Aktualizacja Cares Faza III program kliniczny Anselamimab w amyloidozie łańcucha lekkiego

Śledź Drugslib na

16 lipca 2025 r.-Wyniki wysokiego poziomu amyloidu sercowego docierającego do przedłużonego przeżycia (CARES) Faza III programu klinicznego wykazał, że Anselamimab, przeciwciało zubleżek łańcucha lekkiego, nie osiągnęło istotności statystycznej dla pierwotnego punktu końcowego w porównaniu do placebo u pacjentów z stadiami Mamy IIIA i IIIB (AL). Główny punkt końcowy zdefiniowano jako hierarchiczną kombinację czasu na śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny (ACM) i częstotliwość hospitalizacji sercowo-naczyniowych (CVH). Wszyscy pacjenci w programie klinicznym otrzymali standard opieki nad Dyscrazją komórek osocza.

AnseLamimab wykazali wysoce znaczącą klinicznie poprawę w czasie ACM i częstotliwości CVH w podgrupie pacjentów, w porównaniu do placebo.

Amyloidoza jest rzadkim, ogólnoustrojowym i postępującym zaburzeniem spowodowanym wadliwymi komórkami osocza w szpiku kostnym. W amyloidozie Al nieprawidłowe białka lekkiego łańcucha wytwarzane przez te komórki osocza źle, agregują i tworzą fibryle amyloidowe, które składają się w tkankach i narządach. Pozostawione nieleczone, akumulacja tych toksycznych złóż amyloidu, szczególnie w sercu i nerkach, może powodować postępujące uszkodzenia narządów i dysfunkcję i może prowadzić do przedwczesnej śmierci, najczęściej z powodu niewydolności serca. 1-3

Ashutosh Wechalekar, MBBS, MD, FRCPATH, FRCPATH, DM, konsultantów konsultantów w Uniwersytecie Londyn Hosfor. (UCLH), profesor medycyny i hematologii w University College London (UCL) i główny badacz programu, powiedział: „Chociaż badanie nie spełniło podstawowego punktu końcowego w ogólnej populacji pacjentów, wynika z podgrupy wstępnie zdefiniowanej podgrupy, sugerują, że AnseLamiMab, poprzez celowanie i usuwanie depozytów amyloidowych, może dotyczyć najczęstszej przyczyny uszkodzeń narządów i funkcjonalnej w tych pacjentach. reprezentowałby postęp zmieniający praktykę dla tej grupy pacjentów. ”

Marc Dunoyer, dyrektor generalny Alexion, rzadka choroba AstraZeneca, powiedział: „Alexion jest pionierem nowatorskiego mechanizmu działania w celu rozwiązania uszkodzeń narządów z istniejących złóż amyloidowych u pacjentów z amyloidozą Al, niszczycielską chorobę często zdiagnozowaną w zaawansowanych stadiach z słabym rokowaniem z słabym rokowaniem. Anselamimab jest pierwszym i jedynym badanym i jedynym badaniem fibrylowym. Podkreśla swój potencjał rozwiązania krytycznej luki w leczeniu w określonej podgrupie pacjentów. ”

AnselamiMab był dobrze tolerowany, przy czym większość zdarzeń jest zrównoważona między ramieniem leczącego AnselamiMab a ramieniem placebo.

Trwa ocena pełnych wyników w celu dalszego scharakteryzowania skuteczności i bezpieczeństwa AnselamiMab. Alexion planuje udostępnić te dane globalnym organom zdrowia i przedstawić je na nadchodzącym spotkaniu medycznym.

amyloidoza łańcucha lekkiego amyloidoza łańcucha lekkiego (AL) jest układową i postępującą typem amyloidozy, w której białka lekkiego łańcucha immunoglobuliny są wytwarzane nienormalnie przez wadliwe komórki plazmatyczne. Te nieprawidłowe białka źle, agregują i tworzą fibryle amyloidowe, które osadzają się i gromadzą w tkankach lub narządach, szczególnie w sercu i nerkach. Odkładanie może powodować postępujące uszkodzenia i może prowadzić do przedwczesnej śmierci, najczęściej z powodu niewydolności serca. 1,2

We wczesnych stadiach choroby osoby z amyloidozą Al mogą doświadczyć szeregu niejasnych objawów i objawów, które naśladują inne choroby, które często mogą opóźnić diagnozę. Na całym świecie szacuje się, że 74 000 pacjentów żyjących z amyloidozą Al. 4,5

Program kliniczny fazy III fazy III amyloid sercowy docierający do przedłużonego przeżycia (CARES) program kliniczny składa się z dwóch równoległych globalnych, fazy III, randomizowanego, podwójnie ślepy, zastępczych placebo, wieloośrodkowym, wielooskładającym badaniom i bezpieczeństwu. Opieka (SOC) u pacjentów z amyloidozą łańcucha lekkiego w stadium III i stadium IIIB (AL). 6,7

Podstawowym punktem końcowym jest hierarchiczna kombinacja czasu na śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny i częstotliwość hospitalizacji sercowo-naczyniowych w ogólnej populacji pacjentów w obu badaniach.

Program kliniczny CARES jest największym badaniem prospektywnym w zakresie choroby w Europie z MAYL z MayiIB z modyfikacją MAYO. 2004 System inscenizacji. 6,7

W Cares nowo zdiagnozowani pacjenci planujący dyskrazję komórek w osoczu (PCD) z cyklofosfamidem, bortezomibem i deksametazonem byli losowo losowo 2: 1, aby otrzymać Anselamimab lub placebo raz w tygodniu przez pierwsze cztery tygodnie, a następnie co dwa tygodnie do ukończenia badania. Daratumumab był dozwolony, ale nie wymagany w ramach schematu PCD, a około 80% pacjentów w Care otrzymało daratumumab w ramach leczenia.

Po pierwotnym okresie leczenia oceny, który zakończył 18 miesięcy po losowo ostatniego pacjenta, wszyscy pacjenci mieli opcję uczestnictwa w okresie wydłużenia otwartego rozszerzenia Anselamimmab i SOC.

AnseliMamab AnselamiMab jest badanym, potencjalnie pierwszym w klasie przeciwwśornicowym przeciwciało monoklonalne zaprojektowane w celu poprawy funkcjonowania narządów poprzez zmniejszenie lub eliminowanie złóż amyloidu w tkankach i narządach pacjentów z alamilozą alzyloidozy. Wiążąc ze swoistością z celami w aminokwasach na nieprawidłowych włókien amyloidowych, Anselamimab promuje zniszczenie i prześwit osadów amyloidowych, jednocześnie oszczędzając rodzime swobodne łańcuchy światła przed zniszczeniem. Anselamimab otrzymał szybkie oznaczenie przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) i otrzymał uzasadnienie leku od amerykańskiej FDA, Komisji Europejskiej i Ministerstwa Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej Japonii w leczeniu Al Amyloidozę.

Alexion Alexion, rzadka choroba AstraZeneca, koncentruje się na obsłudze pacjentów i rodzin dotkniętych rzadkimi chorobami i niszczycielskimi warunkami poprzez odkrycie, rozwój i dostarczanie leków zmieniających życie. Pionierski przywódca rzadkiej choroby przez ponad trzy dekady, Alexion jako pierwszy przełożył złożoną biologię systemu dopełniacza na leki transformacyjne, a dziś nadal buduje zróżnicowany rurociąg na obszarach chorobowych o znacznej niezaspokojonej potrzebie, stosując szereg innowacyjnych metod. W ramach AstraZeneca Alexion nieustannie poszerza globalny ślad geograficzny, aby obsługiwać rzadszych pacjentów z chorobami na całym świecie. Ma siedzibę w Bostonie, USA.

AstraZeneca AstraZeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) to globalna, kierowana nauką biofarmaceutyka, która koncentruje się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji leków na receptę w onkologii, rzadkich chorobach i biofarmaceutycznych firmach, w tym karty podsumowującej, metabolizmu i metabolizmu, a immunologii recept. Z siedzibą w Cambridge w Wielkiej Brytanii innowacyjne leki AstraZeneca są sprzedawane w ponad 125 krajach i wykorzystywane przez miliony pacjentów na całym świecie. Odwiedź AstraZeneca.com i śledź firmę w mediach społecznościowych @astrazeneca.

Referencje

  • Besport E, i in. Al amyloidoza. Orphanet J rzadkie dis. 2012; 7 (54).
  • Grogan M, i in. Amyloidoza serca w łańcuchu serca: strategie promowania wczesnej diagnozy i odpowiedzi serca. Serce. 2017; 103: 1065-1072.
  • Mollee P, i in. Jak zdiagnozować amyloidozę. Medicine Journal. 2014; 44: 7-17.
  • Wechalekar Ad, i in. Amyloidoza dla kardiologów; Świadomość, diagnoza i przyszłe perspektywy. JACC: Cardiooncologia. 2022; 4 (4): 427-441.
  • Kumar N, i in. Globalna epidemiologia amyloidowej amyloidozy światła. Orphanet J rzadkie dis. 2022; 17 (278).
  • Clinicaltrials.gov. Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa CAEL-101 u pacjentów z Mayo w stadium IIIa Al amyloidozę (CARES). Identyfikator NCT: NCT04512235. Dostępne tutaj . Dostęp do czerwca 2025 r.
  • Clinicaltrials.gov. Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa CAEL-101 u pacjentów z amyloidozą Mayo w stadium IIIB (CARES). Identyfikator NCT: NCT04504825. Dostępne tutaj . Dostęp do czerwca 2025 r.
    • Źródło: AstraZeneca

    Wysłano : 2025-07-17 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe