Aggiornamento su Cares Fase III Programma clinico di anselamimab in amiloidosi a catena leggera

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16 luglio 2025-I risultati di alto livello dalla raggiungimento dell'amiloide cardiaco per la sopravvivenza estesa (Cares) il programma clinico di fase II ha mostrato che Anselamimab, un anticorpo ad espietro a catena leggera, non ha raggiunto un significato statistico per il punto di vista primario rispetto al placebo nei pazienti con i pazienti con Mayo Stage IIII e IIIB Light Chain (AL) amilidosi. L'endpoint primario è stato definito come una combinazione gerarchica di tempo per la mortalità per tutte le cause (ACM) e la frequenza dei ricoveri cardiovascolari (CVH). Tutti i pazienti nel programma clinico hanno ricevuto uno standard di cura di base per la discrasia delle cellule plasmatiche.

Anselamimab ha mostrato un miglioramento altamente significativo nel tempo in ACM e la frequenza di CVH in un sottogruppo prespecificato di pazienti, rispetto al placebo.

Al l'amiloidosi è un disturbo raro, sistemico e progressivo causato da cellule plasmatiche difettose nel midollo osseo. Nell'amiloidosi dell'AL, proteine anormali della catena leggera prodotte da queste cellule plasmatiche hanno piegato male, aggrega e formano fibrille amiloide che si depositano in tessuti e organi. Inserito non trattati, l'accumulo di questi depositi di amiloidi tossici, in particolare nel cuore e nei reni, può causare danni e disfunzioni di organi progressivi e può portare a morte prematura, più comunemente a causa di un insufficienza cardiaca.1-3

Ashutosh Wechalekar, MBBS, MD, FRCP, FRCPPath, DM Consultant Haemataloglels NHS NHS. . un progresso che cambia pratica per questo gruppo di pazienti. ”

Marc Dunoyer, Amministratore delegato, Alexion, Malattia rara di AstraZeneca, ha dichiarato: “Alexion sta pionieristica un nuovo meccanismo d'azione per affrontare il danno degli organi dai depositi di amiloidi esistenti in pazienti con amiloidosi di Al, una malattia devastante a diagnosi di ALAGAGGIOID in fase di granazione avanzata, a tali graduali, in questi staghi, in talghi, in tali graduali, in talghilidosi, in tali graduali, in questi stagioni, in tali graduali clinicali, in tastiati a graduali, in tastiani a causa di un clinico, in questi stagioni di clinicosi, in questi stagiti clinicosi, in tastiati a causa di una malattia clinicida, con i risultati non diagnosticati. il suo potenziale per affrontare un divario di trattamento critico in un sottogruppo prespecificato di pazienti. "

Anselamimab è stato ben tollerato, con la maggior parte degli eventi bilanciati tra il braccio di trattamento Anselamimab e il braccio placebo.

Valutazione dei risultati completi è in corso per caratterizzare ulteriormente l'efficacia e la sicurezza di Anselamimab. Alexion prevede di condividere questi dati con le autorità sanitarie globali e di presentarli in una prossima riunione medica.

Amiloidosi a catena leggera Amiloidosi a catena leggera (AL) è un tipo sistemico e progressivo di amiloidosi in cui le proteine della catena leggera immunoglobulina sono prodotte in modo anomalo da cellule di plone difettose nel bonew. Queste proteine anormali affollano, aggregano e formano fibrille amiloide che si depositano e si accumulano nei tessuti o negli organi, in particolare nel cuore e nei reni. La deposizione può causare danni progressivi e può portare a una morte prematura, più comunemente a causa dell'insufficienza cardiaca.1,2

Nelle prime fasi della malattia, le persone con amiloidosi Al possono sperimentare una serie di vaghi segni e sintomi che imitano altre malattie, che possono spesso ritardare la diagnosi. In tutto il mondo, ci sono circa 74.000 pazienti che vivono con al amiloidosi.4,5

CARES Fase III Programma clinico L'amiloide cardiaco che raggiunge il programma clinico di sopravvivenza (Cares) di evasione di elaborazioni di fase II. Care (SOC) nei pazienti con stadio IIIa e amiloidosi leggera (AL) a catena (Al), rispettivamente 6,7

L'endpoint primario è una combinazione gerarchica di tempo per la mortalità per tutte le cause e la frequenza dei ricoveri cardiovascolari nella popolazione complessiva dei pazienti in entrambi gli studi.

Il programma clinico Cares è la più grande indagine prospettica in stadio III, per la fase europea fino a quando 2004 Sistema di gestione temporanea.6,7

Nelle cure, i pazienti di nuova diagnosi che pianificano il trattamento con la discrasia delle cellule plasmatiche di prima linea (PCD) con ciclofosfamide, bortezomib e desametasone sono stati randomizzati 2: 1 per ricevere Anselamimab o placebo una volta alla settimana per le prime quattro settimane e poi ogni due settimane fino al completamento dello studio. Daratumumab era consentito ma non richiesto come parte del regime PCD, e circa l'80% dei pazienti in auto ha ricevuto daratumumab come parte del loro trattamento.

Dopo il periodo di trattamento di valutazione primario, che ha concluso 18 mesi. 7.7,7.

anselamimab anselamimab è un anticorpo monoclonale anti-fibrilla potenzialmente primo in classe progettato per migliorare la funzione degli organi riducendo o eliminando i depositi di amiloide nei tessuti e negli organi dei pazienti che vivono con amiloidosi AL. Legandosi con la specificità agli obiettivi all'interno degli aminoacidi su fibrille amiloidi mal ripiegate, Anselamimab promuove la distruzione e la clearance dei depositi di amiloidi, risparmiando al contempo le catene di luce libere native dalla distruzione. ANSELAMIMAB è stata concessa la designazione rapida della Food and Drug Administration (FDA) e ha ricevuto la designazione di farmaci orfani dalla FDA statunitense, dalla Commissione europea e dal Ministero della Salute, del lavoro e del benessere del Giappone per il trattamento dell'amiloidosi.

Alexion Alexion, Malattia rara di AstraZeneca, si concentra sul servizio di pazienti e famiglie colpite da malattie rare e condizioni devastanti attraverso la scoperta, lo sviluppo e la consegna di medicinali che cambiano la vita. Un leader pionieristico nelle malattie rare per più di tre decenni, Alexion è stato il primo a tradurre la complessa biologia del sistema di complemento in medicinali trasformativi e oggi continua a costruire una pipeline diversificata attraverso aree di malattia con significative esigenze insoddisfatte, usando una serie di modalità innovative. Come parte di AstraZeneca, Alexion espande continuamente la sua impronta geografica globale per servire pazienti con malattie più rare in tutto il mondo. Ha sede a Boston, noi.

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Riferimenti

  • Desport E, et al. Al amiloidosi. Orphanet J Rare Dis. 2012; 7 (54).
  • Grogan M, et al. Amiloidosi cardiaca a catena leggera: strategie per promuovere la diagnosi precoce e la risposta cardiaca. Cuore. 2017; 103: 1065-1072.
  • Mollee P, et al. Come diagnosticare l'amiloidosi. Journal di medicina interna. 2014; 44: 7-17.
  • Wechalekar Ad, et al. Al amiloidosi per cardiologi; Consapevolezza, diagnosi e prospettive future. Jacc: cardiooncologia. 2022; 4 (4): 427- 441.
  • Kumar N, et al. Epidemiologia globale dell'amiloidosi a catena leggera amiloide. Orphanet J Rare Dis. 2022; 17 (278).
  • ClinicalTrials.gov. Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del CAEL-101 nei pazienti con mayo in stadio IIIA al amiloidosi (Cares). Identificatore NCT: NCT04512235. Disponibile Qui . Accesso a giugno 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del CAEL-101 nei pazienti con mayo in stadio IIIB al amiloidosi (Cares). Identificatore NCT: NCT04504825. Disponibile Qui . Accesso a giugno 2025.
    • Fonte: Astrazeneca

    Pubblicato : 2025-07-17 06:00

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