AstraZeneca

    Δημοσιεύτηκε : 2025-07-17 06:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά