Die US-amerikanische FDA genehmigt eine erweiterte Indikation für Vonvendi [von Willebrand-Faktor (rekombinant)] für Erwachsene und Kinder mit Von-Willebrand-Krankheit

OSAKA, Japan und CAMBRIDGE, Massachusetts, 5. September 2025 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den ergänzenden Biologics License Application (sBLA) für Vonvendi® [von Willebrand-Faktor (rekombinant)] genehmigt hat und die Indikation um Routineprophylaxe erweitert, um die Häufigkeit von Blutungsepisoden bei Erwachsenen mit von-Willebrand-Krankheit zu reduzieren (VWD), einschließlich Patienten mit Erkrankungen des Typs 1 und 2, sowie bedarfsgerechte und perioperative Behandlung von Blutungen bei pädiatrischen Patienten mit VWD. Vonvendi war zuvor für die bedarfsgerechte und perioperative Anwendung bei Erwachsenen mit VWD und die routinemäßige prophylaktische Anwendung bei Erwachsenen mit schwerer Typ-3-VWS, die eine Bedarfstherapie erhielten, zugelassen.1

Vonvendi ist jetzt für den Einsatz bei einem breiten Spektrum von VWD-Patienten verfügbar und ist die einzige rekombinante Von-Willebrand-Faktor-(VWF)-Ersatztherapie mit zugelassenen Indikationen sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern mit VWD.1

VWD ist die häufigste Blutgerinnungsstörung, von der allein in den USA mehr als 3 Millionen Menschen betroffen sind. Es kommt bei Männern und Frauen gleichermaßen vor. Menschen mit VWD haben einen niedrigen oder gestörten Von-Willebrand-Faktor (VWF), ein Protein, das die Blutgerinnung unterstützt. Dies kann zu lebensbedrohlichen Blutungen führen – entweder aufgrund einer Verletzung oder nach einer Operation, Magen-Darm-Blutungen, zahnärztlichen Eingriffen oder einer Geburt –, längerem Nasenbluten, starken oder langen Menstruationsblutungen und leicht zu Blutergüssen, was die Lebensqualität erheblich beeinträchtigen kann.2,3

Vonvendi ist ein infundiertes Arzneimittel, das den fehlenden oder funktionsgestörten VWF des Körpers ersetzen soll. Vonvendi hat eine einzigartig lange Halbwertszeit (22,6 Stunden [50 IE/kg] für Erwachsene und 14,3 Stunden für Kinder). In klinischen Studien wurde die Mehrzahl der nicht-chirurgischen Blutungen sowohl bei Erwachsenen (157/192) als auch bei Kindern (80/104) mit einer Vonvendi-Infusion behandelt.1

„Die FDA-Zulassung von Vonvendi zur routinemäßigen prophylaktischen Anwendung bei Erwachsenen mit allen VWD-Typen stellt einen entscheidenden Meilenstein bei der Weiterentwicklung der Behandlung dieser schwierigen Erkrankung dar. Eine prophylaktische Behandlung ist entscheidend, um die Häufigkeit von Blutungen bei Erwachsenen, einschließlich spontaner Blutungen und Gelenkblutungen, zu reduzieren“, sagte Jonathan C. Roberts, M.D., stellvertretender medizinischer und Forschungsdirektor am Bleeding and Clotting Disorders Institute, außerordentlicher Professor für Pädiatrie und Medizin am University of Illinois College of Medicine Peoria und Forscherin in der Vonvendi-Prophylaxestudie. „Die Etablierung der Prophylaxe als Behandlungsstandard für alle Erwachsenen mit VWD, unabhängig vom Subtyp, stellt einen bedeutenden Fortschritt bei der Bewältigung des Blutungsrisikos und der Belastungen dar, die Blutungen für das tägliche Leben der Patienten mit sich bringen können.“

Diese Genehmigung basiert auf Daten aus drei klinischen Studien – einer Phase-3-Studie bei Erwachsenen mit VWD (NCT02973087), einer Phase-3-Studie bei Kindern mit VWD (NCT02932618) und einer Fortsetzungsstudie der Phase 3b bei Erwachsenen und Kindern mit VWD (NCT03879135) – sowie unterstützende Daten aus der Praxis.1 Einzelheiten zum etablierten klinischen Profil finden Sie in den vollständigen Verschreibungsinformationen von Vonvendi.

„Kinder und Erwachsene, die mit VWD leben, stehen vor einzigartigen Herausforderungen, darunter Blutungen, die alltägliche Aktivitäten wie Schule, Arbeit oder Zeit mit ihren Lieben verbringen können, was oft zu körperlichen und emotionalen Belastungen führt“, sagte Cheryl Schwartz, Senior Vice President, U.S. Rare Disease Business Unit Lead und U.S. Commercial Operations bei Takeda. „Wir sind stolz darauf, Erwachsene mit VWD seit der ersten Zulassung von Vonvendi im Jahr 2015 unterstützt zu haben und werden nun in der Lage sein, noch mehr Patienten bei der Bewältigung ihrer Erkrankung zu helfen. Dieser Meilenstein unterstreicht Takedas unerschütterliches Engagement für die Gemeinschaft von Blut- und Blutungsstörungen, während wir uns um die Bereitstellung innovativer Therapien bemühen.“

Takeda reichte Anträge auf Genehmigung zur Erweiterung der Indikationen von Vonvendi für die bedarfsorientierte und perioperative Behandlung von Blutungen bei pädiatrischen Patienten mit VWD in Japan ein VEYVONDI™ (Vonicog alfa) zur Bedarfsanwendung bei pädiatrischen Patienten mit VWD in der Europäischen Union.

Vonvendi [von Willebrand-Faktor (rekombinant)] Wichtige Informationen

Indikationen

Vonvendi [von Willebrand-Faktor (rekombinant)] ist bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit von-Willebrand-Krankheit (VWD) indiziert für:

Bedarfsorientierte Behandlung und Kontrolle von Blutungsepisoden.

Perioperative Behandlung von Blutungen.

Nur für erwachsene Patienten:

Routineprophylaxe zur Reduzierung der Häufigkeit von Blutungsepisoden.

Detaillierte wichtige Risikoinformationen

KONTRAINDIKATIONEN

Vonvendi ist bei Patienten kontraindiziert, die lebensbedrohliche Überempfindlichkeitsreaktionen auf Vonvendi oder Bestandteile des Produkts (Trinatriumcitrat-Dihydrat, Glycin, Mannitol, Trehalose-Dihydrat, Polysorbat 80 und Hamster- oder Mausproteine) hatten.

WARNHINWEISE UND VORSICHTSMASSNAHMEN

Thromboembolisch Veranstaltungen

Thromboembolische Ereignisse sind bei Vonvendi aufgetreten. Zu diesen Ereignissen können disseminierte intravaskuläre Koagulation (DIC), Venenthrombose, Lungenembolie, Myokardinfarkt und Schlaganfall gehören. Patienten mit bekannten Risikofaktoren für Thrombosen, einschließlich niedriger ADAMTS13-Werte, haben ein höheres Risiko. Überwachen Sie Patienten auf Anzeichen und Symptome einer Thrombose wie Schmerzen, Schwellung, Verfärbung, Atemnot, Husten, Hämoptyse und Synkope. Leiten Sie Prophylaxemaßnahmen gegen Thromboembolien entsprechend der aktuellen klinischen Praxis und dem Behandlungsstandard ein.

Überwachen Sie bei Patienten, die häufige Dosen Vonvendi in Kombination mit rVIII benötigen, die Plasmaspiegel auf FVIII:C-Aktivität, da anhaltend hohe Faktor-VIII-Plasmaspiegel das Risiko thromboembolischer Komplikationen erhöhen können.

Überempfindlichkeitsreaktionen und infusionsbedingte Reaktionen

Überempfindlichkeitsreaktionen und infusionsbedingte Reaktionen sind bei Vonvendi aufgetreten. Zu diesen Reaktionen können anaphylaktischer Schock, generalisierte Urtikaria, Angioödem, Engegefühl in der Brust, Hypotonie, Schock, Lethargie, Übelkeit, Erbrechen, Parästhesien, Juckreiz, Unruhe, verschwommenes Sehen, pfeifende Atmung und/oder akute Atemnot gehören. Wenn Anzeichen und Symptome schwerer allergischer Reaktionen auftreten, brechen Sie die Verabreichung von Vonvendi sofort ab und sorgen Sie für geeignete unterstützende Maßnahmen.

Vonvendi enthält Spuren von Maus-Immunglobulin G (MuIgG) und Hamsterproteinen von höchstens 2 ng/IE Vonvendi. Patienten, die mit diesem Produkt behandelt werden, können Überempfindlichkeitsreaktionen auf nichtmenschliche Säugetierproteine entwickeln.

Neutralisierende Antikörper

Bei Vonvendi können neutralisierende Antikörper gegen VWF und/oder Faktor VIII auftreten. Wenn die erwarteten Plasmaspiegel der VWF-Aktivität (VWF:RCo) nicht erreicht werden, führen Sie einen geeigneten Test durch, um festzustellen, ob Anti-VWF- oder Anti-Faktor-VIII-Inhibitoren vorhanden sind. Ziehen Sie andere Therapieoptionen in Betracht und verweisen Sie den Patienten an einen Arzt mit Erfahrung in der Behandlung von VWD oder Hämophilie A.

Bei Patienten mit hohen Konzentrationen an VWF- oder Faktor VIII-Inhibitoren ist die Vonvendi-Therapie möglicherweise nicht wirksam und die Infusion dieses Proteins kann zu schweren Überempfindlichkeitsreaktionen führen. Da Inhibitor-Antikörper gleichzeitig mit anaphylaktischen Reaktionen auftreten können, untersuchen Sie Patienten, bei denen eine anaphylaktische Reaktion auftritt, auf das Vorhandensein von Inhibitoren.

Überwachung von Labortests

Überwachen Sie die Plasmaspiegel von VWF:RCo und Faktor VIII-Aktivitäten bei Patienten, die Vonvendi erhalten, um anhaltend hohe VWF- und/oder Faktor VIII-Aktivitätsspiegel zu vermeiden, die das Risiko thrombotischer Ereignisse erhöhen können, insbesondere bei Patienten mit bekannten klinischen oder Laborrisikofaktoren.

Überwachen Sie bei Verdacht auf die Entwicklung von VWF- und/oder Faktor-VIII-Inhibitoren. Führen Sie geeignete Inhibitortests durch, um festzustellen, ob VWF- und/oder Faktor-VIII-Inhibitoren vorhanden sind, wenn die Blutung mit der erwarteten Vonvendi-Dosis nicht kontrolliert werden kann.

NEBENWIRKUNGEN

Die häufigsten Nebenwirkungen, die bei mehr als oder gleich 2 % der Patienten in klinischen Studien mit Vonvendi (n=132) beobachtet wurden, waren Kopfschmerzen, Erbrechen, Übelkeit, Schwindel und allgemeiner Juckreiz.

Über die von-Willebrand-Krankheit (VWD)

VWD ist die häufigste erbliche Blutungsstörung und betrifft bis zu ein Prozent der US-Bevölkerung. VWD wird durch einen Mangel oder eine Funktionsstörung des Von-Willebrand-Faktors (VWF) verursacht, einer von mehreren Arten von Proteinen im Blut, die für die ordnungsgemäße Blutgerinnung benötigt werden. Aufgrund dieses Defekts oder Mangels an VWF kann das Blut bei Menschen mit VWD nicht effektiv gerinnen, was zu starken Menstruationsperioden, leichten Blutergüssen oder häufigem Nasenbluten führen kann. Durch VWD verursachte Blutungen variieren stark bei Patienten mit dieser Krankheit.2

Über Takeda

Takeda konzentriert sich darauf, eine bessere Gesundheit für die Menschen und eine bessere Zukunft für die Welt zu schaffen. Unser Ziel ist es, lebensverändernde Behandlungen in unseren therapeutischen und Geschäftsbereichen zu entdecken und anzubieten, darunter Magen-Darm- und Entzündungskrankheiten, seltene Krankheiten, aus Plasma gewonnene Therapien, Onkologie, Neurowissenschaften und Impfstoffe. Gemeinsam mit unseren Partnern wollen wir das Patientenerlebnis verbessern und durch unsere dynamische und vielfältige Pipeline neue Behandlungsmöglichkeiten eröffnen. Als führendes, wertebasiertes, forschungs- und entwicklungsorientiertes biopharmazeutisches Unternehmen mit Hauptsitz in Japan lassen wir uns von unserem Engagement für Patienten, unsere Mitarbeiter und den Planeten leiten. Unsere Mitarbeiter in rund 80 Ländern und Regionen werden von unserem Ziel angetrieben und basieren auf den Werten, die uns seit mehr als zwei Jahrhunderten definieren. Weitere Informationen finden Sie unter www.takeda.com.

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Medizinische Informationen von Takeda

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Referenzen:

Verschreibungsinformationen von Vonvendi [von Willebrand-Faktor (rekombinant)]; 2025. https:/www.shirecontent.com/PI/PDFs/Vonvendi_USA_ENG.pdf

Was ist die von-Willebrand-Krankheit? Website der Zentren für die Kontrolle und Prävention von Krankheiten. Zugriff am 9. Juli 2025. https://www.cdc.gov/von-willebrand/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.html

Nicholas L.J. Chornenki, Edwin Ocran, Paula D. James; Besondere Überlegungen bei gastrointestinalen Blutungen bei VWD-Patienten. Hämatologie Am Soc Hematol Educ Program 2022; 2022 (1): 624–630. doi: https://doi.org/10.1182/hematology.2022000390

Quelle: Takeda

Quelle: HealthDay

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Gesendet : 2025-09-18 16:18

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