La FDA statunitense approva l’indicazione estesa per Vonvendi [fattore di von Willebrand (ricombinante)] per adulti e bambini affetti dalla malattia di Von Willebrand
OSAKA, Giappone e CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 settembre 2025 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la domanda di licenza biologica supplementare (sBLA) per Vonvendi® [fattore di von Willebrand (ricombinante)], ampliando l'indicazione per includere la profilassi di routine per ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento negli adulti affetti da von Willebrand (VWD), compresi quelli con malattia di tipo 1 e 2, e gestione su richiesta e perioperatoria del sanguinamento in pazienti pediatrici con VWD. Vonvendi è stato precedentemente approvato per l'uso al bisogno e perioperatorio negli adulti con VWD e per l'uso profilattico di routine negli adulti con VWD di tipo 3 grave sottoposti a terapia al bisogno.1
Vonvendi è ora disponibile per l'uso in un'ampia gamma di pazienti con VWD ed è l'unica terapia sostitutiva ricombinante del fattore di von Willebrand (VWF) con indicazioni approvate sia negli adulti che nei bambini con VWD.1
La VWD è il disturbo emorragico più comune che colpisce più di 3 milioni di persone solo negli Stati Uniti. Si verifica allo stesso modo tra uomini e donne. Le persone affette da VWD hanno livelli bassi o disfunzionali del fattore von Willebrand (VWF), una proteina che aiuta la coagulazione del sangue. Ciò può portare a sanguinamenti potenzialmente letali – sia a causa di un infortunio o dopo un intervento chirurgico, sanguinamento gastrointestinale, procedure dentistiche o parto – sangue dal naso prolungato, sanguinamento mestruale abbondante o lungo e facile formazione di lividi, che possono avere un impatto significativo sulla qualità della vita.2,3
Vonvendi è un medicinale infuso progettato per sostituire il VWF mancante o disfunzionale del corpo. Vonvendi ha un’emivita particolarmente lunga (22,6 ore [50 UI/kg] per gli adulti e 14,3 ore per i bambini). Negli studi clinici, la maggior parte dei sanguinamenti non chirurgici è stata trattata con un'infusione di Vonvendi sia negli adulti (157/192) che nei bambini (80/104).1
"L'approvazione di Vonvendi da parte della FDA per l'uso profilattico di routine negli adulti affetti da tutti i tipi di VWD segna una pietra miliare nel progresso della cura di questa patologia complessa. Il trattamento profilattico è fondamentale per ridurre la frequenza dei sanguinamenti negli adulti, compresi i sanguinamenti spontanei e articolari", ha affermato Jonathan C. Roberts, M.D., direttore medico e ricerca associato presso il Bleeding and Clotting Disorders Institute, professore associato di pediatria e medicina presso il College of Medicine dell'Università dell'Illinois a Peoria e ricercatore nello studio sulla profilassi Vonvendi. "Stabilire la profilassi come standard di cura per tutti gli adulti con VWD, indipendentemente dal sottotipo, rappresenta un significativo passo avanti nel contribuire a gestire il rischio di sanguinamento e il peso che i sanguinamenti possono avere sulla vita quotidiana dei pazienti."
Questa approvazione si basa sui dati di tre studi clinici: uno studio di fase 3 su adulti con VWD (NCT02973087), uno studio di fase 3 su bambini con VWD (NCT02932618) e uno studio di fase 3 su bambini con VWD (NCT02932618). Studio di continuazione 3b in adulti e bambini con VWD (NCT03879135) - nonché dati di supporto dal mondo reale.1 Per i dettagli sul profilo clinico stabilito, consultare le informazioni prescrittive complete di Vonvendi.
"I bambini e gli adulti che vivono con la VWD affrontano sfide uniche, tra cui emorragie che possono interrompere le attività quotidiane come la scuola, il lavoro o trascorrere del tempo con i propri cari, spesso portando a carichi fisici ed emotivi", ha affermato Cheryl Schwartz, Vicepresidente senior, Responsabile della Business Unit Malattie rare degli Stati Uniti e Operazioni commerciali statunitensi presso Takeda. "Siamo orgogliosi di aver supportato gli adulti affetti da VWD sin dall'approvazione iniziale di Vonvendi nel 2015 e ora saremo in grado di aiutare un numero ancora maggiore di pazienti a gestire la loro condizione. Questo traguardo evidenzia l'impegno costante di Takeda nei confronti della comunità delle malattie del sangue e delle malattie emorragiche mentre ci impegniamo a fornire terapie innovative."
Takeda ha presentato domande di approvazione per espandere le indicazioni di Vonvendi per la gestione su richiesta e perioperatoria del sanguinamento nei pazienti pediatrici con VWD in Giappone e VEYVONDI™ (vonicog alfa) per l'uso su richiesta nei pazienti pediatrici affetti da VWD nell'Unione Europea.
Vonvendi [fattore di von Willebrand (ricombinante)] Informazioni importanti
Indicazioni
Vonvendi [fattore di von Willebrand (ricombinante)] è indicato in pazienti adulti e pediatrici con malattia di von Willebrand (VWD) per:
Solo per pazienti adulti:
Informazioni dettagliate sui rischi importanti
CONTROINDICAZIONI
Vonvendi è controindicato nei pazienti che hanno avuto reazioni di ipersensibilità pericolose per la vita a Vonvendi o ai componenti del prodotto (trisodio citrato diidrato, glicina, mannitolo, trealosio diidrato, polisorbato 80 e proteine di criceto o di topo).
AVVERTENZE E PRECAUZIONI
Tromboembolico Eventi
Con Vonvendi si sono verificati eventi tromboembolici. Questi eventi possono includere coagulazione intravascolare disseminata (DIC), trombosi venosa, embolia polmonare, infarto miocardico e ictus. I pazienti con fattori di rischio noti per la trombosi, inclusi bassi livelli di ADAMTS13, corrono un rischio più elevato. Monitorare i pazienti per segni e sintomi di trombosi come dolore, gonfiore, scolorimento, dispnea, tosse, emottisi e sincope. Istituire misure di profilassi contro la tromboembolia secondo la pratica clinica attuale e lo standard di cura.
Nei pazienti che richiedono dosi frequenti di Vonvendi in combinazione con rVIII, monitorare i livelli plasmatici per l'attività di FVIII:C poiché livelli plasmatici eccessivi e prolungati di fattore VIII possono aumentare il rischio di complicanze tromboemboliche.
Reazioni di ipersensibilità e correlate all'infusione
Con Vonvendi si sono verificate reazioni di ipersensibilità e reazioni correlate all'infusione. Queste reazioni possono includere shock anafilattico, orticaria generalizzata, angioedema, costrizione toracica, ipotensione, shock, letargia, nausea, vomito, parestesia, prurito, irrequietezza, visione offuscata, respiro sibilante e/o difficoltà respiratoria acuta. Se si verificano segni e sintomi di reazioni allergiche gravi, interrompere immediatamente la somministrazione di Vonvendi e fornire un'adeguata terapia di supporto.
Vonvendi contiene tracce di immunoglobulina G di topo (MuIgG) e proteine di criceto inferiori o uguali a 2 ng/UI Vonvendi. I pazienti trattati con questo prodotto possono sviluppare reazioni di ipersensibilità alle proteine di mammiferi non umane.
Anticorpi neutralizzanti
Con Vonvendi possono verificarsi anticorpi neutralizzanti il VWF e/o il fattore VIII. Se i livelli plasmatici attesi di attività del VWF (VWF:RCo) non vengono raggiunti, eseguire un test appropriato per determinare se sono presenti inibitori anti-VWF o anti-fattore VIII. Considerare altre opzioni terapeutiche e indirizzare il paziente a un medico con esperienza nella cura della VWD o dell'emofilia A.
Nei pazienti con alti livelli di inibitori del VWF o del fattore VIII, la terapia con Vonvendi potrebbe non essere efficace e l'infusione di questa proteina può portare a gravi reazioni di ipersensibilità. Poiché gli anticorpi inibitori possono verificarsi in concomitanza con reazioni anafilattiche, valutare i pazienti che manifestano una reazione anafilattica per la presenza di inibitori.
Monitoraggio dei test di laboratorio
Monitorare i livelli plasmatici di VWF:RCo e le attività del fattore VIII nei pazienti che ricevono Vonvendi per evitare livelli eccessivi e prolungati di attività del VWF e/o del fattore VIII, che possono aumentare il rischio di eventi trombotici, in particolare nei pazienti con fattori di rischio clinici o di laboratorio noti.
Monitorare lo sviluppo di inibitori del VWF e/o del fattore VIII quando sospettato. Eseguire test appropriati sugli inibitori per determinare se sono presenti inibitori del VWF e/o del fattore VIII se il sanguinamento non è controllato con la dose prevista di Vonvendi.
REAZIONI AVVERSE
Le reazioni avverse più comuni osservate in una percentuale maggiore o uguale al 2% dei pazienti negli studi clinici con Vonvendi (n=132) sono state mal di testa, vomito, nausea, vertigini e prurito generalizzato.
Informazioni sulla malattia di von Willebrand (VWD)
La VWD è la malattia emorragica ereditaria più comune e colpisce fino all'1% della popolazione degli Stati Uniti. La VWD è causata da una carenza o disfunzione del fattore von Willebrand (VWF), uno dei diversi tipi di proteine nel sangue necessarie per facilitare la corretta coagulazione del sangue. A causa di questo difetto o carenza di VWF, il sangue non è in grado di coagularsi efficacemente nelle persone affette da VWD, il che può provocare periodi mestruali abbondanti, facilità alla formazione di lividi o frequenti sanguinamenti dal naso. Il sanguinamento causato dalla VWD varia notevolmente tra i pazienti affetti da questa malattia.2
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Takeda si impegna a creare una salute migliore per le persone e un futuro più luminoso per il mondo. Il nostro obiettivo è scoprire e fornire trattamenti in grado di trasformare la vita nelle nostre principali aree terapeutiche e commerciali, tra cui quelle gastrointestinali e dell'infiammazione, le malattie rare, le terapie plasmaderivate, l'oncologia, le neuroscienze e i vaccini. Insieme ai nostri partner, puntiamo a migliorare l’esperienza del paziente e a far avanzare una nuova frontiera delle opzioni di trattamento attraverso la nostra pipeline dinamica e diversificata. In qualità di azienda biofarmaceutica leader basata su valori e orientata alla ricerca e sviluppo con sede in Giappone, siamo guidati dal nostro impegno nei confronti dei pazienti, delle nostre persone e del pianeta. I nostri dipendenti in circa 80 paesi e regioni sono guidati dal nostro scopo e sono radicati nei valori che ci definiscono da più di due secoli. Per ulteriori informazioni, visitare www.takeda.com.
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Riferimenti:
Fonte: Takeda
Fonte: HealthDay
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Pubblicato : 2025-09-18 16:18
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