Обновление на Cares Phase III Клиническая программа Anselamimab в амилоидозе легкой цепи

Следите за Drugslib на

16 июля 2025 г.-Результаты высокого уровня из сердечного амилоида, достигающего к расширенной клинической программе фазы III фазы III, показали, что ансамимаб, антитело, нарушающая светло-цепь, не достигла статистической значимости для первичной конечной точки по сравнению с плацебо у пациентов с майонезом IIIA и IIIB-цепи (AL) амилоидоза. Первичная конечная точка была определена как иерархическая комбинация времени для смертности от всех причин (ACM) и частоты сердечно-сосудистых госпитализаций (CVH). Все пациенты в клинической программе получали фоновый стандарт ухода за дискразией плазматических клеток.

Аль -амилоидоз является редким, системным и прогрессирующим расстройством, вызванным дефектными плазматическими клетками в костном мозге. При Al -амилоидозе аномальные белки светлой цепи, продуцируемые этими плазматическими клетками неправильно сводятся, агрегают и образуют амилоидные фибриллы, которые откладывают в тканях и органах. Осталось не лечить, накопление этих токсичных амилоидных отложений, особенно в сердце и почках, может вызвать прогрессивное повреждение органов и дисфункцию и может привести к преждевременной смерти, чаще всего из-за сердечной недостаточности. (UCLH), профессор медицины и гематологии в Университетском колледже Лондона (UCL) и ведущий главный исследователь программы, сказал: «Хотя исследование не соответствовало основной конечной точке в общей популяции пациентов, возникает в результате предварительно определенной подгруппы, что ансалатамимаб, нацеливающиеся и очищающие амилоидные месторождения, может решить для устранения в госпитализации. будет представлять собой изменяющий практику продвижение для этой группы пациентов ».

Marc Dunoyer, главный исполнительный директор Alexion, Astrazeneca Rare Behipt, сказал: «Алексион является новым механизмом действия для устранения повреждения органов от существующих амилоидных отложений у пациентов с Al -амилоидозом, разрушительное заболевание, часто диагностируемое на прогрессирующих стадиях с плохим прогнозом. И результаты, только что выявляют, и только что выявляют клиникоиды, и это является первым, и только что выявляет клиникоиды, и только что выявляют клиникоиды, и это является первым, и только исследуемым. Подчеркнуть его потенциал для устранения критического разрыва в лечении в предварительном подгруппе пациентов ».

Анламамаб был хорошо переносится, причем большинство событий сбалансировано между обработкой ансамамаба и рукой плацебо.

.

Оценка полных результатов продолжается для дальнейшей характеристики эффективности и безопасности Anselamimab. Алексион планирует поделиться этими данными с глобальными органами здравоохранения и представить их на предстоящей медицинской встрече. Эти аномальные белки неправильно сводятся, агрегируют и образуют амилоидные фибрилл, которые откладывают и накапливаются в тканях или органах, особенно в сердце и почках. Осаждение может нанести прогрессивный ущерб и может привести к преждевременной смерти, чаще всего из -за сердечной недостаточности.1,2

На ранних стадиях заболевания люди с Al -амилоидозом могут испытывать ряд расплывчатых признаков и симптомов, которые имитируют другие заболевания, которые часто могут задержать диагноз. Во всем мире, по оценкам, 74 000 пациентов, живущих с амилоидозом Al. Уход (SOC) у пациентов с амилоидозом легкой цепи IIIB IIIB IIIB (AL) соответственно.6,7

Основная конечная точка-это иерархическая комбинация времени для смертности от всех причин и частоты сердечно-сосудистых госпитализаций в общей популяции пациентов в обоих исследованиях. 2004 Постановление системы.6,7

У Cares недавно диагностированные пациенты, планирующие лечение дискразии плазматических клеток первой линии (PCD) с циклофосфамидом, бортезомибом и дексаметазоном, были рандомизированы 2: 1, чтобы получить либо ансамимаб, либо плацебо один раз в неделю в течение первых четырех недель, а затем каждые две недели до завершения исследования. Даратумумаб был разрешен, но не требовался как часть режима PCD, и приблизительно 80% пациентов в Cares получали даратумумаб в рамках их лечения.

anselamimab Anselamimab-это исследовательское, потенциально первое в своем классе моноклональное антитело против фибрилл, предназначенное для улучшения функции органов путем снижения или устранения амилоидных отложений в тканях и органах пациентов, живущих с аль-амилоидозом. Связываясь со специфичностью с мишенями в аминокислотах на неправильно свернутых амилоидных фибриллах, Anselamimab способствует разрушению и очистке амилоидных отложений, одновременно избавляя нативные цепи свободного света от разрушения. Анселямамаб получил быстрое обозначение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и получил обозначение лекарств от сирот от FDA США, Европейской комиссии и Министерства здравоохранения, труда и благосостояния Японии для лечения амилоидоза Аль.

Алексион Алексион, редкое заболевание Astrazeneca, сосредоточено на обслуживании пациентов и семей, затронутых редкими заболеваниями и разрушительными состояниями посредством открытия, развития и доставки лекарств, изменяющих жизнь. Алексион был первым первым, кто первым перевел сложную биологию системы комплемента в трансформирующие лекарства, и сегодня он продолжает строить диверсифицированный трубопровод между областями болезней со значительными неудовлетворенными потребностями, используя множество инновационных методов. В рамках Astrazeneca Alexion постоянно расширяет свой глобальный географический след, чтобы обслуживать более редкие пациенты с болезнью по всему миру. Штаб -квартира в Бостоне, США.

Astrazeneca Astrazeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN)-это глобальная, научная биофармацевтическая компания, которая фокусируется на открытиях, развитии и коммерциализации лекарств по рецепту в онкологии, редких заболеваниях и биофармацевтических препаратах, в том числе кардах, кардантах, иммутулировании, и вновь. Инновационные лекарства Astrazeneca, базирующиеся в Кембридже, Великобритания, продаются в более чем 125 странах и используются миллионами пациентов по всему миру. Пожалуйста, посетите Astrazeneca.com и следуйте за компанией в социальных сетях @astrazeneca. Аль -амилоидоз. Сиротат J Rare Dis. 2012; 7 (54).

  • Grogan M, et al. Амилоидоз сердечного показателя с легкой цепью: стратегии, способствующие ранней диагностике и сердечному ответу. Сердце. 2017; 103: 1065-1072.
  • Mollee P, et al. Как диагностировать амилоидоз. Журнал внутренней медицины. 2014; 44: 7-17.
  • WeChalekar AD, et al. Аль -амилоидоз для кардиологов; Осведомленность, диагноз и будущие перспективы. Jacc: Кардиоонкология. 2022; 4 (4): 427-441.
  • Кумар Н. и др. Глобальная эпидемиология амилоидного амилоидоза амилоидной легкой цепочки. Сиротат J Rare Dis. 2022; 17 (278).
  • Clinicaltrials.gov. Исследование для оценки эффективности и безопасности CAEL-101 у пациентов с амилоидозом IIIA IIIA IIIA IIIA (CARES). NCT Идентификатор: NCT04512235. Доступен Источник: Astrazeneca

    Опубликовано : 2025-07-17 06:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова