Işık Zinciri Amiloidozda Anselamimab'ın Cares Faz III Klinik Programı

Drugslib'i takip edin

16 Temmuz 2025-Uzatılmış sağkalım (Cares) Faz III klinik programına ulaşan kardiyak amiloidden yüksek seviyeli sonuçlar, bir hafif zincir yepyeni antikor antikoru olan anselamimabın, Mayo aşamaları IIIA ve IIIB hafif zinciri (AL) amyloidoz hastalarında plaseboya kıyasla birincil son nokta için istatistiksel önem kazanmadığını gösterdi. Birincil son nokta, tüm nedenlere bağlı mortaliteye (ACM) zamanın hiyerarşik bir kombinasyonu ve kardiyovasküler hastaneye yatışların (CVH) sıklığı olarak tanımlandı. Klinik programdaki tüm hastalar plazma hücresi diskrahi için arka plan bakım standardı aldı.

Al amiloidoz, kemik iliğindeki kusurlu plazma hücrelerinin neden olduğu nadir, sistemik ve ilerleyici bir bozukluktur. Al amiloidozda, bu plazma hücreleri tarafından üretilen anormal hafif zincir proteinler, doku ve organlarda biriken amiloid fibrilleri yanlış katlar, agrega ve oluşturur. Tedavi edilmez, özellikle kalp ve böbreklerde bu toksik amiloid birikintilerinin birikmesi, ilerleyici organ hasarına ve işlev bozukluğuna neden olabilir ve en yaygın olarak kardiyak başarısızlık nedeniyle erken ölüme yol açabilir. (UCLH), University College London'da (UCL) ve programın baş müfettişinde Tıp ve Hematoloji Profesörü ve “Çalışma, genel hasta popülasyonunda birincil son noktayı karşılamasa da, önceden tanımlanmış bir alt gruptan elde edilen sonuçlar, amiloid birikintilerini hedefleyip temizleyerek, bu hastaların önleyici nedenini ve fonksiyonel bozulmayı azaltabileceğini ve bu hastaları azaltabileceğini düşündürmektedir. bu hasta grubu için uygulamayı değiştiren bir ilerlemeyi temsil eder. ”

İcra Kurulu Başkanı Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalık MARC Dunoyer şunları söyledi: “Alexion, AL amiloidozu olan hastalarda mevcut amiloid birikintilerinden organ hasarını ele almak için yeni bir etki mekanizmasına öncülük ediyor, sıklıkla kötü prognozlu ileri aşamalarda teşhis edilen, ilk ve sadece bu fibril, klinikte fayda sağladı ve sadece bu fibril için yararlayıcıdır. Önceden belirlenmiş bir hasta alt grubunda kritik bir tedavi boşluğunu ele alma potansiyelinin altını çizmektedir. ”

Anselamimab iyi tolere edildi, olayların çoğunluğu anselamimab tedavi kolu ile plasebo kolu arasında dengelenmiş.

Anselamimab'ın etkinliğini ve güvenliğini daha da karakterize etmek için tam sonuçların değerlendirilmesi devam etmektedir. Alexion, bu verileri küresel sağlık yetkilileriyle paylaşmayı ve bunları yaklaşan bir tıbbi toplantıda sunmayı planlıyor. Bu anormal proteinler, özellikle kalp ve böbreklerde dokularda veya organlarda biriken ve biriken amiloid fibrilleri yanlış katlar, agrega ve oluşturur. Biriktirme ilerleyici hasara neden olabilir ve en yaygın olarak kardiyak başarısızlık nedeniyle erken ölüme yol açabilir.1,2

Hastalığın erken evrelerinde, Al amiloidozu olan insanlar, diğer hastalıkları taklit eden ve genellikle tanıyı geciktirebilen bir dizi belirsiz belirti ve semptom yaşayabilir. Dünya çapında, AL amiloidoz ile yaşayan tahmini 74.000 hasta. 4,5

Faz III klinik programı genişletilmiş sağkalım (Cares) klinik programı için ulaşan kardiyak amiloid, iki paralel global, rastgele, çift kör, plasebo-cerreding, plasebo-celpeding, plasebo-celticating, plasebo-celpeding ve plasebo-cerreding ve plassebo-cerreding ve plassbo-kontrakasyondan oluşur. Evre IIIA ve evre IIIB ışık zinciri (AL) amiloidozu olan hastalarda bakım standardı (SOC). 6,7

Birincil son nokta, her iki çalışmada genel hasta popülasyonunda tüm neden mortalitesine ve kardiyovasküler hastaneye yatışların sıklığında zamanın hiyerarşik bir kombinasyonudur. 2004 Evreleme Sistemi.6,7

Cares'te, yeni teşhis edilen hastalar, siklofosfamid, bortezomib ve deksametazon ile birinci basamak plazma hücre discrasia (PCD) tedavisi planlamayı planlamıştır. Daratumumab'a izin verildi, ancak PCD rejiminin bir parçası olarak gerekli değildi ve bakımdaki hastaların yaklaşık% 80'i tedavilerinin bir parçası olarak daratumumab aldı.

Son hastanın randomize edilmesinden 18 ay sonra sonuçlanan birincil değerlendirme tedavi süresinin ardından, tüm hastalar 24 aylık bir açık etiketli uzatma periyoduna katılma seçeneğine sahipti.

Anselamimab Anselamimab, Al amiloidoz ile yaşayan hastaların dokularında ve organlarındaki amiloid birikintilerini azaltarak veya ortadan kaldırarak organ fonksiyonunu iyileştirmek için tasarlanmış, potansiyel olarak sınıfının ilk anti-fibril monoklonal antikorudur. Anselamimab, yanlış katlanmış amiloid fibriller üzerindeki amino asitler içindeki hedeflere özgüllükle bağlanarak, doğal serbest ışık zincirlerini yıkımdan korurken amiloid birikintilerinin yıkımını ve klerensini teşvik eder. Anselamimab'a ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından hızlı yol ataması yapıldı ve ABD FDA, Avrupa Komisyonu ve Al amiloidoz tedavisi için Japonya'nın Sağlık, Çalışma ve Refah Bakanlığı'ndan yetim ilaç ataması aldı.

Alexion Alexion, AstraZeneca nadir hastalık, hayat değiştiren ilaçların keşfi, gelişimi ve teslimatı yoluyla nadir hastalıklardan ve yıkıcı koşullardan etkilenen hastalara ve ailelere hizmet etmeye odaklanmıştır. Otuz yılı aşkın bir süredir nadir bir hastalıkta öncü bir lider olan Alexion, tamamlayıcı sistemin karmaşık biyolojisini dönüştürücü ilaçlara dönüştüren ilk kişi oldu ve bugün, bir dizi yenilikçi modaliteyi kullanarak önemli ölçüde karşılanmamış ihtiyaçları olan hastalık alanlarında çeşitlendirilmiş bir boru hattı oluşturmaya devam ediyor. AstraZeneca'nın bir parçası olarak Alexion, dünya çapında daha nadir hastalık hastalarına hizmet etmek için küresel coğrafi ayak izini sürekli olarak genişletiyor. Merkezi Boston, ABD'de.

AstraZeneca AstraZeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN), kardiyovasküler, renal ve metabolik ve biyofarmasit ve biyofarmasötikler de dahil olmak üzere reçeteli ilaçların keşfi, gelişimi ve ticarileştirilmesine odaklanan küresel, bilim liderliğindeki bir biyofarmasötik şirkettir. Cambridge, İngiltere'de bulunan AstraZeneca’nın yenilikçi ilaçları 125'ten fazla ülkede satılmakta ve dünya çapında milyonlarca hasta tarafından kullanılmaktadır. Lütfen Astrazeneca.com adresini ziyaret edin ve şirketi sosyal medyada takip edin @Astrazeneca. Al amiloidoz. Yetim J Nadir Dis. 2012; 7 (54).

  • Grogan M, et al. Hafif zincirli kardiyak amiloidoz: Erken tanı ve kardiyak yanıtı teşvik etme stratejileri. Kalp. 2017; 103: 1065-1072.
  • Mollee P, et al. Amiloidoz nasıl teşhis edilir. Dahiliye Dergisi. 2014; 44: 7-17.
  • Wechalekar AD, et al. Kardiyologlar için AL amiloidoz; Farkındalık, tanı ve gelecekteki beklentiler. JACC: Kardiyoonkoloji. 2022; 4 (4): 427-441.
  • Kumar N, et al. Amiloid ışık zinciri amiloidozunun küresel epidemiyolojisi. Yetim J Nadir Dis. 2022; 17 (278).
  • Clinicaltrials.gov. Mayo evre IIIA al amiloidoz (Cares) olan hastalarda CAEL-101'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için bir çalışma. NCT Tanımlayıcı: NCT04512235. Mevcut burada . Erişim Edildi Haziran 2025.
  • Clinicaltrials.gov. Mayo evre IIIB al amiloidoz (Cares) olan hastalarda CAEL-101'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek için bir çalışma. NCT Tanımlayıcı: NCT04504825. Mevcut Burada . Erişim Edildi Haziran 2025.
    • Kaynak: AstraZeneca

    Gönderildi : 2025-07-17 06:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler