미국 FDA, 폰빌레브란트병이 있는 성인 및 소아에 대한 본벤디[폰빌레브란트 인자(재조합)]의 확장 적응증 승인

일본 오사카 및 매사추세츠주 캠브리지, 2025년 9월 5일 – 다케다(TSE:4502/NYSE:TAK)는 미국 식품의약국(FDA)이 본벤디®(폰빌레브란트 인자(재조합))에 대한 보충 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)을 승인했다고 오늘 발표했습니다. 이는 출혈 빈도를 줄이기 위한 일상적인 예방 요법을 포함하도록 적응증을 확대했습니다. 제1형 및 제2형 질환을 포함한 성인 폰빌레브란트병(VWD) 환자의 에피소드, vWD 소아 환자의 필요 시 출혈 관리 및 수술 전후 관리. 본벤디는 이전에 성인 vWD 환자에 대한 주문형 및 수술 전후 사용과 주문형 치료를 받는 중증 제3형 vWD 성인의 정기적인 예방 용도로 승인되었습니다.1

본벤디는 현재 광범위한 vWD 환자에게 사용할 수 있으며 VWD 성인과 소아 모두에게 적응증이 승인된 유일한 재조합 폰 빌레브란트 인자(VWF) 대체 요법입니다.1

VWD는 미국에서만 300만 명이 넘는 사람들에게 영향을 미치는 가장 흔한 출혈 질환입니다. 이는 남성과 여성에게 동일하게 발생합니다. vWD 환자는 혈액 응고를 돕는 단백질인 폰 빌레브란트 인자(VWF)의 수치가 낮거나 기능 장애가 있습니다. 이는 부상이나 수술, 위장관 출혈, 치과 시술 또는 출산 후 생명을 위협하는 출혈, 장기간의 코피, 과다하거나 장기간의 월경 출혈 및 쉽게 멍이 드는 현상으로 이어질 수 있으며, 이는 삶의 질에 심각한 영향을 미칠 수 있습니다.2,3

Vonvendi는 신체의 결손 또는 기능 장애가 있는 VWF를 대체하기 위해 고안된 주입 의약품입니다. Vonvendi는 독특하게 긴 반감기를 가지고 있습니다(성인의 경우 22.6시간[50IU/kg], 어린이의 경우 14.3시간). 임상 시험에서 성인(157/192)과 어린이(80/104) 모두에서 비수술적 출혈의 대부분이 Vonvendi 1회 주입으로 치료되었습니다.1

일리노이 대학 소아과 및 의학 부교수이자 출혈 및 응고 장애 연구소의 부의료 및 연구 책임자인 조나단 C. 로버츠(Jonathan C. Roberts) 박사는 "FDA가 모든 vWD 유형의 성인에 대한 일상적인 예방 용도로 Vonvendi를 승인한 것은 이 어려운 질환에 대한 치료를 발전시키는 데 있어 중추적인 이정표를 의미합니다. 예방 치료는 자연 출혈과 관절 출혈을 포함하여 성인의 출혈 빈도를 줄이는 데 매우 중요합니다."라고 말했습니다. Peoria의 의학 및 Vonvendi 예방 연구 조사관. "아형에 상관없이 예방요법을 모든 성인 vWD 치료의 표준으로 설정하는 것은 출혈 위험과 출혈이 환자의 일상 생활에 미칠 수 있는 부담을 관리하는 데 도움이 되는 중요한 진전을 의미합니다."

이번 승인은 성인 vWD 환자를 대상으로 한 3상 시험(NCT02973087), 아동 vWD를 대상으로 한 3상 연구(NCT02932618) 및 3b상 등 세 가지 임상 시험의 데이터를 기반으로 합니다. VWD를 앓고 있는 성인과 아동을 대상으로 한 지속적인 시험(NCT03879135)과 실제 뒷받침되는 데이터도 있습니다.1 확립된 임상 프로필에 대한 자세한 내용은 Vonvendi 전체 처방 정보를 참조하세요.

다케다의 미국 희귀질환 사업부 책임자이자 미국 상업 운영 담당 수석 부사장인 셰릴 슈워츠(Cheryl Schwartz)는 “VWD를 앓고 있는 어린이와 성인은 학교, 직장, 사랑하는 사람과의 시간 보내기 등의 일상 활동을 방해할 수 있는 출혈을 포함하여 독특한 문제에 직면해 있으며 종종 신체적, 정서적 부담으로 이어진다”고 말했습니다. "2015년 본벤디의 최초 승인 이후 성인 vWD를 지원하게 된 것을 자랑스럽게 생각하며 이제 더 많은 환자들이 자신의 상태를 관리하도록 도울 수 있게 된 것을 자랑스럽게 생각합니다. 이 이정표는 혁신적인 치료법을 제공하기 위해 노력하는 가운데 혈액 및 출혈 장애 커뮤니티에 대한 다케다의 변함없는 헌신을 강조합니다." VEYVONDI™(보니코그 알파)는 유럽 연합에서 vWD 소아 환자에게 주문형으로 사용됩니다.

Vonvendi [폰 빌레브란트 인자(재조합)] 중요 정보

적응증

본벤디[폰빌레브란트 인자(재조합)]는 폰빌레브란트병(VWD)이 있는 성인 및 소아 환자에게 다음 용도로 사용됩니다.

필요에 따른 치료 및 출혈 에피소드 조절

수술 전후 출혈 관리

성인 환자에게만 해당:

출혈 빈도를 줄이기 위한 일상적인 예방 요법 에피소드.

자세한 중요 위험 정보

금기사항

Vonvendi는 Vonvendi 또는 제품 구성성분(구연산삼나트륨-이수화물, 글리신, 만니톨, 트레할로스-이수화물, 폴리소르베이트 80 및 햄스터 또는 마우스 단백질)에 대해 생명을 위협하는 과민 반응을 보인 환자에게 금기입니다.

경고 및 예방 조치

혈전색전증 이벤트

Vonvendi에서 혈전색전증 사건이 발생했습니다. 이러한 사건에는 파종성 혈관내 응고(DIC), 정맥 혈전증, 폐색전증, 심근경색 및 뇌졸중이 포함될 수 있습니다. 낮은 ADAMTS13 수준을 포함하여 혈전증에 대한 알려진 위험 요인이 있는 환자는 위험이 더 높습니다. 통증, 부기, 변색, 호흡곤란, 기침, 객혈, 실신과 같은 혈전증의 징후 및 증상이 있는지 환자를 모니터링하십시오. 현재의 임상 관행 및 표준 치료에 따라 혈전색전증에 대한 예방 조치를 마련하십시오.

rVIII과 함께 본벤디를 빈번하게 투여해야 하는 환자의 경우, FVIII:C 활성에 대한 혈장 수치를 모니터링하십시오. 왜냐하면 지속적으로 과도한 제VIII인자 혈장 수치가 혈전색전증 합병증의 위험을 증가시킬 수 있기 때문입니다.

과민증 및 주입 관련 반응

Vonvendi에서 과민반응 및 주입 관련 반응이 발생했습니다. 이러한 반응에는 아나필락시스 쇼크, 전신 두드러기, 혈관 부종, 흉부 압박감, 저혈압, 쇼크, 무기력, 메스꺼움, 구토, 감각 이상, 가려움증, 불안, 시야 흐림, 천명음 및/또는 급성 호흡곤란이 포함될 수 있습니다. 심각한 알레르기 반응의 징후 및 증상이 나타나면 즉시 본벤디 투여를 중단하고 적절한 지지 요법을 제공하십시오.

Vonvendi에는 미량의 마우스 면역글로불린 G(MuIgG)와 2ng/IU Vonvendi 이하의 햄스터 단백질이 포함되어 있습니다. 이 제품으로 치료받은 환자는 사람이 아닌 포유류 단백질에 과민 반응이 나타날 수 있습니다.

중화항체

VWF 및/또는 VIII 인자에 대한 중화 항체는 Vonvendi에서 발생할 수 있습니다. VWF 활성(VWF:RCo)의 예상 혈장 수준에 도달하지 못한 경우, 항-VWF 또는 항-VIII 인자 억제제가 존재하는지 확인하기 위한 적절한 분석을 수행하십시오. 다른 치료 옵션을 고려하고 VWD 또는 혈우병 A 치료 경험이 있는 의사에게 환자를 안내하십시오.

VWF 또는 제8인자에 대한 억제제 수준이 높은 환자의 경우, 본벤디 요법은 효과적이지 않을 수 있으며, 이 단백질을 주입하면 심각한 과민 반응으로 이어질 수 있습니다. 억제제 항체는 아나필락시스 반응과 동시에 발생할 수 있으므로 아나필락시스 반응을 경험하는 환자에게 억제제가 있는지 평가하십시오.

실험실 테스트 모니터링

Vonvendi를 투여받는 환자의 혈장 VWF:RCo 및 제8인자 활성 수준을 모니터링하여 지속적인 과도한 VWF 및/또는 제8인자 활성 수준을 피하십시오. 이는 특히 알려진 임상 또는 실험실 위험 인자가 있는 환자에서 혈전증 발병 위험을 증가시킬 수 있습니다.

의심되는 경우 VWF 및/또는 제8인자 억제제의 발생을 모니터링합니다. 본벤디의 예상 용량으로 출혈이 조절되지 않는 경우, VWF 및/또는 제8인자 억제제가 존재하는지 확인하기 위해 적절한 억제제 분석을 수행하십시오.

이상반응

Vonvendi에 대한 임상시험에서 2% 이상의 환자(n=132)에서 관찰된 가장 흔한 이상반응은 두통, 구토, 메스꺼움, 현기증 및 전신 소양증이었습니다.

소개 폰빌레브란트병(VWD)

VWD는 가장 흔한 유전성 출혈 질환으로 미국 인구의 최대 1%에 영향을 미칩니다. vWD는 적절한 혈액 응고를 촉진하는 데 필요한 혈액 내 여러 유형의 단백질 중 하나인 von Willebrand 인자(VWF)의 결핍 또는 기능 장애로 인해 발생합니다. vWF의 이러한 결함 또는 결핍으로 인해 vWD 환자의 혈액은 효과적으로 응고되지 못하여 월경 기간이 많아지고 쉽게 멍이 들거나 잦은 코피가 발생할 수 있습니다. vWD로 인한 출혈은 이 질병 환자마다 크게 다릅니다.2

Takeda 소개

Takeda는 사람들의 더 나은 건강과 세상의 더 밝은 미래를 만드는 데 주력하고 있습니다. 우리는 위장관 및 염증, 희귀질환, 혈장 유래 치료법, 종양학, 신경과학 및 백신을 포함한 핵심 치료 및 비즈니스 분야에서 삶을 변화시키는 치료법을 발견하고 제공하는 것을 목표로 합니다. 우리는 파트너들과 함께 역동적이고 다양한 파이프라인을 통해 환자 경험을 개선하고 치료 옵션의 새로운 지평을 발전시키는 것을 목표로 하고 있습니다. 일본에 본사를 둔 선도적인 가치 기반, R&D 중심의 바이오제약 회사로서 우리는 환자, 사람, 지구에 대한 약속을 따릅니다. 약 80개 국가 및 지역에 있는 우리 직원들은 우리의 목적에 따라 움직이며 200년 이상 우리를 정의해 온 가치에 기반을 두고 있습니다. 자세한 내용은 www.takeda.com을 참조하세요.

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참고 자료:

Vonvendi [von Willebrand 인자(재조합)] 처방 정보; 2025. https:/www.shirecontent.com/PI/PDFs/Vonvendi_USA_ENG.pdf

폰빌레브란트병이란 무엇인가요? 질병통제예방센터 홈페이지. 2025년 7월 9일에 액세스함. https://www.cdc.gov/von-willebrand/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.html

Nicholas L.J. Chornenki, Edwin Ocran, Paula D. James; vWD 환자의 위장관 출혈에 대한 특별 고려사항. 혈액학 Am Soc Hematol Educ 프로그램 2022; 2022년 (1): 624–630. doi: https://doi.org/10.1182/hematology.2022000390

출처: Takeda

출처: HealthDay

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게시됨 : 2025-09-18 16:18

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