توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على إشارة موسعة لعامل فون ويلبراند (عامل فون ويلبراند (المأشوب)] للبالغين والأطفال المصابين بمرض فون ويلبراند

أوساكا، اليابان وكامبريدج، ماساتشوستس، 5 سبتمبر 2025 - أعلنت شركة "تاكيدا" (TSE:4502/NYSE:TAK) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على طلب ترخيص البيولوجيا التكميلي (sBLA) لـ Vonvendi® [عامل فون ويلبراند (المأشوب)]، مما يوسع نطاق الاستخدام ليشمل العلاج الوقائي الروتيني لتقليل تكرار نوبات النزيف لدى البالغين. المصابين بمرض فون ويلبراند (VWD)، بما في ذلك أولئك الذين يعانون من مرض النوع الأول والثاني، وإدارة النزيف عند الطلب وفي الفترة المحيطة بالجراحة لدى مرضى الأطفال المصابين بمرض VWD. تمت الموافقة على Vonvendi سابقًا للاستخدام عند الطلب وفي الفترة المحيطة بالجراحة لدى البالغين المصابين بـ VWD والاستخدام الوقائي الروتيني لدى البالغين المصابين بالنوع 3 الشديد من VWD الذين يتلقون العلاج عند الطلب. 1

Vonvendi متاح الآن للاستخدام في مجموعة واسعة من مرضى VWD وهو العلاج البديل المؤتلف الوحيد لعامل فون ويلبراند (VWF) مع مؤشرات معتمدة في كل من البالغين والأطفال المصابين بـ VWD.1

يُعد مرض VWD هو اضطراب النزيف الأكثر شيوعًا والذي يؤثر على أكثر من 3 ملايين شخص في الولايات المتحدة وحدها. ويحدث بالتساوي بين الرجال والنساء. يعاني الأشخاص المصابون بمرض VWD من انخفاض مستويات عامل فون ويلبراند (VWF) أو خلل وظيفي، وهو بروتين يساعد على تجلط الدم. يمكن أن يؤدي ذلك إلى نزيف يهدد الحياة - سواء من الإصابة أو بعد الجراحة، أو نزيف الجهاز الهضمي، أو إجراءات الأسنان أو الولادة - نزيف الأنف لفترات طويلة، ونزيف الحيض الثقيل أو الطويل والكدمات السهلة، والتي يمكن أن يكون لها تأثير كبير على نوعية الحياة. 2,3

فونفيندي هو دواء محقون مصمم ليحل محل عامل فون ويلبراند المفقود أو المختل في الجسم. يتمتع Vonvendi بنصف عمر طويل بشكل فريد (22.6 ساعة [50 وحدة دولية/كجم] للبالغين و14.3 ساعة للأطفال). في التجارب السريرية، تمت معالجة غالبية حالات النزيف غير الجراحي بتسريب واحد من فونفيندي في كل من البالغين (157/192) والأطفال (80/104).1

"تمثل موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Vonvendi للاستخدام الوقائي الروتيني لدى البالغين الذين يعانون من جميع أنواع VWD علامة فارقة في تطوير الرعاية لهذه الحالة الصعبة. قال جوناثان سي. روبرتس، دكتوراه في الطب، المدير الطبي والأبحاث المساعد في معهد اضطرابات النزيف والتخثر، والأستاذ المشارك في طب الأطفال والطب بجامعة كلية إلينوي للطب في بيوريا، وباحث في دراسة الوقاية من فونفيندي. "يمثل إنشاء العلاج الوقائي كمعيار رعاية لجميع البالغين المصابين بمرض VWD، بغض النظر عن النوع الفرعي، خطوة مهمة إلى الأمام في المساعدة في إدارة مخاطر النزيف والأعباء التي يمكن أن يسببها النزيف على حياة المرضى اليومية."

تعتمد هذه الموافقة على بيانات من ثلاث تجارب سريرية - تجربة المرحلة الثالثة على البالغين المصابين بمرض VWD (NCT02973087)، ودراسة المرحلة الثالثة على الأطفال المصابين بمرض VWD (NCT02932618) والمرحلة الثالثة. تجربة استمرارية 3b على البالغين والأطفال المصابين بـ VWD (NCT03879135) - بالإضافة إلى بيانات العالم الحقيقي الداعمة. 1 يرجى الاطلاع على معلومات الوصفة الكاملة لـ Vonvendi للحصول على تفاصيل حول الملف السريري المحدد.

"يواجه الأطفال والبالغون الذين يعانون من مرض VWD تحديات فريدة من نوعها، بما في ذلك النزيف الذي يمكن أن يعطل الأنشطة اليومية مثل المدرسة أو العمل أو قضاء الوقت مع أحبائهم، مما يؤدي غالبًا إلى أعباء جسدية وعاطفية،" قالت شيريل شوارتز، نائب الرئيس الأول، قائد وحدة أعمال الأمراض النادرة في الولايات المتحدة والعمليات التجارية الأمريكية في شركة تاكيدا. "نحن فخورون بتقديم الدعم للبالغين الذين يعانون من مرض VWD منذ الموافقة المبدئية لـ Vonvendi في عام 2015 وسنكون الآن قادرين على مساعدة المزيد من المرضى على إدارة حالتهم. يسلط هذا الإنجاز الضوء على التزام ’تاكيدا‘ الثابت تجاه مجتمع اضطرابات الدم والنزيف بينما نسعى جاهدين لتقديم علاجات مبتكرة."

قدمت ’تاكيدا‘ طلبات للحصول على الموافقة لتوسيع نطاق استخدامات ’فونفيندي‘ لإدارة النزيف عند الطلب وفي الفترة المحيطة بالجراحة لدى مرضى الأطفال المصابين بـ VWD في اليابان و VEYVONDI™ (vonicog alfa) للاستخدام عند الطلب عند الأطفال المرضى المصابين بـ VWD في الاتحاد الأوروبي.

Vonvendi [عامل von Willebrand (المأشوب)] معلومات مهمة

الدواعي

يشار إلى فونفيندي [عامل فون ويلبراند (المأشوب)] في المرضى البالغين والأطفال المصابين بمرض فون ويلبراند (VWD) من أجل:

العلاج عند الطلب والسيطرة على نوبات النزيف.

إدارة النزيف في الفترة المحيطة بالجراحة.

للمرضى البالغين فقط:

الوقاية الروتينية لتقليل تكرار نوبات النزيف.

معلومات تفصيلية هامة عن المخاطر

موانع الاستعمال

يُمنع استخدام فونفيندي في المرضى الذين لديهم تفاعلات فرط حساسية مهددة للحياة تجاه فونفيندي أو مكونات المنتج (ثلاثي سترات الصوديوم ثنائي الهيدرات، جليكاين، مانيتول، تريهالوز ثنائي الهيدرات، بوليسوربات 80، وبروتينات الهامستر أو الفأر).

تحذيرات واحتياطات

الانصمام الخثاري الأحداث

حدثت أحداث الانصمام الخثاري مع فونفيندي. يمكن أن تشمل هذه الأحداث التخثر المنتشر داخل الأوعية الدموية (DIC)، والتخثر الوريدي، والانسداد الرئوي، واحتشاء عضلة القلب، والسكتة الدماغية. المرضى الذين لديهم عوامل خطر معروفة للإصابة بتجلط الدم، بما في ذلك انخفاض مستويات ADAMTS13، يكونون أكثر عرضة للخطر. مراقبة المرضى بحثًا عن علامات وأعراض تجلط الدم مثل الألم والتورم وتغير اللون وضيق التنفس والسعال ونفث الدم والإغماء. تتخذ تدابير الوقاية ضد الجلطات الدموية وفقًا للممارسة السريرية الحالية ومعايير الرعاية.

في المرضى الذين يحتاجون إلى جرعات متكررة من Vonvendi بالاشتراك مع rVIII، قم بمراقبة مستويات البلازما لنشاط FVIII:C لأن مستويات البلازما المفرطة المستمرة للعامل VIII يمكن أن تزيد من خطر حدوث مضاعفات الانصمام الخثاري.

فرط الحساسية والتفاعلات المرتبطة بالتسريب

حدثت تفاعلات فرط الحساسية والتفاعلات المرتبطة بالتسريب مع فونفيندي. يمكن أن تشمل هذه التفاعلات صدمة الحساسية، الشرى المعمم، الوذمة الوعائية، ضيق الصدر، انخفاض ضغط الدم، الصدمة، الخمول، الغثيان، القيء، تنمل، حكة، الأرق، عدم وضوح الرؤية، الصفير و / أو الضائقة التنفسية الحادة. في حالة ظهور علامات وأعراض الحساسية الشديدة، توقف فورًا عن تناول فونفيندي وقدم الرعاية الداعمة المناسبة.

يحتوي Vonvendi على كميات ضئيلة من الغلوبولين المناعي الفأري G (MuIgG) وبروتينات الهامستر أقل من أو تساوي 2 نانوغرام/وحدة دولية من Vonvendi. قد يصاب المرضى الذين يتم علاجهم بهذا المنتج بتفاعلات فرط الحساسية تجاه بروتينات الثدييات غير البشرية.

تحييد الأجسام المضادة

يمكن أن تحدث الأجسام المضادة المعادلة لـ VWF و/أو العامل الثامن مع Vonvendi. إذا لم يتم الوصول إلى مستويات البلازما المتوقعة لنشاط VWF (VWF:RCo)، قم بإجراء اختبار مناسب لتحديد ما إذا كانت مثبطات VWF أو مثبطات العامل VIII موجودة. فكر في خيارات علاجية أخرى وقم بتوجيه المريض إلى طبيب لديه خبرة في رعاية إما VWD أو الهيموفيليا A.

في المرضى الذين لديهم مستويات عالية من مثبطات VWF أو العامل الثامن، قد لا يكون العلاج بـ Vonvendi فعالاً، وقد يؤدي حقن هذا البروتين إلى تفاعلات فرط حساسية شديدة. نظرًا لأن الأجسام المضادة المثبطة يمكن أن تحدث بالتزامن مع تفاعلات الحساسية، قم بتقييم المرضى الذين يعانون من تفاعل حساسية بسبب وجود مثبطات.

مراقبة الاختبارات المعملية

مراقبة مستويات البلازما لأنشطة VWF:RCo والعامل VIII في المرضى الذين يتلقون Vonvendi لتجنب مستويات نشاط VWF المفرطة و/أو العامل VIII، والتي قد تزيد من خطر حدوث أحداث تجلط الدم، خاصة في المرضى الذين يعانون من عوامل خطر سريرية أو مخبرية معروفة.

مراقبة تطور مثبطات عامل VWF و/أو العامل الثامن عند الاشتباه. قم بإجراء فحوصات مثبطة مناسبة لتحديد ما إذا كانت مثبطات VWF و/أو العامل VIII موجودة إذا لم يتم التحكم في النزيف بالجرعة المتوقعة من Vonvendi.

التفاعلات العكسية

كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا التي لوحظت في أكثر من أو تساوي 2% من المرضى في التجارب السريرية مع Vonvendi (العدد = 132) هي الصداع والقيء والغثيان والدوخة والحكة المعممة.

حول مرض فون ويلبراند (VWD)

يعد مرض VWD هو اضطراب النزيف الوراثي الأكثر شيوعًا، حيث يؤثر على ما يصل إلى واحد بالمائة من سكان الولايات المتحدة. يحدث مرض VWD بسبب نقص أو خلل في عامل فون ويلبراند (VWF)، وهو أحد أنواع البروتينات العديدة الموجودة في الدم اللازمة لتسهيل تخثر الدم بشكل سليم. بسبب هذا الخلل أو النقص في عامل فون ويلبراند (VWF)، لا يتمكن الدم من التجلط بشكل فعال لدى الأشخاص المصابين بمرض فون ويلبراند (VWD)، مما قد يؤدي إلى فترات حيض غزيرة أو سهولة حدوث كدمات أو نزيف متكرر في الأنف. يختلف النزيف الناجم عن مرض فون ويلبراند بشكل كبير بين المرضى الذين يعانون من هذا المرض.2

حول تاكيدا

تركز تاكيدا على خلق صحة أفضل للناس ومستقبل أكثر إشراقًا للعالم. نحن نهدف إلى اكتشاف وتقديم علاجات تغير الحياة في مجالاتنا العلاجية والتجارية الأساسية، بما في ذلك الجهاز الهضمي والالتهابات والأمراض النادرة والعلاجات المشتقة من البلازما والأورام وعلم الأعصاب واللقاحات. بالتعاون مع شركائنا، نهدف إلى تحسين تجربة المريض ودفع حدود جديدة لخيارات العلاج من خلال خط أنابيبنا الديناميكي والمتنوع. باعتبارنا شركة رائدة في مجال المستحضرات الصيدلانية الحيوية القائمة على القيم والبحث والتطوير ومقرها في اليابان، فإننا نسترشد بالتزامنا تجاه المرضى وشعبنا والكوكب. إن موظفينا في ما يقرب من 80 دولة ومنطقة مدفوعون بهدفنا ويرتكزون على القيم التي حددتنا لأكثر من قرنين من الزمان. لمزيد من المعلومات، قم بزيارة www.takeda.com.

إشعار مهم

لأغراض هذا الإشعار، يعني "البيان الصحفي" هذه الوثيقة وأي عرض تقديمي شفهي وأي جلسة أسئلة وأجوبة وأي مواد مكتوبة أو شفهية تمت مناقشتها أو توزيعها من قبل شركة تاكيدا للصناعات الدوائية المحدودة ("تاكيدا") فيما يتعلق بهذا البيان. لا يُقصد من هذا البيان الصحفي (بما في ذلك أي إحاطة شفهية وأي سؤال وجواب يتعلق به) ولا يشكل أو يمثل أو يشكل جزءًا من أي عرض أو دعوة أو التماس لأي عرض لشراء أو الاستحواذ أو الاشتراك في أو تبادل أو بيع أو التصرف بأي طريقة أخرى في أي أوراق مالية أو التماس أي تصويت أو موافقة في أي ولاية قضائية. لا يتم عرض أي أسهم أو أوراق مالية أخرى على الجمهور من خلال هذا البيان الصحفي. لا يجوز إجراء أي طرح للأوراق المالية في الولايات المتحدة إلا بموجب التسجيل بموجب قانون الأوراق المالية الأمريكي لعام 1933 وتعديلاته، أو الإعفاء منه. يتم تقديم هذا البيان الصحفي (مع أي معلومات إضافية يمكن تقديمها إلى المتلقي) بشرط أن يستخدم من قبل المتلقي لأغراض المعلومات فقط (وليس لتقييم أي استثمار أو استحواذ أو تصرف أو أي معاملة أخرى). وأي فشل في الالتزام بهذه القيود قد يشكل انتهاكًا لقوانين الأوراق المالية المعمول بها.

إن الشركات التي تمتلك "تاكيدا" استثمارات فيها بشكل مباشر وغير مباشر هي كيانات منفصلة. في هذا البيان الصحفي، يتم استخدام كلمة "Takeda" أحيانًا لتسهيل الإشارة إلى شركة Takeda والشركات التابعة لها بشكل عام. وبالمثل، فإن الكلمات "نحن" و"لنا" و"خاصتنا" تستخدم أيضًا للإشارة إلى الشركات التابعة بشكل عام أو إلى أولئك الذين يعملون لديها. تُستخدم هذه التعبيرات أيضًا عندما لا يتم تقديم أي غرض مفيد من خلال تحديد شركة أو شركات معينة.

البيانات التطلعية

قد يحتوي هذا البيان الصحفي وأي مواد تم توزيعها فيما يتعلق بهذا البيان الصحفي على بيانات أو معتقدات أو آراء تطلعية فيما يتعلق بأعمال "تاكيدا" المستقبلية وموقعها المستقبلي ونتائج العمليات، بما في ذلك التقديرات والتوقعات والأهداف والخطط الخاصة بـ "تاكيدا". على سبيل المثال لا الحصر، غالبًا ما تتضمن البيانات التطلعية كلمات مثل "أهداف"، و"خطط"، و"يعتقد"، و"آمل"، و"يستمر"، و"يتوقع"، و"يهدف"، و"يعتزم"، و"يضمن"، و"سوف"، و"قد"، و"ينبغي"، و"سوف"، و"يمكن"، و"يتوقع"، و"تقديرات"، و"مشاريع"، و"تنبؤات"، و"توقعات" أو تعبيرات مماثلة أو سلبية منها. تستند هذه البيانات التطلعية إلى افتراضات حول العديد من العوامل المهمة، بما في ذلك ما يلي، والتي قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك التي تم التعبير عنها أو ضمنًا في البيانات التطلعية: الظروف الاقتصادية المحيطة بأعمال "تاكيدا" العالمية، بما في ذلك الظروف الاقتصادية العامة في اليابان والولايات المتحدة وفيما يتعلق بالعلاقات التجارية الدولية؛ الضغوط والتطورات التنافسية؛ التغييرات في القوانين واللوائح المعمول بها، بما في ذلك الضرائب والتعريفات الجمركية وغيرها من القواعد المتعلقة بالتجارة؛ التحديات الكامنة في تطوير المنتجات الجديدة، بما في ذلك عدم اليقين بشأن النجاح السريري وقرارات السلطات التنظيمية وتوقيتها؛ عدم اليقين من النجاح التجاري للمنتجات الجديدة والحالية؛ صعوبات التصنيع أو التأخير. التقلبات في أسعار الفائدة وأسعار صرف العملات؛ الادعاءات أو المخاوف المتعلقة بسلامة أو فعالية المنتجات المسوقة أو المنتجات المرشحة؛ وتأثير الأزمات الصحية، مثل جائحة فيروس كورونا الجديد؛ ونجاح جهودنا في مجال الاستدامة البيئية، في تمكيننا من تقليل انبعاثات الغازات الدفيئة لدينا أو تحقيق أهدافنا البيئية الأخرى؛ إلى أي مدى ستؤدي جهودنا لزيادة الكفاءة أو الإنتاجية أو توفير التكاليف، مثل دمج التقنيات الرقمية، بما في ذلك الذكاء الاصطناعي، في أعمالنا أو المبادرات الأخرى لإعادة هيكلة عملياتنا إلى الفوائد المتوقعة؛ والعوامل الأخرى المحددة في أحدث تقرير سنوي لشركة "تاكيدا" وفق النموذج "20-إف" وتقارير "تاكيدا" الأخرى المقدمة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة الأمريكية، والمتوفرة على موقع "تاكيدا" الإلكتروني على: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ أو على https://www.sec.gov/. لا تتعهد "تاكيدا" بتحديث أي من البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي أو أي بيانات تطلعية أخرى قد تصدرها، باستثناء ما يقتضيه القانون أو قواعد البورصة. الأداء السابق ليس مؤشراً على النتائج المستقبلية، وقد لا تكون نتائج أو بيانات "تاكيدا" الواردة في هذا البيان الصحفي مؤشراً أو تقديراً أو تنبؤاً أو ضماناً أو إسقاطاً لنتائج "تاكيدا" المستقبلية.

معلومات "تاكيدا" الطبية

يحتوي هذا البيان الصحفي على معلومات حول المنتجات التي قد لا تكون متاحة في جميع البلدان، أو قد تكون متاحة تحت علامات تجارية مختلفة، لدواعي مختلفة، بجرعات مختلفة، أو بنقاط قوة مختلفة. لا ينبغي اعتبار أي شيء وارد هنا بمثابة التماس أو ترويج أو إعلان لأي عقاقير طبية بما في ذلك تلك قيد التطوير.

المراجع:

Vonvendi [عامل فون ويلبراند (مؤتلف)] معلومات وصفية؛ 2025. https://www.shirecontent.com/PI/PDFs/Vonvendi_USA_ENG.pdf

ما هو مرض فون ويلبراند؟ موقع مراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها. تم الوصول إليه في 9 يوليو 2025. https://www.cdc.gov/von-willebrand/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.html

نيكولاس إل جيه تشورنينكي، إدوين أوكران، باولا دي جيمس؛ اعتبارات خاصة في نزيف الجهاز الهضمي لدى مرضى VWD. برنامج تعليم أمراض الدم Am Soc Hematol 2022؛ 2022 (1): 624-630. دوي: https://doi.org/10.1182/hematology.2022000390

المصدر: Takeda

المصدر: HealthDay

مزيد من موارد الأخبار

تنبيهات الأدوية Medwatch من إدارة الغذاء والدواء

Daily MedNews

أخبار للعاملين في مجال الصحة

الموافقات على الأدوية الجديدة

تطبيقات الأدوية الجديدة

نقص الأدوية

التجارب السريرية النتائج

الموافقات على الأدوية العامة

Drugs.com Podcast

اشترك في نشرتنا الإخبارية

مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في Drugs.com في حياتك البريد الوارد.

نشر : 2025-09-18 16:18

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.