Pembaruan Program Klinis Fase III Anselamimab dalam amiloidosis rantai cahaya

Ikuti Drugslib di

16 Juli 2025-Hasil tingkat tinggi dari program klinis amiloid jantung untuk kelangsungan hidup yang diperpanjang (CARES) Fase III Program klinis menunjukkan bahwa Anselamimab, antibodi penipisan rantai cahaya, tidak mencapai signifikansi statistik untuk titik akhir primer dibandingkan dengan plasebo pada pasien dengan stadium mayo IIIA dan rantai cahaya IIIB (AL) amyloidosis. Titik akhir primer didefinisikan sebagai kombinasi hierarkis waktu untuk semua penyebab kematian (ACM) dan frekuensi rawat inap kardiovaskular (CVH). Semua pasien dalam program klinis menerima standar latar belakang perawatan untuk disrasia sel plasma.

Anselamimab menunjukkan peningkatan waktu yang sangat bermakna secara klinis untuk ACM dan frekuensi CVH dalam subkelompok pasien yang ditentukan sebelumnya, dibandingkan dengan plasebo.

AL amiloidosis adalah gangguan yang jarang, sistemik dan progresif yang disebabkan oleh sel plasma yang rusak di sumsum tulang. Dalam al amiloidosis, protein rantai cahaya abnormal yang diproduksi oleh sel -sel plasma ini salah melipat, agregat dan membentuk fibril amiloid yang simpanan dalam jaringan dan organ. Dibiarkan tidak diobati, akumulasi endapan amiloid beracun ini, khususnya di jantung dan ginjal, dapat menyebabkan kerusakan dan disfungsi organ progresif dan dapat menyebabkan kematian dini, paling umum karena kegagalan jantung london. (UCLH), Profesor Kedokteran dan Hematologi di University College London (UCL) dan Penyelidik Utama Program, mengatakan: “Sementara penelitian ini tidak memenuhi titik akhir primer dalam keseluruhan populasi pasien, hasil dari subkelompok yang telah ditentukan sebelumnya menunjukkan bahwa anselamimab, dengan menargetkan dan membersihkan deposit amiloid ini, dapat membahas penyebab kerusakan dan fungsi yang terjadi di rumah sakit. Kemajuan yang mengubah praktik untuk kelompok pasien ini. ”

Marc Dunoyer, Chief Executive Officer, Alexion, AstraZeneca Langka Penyakit, mengatakan: “Alexion memelopori mekanisme aksi baru untuk mengatasi kerusakan organ dari deposit amiloid yang ada pada pasien dengan al amiloidosis, hasil yang sangat buruk yang sering didiagnosis pada tahap lanjut dengan prognosis yang buruk. Anselamimab hanyalah peneliti dan investion yang pertama untuk peneliti dan penelesahan yang diinversial untuk penelesaan dan anjangan yang buruk. Anselamimab hanyalah penyelidikan dan investion fibrika yang buruk dan hanya penyelidikan. Menggarisbawahi potensinya untuk mengatasi kesenjangan perawatan kritis dalam subkelompok pasien yang ditentukan sebelumnya. ”

Anselamimab ditoleransi dengan baik, dengan sebagian besar peristiwa seimbang antara lengan perawatan Anselamimab dan lengan plasebo.

Evaluasi hasil lengkap sedang berlangsung untuk lebih mengkarakterisasi kemanjuran dan keamanan anselamimab. Alexion berencana untuk membagikan data ini dengan otoritas kesehatan global dan mempresentasikannya pada pertemuan medis yang akan datang.

rantai cahaya amiloidosis rantai cahaya (AL) amiloidosis adalah jenis amiloidosis yang diproduksi secara sistemik dan progresif di mana sel -sel plasma yang rusak pada sel -sel plasma yang rusak. Protein abnormal ini salah melipat, agregat dan membentuk fibril amiloid yang menyimpan dan menumpuk dalam jaringan atau organ, terutama di jantung dan ginjal. Deposisi dapat menyebabkan kerusakan progresif dan dapat menyebabkan kematian dini, paling umum karena kegagalan jantung.1,2

Pada tahap awal penyakit, orang dengan AL amiloidosis dapat mengalami berbagai tanda dan gejala yang tidak jelas yang meniru penyakit lain, yang sering dapat menunda diagnosis. Di seluruh dunia, ada sekitar 74.000 pasien yang hidup dengan al amiloidosis. perawatan (SOC) pada pasien dengan stadium IIIa dan stadium IIIb rantai cahaya (AL) amiloidosis, masing -masing.6,7

Titik akhir primer adalah kombinasi hirarkis waktu untuk semua penyebab kematian dan frekuensi rawat inap kardiovaskular pada populasi pasien secara keseluruhan di kedua percobaan.

Program klinis CARE adalah investigasi prospektif minial dalam 281 pasien dengan 281 pasien dengan 281 pasien dengan total 281 pasien dengan 2 28 pasien dengan 281 pasien dengan 2 28 pasien dengan 281 pasien dengan 281 pasien dengan 2 28 pasien dengan 281 pasien dengan 2 28 pasien dengan 281 pasien dengan 281 pasien dengan total. Sistem Pementasan 2004.6,7

Dalam kepedulian, pasien yang baru didiagnosis merencanakan pengobatan Dyscrasia Sel Plasma (PCD) dengan siklofosfamid, bortezomib, dan deksametason secara acak 2: 1 untuk menerima Anselamimab atau plasebo sekali seminggu selama empat minggu pertama dan kemudian setiap dua minggu hingga penyelesaian studi. Daratumumab diizinkan tetapi tidak diperlukan sebagai bagian dari rejimen PCD, dan sekitar 80% pasien dalam perawatan menerima daratumumab sebagai bagian dari pengobatan mereka.

Mengikuti periode perawatan evaluasi primer, yang menyimpulkan 18 bulan setelah Pasien Terakhir, semua pasien memiliki pilihan untuk socs.

anselamimab anselamimab adalah antibodi monoklonal anti-fibril yang berpotensi di kelas satu yang dirancang untuk meningkatkan fungsi organ dengan mengurangi atau menghilangkan endapan amiloid dalam jaringan dan organ pasien yang hidup dengan AL amiloidosis. Dengan mengikat dengan spesifisitas dengan target dalam asam amino pada fibril amiloid yang salah lipatan, Anselamimab mempromosikan penghancuran dan pembersihan endapan amiloid, sambil menghemat rantai cahaya bebas asli dari kehancuran. Anselamimab telah diberikan penunjukan jalur cepat oleh Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) dan menerima penunjukan obat yatim dari FDA AS, Komisi Eropa dan Kementerian Kesehatan, Tenaga Kerja dan Kesejahteraan Jepang untuk pengobatan Al amiloidosis.

Alexion Alexion, AstraZeneca Langka Penyakit, difokuskan pada melayani pasien dan keluarga yang terkena penyakit langka dan kondisi yang menghancurkan melalui penemuan, pengembangan dan pengiriman obat-obatan yang mengubah hidup. Seorang pemimpin perintis dalam penyakit langka selama lebih dari tiga dekade, Alexion adalah yang pertama menerjemahkan biologi kompleks dari sistem komplemen menjadi obat -obatan transformatif, dan hari ini terus membangun pipa yang beragam di seluruh area penyakit dengan kebutuhan yang tidak terpenuhi yang signifikan, menggunakan serangkaian modalitas inovatif. Sebagai bagian dari AstraZeneca, Alexion terus memperluas jejak geografis globalnya untuk melayani lebih banyak pasien penyakit langka di seluruh dunia. Berkantor pusat di Boston, AS.

AstraZeneca AstraZeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) adalah perusahaan biofarmasi global yang dipimpin sains yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi obat-obatan resep dalam onkologi, generial, dan biofarmasi, dan biofarmasi, dan biofarmasi, dan biofarmasi, dan biofarmasi. Berbasis di Cambridge, Inggris, obat -obatan inovatif AstraZeneca dijual di lebih dari 125 negara dan digunakan oleh jutaan pasien di seluruh dunia. Silakan kunjungi astraZeneca.com dan ikuti perusahaan di media sosial @Astrazeneca.

Referensi

  • Desport E, et al. AL amiloidosis. Orphanet J Rare Dis. 2012; 7 (54).
  • Grogan M, dkk. Amiloidosis jantung rantai cahaya: strategi untuk mempromosikan diagnosis dini dan respons jantung. Jantung. 2017; 103: 1065-1072.
  • Mollee P, et al. Cara mendiagnosis amiloidosis. Jurnal Kedokteran Internal. 2014; 44: 7-17.
  • Wechalekar AD, dkk. AL amiloidosis untuk ahli jantung; Kesadaran, diagnosis, dan prospek masa depan. JACC: Cardiooncology. 2022; 4 (4): 427- 441.
  • Kumar N, et al. Epidemiologi global amiloidosis rantai cahaya amiloid. Orphanet J Rare Dis. 2022; 17 (278).
  • Clinicaltrials.gov. Sebuah studi untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan CAEL-101 pada pasien dengan mayo stadium IIIa al amiloidosis (CARE). Pengidentifikasi NCT: NCT04512235. Tersedia di sini . Diakses Juni 2025.
  • Clinicaltrials.gov. Sebuah studi untuk mengevaluasi kemanjuran dan keamanan CAEL-101 pada pasien dengan mayo stadium IIIb al amiloidosis (CARES). Pengidentifikasi NCT: NCT04504825. Tersedia di sini . Diakses Juni 2025.
    • Sumber: AstraZeneca

    Diposting : 2025-07-17 06:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer