Оновлення клінічної програми Anselamimab фази III в Cares при легкому ланцюговому амілоїдозі

Підпишіться на Drugslib

16 липня 2025 р.-Результати високого рівня від серцевої амілоїду, що досягає клінічної програми з розширеної виживання (CARES) фази III, показала, що Ансеамімаб, антитіло до спалаху легкого ланцюга, не досягла статистичної значущості для первинної кінцевої точки порівняно з плацебо у стадії Майо і IIIB-ланцюга (AL) амілоїдозу. Основна кінцева точка була визначена як ієрархічне поєднання часу до смертності від усіх причин (ACM) та частоти серцево-судинних госпіталізацій (CVH). Усі пацієнти клінічної програми отримували фоновий стандарт догляду за дискразою в плазматичних клітинах.

Аль -амілоїдоз - рідкісний, системний та прогресуючий розлад, спричинений дефектними плазматичними клітинами в кістковому мозку. При амілоїдозі Al аномальні білки світлого ланцюга, що виробляються цими плазматичними клітинами, неправильно складаються, агрегують і утворюють амілоїдні фібрили, які відкладаються в тканинах та органах. Left untreated, the accumulation of these toxic amyloid deposits, particularly in the heart and kidneys, can cause progressive organ damage and dysfunction and may lead to premature death, most commonly due to cardiac failure.1-3

Ashutosh Wechalekar, MBBS, MD, FRCP, FRCPath, DM, Consultant Haematologist at University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH), професор медицини та гематології в Університетському коледжі Лондона (UCL) та головного головного дослідника програми, зазначили: "Хоча дослідження не відповідало первинній кінцевій точці в загальній популяції пацієнтів, результати попередньо визначеної підгрупи припускають, що Анселіамімаб, націлюючи та очищаючи депозити амілоїдів, може вирішити провідну причину органу та функціонуючі в цілому в цих пацієнтах. Представляйте прогрес, що змінює практику для цієї групи пацієнтів »

Марк Дюнойєр, головний виконавчий директор, Алексіон, рідкісна хвороба Астразенека, сказав: "Алексіон є піонерським новим механізмом дії для подолання пошкоджень органів від існуючих амілоїдних родовищ у пацієнтів з амілоїдозом Аль -Амілоїдоз, а також руйнівна хвороба, часто діагностована на прострочених результатах. підкреслити свій потенціал для вирішення критичного розриву в лікуванні у попередньо визначеній підгрупі пацієнтів ».

Ансеамімаб добре переносився, при цьому більшість подій збалансували між рукою лікування ансеамімабом та плацебо -рукою.

Оцінка повних результатів триває для подальшої характеристики ефективності та безпеки ансеамімабу. Alexion планує поділитися цими даними з глобальними органами охорони здоров’я та представити їх на майбутній медичній зустрічі.

легкий ланцюг амілоїдоз легкий ланцюг (Al) амілоїдоз - це системний та прогресуючий тип амілоїдозу, де імуноглобулінові протеїни ланцюга виробляють абнормально за допомогою клітин дефектної плазми в кістках. Ці аномальні білки неправильно складаються, агрегують і утворюють амілоїдні фібрили, які відкладають і накопичуються в тканинах або органах, особливо в серці та нирках. Осадження може спричинити прогресивну шкоду і може призвести до передчасної смерті, найчастіше через серцеву недостатність.1,2

На ранніх стадіях захворювання люди з амілоїдозом АЛ можуть відчувати цілий ряд розпливчастих ознак та симптомів, які імітують інші захворювання, що часто може затримати діагноз. Worldwide, there are an estimated 74,000 patients living with AL amyloidosis.4,5

CARES Phase III Clinical ProgrammeThe Cardiac Amyloid Reaching for Extended Survival (CARES) clinical programme consists of two parallel global, Phase III, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre trials evaluating the efficacy and safety of Anselamimab Plus Стандарт догляду (SOC) у пацієнтів із стадією IIIA та легким ланцюгом IIIB стадії (AL) відповідно.6,7

Основна кінцева точка-це ієрархічне поєднання часу до загальної смертності та частоти серцево-судинних госпіталізацій у загальній популяції пацієнтів протягом обох випробувань. 2004 Система постановки.6,7

У CARE нещодавно діагностовані пацієнти, які планували лікування диспразії в плазматичних клітинах (PCD) циклофосфамідом, бортезоміб та дексаметазоном, рандомізувались 2: 1, щоб отримати або Ансеамімаб, або плацебо раз на тиждень протягом перших чотирьох тижнів, а потім кожні два тижні до завершення дослідження. Даратумумаб був дозволений, але не вимагався в рамках схеми PCD, і приблизно 80% пацієнтів, які отримували догляд, отримали Даратумумаб у рамках лікування.

anselamimab anselamimab-це досліджуване, потенційно в класі антифільфільно-фібрильне моноклональне антитіло, призначене для поліпшення функції органів за рахунок зменшення або усунення амілоїдних відкладень у тканинах та органів пацієнтів, які живуть з амілоїдозом Аль. Зв'язувавшись із специфічністю з цілями в амінокислотах на неправильно складених амілоїдних фібрилах, Ансеамімаб сприяє руйнуванню та кліренсу амілоїдних відкладень, при цьому щадні рідні вільні світлові ланцюги від руйнування. Anselamimab було надано швидке позначення за допомогою Адміністрації з харчових продуктів та лікарських засобів США (FDA) та отримав позначення наркотиків -сиріт від ФДА США, Європейської комісії та Міністерства охорони здоров'я, праці та добробуту Японії для лікування амілоїдозу.

Alexion Алексіон, рідкісна хвороба Астразенека, зосереджена на обслуговуванні пацієнтів та сімей, які постраждали від рідкісних захворювань та руйнівних станів через відкриття, розвиток та доставку лікарських засобів, що змінюють життя. Піонерський лідер у рідкісних захворюваннях протягом більш ніж трьох десятиліть, Алексіон першим перетворив складну біологію системи комплементу в трансформативні лікарські засоби, і сьогодні він продовжує будувати різноманітний трубопровід у районах захворювань із значною незадоволеною потребою, використовуючи безліч інноваційних модальностей. У рамках Astrazeneca Alexion постійно розширює свій глобальний географічний слід, щоб служити більш рідкісним хворим на хворобу у всьому світі. Це штаб -квартира в Бостоні, США.

Astrazeneca Astrazeneca (LSE/STO/NASDAQ: AZN)-глобальна, науково-дослідна біофармацевтична компанія, яка зосереджується на відкритті, розвитку та комерціалізації ліків, що відпускаються за рецептом, в онкології, рідкісних захворюваннях та біофармацевтичних препаратах, включаючи серцево-судинну, ренал та метаболізм та і дихання. Базуючись у Кембриджі, Великобританія, інноваційні ліки Astrazeneca продаються в більш ніж 125 країнах і використовуються мільйонами пацієнтів у всьому світі. Будь ласка, відвідайте Astrazeneca.com та слідкуйте за компанією в соціальних мережах @Astrazeneca.

посилання

  • Desport E та ін. Аль -амілоїдоз. Сиріт j Рідкісні дис. 2012; 7 (54).
  • Grogan M, et al. Світло-ланцюг серцевого амілоїдозу: стратегії сприяння ранній діагностиці та серцевій реакції. Серце. 2017; 103: 1065-1072.
  • Mollee P, et al. Як діагностувати амілоїдоз. Журнал внутрішньої медицини. 2014; 44: 7-17.
  • Wechalekar AD та ін. Аль -амілоїдоз для кардіологів; Поінформованість, діагностика та майбутні перспективи. JACC: Кардіоонкологія. 2022; 4 (4): 427- 441.
  • Kumar N, et al. Глобальна епідеміологія амілоїдного легкого ланцюга амілоїдозу. Сиріт j Рідкісні дис. 2022; 17 (278).
  • clinicaltrials.gov. Дослідження для оцінки ефективності та безпеки CAEL-101 у пацієнтів із амілоїдозом Mayo IIIA AL (CARES). Ідентифікатор NCT: NCT04512235. Доступний тут . Доступ до червня 2025 р.
  • clinicaltrials.gov. Дослідження для оцінки ефективності та безпеки CAEL-101 у пацієнтів із амілоїдозом стадії Mayo IIIB (CARES). Ідентифікатор NCT: NCT04504825. Доступний тут . Доступ до червня 2025 р.
    • Джерело: Astrazeneca

    Опубліковано : 2025-07-17 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова