FDA AS Menyetujui Perluasan Indikasi Vonvendi [faktor von Willebrand (Rekombinan)] untuk Orang Dewasa dan Anak-anak dengan Penyakit Von Willebrand

OSAKA, Jepang dan CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 September 2025 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menyetujui Permohonan Lisensi Biologis tambahan (sBLA) untuk Vonvendi® [faktor von Willebrand (Rekombinan)], memperluas indikasi untuk mencakup profilaksis rutin untuk mengurangi frekuensi episode perdarahan pada orang dewasa dengan von Willebrand Penyakit (VWD), termasuk penyakit Tipe 1 dan 2, serta manajemen perdarahan perioperatif dan on-demand pada pasien anak dengan VWD. Vonvendi sebelumnya disetujui untuk penggunaan on-demand dan perioperatif pada orang dewasa dengan VWD dan penggunaan profilaksis rutin pada orang dewasa dengan VWD Tipe 3 parah yang menerima terapi on-demand.1

Vonvendi sekarang tersedia untuk digunakan pada berbagai pasien VWD dan merupakan satu-satunya terapi penggantian von Willebrand Factor (VWF) rekombinan dengan indikasi yang disetujui pada orang dewasa dan anak-anak dengan VWD.1

VWD adalah kelainan pendarahan paling umum yang menyerang lebih dari 3 juta orang di AS saja. Hal ini terjadi sama antara pria dan wanita. Orang dengan VWD memiliki tingkat faktor von Willebrand (VWF) yang rendah atau tidak berfungsi, yaitu protein yang membantu pembekuan darah. Hal ini dapat menyebabkan perdarahan yang mengancam jiwa – baik karena cedera atau setelah operasi, perdarahan gastrointestinal, prosedur perawatan gigi atau persalinan – mimisan yang berkepanjangan, perdarahan menstruasi yang banyak atau lama, dan mudah memar, yang dapat berdampak signifikan pada kualitas hidup.2,3

Vonvendi adalah obat infus yang dirancang untuk menggantikan VWF yang hilang atau tidak berfungsi dalam tubuh. Vonvendi memiliki waktu paruh yang panjang dan unik (22,6 jam [50 IU/kg] untuk orang dewasa dan 14,3 jam untuk anak-anak). Dalam uji klinis, sebagian besar perdarahan non-bedah diobati dengan satu infus Vonvendi pada orang dewasa (157/192) dan anak-anak (80/104).1

"Persetujuan FDA terhadap Vonvendi untuk penggunaan profilaksis rutin pada orang dewasa dengan semua tipe VWD menandai tonggak penting dalam memajukan perawatan untuk kondisi yang menantang ini. Perawatan profilaksis sangat penting untuk mengurangi frekuensi perdarahan pada orang dewasa, termasuk perdarahan spontan dan sendi," kata Jonathan C. Roberts, M.D., direktur penelitian dan medis di Bleeding and Clotting Disorders Institute, profesor pediatri dan kedokteran di University of Illinois College of Medicine di Peoria, dan peneliti dalam studi profilaksis Vonvendi. “Menetapkan profilaksis sebagai standar perawatan untuk semua orang dewasa dengan VWD, apa pun subtipenya, merupakan langkah maju yang signifikan dalam membantu mengelola risiko perdarahan dan beban pendarahan dalam kehidupan sehari-hari pasien.”

Persetujuan ini didasarkan pada data dari tiga uji klinis – uji coba Fase 3 pada orang dewasa dengan VWD (NCT02973087), studi Fase 3 pada anak-anak dengan VWD (NCT02932618) dan Fase Uji coba lanjutan 3b pada orang dewasa dan anak-anak dengan VWD (NCT03879135) – serta data dunia nyata yang mendukung.1 Silakan lihat Informasi Peresepan lengkap Vonvendi untuk detail tentang profil klinis yang ada.

“Anak-anak dan orang dewasa yang mengidap VWD menghadapi tantangan unik, termasuk pendarahan yang dapat mengganggu aktivitas sehari-hari seperti sekolah, bekerja, atau menghabiskan waktu bersama orang-orang terkasih, yang sering kali menimbulkan beban fisik dan emosional,” kata Cheryl Schwartz, Wakil Presiden Senior, Pimpinan Unit Bisnis Penyakit Langka AS dan Operasi Komersial AS di Takeda. "Kami bangga telah mendukung orang dewasa dengan VWD sejak persetujuan awal Vonvendi pada tahun 2015 dan sekarang akan dapat membantu lebih banyak pasien mengelola kondisi mereka. Tonggak sejarah ini menyoroti komitmen teguh Takeda terhadap komunitas kelainan darah dan pendarahan seiring kami berupaya untuk memberikan terapi inovatif."

Takeda mengajukan permohonan untuk meminta persetujuan guna memperluas indikasi Vonvendi untuk manajemen perdarahan perioperatif dan on-demand pada pasien anak dengan VWD di Jepang dan VEYVONDI™ (vonicog alfa) untuk penggunaan sesuai permintaan pada pasien anak dengan VWD di Uni Eropa.

Vonvendi [faktor von Willebrand (Rekombinan)] Informasi Penting

Indikasi

Vonvendi [faktor von Willebrand (rekombinan)] diindikasikan pada pasien dewasa dan anak-anak dengan penyakit von Willebrand (VWD) untuk:

Pengobatan sesuai permintaan dan pengendalian episode perdarahan.

Penatalaksanaan perdarahan perioperatif.

Hanya untuk pasien dewasa:

Profilaksis rutin untuk mengurangi frekuensi episode perdarahan.

Informasi Risiko Penting Terperinci

KONTRAINDIKASI

Vonvendi dikontraindikasikan pada pasien yang memiliki reaksi hipersensitivitas yang mengancam jiwa terhadap Vonvendi atau konstituen produk (tri-natrium sitrat-dihidrat, glisin, manitol, trehalosa-dihidrat, polisorbat 80, dan protein hamster atau tikus).

PERINGATAN DAN TINDAKAN

Kejadian Tromboemboli

Peristiwa tromboemboli telah terjadi pada Vonvendi. Peristiwa ini dapat mencakup koagulasi intravaskular diseminata (DIC), trombosis vena, emboli paru, infark miokard, dan stroke. Pasien dengan faktor risiko trombosis yang diketahui, termasuk kadar ADAMTS13 yang rendah, memiliki risiko lebih tinggi. Pantau pasien untuk tanda dan gejala trombosis seperti nyeri, bengkak, perubahan warna, dispnea, batuk, hemoptisis, dan sinkop. Lakukan tindakan profilaksis terhadap tromboemboli sesuai dengan praktik klinis dan standar perawatan saat ini.

Pada pasien yang memerlukan dosis Vonvendi yang sering dikombinasikan dengan rVIII, pantau kadar plasma untuk aktivitas FVIII:C karena kadar faktor VIII plasma yang berlebihan dan berkelanjutan dapat meningkatkan risiko komplikasi tromboemboli.

Reaksi Hipersensitivitas dan Terkait Infus

Reaksi hipersensitivitas dan reaksi terkait infus telah terjadi dengan Vonvendi. Reaksi-reaksi ini dapat berupa syok anafilaksis, urtikaria umum, angioedema, sesak dada, hipotensi, syok, lesu, mual, muntah, paresthesia, pruritus, kegelisahan, penglihatan kabur, mengi dan/atau gangguan pernapasan akut. Jika terjadi tanda dan gejala reaksi alergi yang parah, segera hentikan pemberian Vonvendi dan berikan perawatan suportif yang sesuai.

Vonvendi mengandung sejumlah kecil imunoglobulin G tikus (MuIgG) dan protein hamster kurang dari atau sama dengan 2 ng/IU Vonvendi. Pasien yang diobati dengan produk ini mungkin mengalami reaksi hipersensitivitas terhadap protein mamalia non-manusia.

Antibodi Penetral

Antibodi penetral terhadap VWF dan/atau faktor VIII dapat terjadi dengan Vonvendi. Jika tingkat aktivitas VWF plasma yang diharapkan (VWF:RCo) tidak tercapai, lakukan pengujian yang sesuai untuk menentukan apakah terdapat inhibitor anti-VWF atau anti-faktor VIII. Pertimbangkan pilihan terapi lain dan arahkan pasien ke dokter yang berpengalaman menangani VWD atau hemofilia A.

Pada pasien dengan inhibitor VWF atau faktor VIII tingkat tinggi, terapi Vonvendi mungkin tidak efektif, dan infus protein ini dapat menyebabkan reaksi hipersensitivitas yang parah. Karena antibodi inhibitor dapat muncul bersamaan dengan reaksi anafilaksis, evaluasi pasien yang mengalami reaksi anafilaksis untuk mengetahui adanya inhibitor.

Pemantauan Tes Laboratorium

Pantau kadar aktivitas VWF:RCo dan faktor VIII dalam plasma pada pasien yang menerima Vonvendi untuk menghindari tingkat aktivitas VWF dan/atau faktor VIII berlebihan yang berkelanjutan, yang dapat meningkatkan risiko kejadian trombotik, terutama pada pasien dengan faktor risiko klinis atau laboratorium yang diketahui.

Pantau perkembangan VWF dan/atau inhibitor faktor VIII bila dicurigai. Lakukan uji inhibitor yang sesuai untuk menentukan apakah terdapat inhibitor VWF dan/atau faktor VIII jika perdarahan tidak terkontrol dengan dosis Vonvendi yang diharapkan.

REAKSI SAMPING

Reaksi merugikan yang paling umum diamati pada lebih dari atau sama dengan 2% pasien dalam uji klinis dengan Vonvendi (n=132) adalah sakit kepala, muntah, mual, pusing, dan pruritus umum.

Tentang von Penyakit Willebrand (VWD)

VWD adalah kelainan perdarahan bawaan yang paling umum dan memengaruhi hingga satu persen populasi AS. VWD disebabkan oleh kekurangan atau disfungsi faktor von Willebrand (VWF), salah satu dari beberapa jenis protein dalam darah yang diperlukan untuk memfasilitasi pembekuan darah. Karena cacat atau kekurangan VWF ini, darah tidak dapat membeku secara efektif pada penderita VWD yang dapat mengakibatkan periode menstruasi yang berat, mudah memar, atau sering mimisan. Pendarahan yang disebabkan oleh VWD sangat bervariasi antar pasien dengan penyakit ini.2

Tentang Takeda

Takeda berfokus untuk menciptakan kesehatan yang lebih baik bagi masyarakat dan masa depan yang lebih cerah bagi dunia. Kami bertujuan untuk menemukan dan memberikan perawatan yang mengubah hidup di bidang terapi dan bisnis inti kami, termasuk gastrointestinal dan peradangan, penyakit langka, terapi turunan plasma, onkologi, ilmu saraf, dan vaksin. Bersama dengan mitra kami, kami bertujuan untuk meningkatkan pengalaman pasien dan memajukan pilihan pengobatan terdepan melalui jalur kami yang dinamis dan beragam. Sebagai perusahaan biofarmasi terkemuka yang berbasis nilai dan didorong oleh penelitian dan pengembangan yang berkantor pusat di Jepang, kami dipandu oleh komitmen kami terhadap pasien, manusia, dan planet bumi. Karyawan kami di sekitar 80 negara dan wilayah didorong oleh tujuan kami dan didasarkan pada nilai-nilai yang telah mendefinisikan kami selama lebih dari dua abad. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.takeda.com.

Pemberitahuan Penting

Untuk keperluan pemberitahuan ini, “siaran pers” berarti dokumen ini, presentasi lisan apa pun, sesi tanya jawab, dan materi tertulis atau lisan apa pun yang dibahas atau didistribusikan oleh Takeda Pharmaceutical Company Limited (“Takeda”) mengenai rilis ini. Siaran pers ini (termasuk penjelasan lisan dan tanya jawab apa pun sehubungan dengan hal tersebut) tidak dimaksudkan untuk, dan bukan merupakan, mewakili atau menjadi bagian dari penawaran, undangan, atau ajakan atas penawaran apa pun untuk membeli, dengan cara lain memperoleh, berlangganan, menukar, menjual atau dengan cara lain melepaskan, sekuritas apa pun, atau permintaan pemungutan suara atau persetujuan apa pun di yurisdiksi mana pun. Tidak ada saham atau sekuritas lainnya yang ditawarkan kepada publik melalui siaran pers ini. Penawaran sekuritas tidak boleh dilakukan di Amerika Serikat kecuali berdasarkan pendaftaran berdasarkan Undang-Undang Sekuritas AS tahun 1933, sebagaimana telah diubah, atau merupakan pengecualian dari hal tersebut. Siaran pers ini diberikan (bersama dengan informasi lebih lanjut yang mungkin diberikan kepada penerima) dengan ketentuan bahwa siaran pers ini digunakan oleh penerima hanya untuk tujuan informasi (dan bukan untuk evaluasi investasi, akuisisi, pelepasan atau transaksi lainnya). Kegagalan untuk mematuhi pembatasan ini dapat merupakan pelanggaran terhadap undang-undang sekuritas yang berlaku.

Perusahaan di mana Takeda secara langsung dan tidak langsung memiliki investasi merupakan entitas terpisah. Dalam siaran pers ini, “Takeda” terkadang digunakan untuk memudahkan referensi yang dibuat untuk Takeda dan anak perusahaannya secara umum. Demikian pula, kata “kami”, “kita” dan “milik kami” juga digunakan untuk menyebut anak perusahaan pada umumnya atau mereka yang bekerja pada anak perusahaan tersebut. Ungkapan ini juga digunakan jika tidak ada tujuan berguna yang diberikan dengan mengidentifikasi perusahaan tertentu.

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Siaran pers ini dan materi apa pun yang didistribusikan sehubungan dengan siaran pers ini mungkin berisi pernyataan berwawasan ke depan, keyakinan atau pendapat mengenai bisnis Takeda di masa depan, posisi masa depan, dan hasil operasi, termasuk perkiraan, prakiraan, target, dan rencana Takeda. Tanpa batasan, pernyataan berwawasan ke depan sering kali menyertakan kata-kata seperti “target”, “rencana”, “percaya”, “harapan”, “melanjutkan”, “mengharapkan”, “bertujuan”, “berniat”, “memastikan”, “akan”, “mungkin”, “seharusnya”, “akan”, “bisa”, “mengantisipasi”, “perkiraan”, “proyek”, “prakiraan”, “pandangan” atau ekspresi serupa atau negatifnya. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada asumsi-asumsi mengenai banyak faktor penting, termasuk hal-hal berikut ini, yang dapat menyebabkan hasil sebenarnya berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan: keadaan perekonomian di sekitar bisnis global Takeda, termasuk kondisi perekonomian secara umum di Jepang dan Amerika Serikat dan sehubungan dengan hubungan perdagangan internasional; tekanan dan perkembangan persaingan; perubahan terhadap peraturan perundang-undangan yang berlaku, termasuk perpajakan, tarif dan peraturan terkait perdagangan lainnya; tantangan yang melekat dalam pengembangan produk baru, termasuk ketidakpastian keberhasilan klinis dan keputusan pihak berwenang serta waktunya; ketidakpastian keberhasilan komersial produk baru dan yang sudah ada; kesulitan atau penundaan produksi; fluktuasi suku bunga dan nilai tukar mata uang; klaim atau kekhawatiran mengenai keamanan atau kemanjuran produk yang dipasarkan atau calon produk; dampak krisis kesehatan, seperti pandemi virus corona baru; keberhasilan upaya kelestarian lingkungan, yang memungkinkan kami mengurangi emisi gas rumah kaca atau memenuhi tujuan lingkungan lainnya; sejauh mana upaya kami untuk meningkatkan efisiensi, produktivitas, atau penghematan biaya, seperti integrasi teknologi digital, termasuk kecerdasan buatan, dalam bisnis kami atau inisiatif lain untuk merestrukturisasi operasi kami akan memberikan manfaat yang diharapkan; dan faktor-faktor lain yang diidentifikasi dalam Laporan Tahunan Takeda terbaru pada Formulir 20-F dan laporan Takeda lainnya yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS, tersedia di situs web Takeda di: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ atau di https://www.sec.gov/. Takeda tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan apa pun yang terkandung dalam siaran pers ini atau pernyataan berwawasan ke depan lainnya yang mungkin dibuatnya, kecuali diwajibkan oleh hukum atau peraturan bursa saham. Kinerja masa lalu bukan merupakan indikator hasil di masa depan dan hasil atau pernyataan Takeda dalam siaran pers ini mungkin bukan merupakan indikasi, dan bukan merupakan perkiraan, prakiraan, jaminan, atau proyeksi hasil Takeda di masa depan.

Informasi Medis Takeda

Siaran pers ini berisi informasi tentang produk yang mungkin tidak tersedia di semua negara, atau mungkin tersedia dengan merek dagang berbeda, untuk indikasi berbeda, dalam dosis berbeda, atau dalam kekuatan berbeda. Tidak ada konten apa pun di sini yang dapat dianggap sebagai permohonan, promosi, atau iklan untuk obat resep apa pun termasuk yang sedang dikembangkan.

Referensi:

Vonvendi [faktor von Willebrand (rekombinan)] Informasi Peresepan; 2025. https:/www.shirecontent.com/PI/PDFs/Vonvendi_USA_ENG.pdf

Apa itu penyakit von Willebrand? Situs web Pusat Pengendalian dan Pencegahan Penyakit. Diakses 9 Juli 2025. https://www.cdc.gov/von-willebrand/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.html

Nicholas L.J. Chornenki, Edwin Ocran, Paula D. James; Pertimbangan khusus pada perdarahan GI pada pasien VWD. Program Pendidikan Hematologi Am Soc Hematol 2022; 2022 (1): 624–630. doi: https://doi.org/10.1182/hematology.2022000390

Sumber: Takeda

Sumber: HealthDay

Sumber berita lainnya

Peringatan Obat Medwatch FDA

Berita MedHarian

Berita untuk Profesional Kesehatan

Persetujuan Obat Baru

Aplikasi Obat Baru

Kekurangan Obat

Klinis Hasil Uji Coba

Persetujuan Obat Generik

Podcast Drugs.com

Berlangganan buletin kami

Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di kotak masuk Anda.

Diposting : 2025-09-18 16:18

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.