FDA v USA schvaluje rozšířenou indikaci pro Vonvendi [von Willebrandův faktor (rekombinantní)] pro dospělé a děti s von Willebrandovou chorobou
OSAKA, Japonsko a CAMBRIDGE, Massachusetts, 5. září 2025 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil doplňkovou indikaci biologické licence (sBLA) pro přípravek Vonvendi® [von Willebrandův faktor] na snížení frekvence rutinního krvácení (rekombinace profylaxe) epizody u dospělých s von Willebrandovou chorobou (VWD), včetně pacientů s onemocněním typu 1 a 2, a on-demand a perioperační léčba krvácení u pediatrických pacientů s VWD. Vonvendi byla dříve schválena pro použití na vyžádání a pro perioperační použití u dospělých s VWD a rutinní profylaktické použití u dospělých s těžkou VWD typu 3, kteří dostávají terapii na vyžádání.1
Vonvendi je nyní k dispozici pro použití u širokého spektra pacientů s VWD a je jediným rekombinantním von Willebrandovým faktorem (VWF) substituční terapií u dospělých i dětí se schválenými indikacemi VWD.1
VWD je nejběžnější krvácivá porucha postihující více než 3 miliony lidí jen v USA. Vyskytuje se stejně mezi muži i ženami. Lidé s VWD mají nízké hladiny nebo dysfunkční von Willebrandův faktor (VWF), protein, který napomáhá srážení krve. To může vést k život ohrožujícímu krvácení – ať už při úrazu nebo po operaci, gastrointestinálním krvácení, zubních zákrocích nebo porodu – prodlouženému krvácení z nosu, silnému nebo dlouhému menstruačnímu krvácení a snadné tvorbě modřin, což může mít významný dopad na kvalitu života.2,3
Vonvendi je infuzní přípravek určený k náhradě chybějícího nebo nefunkčního VWF v těle. Vonvendi má jedinečně dlouhý poločas (22,6 hodin [50 IU/kg] u dospělých a 14,3 hodin u dětí). V klinických studiích byla většina nechirurgického krvácení léčena jednou infuzí Vonvendi u dospělých (157/192) i dětí (80/104).1
"Schválení Vonvendiho FDA pro rutinní profylaktické použití u dospělých se všemi typy VWD představuje klíčový milník v pokroku v péči o tento náročný stav. Profylaktická léčba je zásadní pro snížení frekvence krvácení u dospělých, včetně spontánního a kloubního krvácení," řekl Jonathan C. Roberts, M.D., docent lékařského a výzkumného ústavu pro pediatrii a přidružený lékař B. University of Illinois College of Medicine v Peorii a výzkumník ve studii profylaxe Vonvendi. „Zavedení profylaxe jako standardu péče pro všechny dospělé s VWD, bez ohledu na podtyp, představuje významný krok vpřed v pomoci zvládat riziko krvácení a zátěž, kterou může krvácení představovat pro každodenní život pacientů.“
Toto schválení je založeno na údajích ze tří klinických studií – studie fáze 3 u dospělých s VWD (NCT02973087 u dětí ve studii Ph3087). (NCT02932618) a pokračovací studie fáze 3b u dospělých a dětí s VWD (NCT03879135) – stejně jako podpůrné údaje z reálného světa.1 Podrobnosti o zavedeném klinickém profilu najdete v úplném znění informací o přípravku Vonvendi.
„Děti a dospělí žijící s VWD čelí jedinečným výzvám, včetně krvácení, které může narušit každodenní aktivity, jako je škola, práce nebo trávení času s blízkými, což často vede k fyzické a emocionální zátěži,“ řekla Cheryl Schwartz, senior viceprezidentka, vedoucí obchodní jednotky pro vzácná onemocnění v USA a obchodní operace v USA ve společnosti Takeda. "Jsme hrdí na to, že podporujeme dospělé s VWD od prvního schválení Vonvendi v roce 2015 a nyní budeme schopni pomoci ještě většímu počtu pacientů zvládnout jejich stav. Tento milník podtrhuje neochvějný závazek společnosti Takeda vůči komunitě s poruchami krve a krvácivými chorobami, protože se snažíme poskytovat inovativní terapie."
Takeda předložila žádosti o schválení rozšíření indikací léčby krvácení u japonských pacientů Vonvendi a Vonvendi u dětských pacientů. a VEYVONDI™ (vonikog alfa) pro použití na vyžádání u pediatrických pacientů s VWD v Evropské unii.
Vonvendi [von Willebrandův faktor (rekombinantní)] Důležité informace
Indikace
Vonvendi [von Willebrandův faktor (rekombinantní)] je indikován u dospělých a dětských pacientů s von Willebrandovou chorobou (VWD) pro:
Pouze pro dospělé pacienty:Routine pro snížení krvácení:Routine epizod.
Podrobné důležité informace o rizicích
KONTRAINDIKACE
Vonvendi je kontraindikován u pacientů, kteří měli život ohrožující hypersenzitivní reakce na Vonvendi nebo složky přípravku (dihydrát citrátu sodného, glycin, mannitol, dihydrát trehalózy, polysorbát 80 a křeččí nebo myší proteiny).
UPOZORNĚNÍ UPOZORNĚNÍ UPOZORNĚNÍUPOZORNĚNÍBoloh3> PRECbolh3>PhroemThroemh3 Události
UPOZORNĚNÍUPOZORNĚNÍBoloh3> PRECbolh3>PhroemThroemh3 Události
U Vonvendi se vyskytly tromboembolické příhody. Tyto příhody mohou zahrnovat diseminovanou intravaskulární koagulaci (DIC), žilní trombózu, plicní embolii, infarkt myokardu a mrtvici. Pacienti se známými rizikovými faktory pro trombózu, včetně nízkých hladin ADAMTS13, jsou vystaveni vyššímu riziku. Sledujte u pacientů známky a příznaky trombózy, jako je bolest, otok, změna barvy, dušnost, kašel, hemoptýza a synkopa. Zaveďte preventivní opatření proti tromboembolismu podle současné klinické praxe a standardní péče.
U pacientů vyžadujících časté dávky přípravku Vonvendi v kombinaci s rVIII sledujte plazmatické hladiny pro aktivitu FVIII:C, protože trvalé nadměrné plazmatické hladiny faktoru VIII mohou zvýšit riziko tromboembolických komplikací.
Reakce z přecitlivělosti a reakce související s infuzí
U přípravku Vonvendi se objevily reakce z přecitlivělosti a reakce související s infuzí. Tyto reakce mohou zahrnovat anafylaktický šok, generalizovanou kopřivku, angioedém, tíseň na hrudi, hypotenzi, šok, letargii, nevolnost, zvracení, parestezie, svědění, neklid, rozmazané vidění, sípání a/nebo akutní respirační tíseň. Pokud se objeví známky a příznaky závažných alergických reakcí, okamžitě přerušte podávání Vonvendi a zajistěte vhodnou podpůrnou péči.
Vonvendi obsahuje stopová množství myšího imunoglobulinu G (MuIgG) a křeččích proteinů nižší nebo rovna 2 ng/IU Vonvendi. U pacientů léčených tímto přípravkem se mohou rozvinout reakce přecitlivělosti na savčí proteiny jiného než lidského původu.
Neutralizující protilátky
U přípravku Vonvendi se mohou objevit neutralizační protilátky proti VWF a/nebo faktoru VIII. Pokud očekávané hladiny aktivity VWF v plazmě (VWF:RCo) nejsou dosaženy, proveďte vhodný test, abyste zjistili, zda jsou přítomny inhibitory anti-VWF nebo anti-faktor VIII. Zvažte další terapeutické možnosti a nasměrujte pacienta k lékaři se zkušenostmi s péčí o VWD nebo hemofilii A.
U pacientů s vysokými hladinami inhibitorů VWF nebo faktoru VIII nemusí být léčba přípravkem Vonvendi účinná a infuze tohoto proteinu může vést k závažným reakcím přecitlivělosti. Vzhledem k tomu, že inhibiční protilátky se mohou vyskytovat současně s anafylaktickými reakcemi, vyhodnoťte přítomnost inhibitorů u pacientů s anafylaktickou reakcí.
Monitorování laboratorních testů
Monitorujte plazmatické hladiny VWF:RCo a aktivity faktoru VIII u pacientů užívajících Vonvendi, abyste se vyhnuli trvalé nadměrné hladině aktivity VWF a/nebo faktoru VIII, která může zvýšit riziko trombotických příhod, zejména u pacientů se známými klinickými nebo laboratorními rizikovými faktory.
Při podezření na vývoj VWF a/nebo inhibitorů faktoru VIII. Proveďte příslušné testy inhibitorů, abyste určili, zda jsou přítomny inhibitory VWF a/nebo faktoru VIII, pokud krvácení není kontrolováno očekávanou dávkou Vonvendi.
NEŽÁDOUCÍ ÚČINKY
Nejčastějšími nežádoucími účinky pozorovanými u více než nebo rovných 2 % pacientů v klinických studiích s Vonvendi (n=132) byly celková bolest hlavy, závratě, zvracení, nevolnost.
O von Willebrandově nemoci (VWD)
VWD je nejčastější dědičná krvácivá porucha, která postihuje až jedno procento populace USA. VWD je způsobeno nedostatkem nebo dysfunkcí von Willebrandova faktoru (VWF), jednoho z několika typů proteinů v krvi, které jsou potřebné k usnadnění správného srážení krve. Kvůli tomuto defektu nebo nedostatku VWF se krev u lidí s VWD nemůže účinně srážet, což může mít za následek silnou menstruaci, snadnou tvorbu modřin nebo časté krvácení z nosu. Krvácení způsobené VWD se u pacientů s tímto onemocněním velmi liší.2
O společnosti Takeda
Společnost Takeda se zaměřuje na vytváření lepšího zdraví pro lidi a na lepší budoucnost pro svět. Naším cílem je objevovat a poskytovat život transformující léčby v našich hlavních terapeutických a obchodních oblastech, včetně gastrointestinálního traktu a zánětů, vzácných onemocnění, terapií odvozených z plazmy, onkologie, neurověd a vakcín. Společně s našimi partnery se snažíme zlepšit zkušenosti pacientů a posouvat novou hranici možností léčby prostřednictvím našeho dynamického a rozmanitého potrubí. Jako přední biofarmaceutická společnost založená na hodnotách a založená na výzkumu a vývoji se sídlem v Japonsku se řídíme naším závazkem vůči pacientům, našim lidem a planetě. Naši zaměstnanci v přibližně 80 zemích a regionech se řídí naším cílem a jsou zakotveni v hodnotách, které nás definují již více než dvě století. Pro více informací navštivte www.takeda.com.
Důležité upozornění
Pro účely tohoto oznámení „tisková zpráva“ znamená tento dokument, jakoukoli ústní prezentaci, jakoukoli relaci otázek a odpovědí a jakýkoli písemný nebo ústní materiál projednávaný nebo distribuovaný společností Takeda Pharmaceutical Company Limited („Takeda“) týkající se této verze. Tato tisková zpráva (včetně jakékoli ústní instruktáže a jakýchkoli otázek a odpovědí v souvislosti s ní) není zamýšlena a nepředstavuje, nepředstavuje ani netvoří součást jakékoli nabídky, výzvy nebo žádosti o jakoukoli nabídku ke koupi, jinému získání, upisování, výměně, prodeji nebo jinému nakládání s jakýmikoli cennými papíry nebo žádostí o jakékoli hlasování nebo schválení v jakékoli jurisdikci. Prostřednictvím této tiskové zprávy nejsou veřejně nabízeny žádné akcie ani jiné cenné papíry. Žádná nabídka cenných papírů nebude provedena ve Spojených státech amerických, s výjimkou registrace podle amerického zákona o cenných papírech z roku 1933, ve znění pozdějších předpisů, nebo výjimky z tohoto zákona. Tato tisková zpráva je poskytována (společně s jakýmikoli dalšími informacemi, které mohou být příjemci poskytnuty) za podmínky, že slouží příjemci pouze pro informační účely (a nikoli pro hodnocení jakékoli investice, akvizice, prodeje nebo jakékoli jiné transakce). Jakékoli nedodržení těchto omezení může představovat porušení platných zákonů o cenných papírech.
Společnosti, ve kterých Takeda přímo i nepřímo vlastní investice, jsou samostatné entity. V této tiskové zprávě je slovo „Takeda“ někdy používáno pro pohodlí tam, kde se odkazuje na společnost Takeda a její dceřiné společnosti obecně. Podobně se slova „my“, „nás“ a „naše“ používají také k označení dceřiných společností obecně nebo těch, kteří pro ně pracují. Tyto výrazy se také používají tam, kde identifikace konkrétní společnosti nebo společností neslouží žádnému užitečnému účelu.
Výhledová prohlášení
Tato tisková zpráva a jakékoli materiály distribuované v souvislosti s touto tiskovou zprávou mohou obsahovat výhledová prohlášení, přesvědčení nebo názory týkající se budoucího podnikání společnosti Takeda, budoucí pozice a výsledků operací, včetně odhadů, prognóz, cílů a plánů společnosti Takeda. Výhledová prohlášení bez omezení často obsahují slova jako „cíle“, „plány“, „věří“, „doufá“, „pokračuje“, „očekává“, „cílí“, „zamýšlí“, „zajišťuje“, „bude“, „může“, „měl by“, „by mohl“, „předpokládá“, „odhaduje“, „odhaduje“ nebo „projektuje podobné výrazy“, „projevuje se v podobném duchu“. Tato výhledová prohlášení jsou založena na předpokladech o mnoha důležitých faktorech, včetně následujících, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od výsledků vyjádřených nebo implikovaných výhledovými prohlášeními: ekonomické okolnosti obklopující globální podnikání společnosti Takeda, včetně všeobecných ekonomických podmínek v Japonsku a Spojených státech a s ohledem na mezinárodní obchodní vztahy; competitive pressures and developments; změny platných zákonů a předpisů, včetně daňových, tarifních a jiných pravidel souvisejících s obchodem; výzvy spojené s vývojem nových produktů, včetně nejistoty ohledně klinického úspěchu a rozhodnutí regulačních orgánů a jejich načasování; nejistota obchodního úspěchu nových a stávajících produktů; výrobní potíže nebo zpoždění; kolísání úrokových a směnných kurzů; tvrzení nebo obavy týkající se bezpečnosti nebo účinnosti prodávaných produktů nebo kandidátů na produkty; dopad zdravotních krizí, jako je pandemie nového koronaviru; úspěch našeho úsilí o udržitelnost životního prostředí, který nám umožňuje snížit naše emise skleníkových plynů nebo splnit naše další environmentální cíle; do jaké míry povedou naše snahy o zvýšení efektivity, produktivity nebo úspory nákladů, jako je integrace digitálních technologií, včetně umělé inteligence, do našeho podnikání nebo jiné iniciativy k restrukturalizaci našich operací k očekávaným přínosům; a další faktory uvedené v nejnovější výroční zprávě společnosti Takeda na formuláři 20-F a v dalších zprávách společnosti Takeda podaných u americké Komise pro cenné papíry a burzy, které jsou k dispozici na webových stránkách společnosti Takeda na adrese: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ nebo na https://www.sec.gov/. Takeda se nezavazuje aktualizovat žádná výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě ani žádná jiná výhledová prohlášení, která může učinit, pokud to nevyžaduje zákon nebo burzovní pravidlo. Minulá výkonnost není ukazatelem budoucích výsledků a výsledky nebo prohlášení společnosti Takeda v této tiskové zprávě nemusí naznačovat a nejsou odhadem, prognózou, zárukou nebo projekcí budoucích výsledků společnosti Takeda.
Takeda Medical Information
Tato tisková zpráva obsahuje informace o produktech, které nemusí být dostupné ve všech zemích nebo mohou být dostupné pod různými ochrannými známkami, v různých indikacích nebo dávkování. Nic v tomto dokumentu by nemělo být považováno za výzvu, propagaci nebo reklamu na jakékoli léky na předpis, včetně těch ve vývoji.
Odkazy:
Zdroj: Takeda
Zdroj: HealthDay
Související články
Vonvendi (von willebrand faktor (rekombinantní)) Historie schválení FDA
Další zdroje zpráv
Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje
Dostávejte nejlepší téma Drugs.com k odběru jakéhokoli tématu. doručená pošta.
Vyslán : 2025-09-18 16:18
Přečtěte si více
Odmítnutí odpovědnosti
Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.
Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.
Populární klíčová slova
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions