米国FDA、フォンベンディ[フォンヴィレブランド因子(組換え)]の成人およびフォンヴィレブランド病の小児に対する適応拡大を承認

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日本、大阪およびマサチューセッツ州ケンブリッジ、2025年9月5日 – 武田薬品工業(TSE:4502/NYSE:TAK)は本日、米国食品医薬品局(FDA)がVonvendi® [フォン・ヴィレブランド因子(組換え)]の追加生物製剤ライセンス申請(sBLA)を承認し、出血症状の頻度を減らすための日常的な予防を含めるよう適応を拡大したと発表しました。 1 型および 2 型疾患を含むフォン ヴィレブランド病 (VWD) の成人、および VWD の小児患者の出血のオンデマンドおよび周術期管理。 Vonvendi は、VWD の成人に対するオンデマンドおよび周術期の使用、およびオンデマンド療法を受けている重度 3 型 VWD の成人に対する定期的な予防的使用が以前に承認されていました。1

Vonvendi は現在、幅広い VWD 患者に使用可能であり、VWD の成人と小児の両方で適応症が承認されている唯一の組換えフォンヴィレブランド因子 (VWF) 補充療法です。1

VWD は、米国だけで 300 万人以上が罹患している最も一般的な出血性疾患です。それは男性と女性の間で等しく発生します。 VWDの人は、血液凝固を助けるタンパク質であるフォン・ヴィレブランド因子（VWF）のレベルが低いか、機能不全に陥っています。これは、怪我や手術後、胃腸出血、歯科処置や出産後のいずれかによる生命を脅かす出血につながる可能性があり、長期にわたる鼻血、大量または長期間の月経出血、あざができやすくなり、生活の質に重大な影響を与える可能性があります。2,3

ボンベンディは、身体の欠損または機能不全の VWF を補充するために設計された注入薬です。ボンベンディは独特の長い半減期を持っています (成人では 22.6 時間 [50 IU/kg]、子供では 14.3 時間)。臨床試験では、成人 (157/192) と子供 (80/104) の両方において、非外科的出血の大部分が 1 回のフォンベンディ点滴で治療されました。1

「すべての VWD タイプの成人に対するフォンベンディの日常的な予防的使用に対する FDA の承認は、この困難な症状の治療を進める上で極めて重要なマイルストーンです。自然出血や関節出血を含む成人の出血の頻度を減らすには、予防的治療が不可欠です」と、出血・凝固障害研究所の医学・研究副部長であり、ボストン大学小児科・医学准教授のジョナサン C. ロバーツ医学博士は述べています。イリノイ医科大学ピオリア校の教授であり、フォンベンディ予防研究の研究者でもあります。 「サブタイプに関係なく、VWD を患うすべての成人の標準治療として予防を確立することは、出血リスクと出血が患者の日常生活に及ぼす負担の管理に役立つ大きな前進を意味します。」

この承認は、VWD の成人を対象とした第 3 相試験 (NCT02973087)、VWD の小児を対象とした第 3 相試験 (NCT02932618)、および VWD の小児を対象とした第 3 相試験 (NCT02932618) の 3 つの臨床試験のデータに基づいています。 VWD の成人および小児を対象とした第 3b 相継続試験 (NCT03879135) – および裏付けとなる現実世界のデータ。1 確立された臨床プロファイルの詳細については、Vonvendi の完全な処方情報を参照してください。

「VWDを抱えて生きる子供と大人は、学校、仕事、愛する人たちと過ごす時間などの日常活動を妨げる出血などの特有の課題に直面しており、多くの場合身体的、精神的負担につながります」と武田薬品の米国希少疾病事業部門責任者兼米国商業事業担当シニアバイスプレジデントのシェリル・シュワルツ氏は述べた。 「2015年にボンベンディが最初に承認されて以来、成人のVWD患者をサポートできたことを誇りに思います。今後、さらに多くの患者の症状管理を支援できるようになります。このマイルストーンは、革新的な治療法の提供に努める武田薬品の血液および出血疾患コミュニティへの揺るぎない取り組みを浮き彫りにします。」

武田薬品は、日本における小児VWD患者のオンデマンドおよび周術期出血管理に対するボンベンディの適応拡大の承認を求める申請書を提出しました。 VEYVONDI™ (vonicog alfa) は、欧州連合における VWD の小児患者に対するオンデマンド使用です。

Vonvendi [フォン ヴィレブランド因子 (組換え)] 重要な情報

適応症

フォンベンディ [フォン ヴィレブランド因子 (組換え)] は、フォン ヴィレブランド病 (VWD) の成人および小児患者において以下の目的で適応されます。

  • オンデマンド治療および出血エピソードの制御。
  • 出血の周術期管理。

    • 成人患者のみ:

  • 出血エピソードの頻度を減らすための日常的な予防。

    • 重要なリスク情報の詳細

    禁忌

    Vonvendi は、Vonvendi またはその製品の成分 (クエン酸三ナトリウム二水和物、グリシン、マンニトール、トレハロース二水和物、ポリソルベート 80、ハムスターまたはマウスのタンパク質) に対して生命を脅かす過敏症反応を示した患者には禁忌です。

    警告と注意

    血栓塞栓性イベント

    フォンベンディでは血栓塞栓性イベントが発生しました。これらの事象には、播種性血管内凝固症候群 (DIC)、静脈血栓症、肺塞栓症、心筋梗塞、脳卒中などが含まれます。 ADAMTS13 レベルが低いなど、血栓症の既知の危険因子を持つ患者はリスクが高くなります。痛み、腫れ、変色、呼吸困難、咳、喀血、失神などの血栓症の兆候や症状がないか患者を観察します。現在の臨床診療および標準治療に従って、血栓塞栓症の予防措置を講じます。

    rVIII と併用してボンベンディを頻繁に投与する必要がある患者では、過剰な第 VIII 因子血漿レベルが持続すると血栓塞栓症合併症のリスクが増加する可能性があるため、血漿中 FVIII:C 活性をモニタリングしてください。

    過敏症および注入関連反応

    Vonvendi では過敏症反応および注入関連反応が発生しました。これらの反応には、アナフィラキシーショック、全身性蕁麻疹、血管浮腫、胸部圧迫感、低血圧、ショック、嗜眠、吐き気、嘔吐、感覚異常、そう痒症、落ち着きのなさ、かすみ目、喘鳴および/または急性呼吸困難が含まれる場合があります。重度のアレルギー反応の兆候や症状が現れた場合は、直ちにボンベンディの投与を中止し、適切な支持療法を行ってください。

    Vonvendi には、Vonvendi あたり 2 ng/IU 以下の微量のマウス免疫グロブリン G (MuIgG) およびハムスター タンパク質が含まれています。この製品で治療を受けた患者は、ヒト以外の哺乳類のタンパク質に対して過敏反応を起こす可能性があります。

    中和抗体

    VWF および/または第 VIII 因子に対する中和抗体が Vonvendi で発生する可能性があります。 VWF 活性 (VWF:RCo) の予想される血漿レベルが達成されない場合は、適切なアッセイを実行して、抗 VWF 阻害剤または抗 VIII 因子阻害剤が存在するかどうかを確認します。他の治療選択肢を検討し、VWD または血友病 A の治療に経験のある医師に患者を案内してください。

    VWF または第 VIII 因子に対する高レベルの阻害剤を有する患者では、フォンベンディ療法は効果がない可能性があり、このタンパク質の注入は重度の過敏反応を引き起こす可能性があります。阻害剤抗体はアナフィラキシー反応と同時に発生する可能性があるため、アナフィラキシー反応を起こしている患者に阻害剤が存在するかどうかを評価します。

    臨床検査のモニタリング

    ボンベンディ投与を受けている患者の血漿 VWF:RCo レベルと第 VIII 因子活性をモニタリングして、過剰な VWF および/または第 VIII 因子活性レベルが持続することを回避します。これは、特に既知の臨床リスク因子または臨床検査リスク因子を持つ患者において、血栓性イベントのリスクを高める可能性があります。

    VWF および/または第 VIII 因子阻害剤の発症が疑われる場合はモニタリングします。ボンベンディの予想用量で出血が抑制されない場合は、適切な阻害剤アッセイを実施して、VWF および/または第 VIII 因子阻害剤が存在するかどうかを確認します。

    副作用

    フォンベンディの臨床試験 (n=132) の患者の 2% 以上で観察された最も一般的な副作用は、頭痛、嘔吐、吐き気、めまい、および全身性の副作用でした。

    フォン ヴィレブランド病 (VWD) について

    VWD は最も一般的な遺伝性出血疾患であり、米国人口の最大 1% が罹患しています。 VWD は、適切な血液凝固を促進するために必要な血液中の数種類のタンパク質の 1 つであるフォン ヴィレブランド因子 (VWF) の欠乏または機能不全によって引き起こされます。 VWF のこの欠損または欠乏により、VWD 患者では血液が効果的に凝固できず、その結果、月経が重くなったり、あざができやすくなったり、頻繁に鼻血が出たりする可能性があります。 VWD によって引き起こされる出血は、この病気の患者によって大きく異なります。2

    武田薬品について

    武田薬品は、人々のより良い健康と世界の明るい未来の創造に注力しています。当社は、胃腸および炎症、希少疾患、血漿由来療法、腫瘍学、神経科学、ワクチンなどの中核となる治療および事業分野で、人生を変える治療法を発見し、提供することを目指しています。当社はパートナーと協力して、ダイナミックで多様なパイプラインを通じて患者エクスペリエンスを向上させ、治療オプションの新たなフロンティアを前進させることを目指しています。日本に本社を置く、価値観に基づいた研究開発主導の大手バイオ医薬品企業として、当社は患者、人々、そして地球への取り組みを指針としています。約 80 の国と地域の当社の従業員は、当社の目的に突き動かされ、2 世紀以上にわたって当社を定義してきた価値観に基づいています。詳細については、www.takeda.com をご覧ください。

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    参考文献:

  • Vonvendi [フォン ヴィレブランド因子 (組換え)] 処方情報。 2025。https:/www.shirecontent.com/PI/PDFs/Vonvendi_USA_ENG.pdf
  • フォン ヴィレブランド病とは何ですか?アメリカ疾病予防管理センターのウェブサイト。 2025 年 7 月 9 日にアクセス。https://www.cdc.gov/von-willebrand/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.html
  • ニコラス L.J. チョルネンキ、エドウィン オクラン、ポーラ D. ジェームス。 VWD 患者の消化管出血における特別な考慮事項。血液学 Am Soc Hematol Educ プログラム 2022; 2022 (1): 624–630。 doi: https://doi.org/10.1182/hematology.2022000390

    • 出典：武田薬品

    出典：HealthDay

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    • Vonvendi (フォン ウィルブランド因子 (組換え)) FDA 承認履歴

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    投稿しました : 2025-09-18 16:18

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