Actualizare despre Programul clinic al Fazei III a Anselamimab în amiloidoza cu lanț ușor

Urmăriți Drugslib pe

16 iulie 2025-Rezultate la nivel înalt din programul clinic al fazei III a amiloidului cardiac pentru supraviețuirea extinsă (CAES) Faza III Clinică a arătat că Anselamimab, un anticorp de implementare a lanțului ușor, nu a obținut o semnificație statistică pentru obiectivul final în comparație cu placebo la pacienții cu Mayo Stages IIIA și IIIB Light Change (AL) amiloidoză. Obiectivul principal a fost definit ca o combinație ierarhică de timp pentru mortalitate cu toate cauzele (ACM) și frecvența spitalizărilor cardiovasculare (CVH). Toți pacienții din programul clinic au primit standardul de îngrijire de fond pentru discrasia cu celule plasmatice.

Anselamimab au arătat o îmbunătățire semnificativă din punct de vedere clinic în timp la ACM și frecvența CVH într -un subgrup de pacienți prespecificati, comparativ cu placebo.

al amiloidoza este o tulburare rară, sistemică și progresivă cauzată de celulele plasmatice defecte din măduva osoasă. În amiloidoza Al, proteinele cu lanț ușor anormal produse de aceste celule plasmatice plasate greșit, agregate și formează fibrile amiloide care se depun în țesuturi și organe. Left untreated, the accumulation of these toxic amyloid deposits, particularly in the heart and kidneys, can cause progressive organ damage and dysfunction and may lead to premature death, most commonly due to cardiac failure.1-3

Ashutosh Wechalekar, MBBS, MD, FRCP, FRCPath, DM, Consultant Haematologist at University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH), Profesor de medicină și hematologie la University College London (UCL) și investigator principal principal al programului, a declarat: „În timp ce studiul nu a îndeplinit punctul final al populației generale de pacienți, rezultatele unui subgrup predefinit sugerează că Anselamimab, prin vizarea și eliminarea depozitelor amiloidelor, poate aborda o cauză principală a deteriorării și a impunerii funcționale la acești pacienți. avansarea în schimbare a practicii pentru acest grup de pacienți. ”

Marc Dunoyer, Chief Executive Officer, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, said: “Alexion is pioneering a novel mechanism of action to address organ damage from existing amyloid deposits in patients with AL amyloidosis, a devastating disease often diagnosed in advanced stages with poor prognosis. Anselamimab is the first and only investigational fibril depleter to show clinical benefit in AL amyloidosis, and these results subliniază potențialul său de a aborda un decalaj critic de tratament într -un subgrup de pacienți presepecificat. ”

Anselamimab a fost bine tolerat, majoritatea evenimentelor echilibrate între brațul de tratament Anselamimab și brațul placebo.

Evaluarea rezultatelor complete este în desfășurare pentru a caracteriza în continuare eficacitatea și siguranța anselamimabului. Alexion intenționează să împărtășească aceste date cu autoritățile globale de sănătate și să le prezinte la o viitoare întâlnire medicală.

Amiloidoza cu lanț ușor Amiloidoza cu lanț ușor (AL) este un tip sistemic și progresiv de amiloidoză în care proteinele cu lanț ușor de imunoglobulină sunt produse anormal de celule plasma defecte din măduva osului. Aceste proteine anormale au greșit, agregate și formează fibrilele amiloide care depun și se acumulează în țesuturi sau organe, în special în inimă și rinichi. Depunerea poate provoca daune progresive și poate duce la moarte prematură, cel mai frecvent din cauza insuficienței cardiace.1,2

În primele etape ale bolii, persoanele cu amiloidoză Al pot prezenta o serie de semne vagi și simptome care imită alte boli, care pot întârzia adesea diagnosticul. La nivel mondial, se estimează că 74.000 de pacienți care trăiesc cu amiloidoză AL.4,5

Cares Faza III Programul clinic Programul clinic amiloid cardiac pentru supraviețuirea extinsă (CARES) este format din două studii paralele globale, faza III, randomizate, dublu-blind, cu siguranță, cu conținut de placă, care evaluează eficiența și siguranța cu placamimab, care evaluează eficacitatea și siguranța cu placamima (SOC) la pacienții cu amiloidoză în stadiul IIIA și în stadiul IIIB (AL), respectiv amiloidoza.6,7

The primary endpoint is a hierarchical combination of time to all-cause mortality and frequency of cardiovascular hospitalisations in the overall patient population across both trials.

The CARES clinical programme is the largest prospective investigation in cardiac AL amyloidosis to date with a total of 406 patients enrolled from 19 countries globally, including 281 patients with stage IIIa and 125 patients with stage IIIb disease per European modification of the Sistemul de stadializare Mayo 2004.6,7

În Cares, pacienții recent diagnosticați care planifică tratamentul cu celule plasmatice de primă linie (PCD) cu ciclofosfamidă, bortezomib și dexametazonă au fost randomizați 2: 1 pentru a primi fie anselamimab sau placebo o dată pe săptămână pentru primele patru săptămâni și apoi la două săptămâni până la finalizarea studiului. Daratumumab a fost permis, dar nu a fost necesară ca parte a regimului PCD, iar aproximativ 80% dintre pacienții din Cares au primit daratumumab ca parte a tratamentului lor.

după perioada de tratament de evaluare primară, care a încheiat 18 luni după ce ultimul pacient a fost randomizat, toți pacienții au avut opțiunea de a participa la o perioadă de prelungire deschisă la nivelul lablului, primind Anselamimab Plus SOC pentru 24 de luni.6,7

anselamimab plus SOC pentru 24 de luni.6,7

anselamimab plus SOC pentru 24 de luni.6,7

anselamimab anselamimab este un anticorp monoclonal anti-fibril investigațional, potențial de primă clasă, conceput pentru a îmbunătăți funcția organului prin reducerea sau eliminarea depozitelor de amiloid în țesuturile și organele pacienților care trăiesc cu amiloidoză. Prin legarea cu specificitate la țintele din aminoacizi pe fibrilele amiloide pligate greșit, Anselamimab promovează distrugerea și clearance -ul depozitelor de amiloid, în timp ce scutind lanțuri de lumină liberă autohtone de la distrugere. Anselamimab a primit desemnarea rapidă a traseelor de către Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) și a primit desemnarea medicamentelor orfane de la FDA din SUA, Comisia Europeană și Ministerul Sănătății, Muncii și Asistenței Asistenței Japoniei pentru tratamentul amiloidozei Al.

Alexion Alexion, boala rară Astrazeneca, este concentrată pe servirea pacienților și familiilor afectate de boli rare și afecțiuni devastatoare prin descoperirea, dezvoltarea și livrarea medicamentelor care schimbă viața. Un lider de pionierat în boli rare de mai bine de trei decenii, Alexion a fost primul care a tradus biologia complexă a sistemului de complement în medicamente transformatoare, iar astăzi continuă să construiască o conductă diversificată în zonele bolii cu o nevoie semnificativă nesatisfăcută, folosind o serie de modalități inovatoare. Ca parte a AstraZeneca, Alexion își extinde continuu amprenta geografică globală pentru a servi mai mulți pacienți cu boli rare din întreaga lume. Are sediul central în Boston, SUA.

Astrazeneca Astrazeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN) este o companie biofarmaceutică globală, condusă de știință, care se concentrează pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea medicamentelor cu prescripție medicală în Oncologie, Boli rare, și biofarmaceutice, inclusiv cardiovascular, renale și metabolism și respirator și imunologie. Cu sediul în Cambridge, Marea Britanie, medicamentele inovatoare ale AstraZeneca sunt vândute în mai mult de 125 de țări și utilizate de milioane de pacienți din întreaga lume. Vă rugăm să vizitați AstraZeneca.com și să urmați compania pe social media @Astrazeneca.

referințe

  • Desport E, și colab. Amiloidoză al. Orphanet j rar dis. 2012; 7 (54).
  • Grogan M, și colab. Amiloidoza cardiacă cu lanț ușor: strategii de promovare a diagnosticului precoce și a răspunsului cardiac. Inima. 2017; 103: 1065-1072.
  • Mollee P și colab. Cum se diagnostica amiloidoza. Jurnalul de medicină internă. 2014; 44: 7-17.
  • Wechalekar AD și colab. Amiloidoză al pentru cardiologi; Conștientizarea, diagnosticul și perspectivele viitoare. JACC: Cardiooncologie. 2022; 4 (4): 427- 441.
  • Kumar N, și colab. Epidemiologia globală a amiloidozei cu lanț ușor amiloid. Orphanet j rar dis. 2022; 17 (278).
  • Clinicaltrials.gov. Un studiu pentru a evalua eficacitatea și siguranța CAEL-101 la pacienții cu amiloidoză mayo în stadiul IIIA AL (Cares). Identificator NCT: NCT04512235. Disponibil aici . Accesat în iunie 2025.
  • ClinicalTrials.gov. Un studiu pentru a evalua eficacitatea și siguranța CAEL-101 la pacienții cu amiloidoză mayo în stadiul IIIB AL (Cares). Identificator NCT: NCT04504825. Disponibil aici . Accesat în iunie 2025.
    • Sursa: AstraZeneca

    Postat : 2025-07-17 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare