FDA AS Nyetujoni Indikasi Ekspansi kanggo Vonvendi [faktor von Willebrand (Rekombinan)] kanggo Wong Dewasa lan Bocah-bocah kanthi Penyakit Von Willebrand

OSAKA, Jepang lan CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 September 2025 - Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nyetujoni Aplikasi Lisensi Biologics (sBLA) tambahan kanggo Vonvendi® [von Willebrand factor (Rekombinan) kanggo nambahi indikasi frekuensi rutin kanggo nggedhekake profilaksis. episode ing wong diwasa kanthi Penyakit von Willebrand (VWD), kalebu sing nandhang penyakit Tipe 1 lan 2, lan manajemen perdarahan on-demand lan perioperatif ing pasien pediatrik karo VWD. Vonvendi sadurunge disetujoni kanggo panggunaan on-demand lan perioperatif ing wong diwasa kanthi VWD lan panggunaan prophylactic rutin ing wong diwasa kanthi tipe abot 3 VWD sing nampa terapi on-demand.1

Vonvendi saiki kasedhiya kanggo digunakake ing sawetara pasien VWD sing wiyar lan minangka siji-sijine rekombinan von Willebrand Factor (VWF) kanthi terapi penggantian VWD1 sing disetujoni kanggo bocah-bocah.

VWD minangka kelainan pendarahan sing paling umum sing nyebabake luwih saka 3 yuta wong ing AS wae. Iki kedadeyan kanthi padha ing antarane lanang lan wadon. Wong sing duwe VWD duwe faktor von Willebrand (VWF) sing kurang utawa disfungsional, protein sing mbantu pembekuan getih. Iki bisa nyebabake getihen sing ngancam nyawa - salah siji saka ciloko utawa sawise operasi, pendarahan gastrointestinal, prosedur dental utawa babaran - mimisan sing dawa, pendarahan menstruasi sing abot utawa dawa lan gampang bruising, sing bisa nduwe pengaruh sing signifikan marang kualitas urip.2,3

Vonvendi minangka obat infus sing ilang utawa disfungsi awak. Vonvendi nduweni setengah umur sing unik (22,6 jam [50 IU/kg] kanggo wong diwasa lan 14,3 jam kanggo bocah-bocah). Ing uji klinis, mayoritas pendarahan non-bedah diobati kanthi siji infus Vonvendi ing wong diwasa (157/192) lan bocah-bocah (80/104).1

"Persetujuan FDA saka Vonvendi kanggo panggunaan prophylactic rutin ing wong diwasa kanthi kabeh jinis VWD nandhani tonggak penting kanggo ningkatake perawatan kanggo kondisi sing tantangan iki. Pangobatan prophylactic penting kanggo nyuda frekuensi pendarahan ing wong diwasa, kalebu pendarahan spontan lan sendi, "ujare Jonathan C. Roberts, M.D., direktur asosiasi medis lan riset ing Institut Kedokteran lan Peneliti Clothing. profesor pediatrik lan kedokteran ing Universitas Illinois College of Medicine ing Peoria, lan peneliti ing studi profilaksis Vonvendi. "Ngadegake profilaksis minangka standar perawatan kanggo kabeh wong diwasa kanthi VWD, preduli saka subtipe, minangka langkah maju sing signifikan kanggo mbantu ngatur risiko pendarahan lan beban sing bisa nyebabake getihen ing urip saben dina pasien." (NCT02932618) lan uji coba lanjutan Tahap 3b ing wong diwasa lan bocah sing duwe VWD (NCT03879135) - uga data donya nyata sing ndhukung.1 Mangga deleng Informasi Resep lengkap Vonvendi kanggo rincian babagan profil klinis sing wis ditemtokake.

"Bocah lan wong diwasa sing manggon karo VWD ngadhepi tantangan unik, kalebu getihen sing bisa ngganggu aktivitas saben dina kaya sekolah, kerja utawa mbuwang wektu karo wong sing ditresnani, asring nyebabake beban fisik lan emosional," ujare Cheryl Schwartz, Wakil Presiden Senior, Lead Unit Bisnis Penyakit Langka AS lan Operasi Komersial AS ing Takeda. "Kita bangga wis nyengkuyung wong diwasa karo VWD wiwit persetujuan awal Vonvendi ing 2015 lan saiki bakal bisa nulungi luwih akeh pasien sing ngatur kondisi kasebut. Tonggak sejarah iki nyoroti komitmen Takeda sing ora owah ing komunitas kelainan getih lan getihen nalika kita ngupayakake kanggo ngirim terapi inovatif. manajemen perdarahan perioperatif ing pasien pediatrik karo VWD ing Jepang lan VEYVONDI™ (vonicog alfa) kanggo panggunaan on-demand ing pasien pediatrik karo VWD ing Uni Eropa.

Vonvendi [von Willebrand factor (Rekombinan)] Informasi Penting

Indikasi

Vonvendi [faktor von Willebrand (rekombinan)] dituduhake ing pasien diwasa lan bocah kanthi penyakit von Willebrand (VWD) kanggo:

Pengobatan lan kontrol episode perdarahan sing dikarepake.

Manajemen perdarahan perioperatif.

Kanggo pasien diwasa mung kanggo prophylactic: saka episode pendarahan.

Rincian Informasi Risiko Penting

KONTRAINDIKASI

Vonvendi dikontraindikasi ing pasien sing ngalami reaksi hipersensitivitas sing ngancam nyawa marang Vonvendi utawa komponen produk kasebut (tri-sodium citrate-dihydrate, glycine, mannitol, trehalose-dihydrate, polysorbate 80, lan protein hamster utawa mouse).

PERINGATAN
Acara Tromboemboli
Kedadeyan thromboembolic wis kedadeyan karo Vonvendi. Acara kasebut bisa kalebu koagulasi intravaskular diseminata (DIC), trombosis vena, emboli paru, infark miokard, lan stroke. Patients with known risk factors for thrombosis, including low ADAMTS13 levels are at a higher risk. Ngawasi pasien kanggo pratandha lan gejala trombosis kayata nyeri, bengkak, warna, dyspnea, batuk, hemoptisis, lan sinkop. Institut ngukur profilaksis nglawan thromboembolism miturut praktik klinis lan standar perawatan saiki.

Ing pasien sing mbutuhake dosis Vonvendi sing kerep dikombinasikake karo rVIII, monitor tingkat plasma kanggo aktivitas FVIII:C amarga tingkat plasma faktor VIII sing terus-terusan bisa nambah risiko komplikasi thromboembolic.
Reaksi Hipersensitivitas lan Infus

Reaksi hipersensitivitas lan reaksi sing gegandhengan karo infus wis kedadeyan karo Vonvendi. Reaksi kasebut bisa kalebu kejutan anafilaksis, urtikaria umum, angioedema, sesak dada, hipotensi, kejut, lesu, mual, muntah, paresthesia, pruritus, gelisah, penglihatan kabur, wheezing lan / utawa gangguan pernapasan akut. Yen ana pratandha lan gejala reaksi alergi sing abot, langsung mandhegake administrasi Vonvendi lan menehi perawatan sing cocog.
Vonvendi ngandhut jumlah tilak immunoglobulin G (MuIgG) tikus lan protein hamster kurang saka utawa padha karo 2 ng/IU Vonvendi. Pasien sing diobati karo prodhuk iki bisa ngalami reaksi hipersensitifitas marang protein mamalia non-manungsa.

Antibodi Netralake
Antibodi netralisasi kanggo VWF lan/utawa faktor VIII bisa kedadeyan karo Vonvendi. Yen tingkat plasma aktivitas VWF sing dikarepake (VWF:RCo) ora digayuh, tindakake tes sing cocog kanggo nemtokake manawa ana inhibitor anti-VWF utawa anti-faktor VIII. Coba opsi terapi liyane lan arahkan pasien menyang dokter sing duwe pengalaman ngurus VWD utawa hemofilia A.

Ing pasien kanthi tingkat inhibitor VWF utawa faktor VIII sing dhuwur, terapi Vonvendi bisa uga ora efektif, lan infus protein iki bisa nyebabake reaksi hipersensitivitas sing abot. Amarga antibodi inhibitor bisa kedadeyan bebarengan karo reaksi anafilaksis, evaluasi pasien sing ngalami reaksi anafilaksis kanggo anané inhibitor.
Ngawasi Tes Laboratorium

Pantau tingkat plasma VWF:RCo lan aktivitas faktor VIII ing pasien sing nampa Vonvendi kanggo ngindhari tingkat aktivitas VWF lan/utawa faktor VIII sing berlebihan, sing bisa nambah risiko kedadeyan trombotik, utamane ing pasien sing duwe faktor risiko klinis utawa laboratorium sing dikenal.
Monitor pangembangan VWF lan/utawa inhibitor faktor VIII yen dicurigai. Nindakake tes inhibitor sing cocok kanggo nemtokake manawa ana VWF lan / utawa inhibitor faktor VIII yen getihen ora dikontrol kanthi dosis sing dikarepake saka Vonvendi.

REAKSI SALAH

Reaksi salabetipun sing paling umum sing diamati ing luwih saka utawa padha karo 2% pasien ing uji klinis karo Vonvendi (n=132), mual, muntah, mual, pusing. pruritus.

Babagan Penyakit von Willebrand (VWD)

VWD minangka kelainan pendarahan sing diwarisake paling umum, nyebabake nganti siji persen populasi AS. VWD disebabake kekurangan utawa disfungsi faktor von Willebrand (VWF), salah siji saka sawetara jinis protein ing getih sing dibutuhake kanggo nggampangake pembekuan getih sing tepat. Amarga cacat utawa kekurangan ing VWF iki, getih ora bisa beku kanthi efektif ing wong VWD sing bisa nyebabake menstruasi abot, gampang bruising, utawa getihen irung sing kerep. Pendarahan sing disebabake VWD beda-beda banget ing antarane pasien sing nandhang penyakit iki.2

Babagan Takeda

Takeda fokus kanggo nggawe kesehatan sing luwih apik kanggo wong lan masa depan sing luwih cerah kanggo jagad iki. Kita ngarahake nemokake lan ngirim perawatan sing ngowahi urip ing wilayah terapi lan bisnis inti, kalebu gastrointestinal lan inflamasi, penyakit langka, terapi sing asale saka plasma, onkologi, neurosains lan vaksin. Bebarengan karo mitra kita, kita duwe tujuan kanggo nambah pengalaman pasien lan ngembangake pilihan perawatan anyar liwat saluran pipa sing dinamis lan macem-macem. Minangka perusahaan biofarmasi sing didorong R&D sing adhedhasar nilai-nilai sing duwe kantor pusat ing Jepang, kita dipandu dening komitmen kita marang pasien, masarakat lan planet kita. Karyawan kita ing udakara 80 negara lan wilayah didorong dening tujuan kita lan adhedhasar nilai-nilai sing wis ditemtokake luwih saka rong abad. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.takeda.com.

Kabar Penting

Kanggo tujuan kabar iki, "rilis pers" tegese dokumen iki, presentasi lisan, sesi pitakonan lan jawaban lan materi tulisan utawa lisan sing dibahas utawa disebarake dening Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") babagan rilis iki. Siaran pers iki (kalebu briefing lisan lan pitakonan-lan-jawaban apa wae sing ana gandhengane) ora dimaksudake, lan ora dadi, makili utawa dadi bagean saka tawaran, undhangan utawa panjaluk tawaran apa wae kanggo tuku, yen ora entuk, langganan, ijol-ijolan, adol utawa mbuwang, sekuritas utawa panjaluk swara utawa persetujuan ing yuridiksi apa wae. Ora ana saham utawa sekuritas liyane sing ditawakake kanggo publik kanthi siaran pers iki. Ora ana penawaran sekuritas sing bakal ditindakake ing Amerika Serikat kajaba miturut registrasi miturut Undhang-undhang Sekuritas AS taun 1933, kaya sing wis diowahi, utawa pengecualian kasebut. Siaran pers iki diwenehake (bebarengan karo informasi luwih lengkap sing bisa diwenehake marang panampa) kanthi syarat mung digunakake dening panampa kanggo tujuan informasi (lan ora kanggo evaluasi investasi, akuisisi, pembuangan utawa transaksi liyane). Sembarang kegagalan kanggo netepi watesan kasebut bisa dadi nglanggar hukum sekuritas sing ditrapake.

Perusahaan sing Takeda duwe investasi langsung lan ora langsung minangka entitas sing kapisah. Ing release penet iki, "Takeda" kadhangkala digunakake kanggo penak ing ngendi referensi digawe kanggo Takeda lan anak perusahaan ing umum. Kajaba iku, tembung "kita", "kita" lan "kita" uga digunakake kanggo nyebut anak perusahaan ing umum utawa kanggo wong-wong sing makarya kanggo wong-wong mau. Ungkapan kasebut uga digunakake yen ora ana tujuan sing migunani kanggo ngenali perusahaan utawa perusahaan tartamtu.

Pernyataan Berwawasan Maju

Siaran pers iki lan materi apa wae sing disebarake sing ana hubungane karo siaran pers iki bisa ngemot pratelan, kapercayan utawa panemu sing ngarep-arep babagan bisnis Takeda ing mangsa ngarep, posisi lan asil operasi ing mangsa ngarep, kalebu prakiraan, ramalan, target lan rencana kanggo Takeda. Tanpa watesan, pratelan ngarep-arep asring kalebu tembung kayata "target", "rencana", "pracaya", "ngarep-arep", "terus", "ngarepake", "tuju", "niat", "njamin", "bakal", "bisa", "kudu", "bakal", "bisa", "antisipasi", "prakiraan", "proyek", "prakiraan" utawa prakiraan sing padha. Pernyataan sing maju iki adhedhasar asumsi babagan akeh faktor penting, kalebu ing ngisor iki, sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda sacara material saka sing diungkapake utawa diwenehake dening pratelan sing maju: kahanan ekonomi ing saubengé bisnis global Takeda, kalebu kahanan ekonomi umum ing Jepang lan Amerika Serikat lan gegayutan karo hubungan perdagangan internasional; tekanan lan pangembangan kompetitif; owah-owahan kanggo hukum lan angger-angger sing ditrapake, kalebu tax, tarif lan aturan-related perdagangan liyane; tantangan sing ana ing pangembangan produk anyar, kalebu kahanan sing durung mesthi sukses klinis lan keputusan panguwasa regulasi lan wektune; kahanan sing durung mesthi sukses komersial kanggo produk anyar lan ana; kangelan manufaktur utawa telat; fluktuasi ing kapentingan lan kurs mata uang; pratelan utawa uneg-uneg babagan safety utawa khasiat produk utawa calon produk sing dipasarake; dampak krisis kesehatan, kaya pandemik coronavirus novel; sukses upaya kelestarian lingkungan, supaya kita bisa nyuda emisi gas omah kaca utawa nggayuh tujuan lingkungan liyane; sepira upaya kita kanggo nambah efisiensi, produktivitas utawa penghematan biaya, kayata integrasi teknologi digital, kalebu intelijen buatan, ing bisnis utawa inisiatif liyane kanggo nyusun ulang operasi kita bakal ngasilake keuntungan sing dikarepake; lan faktor liyane sing diidentifikasi ing Laporan Tahunan Takeda paling anyar babagan Formulir 20-F lan laporan liyane Takeda sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa AS, kasedhiya ing situs web Takeda ing: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ utawa ing https://www.sec.gov/. Takeda ora ngupayakake nganyari apa wae pratelan sing ana ing siaran pers iki utawa pernyataan ngarep liyane sing bisa ditindakake, kajaba sing diwajibake dening hukum utawa aturan bursa saham. Kinerja kepungkur dudu indikator asil mangsa ngarep lan asil utawa statement Takeda ing siaran pers iki bisa uga ora nuduhake, lan dudu prakiraan, ramalan, jaminan utawa proyeksi asil Takeda ing mangsa ngarep.

Informasi Medis Takeda

Siaran pers iki ngemot informasi babagan produk sing bisa uga ora kasedhiya ing kabeh negara, utawa bisa uga kasedhiya ing merek dagang sing beda-beda, kanthi merek dagang sing beda-beda, kanthi merek dagang sing beda-beda, kanthi merek dagang sing beda-beda. Ora ana apa-apa sing ana ing kene sing kudu dianggep minangka panjaluk, promosi utawa pariwara kanggo obat resep apa wae, kalebu sing lagi dikembangake.

Referensi:

Vonvendi [von Willebrand factor (rekombinan)] Informasi Resep; 2025. https://www.shirecontent.com/PI/PDFs/Vonvendi_USA_ENG.pdf

Apa iku penyakit? Situs web Pusat Kontrol lan Pencegahan Penyakit. Diakses tanggal 9 Juli 2025. https://www.cdc.gov/von-willebrand/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.html

Nicholas L.J. Chornenki, Edwin Ocran, Paula D. James; Pertimbangan khusus ing perdarahan GI ing pasien VWD. Hematologi Am Soc Hematol Educ Program 2022; 2022 (1): 624–630. doi: https://doi.org/10.1182/hematology.2022000390

Sumber: Takeda

Sumber: HealthDay

Artikel sing gegandhengan

FDA Nyetujoni Perawatan Profilaksis karo Vonvendi [von Willebrand Factor (Rekombinan)] kanggo Patients Dewasa sing Urip Kanthi Severe Type 3 von Willebrand Disease (VWD) - 2 Januari 2020 - 3 Januari 2020 [Faktor von Willebrand (rekombinan)] kanggo Manajemen Perioperatif Perdarahan ing Pasien Dewasa kanthi Penyakit von Willebrand - 17 April 2018

FDA Nyetujoni Vonvendi (Faktor Von Willebrand (Rekombinan)) kanggo Ngobati Episode Perdarahan ing Pasien karo VWD - 15 Desember 2018

Vonvendi (von willebrand factor (rekombinan)) Riwayat Persetujuan FDA

Sumber daya warta liyane

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

News for Health Professionals

New Drugs Approvals

Asil Uji Coba Klinis

Persetujuan Obat Umum

Podcast Drugs.com

Langganan buletin kita>Apa wae sing paling disenengi kanggo langganan newsletter kita, apa wae sing sampeyan minati

Drugs.com ing kothak mlebu.

Dikirim : 2025-09-18 16:18

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.