Uplizna (inebilizumab-cdon) в настоящее время является первым и единственным одобренным FDA лечение заболевания, связанной с IgG4

Следите за Drugslib на

Тысяча Оукса, Калифорния, 3 апреля 2025 года / PRNewswire /-Amgen (NASDAQ: AMGN) объявил сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств США одобрило UPLIZNA как первое и единственное лечение для взрослых, живущих с иммуноглобулиновым G4, связанным с болезнями G4 (IGG4-RD). IgG4-RD-это хроническое и изнурительное иммуноопосредованное воспалительное состояние, которое может влиять на множественные органы. FDA предоставило прорывную терапию Uplizna для лечения IgG4-RD, признавая высокую неудовлетворенную медицинскую потребность в этом серьезном состоянии и потенциал лекарства принести пользу пациентам. Долгосрочное использование стероидов »,-сказал Джей Брэднер, доктор медицинских наук, исполнительный вице-президент по исследованиям и разработкам в Amgen. «Мы гордимся тем, что предоставляем терапию, которая может значительно улучшить уход за пациентами с IgG4-RD и по-прежнему поощряется более широким потенциалом Uplizna при других иммунных заболеваниях, включая расстройство спектра в области нейромиелита и обобщенные миастения. области. "

igg4-rd может происходить в нескольких органах и привести к фиброзу и постоянному повреждению органов.1,2 Понимание того, как проявляется повреждение органов, критически важно для информирования о своевременной диагностике Igg4-RD. Болезнь имитирует другие заболевания, вызванные гетерогенными и непредсказуемыми воспалительными вспышками, которые могут возникнуть. 3 Со временем IgG4-RD может влиять на практически любую систему органов. Профессор медицины в Гарвардской медицинской школе и председатель Эдварда А. Фокс в медицине в Массачусетской больнице общего профиля. «Клиническое сообщество в настоящее время имеет одобренное FDA терапевтические инновации для пациентов, которые нацелены на лежащие в основе механизмы заболевания и помогают контролировать активность заболевания за счет снижения вспышек у IgG4-RD. Теперь наша работа начинается с повышения осведомленности об этом заболевании, чтобы пациенты могли получить право на правое лечение как можно раньше, избегая долгого и часто вредного диагноста».

Утверждение Uplizna для IgG4-RD подтверждается данными из исследования MITITITE, первого рандомизированного двойного слепого, контролируемого плацебо-контролируемым исследованием, проведенным в IgG4-Rd.1. Это исследование продемонстрировало потенциал Uplizna для снижения активности заболевания, уменьшая вспышки у пациентов, при этом поддерживавшиеся и установленные. Ранее одобрено FDA для лечения взрослых пациентов с AQP4-IgG+ нейромиелитом Spectrum Sectrum Sectrum Servirm (NMOSD) в июне 2020 года. FDA также предоставило обозначение лекарственного средства для сирот Uplizna для лечения генерализованного майастения (GMG). Регулирующие действия по подаче документов продолжаются для GMG с предварительным представлением в H1 2025.

Amgen стремится поддержать пациентов с IgG4-RD и помогать подходящим пациентам с доступом к Uplizna. Пациенты и уход, которым нужна поддержка, инструменты или ресурсы, могут связаться с Amgen на вашей стороне.

Основной конечной точкой было время для первого обработки и вынесения решения IgG4-RD. Бесплатная без лечения полная полная ремиссия; и без сорта, без кортикостероидов полная ремиссия.

Ключевые выводы из исследования MITITITE включают (значения p отформатированы для выравнивания с New England Journal of Medicine Standards): 1

  • Снижение риска IgG4-RD по сравнению с плацебо (соотношение опасности 0,13, p <0,001) во время 52-недельного плацебо-проводя 10,3% (7 из 68) участников, получавших Uplizna, испытали вспышку по сравнению с 59,7% (40 из 67) участников, получающих плацебо. 0,10 для участников, получающих Uplizna по сравнению с 0,71 для участников, получающих плацебо (P <0,001).
  • 57,4% (39 из 68) участников, получавших Uplizna, достигли без флар, без лечения и полной ремиссии на 52-й неделе по сравнению с 22,4% (15 из 67) участников, получавших плацебо. 68) участников, получавших Uplizna, достигли свободных от вспышки, без кортикостероидов и полной ремиссии на 52 неделе по сравнению с 22,4% (15 из 67) участников, получающих плацебо (р <0,001). Глюкокортикоидные сужание по сравнению с 37,3% (25 из 67) пациентов на плацебо.
  • У пациентов, получавших Uplizna, испытывали десятикратное снижение общего общего использования глюкокортикоидов для контроля заболеваний на пациента по сравнению с плацебо (118 мг по сравнению с 1385 мг соответственно) во время плакового соединения.

    The most common adverse reactions in patients with IgG4-RD (at least 10% of patients treated with Uplizna and greater than placebo) were urinary tract infection (12%) and lymphopenia (19%).

    About Immunoglobulin G4-related disease (IgG4-RD)Immunoglobulin G4-related disease (IgG4-RD) is a Хроническое, системное, иммуно опосредованное, фиброинфляционное заболевание, которое может влиять на многочисленные и, как правило, множественные органы тела. 1 Это прогрессирующее заболевание, которое может влиять на различные системы органов и часто влияет на множественные органы с течением времени. Он характеризуется периодами ремиссии и непредсказуемых вспышек заболевания. Считается, что B-клетки являются центральными в патогенезе IgG4-RD.1 в IgG4-RD, CD19-экспрессирующие (CD19+) B-клетки управляют воспалительными и фиброзными процессами и взаимодействуют с другими иммунными клетками, которые способствуют активности заболевания.1,2

    Распространенность оценивается в 20 000 человек в Соединенных Штатах (5 в 100 000 во всем мире), хотя число пациентов с IgG4-RD трудно определить на основе ограниченных данных эпидемиологии. Uplizna® (inebilizumab-cdon) uplizna представляет собой гуманизированное моноклональное антитело (MAb), которое вызывает целевое и устойчивое истощение ключевых клеток, которые способствуют лежанию в основе процесса заболевания (аутоантитело, производящие CD19+ B-клетки, включая плазмаблсты и некоторые клетки плазмы). Точный механизм, с помощью которого Uplizna оказывает его терапевтические эффекты в IgG4-RD, неизвестен. После двух первоначальных инфузий пациентам нужна одна доза Uplizna каждые шесть месяцев.

    uplizna® (inebilizumab-cdon) u.s. Индикация

    Показания uplizna® (inebilizumab-cdon) указываются на лечение расстройства спектра нейромиелита (NMOSD) у взрослых пациентов, которые являются антиавапорином-4 (AQP4) положительным.

    Uplizna® показана для лечения иммуноглобулина G4 заболевания (IgG4-RD) у взрослых пациентов.

    Важная информация о безопасности

    .

    противопоказания uplizna® (inebilizumab-cdon) противопоказаны пациентам с аналогичной инфузионной реакцией, опасной для жизни, на инфекцию активного гепатита В или активные или не лечившиеся латентные туберкулеза.

  • реакции инфузии : могут вызвать инфузионные реакции, включая анафилаксию. Симптомы могут включать головную боль, тошноту, сонливость, одышку, лихорадку, миалгию, сыпь или пальпитацию. В течение рандомизированного периода клинических испытаний (RCP) инфузионные реакции наблюдались с первым курсом Uplizna у 9,3% пациентов с NMOSD. Реакции инфузии Uplizna наблюдались у 7,4% пациентов с IgG4-RD во время RCP. Реакции инфузии были наиболее распространены при первой инфузии, но также наблюдались во время последующих инфузий. Администрация предварительного лечения кортикостероидом, антигистамином и антифрамовым. Для опасных для жизни реакций инфузии немедленно и навсегда останавливают Uplizna и вносите соответствующее поддерживающее лечение. Для менее тяжелых инфузионных реакций лечение может включать временную остановку инфузии, снижение частоты инфузии и/или введение симптоматического лечения. Наиболее распространенными инфекциями, сообщаемыми пациентами, получавшими Uplizna, в RCP NMOSD и периодах клинических испытаний с открытой маркировкой были инфекция мочевыводящих путей (20%), назофарингит (13%), инфекция верхних дыхательных путей (8%) и грипп (7%). В RCP IgG4-RD и периоде открытой маркировки наиболее распространенными инфекциями, сообщаемыми пациентами, получавшими Uplizna, были инфекция верхних дыхательных путей (11%), насофорингит (10%), инфекция мочевыводящих путей (9%) и грипп (6%). Задержка введения Uplizna у пациентов с активной инфекцией до тех пор, пока не будет решена инфекция.

    • Возможный повышенный риск воздействия иммунодепрессантов с другими иммунодепрессантами: Uplizna не изучалась в сочетании с другими иммуносупрессантами. При сочетании Uplizna с другой иммуносупрессивной терапией рассмотрите возможность повышенного иммуносупрессивного эффекта.

    Гепатит В (HBV)-вирус (HBV): риск реактивации HBV наблюдается при других B-клеточных антителах. У пациентов, получавших уплизну, не было случаев реактивации HBV, но пациенты с хронической инфекцией HBV были исключены из клинических испытаний. Выполните скрининг HBV у всех пациентов до начала лечения. Не вводить пациентам с активным гепатитом. Для пациентов, которые являются хроническими носителями HBV [HBSAG+], обратитесь к экспертам по заболеваниям печени перед началом и во время лечения.

    Прогрессирующая мультифокальная лейкоэнцефалопатия (PML): Хотя в клинических испытаниях Uplizna не было идентифицировано никаких подтвержденных случаев PML, инфекция вируса JC, приводящих к PML, наблюдалась у пациентов, получавших другие B-клеточные андебения, и другие терапии, которые влияют на иммунную компетентность. В клинических испытаниях Uplizna один субъект умер после развития новых поражений мозга, для которых окончательный диагноз не мог быть установлен, хотя дифференциальный диагноз включал атипичный рецидив NMOSD, PML или острый диссеминированный энцефаломиелит. При первом знаке или симптоме, наводящем на мысль о PML, удерживайте Uplizna и выполните соответствующую диагностическую оценку. Результаты МРТ могут быть очевидны перед клиническими признаками или симптомами. Типичные симптомы, связанные с PML, являются разнообразными, прогрессом в течение нескольких дней до недель и включают прогрессирующую слабость на одной стороне тела или неуклюжость конечностей, нарушение зрения и изменения в мышлении, памяти и ориентации, приводящих к путанице и изменениям личности. Рассмотрим анти-туберкулез терапию до начала Uplizna у пациентов с латентным активным туберкулезом, у которых не может быть подтвержден адекватный курс лечения, а для пациентов с негативным тестом на латентный туберкулез, но имея факторы риска развития инфекции туберкулеза. Проконсультируйтесь с экспертами по инфекционным заболеваниям относительно того, подходит ли инициирование анти-туберкулезной терапии перед началом лечения.

    Вакцинации АДМИНДИСТЕР ВСЕХ ИМУНАЦИИ В соответствии с руководящими принципами иммунизации по крайней мере за 4 недели до начала Uplizna. Безопасность иммунизации с живыми или живыми вакцинами после терапии Uplizna не была изучена, а вакцинация с живыми или живыми вакцинами не рекомендуется во время лечения, и до повторного воспитания B-клеток.

    вакцинация у детей, родившихся на матерях. Подтверждение восстановления количества B-клеток у младенца. Истощение B-клеток у этих открытых детей может увеличить риски из живых или живых вакцин. Неживые вакцины, как указывалось, могут быть введены до восстановления из истощения B-клеточных и иммуноглобулина, но следует рассмотреть консультацию с квалифицированным специалистом, чтобы оценить, был ли установлен защитный иммунный ответ. На уровнях общих и отдельных иммуноглобулинов, таких как иммуноглобулины G и M (IgG и IgM) с продолжением лечения Uplizna. Следите за уровнями количественных иммуноглобулинов в сыворотке во время лечения Uplizna, особенно у пациентов с оппортунистическими или рецидивирующими инфекциями, и до повторного воспитания B-клеток после прекращения терапии. Рассмотрим прекращение терапии Uplizna, если у пациента с низким иммуноглобулином G или M развивается серьезная оппортунистическая инфекция или рецидивирующие инфекции, или если длительная гипогаммаглобулинемия требует лечения внутривенным иммуноглобулинами. Ответ антител у потомства подвергался воздействию Uplizna даже после повторного размены B. Переходное периферическое истощение B-клеток и лимфоцитопения сообщались у детей, рожденных у матерей, подвергшихся воздействию других B-клеточных антител, во время беременности. Сообщите женщинам репродуктивного потенциала для использования эффективной контрацепции при получении Uplizna и в течение не менее 6 месяцев после последней дозы.

    побочные реакции

  • Наиболее распространенными побочными реакциями в NMOSD (по меньшей мере 10% пациентов, получавших Uplizna и больше, чем плацебо), были инфекция мочевывод инфекции тракта и лимфопения.

    • Пожалуйста, посмотрите Uplizna ® Полная информация о назначении.

    О amgen Amgen обнаруживает, разрабатывает, производит и обеспечивает инновационные лекарства, чтобы помочь миллионам пациентов в их борьбе с некоторыми из самых жестких заболеваний в мире. Более 40 лет назад Amgen помог создать биотехнологическую индустрию и остается на передовых инновациях, используя технологии и генетические данные человека, чтобы выходить за рамки того, что известно сегодня. Amgen продвигает широкий и глубокий трубопровод, который основан на существующем портфеле лекарств для лечения рака, болезней сердца, остеопороза, воспалительных заболеваний и редких заболеваний. Amgen является одной из 30 компаний, которые составляют Dow Jones Industrial Average®, а также является частью NASDAQ-100 Index®, который включает в себя крупнейшие и самые инновационные нефинансовые компании, перечисленные на фондовом рынке NASDAQ, основанном на рыночной капитализации.

    Для получения дополнительной информации посетите Amgen.com и следите за Amgen on x, LinkedIn, Instagram, YouTube и Threads.

    Амген, перспективные заявления , этот релиз новостей содержит перспективные заявления, основанные на текущих ожиданиях и убеждениях Amgen. Все заявления, кроме заявлений об историческом факте, являются заявлениями, которые могут считаться прогнозными заявлениями, включая любые заявления о результатах, преимуществах и синергии сотрудничества или потенциальных сотрудничества, с любой другой компанией (включая Beigene, Ltd. или Kyowa Kirin Co., Ltd.) non-GAAP EPS accretion), Amgen's acquisitions of Teneobio, Inc., ChemoCentryx, Inc., or Horizon Therapeutics plc (including the prospective performance and outlook of Horizon's business, performance and opportunities, any potential strategic benefits, synergies or opportunities expected as a result of such acquisition, and any projected impacts from the Horizon acquisition on Amgen's acquisition-related expenses going forward), Помимо оценки доходов, операционной маржи, капитальных затрат, денежных средств, других финансовых показателей, ожидаемых юридических, арбитражных, политических, регулирующих или клинических результатов или практик, закономерности или практик клиентов и назначения, действий возмещения и результатов, последствий и других результатов, и других рисунков и других результатов. Передовые заявления включают значительные риски и неопределенности, в том числе те, которые обсуждаются ниже и более полно описаны в отчетах Комиссии по ценным бумагам и биржам, поданным Amgen, в том числе его последний годовой отчет о форме 10-K и любые последующие периодические отчеты по форме 10-Q и текущие отчеты по форме 8-K. Если не указано иное, Amgen предоставляет эту информацию на дату этого выпуска пресс-релиза и не выполняет никаких обязательств по обновлению любых перспективных заявлений, содержащихся в этом документе в результате новой информации, будущих событий или иных.

    .

    Не может быть гарантировано перспективное заявление, и фактические результаты могут существенно отличаться от этих проектов Amgen. Результаты AMGEN могут повлиять на его способность успешно продавать как новые, так и существующие продукты внутри страны и международного, клинического и нормативного развития, связанные с текущими и будущими продуктами, рост продаж недавно выпущенных продуктов, конкуренции со стороны других продуктов, включая биологические препараты, трудности или задержки в производстве своих продуктов и глобальные экономические условия. Кроме того, продажи продуктов Amgen влияют на ценовое давление, политическое и государственное изучение и полисы возмещения, налагаемые сторонними плательщиками, включая правительства, частные планы страхования и поставщики управляемой медицинской помощи, и могут быть затронуты регулирующими, клиническими и руководящими событиями, а также внутренними и международными тенденциями в направлении управляемой медицинской помощи и удержания затрат на медицинское обслуживание. Кроме того, исследования, тестирование, тестирование, ценообразование, маркетинг и другие операции Amgen подлежат обширному регулированию со стороны внутренних и иностранных правительственных органов. Amgen или другие могут определить безопасность, побочные эффекты или проблемы с производством с ее продуктами, включая его устройства, после того, как они будут на рынке. На бизнес Amgen может повлиять правительственные расследования, судебные разбирательства и обязательства по ответственности за продукты. Кроме того, на бизнес Amgen может повлиять принятие нового налогового законодательства или подверженность дополнительным налоговым обязательствам. Если Amgen не выполнит обязательства по соблюдению соглашения о корпоративной целостности между Amgen и правительством США, Amgen может стать значительными санкциями. Кроме того, в то время как Amgen регулярно получает патенты на свои продукты и технологии, защита, предлагаемая его патентами и патентными заявлениями, может быть оспорена, недействительной или обойти его конкурентами, или Amgen может не преобладать в нынешних и будущих судебных разбирательствах по интеллектуальной собственности. Amgen выполняет значительный объем своих коммерческих производственных мероприятий на нескольких ключевых объектах, в том числе в Пуэрто -Рико, а также зависит от третьих лиц из -за части ее производственной деятельности, и ограничения на поставку могут ограничить продажи некоторых текущих продуктов и развития кандидатов на продукты. An outbreak of disease or similar public health threat, such as COVID-19, and the public and governmental effort to mitigate against the spread of such disease, could have a significant adverse effect on the supply of materials for Amgen's manufacturing activities, the distribution of Amgen's products, the commercialization of Amgen's product candidates, and Amgen's clinical trial operations, and any such events may have a material adverse effect on Amgen's product development, product sales, business and results of operations. Amgen полагается на сотрудничество с третьими лицами для разработки некоторых своих кандидатов на продукцию, а также для коммерциализации и продаж некоторых из своих коммерческих продуктов. Кроме того, Amgen конкурирует с другими компаниями в отношении многих рыночных продуктов, а также за открытие и разработку новых продуктов. Обнаружение или идентификация новых кандидатов на продукты или разработка новых показаний для существующих продуктов не может быть гарантировано, а перемещение от концепции к продукту является неопределенным; Следовательно, не может быть никакой гарантии того, что какой -либо конкретный кандидат на продукт или разработка нового показания для существующего продукта будет успешным и станет коммерческим продуктом. Кроме того, некоторые сырья, медицинские устройства и компонентные детали для продуктов Amgen поставляются единственными сторонними поставщиками. Некоторые из дистрибьюторов Amgen, клиенты и плательщики имеют существенный рычаг покупки в своих отношениях с Amgen. Обнаружение значительных проблем с продуктом, аналогичным одним из продуктов Amgen, который подразумевает целый класс продуктов, может оказать существенное неблагоприятное влияние на продажи затронутых продуктов, а также на его бизнес и результаты деятельности. Усилия Amgen по сотрудничеству или приобретению других компаний, продуктов или технологий, а также для интеграции операций компаний или поддержки продуктов или технологий, приобретенных Amgen, могут быть не успешными. Не может быть никакой гарантии, что Amgen сможет реализовать какие -либо стратегические преимущества, синергизм или возможности, возникающие в результате приобретения горизонта, и такие преимущества, синергизм или возможности могут занять больше времени, чем ожидалось. Amgen, возможно, не сможет успешно интегрировать горизонт, и такая интеграция может занять больше времени, быть более сложной или стоить больше, чем ожидалось. Распада, кибератака или нарушение информационной безопасности систем информационных технологий Amgen могут поставить под угрозу конфиденциальность, целостность и доступность систем Amgen и данных Amgen. Цена акций Amgen может быть нестабильной и может зависеть от ряда событий. На бизнес и операции Amgen могут негативно повлиять на неудачу или воспринимаемый провал, достижения своих целей окружающей среды, социального и управления. Влияние глобального изменения климата и связанных с ними стихийных бедствий может негативно повлиять на бизнес и операции Amgen. Глобальные экономические условия могут увеличить определенные риски, которые влияют на бизнес Амгена. Производительность бизнеса Amgen может повлиять или ограничить способность Совета директоров Amgen объявить дивиденды или его способность выплачивать дивиденды или выкупить свои обыкновенные акции. Amgen, возможно, не сможет получить доступ к капитальным и кредитным рынкам на условиях, которые являются благоприятными для него, или вообще. Inebilizumab для лечения заболеваний, связанных с IgG4. N Engl J Med. Опубликовано в Интернете 14 ноября 2024 года. DOI: 10.1056/nejmoa2409712

  • Перугино Калифорния, Стоун Дж. Х. Заболевание, связанное с IgG4: обновление патофизиологии и последствия для клинической помощи. Nat Rev Rheumatol. 2020; 16 (12): 702-714. doi: 10.1038/s41584-020-0500-7
  • Goodchild G, Peters RJ, Cargill TN, et al. Опыт первого британского межрегионального междисциплинарного собрания в диагностике и лечении заболеваний, связанных с IgG4. Clin Med (Lond). 2020; 20 (3): E32-E39. doi: 10.7861/clinmed.2019-0457
  • Floreani A, Okazaki K, Uchida K, Gershwin ME. Болезнь, связанная с IgG4: изменение эпидемиологии и новых мыслей о мультисистемной болезни. J Перевести аутоиммун. 2020; 4: 100074. Опубликовано 2020 декабрь 19. DOI: 10.1016/j.jtauto.2020.100074
  • Уоллес З.С., Матту Х., Махаджан В.С. и др. Предикторы рецидива заболевания при заболевании, связанном с IgG4 после ритуксимаба. Ревматология (Оксфорд). 2016; 55 (6): 1000-1008. doi: 10.1093/reeumatology/kev438

    • Источник Amgen

    Опубликовано : 2025-04-14 12:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова