La FDA américaine approuve l'indication élargie de Vonvendi [facteur von Willebrand (recombinant)] pour les adultes et les enfants atteints de la maladie de von Willebrand
OSAKA, Japon et CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 septembre 2025 – Takeda (TSE : 4502/NYSE :TAK) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de licence supplémentaire pour les produits biologiques (sBLA) pour Vonvendi® [facteur von Willebrand (recombinant)], élargissant ainsi l'indication pour inclure la prophylaxie de routine afin de réduire la fréquence des épisodes hémorragiques chez les adultes atteints de von Willebrand. (VWD), y compris ceux atteints de maladies de type 1 et 2, et prise en charge à la demande et périopératoire des saignements chez les patients pédiatriques atteints de VWD. Vonvendi a été précédemment approuvé pour une utilisation à la demande et périopératoire chez les adultes atteints de la maladie de von Willebrand et pour une utilisation prophylactique de routine chez les adultes atteints d'une maladie de von Willebrand sévère de type 3 recevant un traitement à la demande.1
Vonvendi est désormais disponible pour une utilisation chez un large éventail de patients atteints de la maladie de von Willebrand et est le seul traitement de remplacement du facteur von Willebrand (VWF) recombinant avec des indications approuvées chez les adultes et les enfants atteints de la maladie de von Willebrand.1
La maladie de von Willebrand est le trouble hémorragique le plus courant, touchant plus de 3 millions de personnes rien qu'aux États-Unis. Cela se produit également chez les hommes et les femmes. Les personnes atteintes de la maladie de von Willebrand présentent des taux faibles ou dysfonctionnels de facteur von Willebrand (VWF), une protéine qui aide le sang à coaguler. Cela peut entraîner des saignements potentiellement mortels – suite à une blessure ou après une intervention chirurgicale, des saignements gastro-intestinaux, des procédures dentaires ou un accouchement – des saignements de nez prolongés, des saignements menstruels abondants ou longs et des ecchymoses faciles, qui peuvent avoir un impact significatif sur la qualité de vie.2,3
Vonvendi est un médicament perfusé conçu pour remplacer le FVW manquant ou dysfonctionnel dans l'organisme. Vonvendi a une demi-vie particulièrement longue (22,6 heures [50 UI/kg] pour les adultes et 14,3 heures pour les enfants). Dans les essais cliniques, la majorité des saignements non chirurgicaux ont été traités avec une seule perfusion de Vonvendi chez les adultes (157/192) et les enfants (80/104).1
"L'approbation par la FDA de Vonvendi pour une utilisation prophylactique de routine chez les adultes atteints de tous les types de maladie de von Willebrand marque une étape cruciale dans l'avancement des soins pour cette maladie difficile. Le traitement prophylactique est essentiel pour réduire la fréquence des saignements chez les adultes, y compris les saignements spontanés et articulaires", a déclaré Jonathan C. Roberts, M.D., directeur médical et de recherche associé au Bleeding and Cottle Disorders Institute, professeur agrégé de pédiatrie et de médecine à la faculté de médecine de l'Université de l'Illinois. à Peoria, et chercheur dans l'étude de prophylaxie Vonvendi. "L'établissement de la prophylaxie comme norme de soins pour tous les adultes atteints de la maladie de von Willebrand, quel que soit son sous-type, représente une avancée significative dans la gestion du risque hémorragique et des conséquences que les saignements peuvent avoir sur la vie quotidienne des patients."
Cette approbation est basée sur les données de trois essais cliniques : un essai de phase 3 chez des adultes atteints de la maladie de von Willebrand (NCT02973087), une étude de phase 3 chez des enfants atteints de la maladie de von Willebrand (NCT02932618) et une étude de phase Essai de continuation 3b chez des adultes et des enfants atteints de la maladie de von Willebrand (NCT03879135) – ainsi que des données réelles à l'appui.1 Veuillez consulter les informations de prescription complètes de Vonvendi pour plus de détails sur le profil clinique établi.
« Les enfants et les adultes vivant avec la maladie de von Willebrand sont confrontés à des défis uniques, notamment des saignements qui peuvent perturber les activités quotidiennes comme l'école, le travail ou le temps passé avec leurs proches, entraînant souvent un fardeau physique et émotionnel », a déclaré Cheryl Schwartz, vice-présidente principale, responsable de l'unité commerciale des maladies rares aux États-Unis et des opérations commerciales aux États-Unis chez Takeda. "Nous sommes fiers d'avoir soutenu les adultes atteints de la maladie de von Willebrand depuis l'approbation initiale de Vonvendi en 2015 et serons désormais en mesure d'aider encore plus de patients à gérer leur maladie. Cette étape importante souligne l'engagement inébranlable de Takeda envers la communauté des troubles du sang et de la coagulation alors que nous nous efforçons de fournir des thérapies innovantes. "
Takeda a soumis des demandes d'approbation pour élargir les indications de Vonvendi pour la prise en charge à la demande et périopératoire des saignements chez les patients pédiatriques atteints de la maladie de von Willebrand au Japon et VEYVONDI™ (vonicog alfa) pour une utilisation à la demande chez les patients pédiatriques atteints de la maladie de von Willebrand dans l'Union européenne.
Vonvendi [facteur von Willebrand (recombinant)] Informations importantes
Indications
Vonvendi [facteur von Willebrand (recombinant)] est indiqué chez les patients adultes et pédiatriques atteints de la maladie de von Willebrand (MVW) pour :
Pour les patients adultes uniquement :
Informations détaillées importantes sur les risques
CONTRE-INDICATIONS
Vonvendi est contre-indiqué chez les patients qui ont présenté des réactions d'hypersensibilité potentiellement mortelles à Vonvendi ou à des constituants du produit (citrate trisodique dihydraté, glycine, mannitol, tréhalose dihydraté, polysorbate 80 et protéines de hamster ou de souris).
AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONS
Événements thromboemboliques
Des événements thromboemboliques sont survenus avec Vonvendi. Ces événements peuvent inclure une coagulation intravasculaire disséminée (CIVD), une thrombose veineuse, une embolie pulmonaire, un infarctus du myocarde et un accident vasculaire cérébral. Les patients présentant des facteurs de risque connus de thrombose, notamment de faibles taux d'ADAMTS13, courent un risque plus élevé. Surveillez les patients pour détecter les signes et symptômes de thrombose tels que la douleur, l'enflure, la décoloration, la dyspnée, la toux, l'hémoptysie et la syncope. Instaurer des mesures prophylactiques contre la thromboembolie conformément à la pratique clinique actuelle et aux normes de soins.
Chez les patients nécessitant des doses fréquentes de Vonvendi en association avec le rVIII, surveiller les taux plasmatiques pour détecter l'activité du FVIII:C, car des taux plasmatiques excessifs et soutenus de facteur VIII peuvent augmenter le risque de complications thromboemboliques.
Réactions d'hypersensibilité et liées à la perfusion
Des réactions d'hypersensibilité et des réactions liées à la perfusion sont survenues avec Vonvendi. Ces réactions peuvent inclure un choc anaphylactique, une urticaire généralisée, un œdème de Quincke, une oppression thoracique, une hypotension, un choc, une léthargie, des nausées, des vomissements, des paresthésies, un prurit, une agitation, une vision floue, une respiration sifflante et/ou une détresse respiratoire aiguë. Si des signes et symptômes de réactions allergiques graves apparaissent, arrêtez immédiatement l'administration de Vonvendi et prodiguez des soins de soutien appropriés.
Vonvendi contient des traces d'immunoglobuline G de souris (MuIgG) et de protéines de hamster inférieures ou égales à 2 ng/UI de Vonvendi. Les patients traités avec ce produit peuvent développer des réactions d'hypersensibilité aux protéines de mammifères non humains.
Anticorps neutralisants
Des anticorps neutralisants contre le VWF et/ou le facteur VIII peuvent survenir avec Vonvendi. Si les taux plasmatiques attendus d'activité du FVW (VWF: RCo) ne sont pas atteints, effectuez un test approprié pour déterminer si des inhibiteurs anti-VWF ou anti-facteur VIII sont présents. Envisagez d'autres options thérapeutiques et orientez le patient vers un médecin expérimenté dans la prise en charge de la maladie de von Willebrand ou de l'hémophilie A.
Chez les patients présentant des taux élevés d'inhibiteurs du facteur VIII ou du facteur VIII, le traitement par Vonvendi peut ne pas être efficace et la perfusion de cette protéine peut entraîner de graves réactions d'hypersensibilité. Étant donné que les anticorps inhibiteurs peuvent apparaître de manière concomitante avec des réactions anaphylactiques, évaluez les patients présentant une réaction anaphylactique pour détecter la présence d'inhibiteurs.
Surveillance des tests de laboratoire
Surveiller les taux plasmatiques de VWF:RCo et les activités du facteur VIII chez les patients recevant Vonvendi afin d'éviter des niveaux d'activité excessifs et soutenus du VWF et/ou du facteur VIII, qui peuvent augmenter le risque d'événements thrombotiques, en particulier chez les patients présentant des facteurs de risque cliniques ou de laboratoire connus.
Surveiller le développement d'inhibiteurs du facteur VWF et/ou du facteur VIII en cas de suspicion. Effectuez des tests d'inhibiteurs appropriés pour déterminer si des inhibiteurs du facteur VWF et/ou du facteur VIII sont présents si le saignement n'est pas contrôlé avec la dose attendue de Vonvendi.
EFFETS INDÉSIRABLES
Les effets indésirables les plus fréquemment observés chez plus ou moins de 2 % des patients dans les essais cliniques avec Vonvendi (n = 132) étaient des maux de tête, des vomissements, des nausées, des étourdissements et un prurit généralisé.
À propos de von Maladie de Willebrand (MVW)
La maladie de von Willebrand est le trouble hémorragique héréditaire le plus courant, touchant jusqu'à 1 % de la population américaine. La maladie de von Willebrand est causée par un déficit ou un dysfonctionnement du facteur von Willebrand (VWF), l'un des nombreux types de protéines présentes dans le sang qui sont nécessaires pour faciliter la coagulation sanguine. En raison de ce défaut ou de cette carence en FvW, le sang n'est pas capable de coaguler efficacement chez les personnes atteintes de la maladie de von Willebrand, ce qui peut entraîner des règles abondantes, des ecchymoses faciles ou des saignements de nez fréquents. Les saignements causés par la maladie de von Willebrand varient considérablement selon les patients atteints de cette maladie.2
À propos de Takeda
Takeda se concentre sur la création d'une meilleure santé pour les personnes et d'un avenir meilleur pour le monde. Notre objectif est de découvrir et de proposer des traitements qui transforment la vie dans nos principaux domaines thérapeutiques et commerciaux, notamment les maladies gastro-intestinales et inflammatoires, les maladies rares, les thérapies dérivées du plasma, l'oncologie, les neurosciences et les vaccins. En collaboration avec nos partenaires, nous visons à améliorer l’expérience des patients et à faire progresser une nouvelle frontière d’options de traitement grâce à notre pipeline dynamique et diversifié. En tant que société biopharmaceutique leader basée au Japon, basée sur des valeurs et axée sur la R&D, nous sommes guidés par notre engagement envers les patients, nos collaborateurs et la planète. Nos employés répartis dans environ 80 pays et régions sont motivés par notre objectif et sont ancrés dans les valeurs qui nous définissent depuis plus de deux siècles. Pour plus d'informations, visitez www.takeda.com.
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Références :
Source : Takeda
Source : HealthDay
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Publié : 2025-09-18 16:18
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