ケアに関する更新ライトチェーンアミロイドーシスにおけるアンセラミマブのフェーズ臨床プログラム

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2025年7月16日 - 延長生存（CARES）フェーズ臨床プログラムに到達する心臓アミロイドの高レベルの結果は、軽鎖枯渇剤抗体であるAnselamimabが、Mayo段階IIIAおよびIIIBライトチェーン（AL）アミロイド症の患者のプラセボと比較してプラセボと比較してプラセボと比較して統計的有意性を達成しなかったことを示しました。主要エンドポイントは、時間の死亡率（ACM）と心血管入院の頻度（CVH）の階層的な組み合わせとして定義されました。臨床プログラムのすべての患者は、血漿細胞異系の背景標準ケアを受けました。

alアミロイドーシスは、骨髄の欠陥のある血漿細胞によって引き起こされるまれで全身性障害です。 ALアミロイドーシスでは、これらの血漿細胞によって産生される異常な軽鎖タンパク質が誤って折り畳まれ、凝集し、組織や臓器に堆積するアミロイド線維を形成します。治療せずに、特に心臓および腎臓でのこれらの毒性アミロイド沈着の蓄積は、進行性の臓器の損傷と機能障害を引き起こし、最も一般的には心不全のために早すぎる死を引き起こす可能性があります。 （UCLH）、ロンドンユニバーシティカレッジ（UCL）の医学教授および血液学教授、およびプログラムの主要な研究者は次のように述べています。「この研究は患者集団全体の主要エンドポイントを満たしていませんが、事前に定義されたサブグループの結果、アンセラミマブは、アミロイド堆積物を標的にしてクリアすることにより、患者の主要な原因と普通の患者の損傷と機能障害の原因を拡張することにより、アンセラミマブがアミロイド堆積物を除外することを示唆しています。この患者グループの練習を変える進歩。」

アストラゼネカレア疾患のアレクシオンの最高経営責任者であるマーク・ダノイヤーは、「アレクシオンは、アル・アミロイドーシス患者の既存のアミロイド堆積物からの臓器損傷に対処するための新しい作用メカニズムを先駆けています。結果は、患者の事前に指定されたサブグループの重要な治療ギャップに対処する可能性を強調しています。」

アンセラミマブは忍容性が高く、イベントの大部分はアンセラミマブ治療群とプラセボアームの間でバランスが取れています。

完全な結果の評価は、アンセラミマブの有効性と安全性をさらに特徴付けるために進行中です。 Alexionは、これらのデータをグローバルな保健当局と共有し、今後の医療会議で提示する予定です。これらの異常なタンパク質は、特に心臓と腎臓に組織または臓器に堆積して蓄積するアミロイド線維を誤って折り畳み、凝集させ、形成します。堆積は進行性の損傷を引き起こす可能性があり、最も一般的には心不全による早すぎる死につながる可能性があります。1,2

疾患の初期段階では、ALアミロイドーシス症の人は、診断を遅らせることが多い他の疾患を模倣する曖昧な兆候や症状の範囲を経験する可能性があります。世界中に、ALアミロイドーシスと一緒に住んでいる推定74,000人の患者がいます。4,5

CARESフェーズIII臨床プログラム （SOC）それぞれIIIA期およびIIIB期のライトチェーン（AL）アミロイドーシスの患者。6,7

一次エンドポイントは、両方の試験にわたる患者集団全体における患者集団全体におけるすべての原因死亡率と心血管系入院の頻度と全様式の死亡の頻度と、CARES臨床プログラムは、IIIIAステージ患者の281患者が登録されている281患者から登録されている合計406人の患者との合計406人の患者を含む合計406人の患者とのデートへの最大の前向き調査です。ステージングSystem.6,7

ケアでは、シクロホスファミド、ボルテゾミブ、デキサメタゾンによる第一選択プラズマの異系（PCD）治療を計画している新たに診断された患者を2：1ランダム化して、最初の4週間、学習完了まで2週間ごとに毎週アンセラミマブまたはプラセボを投与しました。ダラトゥムマブは許可されましたが、PCDレジメンの一部としては必要ありませんでした。また、ケアの患者の約80％が治療の一部としてダラツムマブを受けました。

前回の患者が無作為化された18ヶ月後に、すべての患者がラベル拡張期間に参加するオプションがありました。

anselamimab anselamimabは、ALアミロイドーシスを伴う患者のアミロイド堆積物を削減または排除することにより、臓器機能を改善または排除することにより、臓器機能を改善するように設計された、潜在的に潜在的に一流の抗フィブリルモノクローナル抗体です。誤って折りたたまれたアミロイドフィブリル上のアミノ酸内の標的に特異性を結合することにより、アンセラミマブはアミロイド堆積物の破壊とクリアランスを促進し、一方、ネイティブの遊離光鎖を破壊から節約します。アンセラミマブは、米国食品医薬品局（FDA）から高速軌道指定を認められており、米国FDA、欧州委員会、およびアルアミロイドーシスの治療のために日本の保健福祉省から孤立した薬物指定を受けました。

alexion アレクシオン、アストラゼネカの希少病は、人生を変える薬の発見、開発、および実施を通じて、まれな病気や壊滅的な状態の影響を受けた患者や家族にサービスを提供することに焦点を当てています。希少病の先駆的なリーダーである30年以上にわたり、Alexionは補体システムの複雑な生物学を変革薬に翻訳した最初の人物でしたが、今日では、革新的なモダリティの配列を使用して、豊富な疾患領域全体に多様なパイプラインを構築し続けています。 Astrazenecaの一環として、Alexionは世界中のよりまれな疾患患者にサービスを提供するために、グローバルな地理的フットプリントを継続的に拡大しています。米国ボストンに本社を置いています。

astrazeneca astrazeneca（LSE/STO/NASDAQ：AZN）は、腫瘍学、希少疾患、バイオ医薬品＆免疫学、免疫類、および免疫学、バイオ医薬品の発見、開発、および商品の発見、開発、および商業化に焦点を当てたグローバルな科学主導のバイオ医薬品企業です。英国のケンブリッジに拠点を置くAstrazenecaの革新的な薬は、125か国以上で販売されており、世界中の何百万人もの患者が使用しています。 Astrazeneca.comにアクセスして、ソーシャルメディア@astrazenecaで会社をフォローしてください。アルアミロイドーシス。 Orphanet J Rare Dis。 2012; 7（54）。

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  • ClinicalTrials.gov。メイヨー期IIIA Alアミロイドーシス（CARES）患者におけるCAEL-101の有効性と安全性を評価する研究。 NCT識別子：NCT04512235。利用可能ここ。 2025年6月にアクセス。
  • ClinicalTrials.gov。メイヨー期IIIB Alアミロイドーシス（CARES）患者におけるCAEL-101の有効性と安全性を評価する研究。 NCT識別子：NCT04504825。利用可能ここ。 2025年6月にアクセス。
    • 出典：Astrazeneca

    投稿しました : 2025-07-17 06:00

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