Atualização sobre o programa clínico de fase III de Anselamimab em amiloidose de cadeia leve

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16 de julho de 2025-Resultados de alto nível do programa clínico de fase III da amilóide cardíaca que busca sobrevivência prolongada (CARES) mostrou que o Anselamimab, um anticorpo de esgotamento da cadeia leve, não alcançou significância estatística para o ponto final primário em comparação com o placebo em pacientes com estágios de maio IIIA e IIIB cadeia (AL)). O endpoint primário foi definido como uma combinação hierárquica de tempo à mortalidade por todas as causas (ACM) e frequência de hospitalizações cardiovasculares (CVH). Todos os pacientes do programa clínico receberam o padrão de atendimento de fundo de discrasia de células plasmáticas.A amiloidose

al é um distúrbio raro, sistêmico e progressivo causado por células plasmáticas defeituosas na medula óssea. Na amiloidose Al Al, proteínas anormais da cadeia leve produzidas por essas células plasmáticas dobram, agregam e formam fibrilas amilóides que depositam em tecidos e órgãos. Left untreated, the accumulation of these toxic amyloid deposits, particularly in the heart and kidneys, can cause progressive organ damage and dysfunction and may lead to premature death, most commonly due to cardiac failure.1-3

Ashutosh Wechalekar, MBBS, MD, FRCP, FRCPath, DM, Consultant Haematologist at University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH), Professor de medicina e hematologia no University College London (UCL) e principal investigador principal do programa, disseram: “Embora o estudo não tenha atendido ao ponto final primário na população geral de pacientes, os resultados de um subgrupo predefinido sugerem que o Anselamimab, o Hospitalt e a limpeza de depósitos de amilóides, pode abordar a principal causa de danos e o impandimento funcional nesses pacientes. Avanço para este grupo de pacientes. ”

Marc Dunoyer, diretor executivo da Alexion, AstraZeneca Rare Disease, disse: “Alexion está pioneira em um novo mecanismo de ação para abordar os danos nos órgãos de depósitos de amilóides existentes em pacientes com amilidose de Al, um pouco de doenças de devastador e a fábricas de resíduos avançados com o fibro de um prognóstico de um prognóstico. sublinhe seu potencial para abordar uma lacuna crítica de tratamento em um subgrupo pré -especificado de pacientes. ”

Anselamimab foi bem tolerado, com a maioria dos eventos equilibrados entre o braço de tratamento de Anselamimab e o braço placebo.

A avaliação de resultados completos está em andamento para caracterizar ainda mais a eficácia e a segurança do Ansellamimab. Alexion planeja compartilhar esses dados com as autoridades globais de saúde e apresentá -las em uma próxima reunião médica. Essas proteínas anormais dobram, agregam e formam fibrilas amilóides que depositam e se acumulam em tecidos ou órgãos, particularmente no coração e nos rins. O depoimento pode causar danos progressivos e pode levar à morte prematura, mais comumente devido a insuficiência cardíaca.1,2

Nos estágios iniciais da doença, as pessoas com amiloidose Al podem experimentar uma série de sinais e sintomas vagos que imitam outras doenças, o que geralmente pode atrasar o diagnóstico. Worldwide, there are an estimated 74,000 patients living with AL amyloidosis.4,5

CARES Phase III Clinical ProgrammeThe Cardiac Amyloid Reaching for Extended Survival (CARES) clinical programme consists of two parallel global, Phase III, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre trials evaluating the efficacy and safety of anselamimab plus standard de cuidados (SOC) em pacientes com amiloidose da cadeia leve do estágio IIIA e do estágio IIIB (AL), respectivamente.6,7

O endpoint primário é uma combinação hierárquica de tempo à mortalidade por todas as causas e frequência de hospitalizações cardiovasculares na população geral de pacientes em ambos os ensaios. 2004 Sistema de estadiamento.6,7

Em cuidados, pacientes recém-diagnosticados que planejam o tratamento de discrasia celular plasmático de primeira linha (PCD) com ciclofosfamida, bortezomibe e dexametasona foram randomizados 2: 1 para receber Anselamimab ou placebo uma vez por semana nas primeiras quatro semanas e depois a cada duas semanas até a conclusão do estudo. O daratumumab foi permitido, mas não é necessário como parte do regime PCD, e aproximadamente 80% dos pacientes nos cuidados receberam daratumumab como parte de seu tratamento.

Anselamimab Anselamimab é um anticorpo monoclonal anti-fibril de primeira classe, potencialmente de primeira classe, projetado para melhorar a função de órgãos, reduzindo ou eliminando depósitos de amilóide nos tecidos e órgãos de pacientes que viverem com amoslidose. Ao vincular -se à especificidade aos alvos dentro dos aminoácidos em fibrilas amilóides dobradas, o Anselamimab promove a destruição e a depuração de depósitos amilóides, enquanto poupam cadeias de luz livre nativa da destruição. O Anselamimab recebeu uma designação rápida da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) e recebeu designação de medicamentos órfãos do FDA dos EUA, Comissão Europeia e Ministério da Saúde, Trabalho e Bem -Estar do Japão para o tratamento da amiloidose Al.

Alexion Alexion, AstraZeneca Rare Disease, está focado em servir pacientes e famílias afetadas por doenças raras e condições devastadoras através da descoberta, desenvolvimento e entrega de medicamentos que mudam a vida. Líder pioneiro em doenças raras por mais de três décadas, Alexion foi o primeiro a traduzir a complexa biologia do sistema de complemento em medicamentos transformadores, e hoje continua a construir um pipeline diversificado em áreas de doenças com necessidade significativa, usando uma variedade de modalidades inovadoras. Como parte da AstraZeneca, a Alexion está continuamente expandindo sua pegada geográfica global para atender pacientes com doenças mais raras em todo o mundo. Está sediado em Boston, nós.

AstraZenecaAstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN) is a global, science-led biopharmaceutical company that focuses on the discovery, development, and commercialisation of prescription medicines in Oncology, Rare Diseases, and BioPharmaceuticals, including Cardiovascular, Renal & Metabolism, and Respiratory & Immunology. Com sede em Cambridge, Reino Unido, os medicamentos inovadores da AstraZeneca são vendidos em mais de 125 países e usados por milhões de pacientes em todo o mundo. Visite AstraZeneca.com e siga a empresa em mídia social @astrazeneca.

Referências

  • Desport E, et al. Al amiloidose. Orphanet J raro dis. 2012; 7 (54).
  • Grogan M, et al. Amiloidose cardíaca de cadeia leve: estratégias para promover o diagnóstico precoce e a resposta cardíaca. Coração. 2017; 103: 1065-1072.
  • Mollee P, et al. Como diagnosticar amiloidose. Jornal de Medicina Interna. 2014; 44: 7-17.
  • Wechalekar AD, et al. Al amiloidose para cardiologistas; Conscientização, diagnóstico e perspectivas futuras. JACC: Cardiooncologia. 2022; 4 (4): 427- 441.
  • Kumar N, et al. Epidemiologia global da amiloidose da cadeia leve amilóide. Orphanet J raro dis. 2022; 17 (278).
  • ClinicalTrials.gov. Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do CAEL-101 em pacientes com amiloidose do estágio IIIA da Mayo (CARES). Identificador NCT: NCT04512235. Disponível aqui . Acesso em junho de 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do CAEL-101 em pacientes com amiloidose de Mayo estágio IIIB (CARES). Identificador NCT: NCT04504825. Disponível aqui . Acessado em junho de 2025.
    • Fonte: AstraZeneca

    Postou : 2025-07-17 06:00

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