UroGen ogłasza akceptację przez FDA wniosku o nowy lek dla UGN-102

Nazwa ogólna: mitomycyna Leczenie: raka pęcherza moczowego

UroGen ogłasza akceptację przez FDA wniosku o nowy lek dla UGN-102

PRINCETON, N.J.--(BUSINESS WIRE)--paźdź. 15 lutego 2024 r. — UroGen Pharma Ltd. (Nasdaq: URGN), firma biotechnologiczna zajmująca się opracowywaniem i komercjalizacją innowacyjnych rozwiązań w leczeniu nowotworów nabłonka dróg moczowych i nowotworów specjalistycznych, ogłosiła dzisiaj akceptację przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) nowego wniosku o leki (NDA) ) w sprawie badanego leku UGN-102 (mitomycyna) do roztworu dopęcherzowego. UGN-102 może stać się pierwszym lekiem zatwierdzonym przez FDA do leczenia nienaciekającego mięśni raka pęcherza moczowego o niskim stopniu złośliwości i pośrednim ryzyku (LG -IR-NMIBC). FDA wyznaczyła docelowy termin 13 czerwca 2025 r., zgodnie z ustawą o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA).

„Zaakceptowanie przez FDA naszej umowy NDA to kluczowy moment na naszej drodze do udostępnienia UGN-102 pacjentom” – powiedziała Liz Barrett, prezes i dyrektor generalna UroGen. „UGN-102 może być pierwszym lekiem zatwierdzonym przez FDA dla LG-IR-NMIBC, oferując nowatorskie podejście, które mogłoby poszerzyć możliwości leczenia i zaspokoić niezaspokojone potrzeby. Istnieje pilna potrzeba innowacyjnych rozwiązań w tej dziedzinie, dlatego też jesteśmy zaangażowani we współpracę z FDA w ramach przygotowań do potencjalnego wprowadzenia na rynek leku. UGN-102 w 2025 r.”

Dr Mark Schoenberg, dyrektor medyczny UroGen, stwierdził: „NDA dla UGN-102 jest poparta solidnym zestawem danych wykazujących imponującą trwałość odpowiedzi w trzech badaniach klinicznych oraz korzystny profil bezpieczeństwa. Warto zauważyć, że badanie ENVISION pomyślnie osiągnęło swój główny punkt końcowy, wykazując wskaźnik całkowitej odpowiedzi na poziomie 79,6% po trzech miesiącach od pierwszego wkroplenia UGN-102. Ponadto najnowsze wyniki tego badania wykazały 82,3% 12-. miesięczny czas trwania odpowiedzi według szacunków Kaplana-Meiera u pacjentów, którzy uzyskali pełną odpowiedź po 3 miesiącach. W badaniu ENVISION najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem były bolesne oddawanie moczu, krwiomocz, zakażenie dróg moczowych, częstomocz, zmęczenie i zatrzymanie moczu. Ponadto profil bezpieczeństwa zaobserwowany w badaniu ENVISION był zgodny z profilem obserwowanym w innych badaniach UGN-102. Wierzymy, że jeśli zostanie zatwierdzony, zdolność UGN-102 do uzyskania trwałych, pełnych odpowiedzi i potencjalnego zmniejszenia częstości nawrotów przy jednoczesnym wydłużeniu przerw między zabiegami będzie stanowić znaczący postęp w leczeniu LG-IR-NMIBC.”

O UGN-102

UGN-102 (mitomycyna) do roztworu dopęcherzowego to innowacyjna postać leku zawierająca mitomycynę, obecnie poddawana przeglądowi regulacyjnemu w celu zatwierdzenia w leczeniu LG- IR-NMIBC. Wykorzystując zastrzeżoną technologię RTGel® firmy UroGen, preparat na bazie hydrożelu o przedłużonym uwalnianiu, UGN-102 został zaprojektowany tak, aby umożliwić dłuższą ekspozycję tkanki pęcherza moczowego na mitomycynę, umożliwiając w ten sposób leczenie nowotworów metodami niechirurgicznym. UGN-102 jest podawany pacjentom za pomocą standardowego cewnika moczowego w warunkach ambulatoryjnych przez przeszkolony personel medyczny. Umowa NDA dotycząca UGN-102 jest obecnie rozpatrywana przez FDA, a potencjalna decyzja ma zostać podjęta do 13 czerwca 2025 r. Amerykański rynek LG-IR-NMIBC, na który UGN-102 może się zwrócić, jeśli zostanie zatwierdzony, jest wyceniany na około 5 miliardów dolarów.

O badaniu ENVISION

Badanie III fazy ENVISION to jednoramienne, międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo UGN-102 (mitomycyny) do podawania dopęcherzowego jako podstawowa terapia chemioablacyjna u pacjentów z LG-IR-NMIBC. Do badania III fazy ENVISION zakończono włączenie docelowej grupy około 240 pacjentów w 56 ośrodkach. Uczestnicy badania otrzymywali sześć raz w tygodniu dopęcherzowych wlewów UGN-102. Pierwszorzędowy punkt końcowy oceniał odsetek CR w ocenie po trzech miesiącach od pierwszego wkroplenia, a kluczowy drugorzędowy punkt końcowy oceniał trwałość w czasie u pacjentów, którzy osiągnęli CR w ocenie po trzech miesiącach. Więcej informacji na temat badania fazy 3 ENVISION można znaleźć na stronie www.clinicaltrials.gov (NCT05243550).

Informacje o nieinwazyjnym raku pęcherza moczowego (NMIBC)

W USA rak pęcherza moczowego jest drugim najczęstszym nowotworem urologicznym u mężczyzn. LG-IR-NMIBC reprezentuje około 22 000 nowo zdiagnozowanych pacjentów z rakiem pęcherza moczowego każdego roku i szacunkowo 60 000 nawrotów rocznie wśród pacjentów zdiagnozowanych w poprzednich latach. Rak pęcherza moczowego dotyka głównie starsze populacje, średni wiek rozpoznania wynosi 73 lata i występuje zwiększone ryzyko chorób współistniejących. Zalecenia dotyczące postępowania w NMIBC obejmują TURBT jako standard leczenia. Do 70 procent pacjentów z NMIBC doświadcza co najmniej jednego nawrotu, a u pacjentów z LG-IR-NMIBC prawdopodobieństwo nawrotu jest jeszcze większe i konieczne jest powtarzanie zabiegów TURBT.

O UroGen Pharma Ltd.

UroGen to firma biotechnologiczna zajmująca się opracowywaniem i komercjalizacją innowacyjnych rozwiązań w leczeniu nowotworów nabłonka dróg moczowych i nowotworów specjalistycznych, ponieważ pacjenci zasługują na lepsze opcje. UroGen opracował hydrożel odwrócony termicznie RTGel®, zastrzeżoną technologię platformy opartej na hydrożelu o przedłużonym uwalnianiu, która może ulepszyć profile terapeutyczne istniejących leków. Technologia przedłużonego uwalniania UroGen została zaprojektowana tak, aby umożliwić dłuższą ekspozycję tkanki dróg moczowych na leki, dzięki czemu terapia miejscowa jest potencjalnie skuteczniejszą opcją leczenia. Nasz pierwszy produkt do leczenia raka nabłonka górnego odcinka dróg moczowych o niskim stopniu złośliwości oraz eksperymentalny lek UGN-102 (mitomycyna) w postaci roztworu dopęcherzowego dla pacjentów z LG-IR-NMIBC mają na celu ablację guzów metodami niechirurgicznym. Siedziba UroGen znajduje się w Princeton w stanie New Jersey, a oddział znajduje się w Izraelu. Odwiedź www.UroGen.com, aby dowiedzieć się więcej lub śledź nas na X (Twitter), @UroGenPharma.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu definicji tego terminu zawartej w ustawie o reformie rozstrzygania sporów dotyczących papierów wartościowych z 1995 r., w tym między innymi oświadczenia dotyczące: potencjału UGN-102 jako pierwszego leku zatwierdzonego przez FDA dla LG-IR-NMIBC; potencjalne korzyści i możliwości dla pacjenta związane ze stosowaniem UGN-102, jeśli zostanie zatwierdzony; potencjalny termin podjęcia decyzji przez FDA w sprawie NDA UGN-102; szacunkowa wielkość rynku amerykańskiego, którą mógłby objąć UGN-102, jeśli zostanie zatwierdzony; potencjalny termin wystrzelenia UGN-102, jeśli zostanie zatwierdzony; potencjał UGN-102 w zakresie uzyskiwania trwałych, pełnych odpowiedzi i zmniejszania częstości nawrotów przy jednoczesnym wydłużaniu okresów bez leczenia; szacunkowa roczna populacja pacjentów i dane demograficzne w USA dla LG-IR-NMIBC; potencjał autorskiej technologii RTGel firmy UroGen w zakresie poprawy profili terapeutycznych istniejących leków; oraz potencjał technologii przedłużonego uwalniania UroGen w zakresie zwiększenia skuteczności podawania miejscowego w porównaniu z innymi opcjami leczenia. Słowa takie jak „przewidywać”, „może”, „oczekiwać”, „jeśli”, „potencjalny”, „będzie” lub inne słowa, które przekazują niepewność co do przyszłych wydarzeń lub wyników, identyfikujące te stwierdzenia wybiegające w przyszłość. Stwierdzenia te są obarczone szeregiem ryzyk, niepewności i założeń, w tym między innymi: mimo że umowa NDA dotycząca UGN-102 została zaakceptowana przez FDA, nie ma gwarancji, że taka NDA będzie wystarczająca do zatwierdzenia UGN-102 w oczekiwanym terminie lub w ogóle; data docelowa PDUFA może się opóźnić z powodu różnych czynników niezależnych od UroGen; wyniki uzyskane w przeszłości niekoniecznie wskazują na wyniki, które można zaobserwować w przyszłości, w tym w większych populacjach pacjentów; zdolność do uzyskania i utrzymania zgody organów regulacyjnych; komplikacje związane z działaniami komercjalizacyjnymi; etykietowanie każdego zatwierdzonego produktu; konkurencja w branży UroGen; zakres, postęp i ekspansja rozwoju i komercjalizacji kandydatów na produkty UroGen; wielkość i rozwój rynku(ów) tego leku oraz stopień i stopień akceptacji rynkowej w porównaniu z terapiami alternatywnymi; zdolność UroGen do przyciągania lub zatrzymywania kluczowej kadry kierowniczej, członków zarządu i innego personelu; Technologia RTGel firmy UroGen może nie działać zgodnie z oczekiwaniami; i UroGen mogą nie zostać pomyślnie opracowane i uzyskać zgodę organów regulacyjnych na jakikolwiek inny produkt wykorzystujący technologię RTGel. W świetle tych ryzyk i niepewności oraz innych ryzyk i niepewności opisanych w części Czynniki ryzyka w raporcie kwartalnym firmy UroGen na formularzu 10-Q za kwartał zakończony 30 czerwca 2024 r., złożonym do SEC w dniu 13 sierpnia 2024 r. (który jest dostępny na www.sec.gov), zdarzenia i okoliczności omówione w takich stwierdzeniach wybiegających w przyszłość mogą nie wystąpić, a rzeczywiste wyniki UroGen mogą różnić się istotnie i niekorzystnie od tych przewidywanych lub sugerowanych w nich. Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości są aktualne wyłącznie na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego i opierają się na informacjach dostępnych UroGen na dzień wydania tego komunikatu.

Źródło: UroGen Pharma Ltd.

Wysłano : 2024-10-30 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

UroGen ogłasza akceptację przez FDA wniosku o nowy lek dla UGN-102