Uplizna (Inebilizumab-CDON) é agora o primeiro e único tratamento aprovado pela FDA para doença relacionada à IgG4

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Thousand Oaks, Califórnia, 3 de abril de 2025 / PRNewswire /-Amgen (NASDAQ: AMGN) anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou Uplizna como o primeiro e o único tratamento para adultos que vivem com a doença relacionada à imunoglobulina G4 (IGG4-RD). O IgG4-RD é uma condição inflamatória imune mediada por crônica e debilitante que pode afetar vários órgãos. O FDA concedeu designação de terapia inovadora ao Uplizna para o tratamento de IgG4-Rd, reconhecendo a alta necessidade médica não atendida nessa condição grave e o potencial do medicamento para beneficiar os pacientes. Uso de esteróides a longo prazo ", disse Jay Bradner, M.D., vice-presidente executivo de pesquisa e desenvolvimento da Amgen. "Estamos orgulhosos de fornecer uma terapia que tenha o potencial de melhorar significativamente os cuidados com pacientes com IgG4-RD e permanecer incentivado pelo potencial mais amplo da UPLizna em outras doenças imunes mediadas, incluindo o distúrbio espectro de neuromielite e o cometimento contínuo e a liderança de miastenia generalizada. áreas. "

IgG4-rd pode ocorrer em múltiplos órgãos e levar à fibrose e aos danos permanentes nos órgãos.1,2 Compreender como os danos nos órgãos se manifestam é extremamente importante para informar o diagnóstico oportuno da IgG4-RD. A doença imita outras doenças devido aos explosões inflamatórias heterogêneas e imprevisíveis que podem ocorrer.3 ao longo do tempo, a IgG4-rd pode afetar praticamente qualquer sistema de órgãos.1

"direcionando as células C. CD19+ B com uplizna provou ser uma abordagem altamente eficaz para abordar a Patrófica da Pathofisologia de Agg4-rd," Professor de Medicina na Harvard Medical School e da cadeira de Edward A. Fox em medicina no Hospital Geral de Massachusetts. "A comunidade clínica agora possui uma inovação terapêutica aprovada pela FDA para pacientes que visam mecanismos de doenças subjacentes e ajudam a controlar a atividade da doença, reduzindo os quedas no IgG4-RD. Agora, nosso trabalho começa na conscientização dessa doença para que os pacientes possam acessar o tratamento certo o mais cedo possível, evitando uma jornada longa e frequentemente prejudicial.

A aprovação do uplizna para IgG4-Rd é suportada por dados do estudo Mitigate, o primeiro estudo randomizado, duplo-blindado e controlado por placebo, realizado em IgG4-Rd.1 Este estudo demonstrou que o potencial de segurança e segurança diminuía a atividade de uma segurança. Aprovado anteriormente pelo FDA para o tratamento de pacientes adultos com AQP4-IgG+ Neuromielite Optica Spectrum Transtorno (NMOSD) em junho de 2020. O FDA também concedeu a designação de medicamentos órfãos uplizna para o tratamento da Myastenia generalizada (GMG). As atividades de arquivamento regulatório estão em andamento para a GMG com a submissão prevista para ser concluída em H1 2025.

Amgen está comprometido em apoiar pacientes com IgG4-RD e ajudar os pacientes apropriados com acesso ao UPLizna. Pacientes e cuidadores que precisam de suporte, ferramentas ou recursos podem entrar em contato com a Amgen ao seu lado.

O ponto final primário foi o tempo para primeiro tratado e adjudicado IgG4-RD FLARE.1 Os três principais pontos de extremidade secundários foram anualizados taxa de flare; Remissão completa sem tratamento, livre de tratamento; e remissão completa livre de corticosteróides livres de flare.1 O estudo Mitigate também inclui um período opcional de tratamento de rótulo aberto de três anos e um período de acompanhamento de segurança após a descontinuação de uplizna de até dois anos.

Os principais achados do estudo Mitigate incluem (os valores de P são formatados para se alinhar com os padrões do New England Journal of Medicine): 1

  • Uma redução de 87% no risco de IgG4-RD em comparação com o placebo (rácio de risco 0,13, p <0,001) durante o 52-week em comparação com o placebo (rácio de perigo, 0,13, p <0,001) durante o 52-W-wek; 10,3% (7 de 68) dos participantes que receberam Uplizna sofreram um flare em comparação com 59,7% (40 de 67) dos participantes que receberam placebo. 0,10 para os participantes que recebem uplizna em comparação com 0,71 para os participantes que recebem placebo (p <0,001). de 68) dos participantes que receberam uplizna alcançou remissão livre de brilho, livre de corticosteróides e completa na semana 52 em comparação com 22,4% (15 de 67) dos participantes que recebem placebo (p <0,001). A redução de glicocorticóides, em comparação com 37,3% (25 de 67) de pacientes no placebo.

    As reações adversas mais comuns em pacientes com IgG4-RD (pelo menos 10%dos pacientes tratados com uplizna e maior que o placebo) foram infecção do trato urinário (12%) e linfopenia (19%). Doença crônica, sistêmica, imune mediada e fibroinflamatória que pode afetar numerosos e geralmente múltiplos órgãos do corpo.1 É uma doença progressiva que pode afetar uma variedade de sistemas orgânicos e geralmente afeta vários órgãos ao longo do tempo. É caracterizada por períodos de remissão e brinquedos imprevisíveis. Pensa-se que as células B IgG4-Rd.1 nas células B IgG4-RD, que expressam CD19 (CD19+) para acionar processos inflamatórios e fibróticos e interagir com outras células imunes que contribuem para a atividade da doença.1,2

    A prevalência é estimada em 20.000 pessoas nos Estados Unidos (5 em 100.000 em todo o mundo), embora seja difícil determinar o número de pacientes com IgG4-RD, com base em dados de epidemiologia limitada.1,2 A idade típica de início de IgG4-rd é mais de 50 e 70 anos e, diferentemente, a mais de mais de pessoas que não são as pessoas que não são as pessoas que não são de 70 anos. UPLIZNA® (INEBILIZUMAB-CDON) uplizna é um anticorpo monoclonal humanizado (MAB) que causa depleção direcionada e sustentada de células-chave que contribuem para o processo subjacente de doenças (células CD19+ BR de plasma e algumas células de plasma). O mecanismo preciso pelo qual a uplizna exerce seus efeitos terapêuticos na IgG4-RD é desconhecida. Após duas infusões iniciais, os pacientes precisam de uma dose de uplizna a cada seis meses.

    uplizna® (inebilizumab-cdon) EUA. Indicação

    indicações uplizna® (inebilizumab-cdon) é indicada para o tratamento do distúrbio do espectro da neuromielite optica (NMOSD) em pacientes adultos que são anticorpos anti-aquaporina-4 (AQP4) positivo.

    uplizna® é indicado para o tratamento da doença relacionada à imunoglobulina G4 (IgG4-RD) em pacientes adultos.

    Informações importantes sobre segurança

    Contra-indicações uplizna® (inebilizumab-cdon) é contra-indicado em pacientes com histórico de uma reação de infusão com risco de vida à uplizna, infecção por hepatitis at ativa, ou tubulose latente ativa ou não tratada.

  • Reações de infusão : podem causar reações de infusão, incluindo anafilaxia. Os sintomas podem incluir dor de cabeça, náusea, sonolência, dispnéia, febre, mialgia, erupção cutânea ou palpitações. Durante o período randomizado do ensaio clínico (RCP), foram observadas reações de infusão com o primeiro curso de Uplizna em 9,3% dos pacientes com NMOSD. As reações de infusão de uplizna foram observadas em 7,4% dos pacientes com IgG4-RD durante o RCP. As reações de infusão foram mais comuns com a primeira infusão, mas também foram observadas durante as infusões subsequentes. Pré-medicação administradora com um corticosteróide, um anti-histamínico e um antipirético. Para reações de infusão com risco de vida, interrompem imediatamente e permanentemente e administram o tratamento de suporte apropriado. Para reações de infusão menos graves, o gerenciamento pode envolver interromper temporariamente a infusão, reduzir a taxa de infusão e/ou administrar tratamento sintomático. As infecções mais comuns relatadas por pacientes tratados com UPLIZNA no RCP NMOSD e períodos de ensaio clínico aberto foram infecções do trato urinário (20%), nasofaringite (13%), infecção do trato respiratório superior (8%) e influenza (7%). No período RCP IgG4-RD e aberto, as infecções mais comuns relatadas por pacientes tratados com UPLIZNA foram infecção do trato respiratório superior (11%), nasofaringite (10%), infecção do trato urinário (9%) e influenza (6%). Atraso a administração uplizna em pacientes com infecção ativa até que a infecção seja resolvida.

    • Possível risco aumentado de efeitos imunossupressores com outros imunossupressores: Uplizna não foi estudada em combinação com outros imunossupressores. Se combinar uplizna com outra terapia imunossupressora, considere o potencial para o aumento dos efeitos imunossupressores. Não houve casos de reativação do HBV em pacientes tratados com uplizna, mas pacientes com infecção crônica por HBV foram excluídos de ensaios clínicos. Realize a triagem do HBV em todos os pacientes antes do início do tratamento. Não administre pacientes com hepatite ativa. Para pacientes que são portadores crônicos de HBV [HBSAG+], consulte especialistas em doenças hepáticas antes de iniciar e durante o tratamento.

    Leuconcefalopatia multifocal progressiva (PML): Embora nenhum caso confirmado de PML tenha sido identificado em ensaios clínicos UPLIZNA, a infecção pelo vírus JC, resultando em PML, foi observada em pacientes tratados com outros anticorpos de esgotamento das células B e outras terapias que afetam a competência imune. Nos ensaios clínicos da Uplizna, um sujeito morreu após o desenvolvimento de novas lesões cerebrais para as quais um diagnóstico definitivo não pôde ser estabelecido, embora o diagnóstico diferencial tenha incluído uma recaída atípica de NMOSD, PML ou encefalomielite disseminada aguda. No primeiro sinal ou sintoma sugestivo de PML, retenha uplizna e realize uma avaliação diagnóstica apropriada. Os achados da ressonância magnética podem ser aparentes antes dos sinais ou sintomas clínicos. Os sintomas típicos associados ao PML são diversos, progredem ao longo de dias a semanas e incluem fraqueza progressiva em um lado do corpo ou falta de jeito de membros, perturbação da visão e mudanças no pensamento, memória e orientação que levam a mudanças de confusão e personalidade. Considere a terapia anti-tuberculose antes do início da uplizna em pacientes com histórico de tuberculose ativa latente na qual não se pode confirmar um curso adequado de tratamento e para pacientes com um teste negativo para tuberculose latente, mas com fatores de risco para infecção por tuberculose. Consulte os especialistas em doenças infecciosas sobre se o início da terapia anti-tuberculose é apropriado antes de iniciar o tratamento.

    vacinations Administer todas as imunizações de acordo com as diretrizes de imunização pelo menos 4 semanas antes do início do uplizna. The safety of immunization with live or live-attenuated vaccines following Uplizna therapy has not been studied, and vaccination with live-attenuated or live vaccines is not recommended during treatment and until B-cell repletion.

    Vaccination of Infants Born to Mothers Treated with Uplizna During PregnancyIn infants of mothers exposed to Uplizna during pregnancy, do not administer live or live-attenuated vaccines before confirmando a recuperação das contagens de células B no bebê. A depleção de células B nesses bebês expostos pode aumentar os riscos de vacinas vivas ou amarrados ao vivo. Vacinas não-vivas, como indicado, podem ser administradas antes da recuperação das células B e da depleção do nível de imunoglobulina, mas a consulta com um especialista qualificado deve ser considerado para avaliar se uma resposta imune protetora foi montada. Nos níveis de imunoglobulinas totais e individuais, como imunoglobulinas G e M (IgG e IgM) com tratamento contínuo de uplizna. Monitore os níveis de imunoglobulinas séricas quantitativas durante o tratamento com uplizna, especialmente em pacientes com infecções oportunistas ou recorrentes, e até a reposição de células B após a descontinuação da terapia. Considere descontinuar a terapia com uplizna se um paciente com baixa imunoglobulina G ou M desenvolver uma infecção oportunista grave ou infecções recorrentes, ou se hipogamaglobulinemia prolongada requer tratamento com imunoglobulinas intravenosas e riscos fetais, com base em dadas de bosfalão, com base em dadas-fetais: Resposta de anticorpos na prole exposta ao uplizna mesmo após a reposição de células B. A depleção de células B periféricas transitórias e linfocitopenia foram relatadas em bebês nascidos de mães expostas a outros anticorpos que esgotam-se de células B durante a gravidez. Aconselhar as mulheres do potencial reprodutivo para usar contracepção eficaz ao receber uplizna e pelo menos 6 meses após a última dose.

    Reações adversas

  • As reações adversas mais comuns no NMOSD (pelo menos 10% dos pacientes tratados com uplizna e maior que o placebo) foram reagentes urinárias e mais comuns do que o placebo) foram reagentes upmil-rd e pelo menos que o que é mais comum em que o placebo) foram reagentes upmil-rd e o que é mais comum em que o placebo e o que é mais comum em que o placebo é mais comum em reações adversas upmil e o que o menos de placebo) foi com reações adversas upmil-rd (a menos do placebo). infecções do trato e linfopenia.

    • Por favor, consulte UPLIZNA ® Informações completas sobre prescrição.

    sobre a Amgen Amgen descobre, desenvolve, fabrica e entrega medicamentos inovadores para ajudar milhões de pacientes em sua luta contra algumas das doenças mais difíceis do mundo. Mais de 40 anos atrás, a Amgen ajudou a estabelecer a indústria de biotecnologia e permanece na ponta da inovação, usando a tecnologia e os dados genéticos humanos para ir além do que é conhecido hoje. A Amgen está avançando um amplo e profundo pipeline que se baseia em seu portfólio existente de medicamentos para tratar câncer, doenças cardíacas, osteoporose, doenças inflamatórias e doenças raras. A Amgen é uma das 30 empresas que compõem o Dow Jones Industrial Medium® e também faz parte do Nasdaq-100 Index®, que inclui as maiores e mais inovadoras empresas não financeiras listadas no mercado de ações da NASDAQ com base em capitalização de mercado.

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    • fonte amgen

    Postou : 2025-04-14 12:00

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