Kemas kini Program Klinikal Fasa III Anselamimab dalam Rantaian Cahaya Amyloidosis

Ikuti Drugslib di

16 Julai 2025-Keputusan peringkat tinggi dari amiloid jantung yang mencapai program klinikal fasa kelangsungan hidup (cares) fasa yang diperluaskan menunjukkan bahawa anselamimab, antibodi rantaian cahaya, tidak mencapai kepentingan statistik untuk titik akhir utama berbanding dengan pesakit dengan tahap mayo IIIA dan IIIB cahaya (al) amyloidosis. Titik akhir utama ditakrifkan sebagai gabungan hierarki masa untuk kematian semua sebab (ACM) dan kekerapan hospitalisasi kardiovaskular (CVH). Semua pesakit dalam program klinikal menerima standard latar belakang penjagaan untuk discrasia sel plasma.

Al amyloidosis adalah gangguan yang jarang berlaku, sistemik dan progresif yang disebabkan oleh sel -sel plasma yang cacat dalam sumsum tulang. Dalam Al amyloidosis, protein rantaian cahaya yang tidak normal yang dihasilkan oleh sel -sel plasma ini salah, agregat dan membentuk fibril amiloid yang deposit dalam tisu dan organ. Kiri yang tidak dirawat, pengumpulan deposit amiloid toksik ini, terutamanya di dalam jantung dan buah pinggang, boleh menyebabkan kerosakan organ progresif dan disfungsi dan boleh menyebabkan kematian pramatang, yang paling biasa disebabkan oleh kegagalan jantung.1-3

(UCLH), Profesor Perubatan dan Hematologi di University College London (UCL) dan penyiasat utama program, berkata: "Walaupun kajian itu tidak memenuhi titik akhir utama dalam populasi pesakit secara keseluruhan, hasil daripada subkumpulan yang telah ditentukan sebelumnya mencadangkan bahawa anselamimab. mewakili kemajuan yang berubah-ubah untuk kumpulan pesakit ini. "

Marc Dunoyer, Ketua Pegawai Eksekutif, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, berkata: "Alexion adalah perintis mekanisme tindakan baru untuk menangani kerosakan organ dari deposit amiloid yang ada pada pesakit dengan al amyloidosis, yang menghancurkan fiboid ini. Potensi untuk menangani jurang rawatan kritikal dalam subkelompok pesakit yang diprediksi. "

Anselamimab telah diterima dengan baik, dengan majoriti peristiwa yang seimbang antara lengan rawatan Anselamimab dan lengan plasebo.

Penilaian hasil penuh berterusan untuk mencirikan keberkesanan dan keselamatan Anselamimab. Alexion merancang untuk berkongsi data ini dengan pihak berkuasa kesihatan global dan membentangkannya pada mesyuarat perubatan yang akan datang. Ini protein yang tidak normal, agregat dan membentuk fibril amiloid yang mendepositkan dan berkumpul di dalam tisu atau organ, terutamanya di dalam jantung dan buah pinggang. Pemendapan boleh menyebabkan kerosakan progresif dan boleh menyebabkan kematian pramatang, yang paling biasa disebabkan kegagalan jantung.1,2

Pada peringkat awal penyakit ini, orang yang mempunyai Al Amyloidosis mungkin mengalami pelbagai tanda dan gejala yang meniru penyakit lain, yang sering dapat menangguhkan diagnosis. Di seluruh dunia, terdapat kira-kira 74,000 pesakit yang hidup dengan Al amyloidosis.4,5

penjagaan (SOC) pada pesakit dengan tahap IIIA dan tahap IIIB rantaian cahaya (AL) amyloidosis, masing -masing.6,7

Titik akhir utama adalah gabungan hierarki masa untuk kematian semua sebab dan kekerapan hospitalisasi kardiovaskular dalam populasi pesakit keseluruhan di kedua-dua ujian. sistem pementasan.6,7

Dalam peduli, pesakit yang baru didiagnosis merancang rawatan dyscrasia sel plasma pertama (PCD) dengan cyclophosphamide, bortezomib dan dexamethasone secara rawak 2: 1 untuk menerima sama ada anselamimab atau plasebo sekali seminggu untuk empat minggu pertama dan kemudian setiap dua minggu sehingga selesai. Daratumumab dibenarkan tetapi tidak diperlukan sebagai sebahagian daripada rejimen PCD, dan kira-kira 80% pesakit dalam peduli menerima Daratumumab sebagai sebahagian daripada rawatan mereka.

Anselamimab Anselamimab adalah penyiasatan, berpotensi anti-fibril anti-fibril antibodi monoklonal yang direka untuk meningkatkan fungsi organ dengan mengurangkan atau menghapuskan deposit amiloid dalam tisu dan organ pesakit yang hidup dengan Al amiloidosis. Dengan mengikat dengan kekhususan kepada sasaran dalam asid amino pada fibril amyloid yang salah, anselamimab menggalakkan kemusnahan dan pelepasan deposit amiloid, sambil melepaskan rantai cahaya bebas asli dari pemusnahan. Anselamimab telah diberikan penetapan jejak pantas oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) dan menerima penamaan dadah yatim dari FDA AS, Suruhanjaya Eropah dan Kementerian Kesihatan, Buruh dan Kebajikan Jepun untuk rawatan Al Amyloidosis.

Alexion Alexion, AstraZeneca Rare Disease, memberi tumpuan kepada pesakit dan keluarga yang terjejas oleh penyakit yang jarang berlaku dan keadaan yang dahsyat melalui penemuan, pembangunan dan penyampaian ubat-ubatan yang mengubah hidup. Pemimpin perintis dalam penyakit yang jarang berlaku selama lebih dari tiga dekad, Alexion adalah yang pertama untuk menerjemahkan biologi kompleks sistem pelengkap ke dalam ubat -ubatan transformatif, dan hari ini ia terus membina saluran paip yang pelbagai di seluruh kawasan penyakit dengan keperluan yang tidak terpenuhi, menggunakan pelbagai modaliti inovatif. Sebagai sebahagian daripada AstraZeneca, Alexion terus memperluaskan jejak geografi globalnya untuk melayani pesakit penyakit yang lebih jarang di seluruh dunia. Ia beribu pejabat di Boston, AS.

AstraZeneca AstraZeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) adalah sebuah syarikat biopharmaceutical yang dipimpin oleh global. Berpusat di Cambridge, UK, ubat inovatif AstraZeneca dijual di lebih daripada 125 negara dan digunakan oleh berjuta -juta pesakit di seluruh dunia. Sila lawati astraZeneca.com dan ikuti syarikat di media sosial @Astrazeneca.

Rujukan

  • Desport E, et al. Al amyloidosis. Orphanet J Rare Dis. 2012; 7 (54).
  • Grogan M, et al. Amyloidosis jantung rantaian ringan: Strategi untuk menggalakkan diagnosis awal dan tindak balas jantung. Hati. 2017; 103: 1065-1072.
  • Mollee P, et al. Bagaimana untuk mendiagnosis amiloidosis. Jurnal Perubatan Dalaman. 2014; 44: 7-17.
  • Wechalekar AD, et al. Al amyloidosis untuk ahli kardiologi; Kesedaran, diagnosis, dan prospek masa depan. JACC: Cardiooncology. 2022; 4 (4): 427- 441.
  • Kumar N, et al. Epidemiologi global amiloid amiloidosis cahaya amiloid. Orphanet J Rare Dis. 2022; 17 (278).
  • ClinicalTrials.gov. Satu kajian untuk menilai keberkesanan dan keselamatan CAEL-101 pada pesakit dengan tahap Mayo IIIA al amyloidosis (peduli). Pengenalpastian NCT: NCT04512235. Tersedia di sini . Diakses pada bulan Jun 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Satu kajian untuk menilai keberkesanan dan keselamatan CAEL-101 pada pesakit dengan tahap mayo IIIB al amyloidosis (peduli). Pengenalpastian NCT: NCT04504825. Tersedia di sini . Diakses pada bulan Jun 2025.
    • Sumber: AstraZeneca

    Disiarkan : 2025-07-17 06:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular