La FDA de EE. UU. aprueba la indicación ampliada de Vonvendi [factor von Willebrand (recombinante)] para adultos y niños con enfermedad de Von Willebrand
OSAKA, Japón y CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 de septiembre de 2025 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. aprobó la Solicitud de licencia de productos biológicos (sBLA) complementaria para Vonvendi® [factor von Willebrand (recombinante)], ampliando la indicación para incluir profilaxis de rutina para reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en adultos con von Enfermedad de Willebrand (VWD), incluidos aquellos con enfermedad de tipo 1 y 2, y tratamiento perioperatorio y a demanda del sangrado en pacientes pediátricos con VWD. Vonvendi fue aprobado previamente para uso a demanda y perioperatorio en adultos con VWD y uso profiláctico de rutina en adultos con VWD tipo 3 grave que reciben terapia a demanda.1
Vonvendi ahora está disponible para su uso en una amplia gama de pacientes con VWD y es la única terapia de reemplazo del factor von Willebrand recombinante (VWF) con indicaciones aprobadas tanto en adultos como en niños con VWD.1
La EVW es el trastorno hemorrágico más común que afecta a más de 3 millones de personas sólo en los EE. UU. Ocurre por igual entre hombres y mujeres. Las personas con EvW tienen niveles bajos o disfuncionales del factor von Willebrand (VWF), una proteína que ayuda a la coagulación de la sangre. Esto puede provocar hemorragias potencialmente mortales (ya sea por una lesión o después de una cirugía, hemorragia gastrointestinal, procedimientos dentales o parto), hemorragias nasales prolongadas, hemorragias menstruales intensas o prolongadas y aparición de moretones con facilidad, que pueden tener un impacto significativo en la calidad de vida.2,3
Vonvendi es un medicamento en infusión diseñado para reemplazar el FvW faltante o disfuncional del cuerpo. Vonvendi tiene una vida media excepcionalmente larga (22,6 horas [50 UI/kg] para adultos y 14,3 horas para niños). En los ensayos clínicos, la mayoría de las hemorragias no quirúrgicas se trataron con una infusión de Vonvendi tanto en adultos (157/192) como en niños (80/104).1
"La aprobación de Vonvendi por parte de la FDA para el uso profiláctico de rutina en adultos con todos los tipos de EvW marca un hito fundamental en el avance de la atención para esta difícil afección. El tratamiento profiláctico es fundamental para reducir la frecuencia de las hemorragias en adultos, incluidas las espontáneas y las articulares", dijo Jonathan C. Roberts, M.D., director médico asociado y de investigación del Instituto de Trastornos de la Sangrado y la Coagulación, profesor asociado de pediatría y medicina en la Facultad de Medicina de la Universidad de Illinois en Peoria e investigador del estudio de profilaxis de Vonvendi. "Establecer la profilaxis como estándar de atención para todos los adultos con VWD, independientemente del subtipo, representa un importante paso adelante para ayudar a controlar el riesgo de hemorragia y las cargas que las hemorragias pueden tener en la vida diaria de los pacientes".
Esta aprobación se basa en datos de tres ensayos clínicos: un ensayo de fase 3 en adultos con VWD (NCT02973087), un estudio de fase 3 en niños con VWD (NCT02932618) y un estudio de fase 3 en niños con VWD (NCT02932618) 3b en adultos y niños con EvW (NCT03879135), así como datos de respaldo del mundo real.1 Consulte la información de prescripción completa de Vonvendi para obtener detalles sobre el perfil clínico establecido.
“Los niños y adultos que viven con VWD enfrentan desafíos únicos, incluidos sangrados que pueden interrumpir actividades diarias como la escuela, el trabajo o pasar tiempo con sus seres queridos, lo que a menudo genera cargas físicas y emocionales”, dijo Cheryl Schwartz, vicepresidenta sénior, líder de la unidad de negocios de enfermedades raras de EE. UU. y operaciones comerciales de Takeda en EE. UU. "Estamos orgullosos de haber apoyado a adultos con VWD desde la aprobación inicial de Vonvendi en 2015 y ahora podremos ayudar a aún más pacientes a controlar su afección. Este hito destaca el compromiso inquebrantable de Takeda con la comunidad de trastornos sanguíneos y de la coagulación mientras nos esforzamos por ofrecer terapias innovadoras".
Takeda presentó solicitudes buscando aprobación para ampliar las indicaciones de Vonvendi para el manejo a demanda y perioperatorio del sangrado en pacientes pediátricos con VWD en Japón y VEYVONDI™ (vonicog alfa) para uso a demanda en pacientes pediátricos con EvW en la Unión Europea.
Vonvendi [factor von Willebrand (recombinante)] Información importante
Indicaciones
Vonvendi [factor von Willebrand (recombinante)] está indicado en pacientes adultos y pediátricos con enfermedad de von Willebrand (EvW) para:
Solo para pacientes adultos:
Información importante detallada sobre riesgos
CONTRAINDICACIONES
Vonvendi está contraindicado en pacientes que han tenido reacciones de hipersensibilidad potencialmente mortales a Vonvendi o a los componentes del producto (citrato trisódico dihidrato, glicina, manitol, trehalosa dihidrato, polisorbato 80 y proteínas de hámster o ratón).
ADVERTENCIAS Y PRECAUCIONES
Eventos tromboembólicos
Se han producido eventos tromboembólicos con Vonvendi. Estos eventos pueden incluir coagulación intravascular diseminada (CID), trombosis venosa, embolia pulmonar, infarto de miocardio y accidente cerebrovascular. Los pacientes con factores de riesgo conocidos de trombosis, incluidos niveles bajos de ADAMTS13, tienen un mayor riesgo. Vigile a los pacientes para detectar signos y síntomas de trombosis, como dolor, hinchazón, decoloración, disnea, tos, hemoptisis y síncope. Instituya medidas de profilaxis contra el tromboembolismo de acuerdo con la práctica clínica actual y el estándar de atención.
En pacientes que requieren dosis frecuentes de Vonvendi en combinación con rVIII, controle los niveles plasmáticos de actividad de FVIII:C porque los niveles plasmáticos excesivos y sostenidos de factor VIII pueden aumentar el riesgo de complicaciones tromboembólicas.
Hipersensibilidad y reacciones relacionadas con la perfusión
Se han producido reacciones de hipersensibilidad y reacciones relacionadas con la perfusión con Vonvendi. Estas reacciones pueden incluir shock anafiláctico, urticaria generalizada, angioedema, opresión en el pecho, hipotensión, shock, letargo, náuseas, vómitos, parestesia, prurito, inquietud, visión borrosa, sibilancias y/o dificultad respiratoria aguda. Si se producen signos y síntomas de reacciones alérgicas graves, suspenda inmediatamente la administración de Vonvendi y proporcione la atención de apoyo adecuada.
Vonvendi contiene trazas de inmunoglobulina G de ratón (MuIgG) y proteínas de hámster inferiores o iguales a 2 ng/UI de Vonvendi. Los pacientes tratados con este producto pueden desarrollar reacciones de hipersensibilidad a proteínas de mamíferos no humanos.
Anticuerpos neutralizantes
Con Vonvendi se pueden producir anticuerpos neutralizantes contra el VWF y/o el factor VIII. Si no se alcanzan los niveles plasmáticos esperados de actividad del VWF (VWF:RCo), realice un ensayo adecuado para determinar si hay inhibidores anti-VWF o anti-factor VIII. Considere otras opciones terapéuticas y dirija al paciente a un médico con experiencia en el cuidado de la EvW o la hemofilia A.
En pacientes con niveles elevados de inhibidores del FvW o del factor VIII, la terapia con Vonvendi puede no ser eficaz y la infusión de esta proteína puede provocar reacciones de hipersensibilidad graves. Dado que los anticuerpos inhibidores pueden ocurrir concomitantemente con reacciones anafilácticas, evalúe a los pacientes que experimentan una reacción anafiláctica para detectar la presencia de inhibidores.
Monitoreo de pruebas de laboratorio
Monitoree los niveles plasmáticos de VWF:RCo y las actividades del factor VIII en pacientes que reciben Vonvendi para evitar niveles excesivos y sostenidos de actividad del VWF y/o del factor VIII, que pueden aumentar el riesgo de eventos trombóticos, particularmente en pacientes con factores de riesgo clínicos o de laboratorio conocidos.
Monitorear el desarrollo de VWF y/o inhibidores del factor VIII cuando se sospeche. Realice ensayos de inhibidores adecuados para determinar si hay inhibidores del FvW y/o del factor VIII si el sangrado no se controla con la dosis esperada de Vonvendi.
REACCIONES ADVERSAS
Las reacciones adversas más comunes observadas en más del 2 % o igual a los pacientes en ensayos clínicos con Vonvendi (n=132) fueron dolor de cabeza, vómitos, náuseas, mareos y prurito generalizado.
Acerca de von Enfermedad de Willebrand (EvW)
VWD is the most common inherited bleeding disorder, affecting up to one percent of the U.S. population. La EVW es causada por una deficiencia o disfunción del factor von Willebrand (VWF), uno de varios tipos de proteínas en la sangre que se necesitan para facilitar la coagulación sanguínea adecuada. Debido a este defecto o deficiencia en el FvW, la sangre no puede coagularse eficazmente en personas con EvW, lo que puede provocar períodos menstruales abundantes, aparición de moretones con facilidad o hemorragias nasales frecuentes. El sangrado causado por la VWD varía mucho entre los pacientes con esta enfermedad.2
Acerca de Takeda
Takeda se centra en crear una mejor salud para las personas y un futuro más brillante para el mundo. Nuestro objetivo es descubrir y ofrecer tratamientos que transformen vidas en nuestras principales áreas terapéuticas y comerciales, incluidas las gastrointestinales y la inflamación, las enfermedades raras, las terapias derivadas del plasma, la oncología, la neurociencia y las vacunas. Junto con nuestros socios, nuestro objetivo es mejorar la experiencia del paciente y avanzar en una nueva frontera de opciones de tratamiento a través de nuestra dinámica y diversa cartera. Como empresa biofarmacéutica líder basada en valores e impulsada por la I+D con sede en Japón, nos guiamos por nuestro compromiso con los pacientes, nuestra gente y el planeta. Nuestros empleados en aproximadamente 80 países y regiones están motivados por nuestro propósito y se basan en los valores que nos han definido durante más de dos siglos. Para obtener más información, visite www.takeda.com.
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Información médica de Takeda
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Referencias:
Fuente: Takeda
Fuente: HealthDay
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