FDA A.S. Meluluskan Petunjuk Diperluaskan untuk Vonvendi [faktor von Willebrand (Rekombinan)] untuk Dewasa dan Kanak-kanak dengan Penyakit Von Willebrand

OSAKA, Jepun dan CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 September 2025 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah meluluskan Permohonan Lesen Biologik (sBLA) tambahan untuk Vonvendi® [von Willebrand faktor (faktor prophylabel) yang diperluaskan untuk mempertingkatkan petunjuk prophylable], episod pada orang dewasa dengan Penyakit von Willebrand (VWD), termasuk mereka yang mempunyai penyakit Jenis 1 dan 2, dan pengurusan pendarahan atas permintaan dan perioperatif dalam pesakit pediatrik dengan VWD. Vonvendi sebelum ini telah diluluskan untuk penggunaan atas permintaan dan perioperatif pada orang dewasa dengan VWD dan penggunaan profilaksis rutin pada orang dewasa dengan VWD Jenis 3 yang teruk menerima terapi atas permintaan.1

Vonvendi kini tersedia untuk digunakan dalam rangkaian luas pesakit VWD dan merupakan satu-satunya rekombinan von Willebrand Factor (VWF) dalam kedua-dua terapi penggantian VWD (VWF) dewasa dengan kedua-dua terapi penggantian VWD1 yang diluluskan untuk kanak-kanak dewasa.

VWD ialah gangguan pendarahan yang paling biasa yang memberi kesan kepada lebih daripada 3 juta orang di A.S. sahaja. Ia berlaku sama rata di kalangan lelaki dan wanita. Orang yang mempunyai VWD mempunyai tahap faktor von Willebrand (VWF) yang tidak berfungsi atau tidak berfungsi, iaitu protein yang membantu pembekuan darah. Ini boleh membawa kepada pendarahan yang mengancam nyawa – sama ada daripada kecederaan atau selepas pembedahan, pendarahan gastrousus, prosedur pergigian atau bersalin – pendarahan hidung yang berpanjangan, pendarahan haid yang banyak atau lama dan mudah lebam, yang boleh memberi kesan ketara kepada kualiti hidup.2,3

Vonvendi ialah ubat infus yang hilang atau disfungsi badan yang direka untuk menggantikan VWF yang tidak berfungsi. Vonvendi mempunyai separuh hayat unik yang panjang (22.6 jam [50 IU/kg] untuk orang dewasa dan 14.3 jam untuk kanak-kanak). Dalam ujian klinikal, majoriti pendarahan bukan pembedahan telah dirawat dengan satu infusi Vonvendi pada kedua-dua orang dewasa (157/192) dan kanak-kanak (80/104).1

"Kelulusan FDA terhadap Vonvendi untuk penggunaan profilaksis rutin pada orang dewasa dengan semua jenis VWD menandakan pencapaian penting dalam memajukan penjagaan untuk keadaan yang mencabar ini. Rawatan profilaksis adalah penting untuk mengurangkan kekerapan pendarahan pada orang dewasa, termasuk pendarahan spontan dan sendi," kata Pengarah Perubatan dan Penyelidikan Clothing, B.D., Jonathan C. Roberts, MD. profesor pediatrik dan perubatan bersekutu di Kolej Perubatan Universiti Illinois di Peoria, dan seorang penyiasat dalam kajian profilaksis Vonvendi. “Menubuhkan profilaksis sebagai standard penjagaan untuk semua orang dewasa dengan VWD, tanpa mengira subjenis, mewakili satu langkah ke hadapan yang penting dalam membantu menguruskan risiko pendarahan dan beban yang boleh dialami oleh pendarahan pada kehidupan harian pesakit.”

Kelulusan ini adalah berdasarkan data daripada tiga ujian klinikal – percubaan Fasa 3 pada orang dewasa dengan VWD (NCT072), dalam kajian Phase 3WD (NCT072) a9WD (NCT072). (NCT02932618) dan percubaan kesinambungan Fasa 3b pada orang dewasa dan kanak-kanak dengan VWD (NCT03879135) – serta data dunia sebenar yang menyokong.1 Sila lihat Maklumat Preskripsi penuh Vonvendi untuk mendapatkan butiran tentang profil klinikal yang telah ditetapkan.

“Kanak-kanak dan orang dewasa yang hidup dengan VWD menghadapi cabaran unik, termasuk pendarahan yang boleh mengganggu aktiviti harian seperti sekolah, bekerja atau menghabiskan masa bersama orang tersayang, sering membawa kepada beban fizikal dan emosi,” kata Cheryl Schwartz, Naib Presiden Kanan, Ketua Unit Perniagaan Penyakit Jarang A.S. dan Operasi Komersial A.S. di Takeda. "Kami berbangga kerana telah menyokong orang dewasa dengan VWD sejak kelulusan awal Vonvendi pada tahun 2015 dan kini akan dapat membantu lebih ramai pesakit menguruskan keadaan mereka. Pencapaian kejayaan ini menyerlahkan komitmen yang tidak berbelah bahagi Takeda terhadap komuniti gangguan darah dan pendarahan semasa kami berusaha untuk menyampaikan terapi inovatif."

Permohonan yang dikemukakan oleh Takeda dan permohonan yang dikemukakan Takeda untuk memperluaskan permohonan dan permohonan yang dikemukakan oleh Takeda. pengurusan pendarahan perioperatif dalam pesakit pediatrik dengan VWD di Jepun dan VEYVONDI™ (vonicog alfa) untuk kegunaan atas permintaan pada pesakit pediatrik dengan VWD di Kesatuan Eropah.

Vonvendi [von Willebrand factor (Recombinant)] Maklumat Penting

Petunjuk

Vonvendi [faktor von Willebrand (rekombinan)] ditunjukkan dalam pesakit dewasa dan pediatrik dengan penyakit von Willebrand (VWD) untuk:

Rawatan atas permintaan dan kawalan episod pendarahan.

Pengurusan perioperatif pendarahan.

Untuk pesakit dewasa sahaja yang profilaksis

Urangan: daripada episod pendarahan.

Maklumat Risiko Penting Terperinci

KONTRAINDIKASI

Vonvendi dikontraindikasikan pada pesakit yang mempunyai tindak balas hipersensitiviti yang mengancam nyawa kepada Vonvendi atau konstituen produk (tri-natrium sitrat-dihidrat, glisin, manitol, trehalosa-dihidrat, polysorbate 80 dan protein hamster atau tikus).

PERHATIAN DAN PERHATIAN

Peristiwa Thromboembolic

Peristiwa tromboembolik telah berlaku dengan Vonvendi. Kejadian ini boleh termasuk pembekuan intravaskular tersebar (DIC), trombosis vena, embolisme pulmonari, infarksi miokardium, dan strok. Pesakit yang mempunyai faktor risiko yang diketahui untuk trombosis, termasuk tahap ADAMTS13 yang rendah berada pada risiko yang lebih tinggi. Pantau pesakit untuk tanda dan gejala trombosis seperti sakit, bengkak, perubahan warna, dyspnea, batuk, hemoptisis dan pengsan. Langkah-langkah profilaksis Institut terhadap tromboembolisme mengikut amalan klinikal dan standard penjagaan semasa.

Pada pesakit yang memerlukan dos kerap Vonvendi dalam kombinasi dengan rVIII, pantau tahap plasma untuk aktiviti FVIII:C kerana tahap plasma faktor VIII yang berlebihan yang berterusan boleh meningkatkan risiko komplikasi tromboembolik.

Hipersensitiviti dan Reaksi Berkaitan Infusi

Reaksi hipersensitiviti dan tindak balas berkaitan infusi telah berlaku dengan Vonvendi. Reaksi ini boleh termasuk kejutan anaphylactic, urtikaria umum, angioedema, sesak dada, tekanan darah rendah, kejutan, kelesuan, loya, muntah, paresthesia, pruritus, keresahan, penglihatan kabur, berdehit dan/atau gangguan pernafasan akut. Jika tanda dan gejala tindak balas alahan yang teruk berlaku, segera hentikan pemberian Vonvendi dan berikan penjagaan sokongan yang sesuai.

Vonvendi mengandungi jumlah surih imunoglobulin G (MuIgG) tetikus dan protein hamster kurang daripada atau sama dengan 2 ng/IU Vonvendi. Pesakit yang dirawat dengan produk ini mungkin mengalami reaksi hipersensitiviti terhadap protein mamalia bukan manusia.

Meneutralkan Antibodi

Meneutralkan antibodi kepada VWF dan/atau faktor VIII boleh berlaku dengan Vonvendi. Jika tahap plasma aktiviti VWF yang dijangkakan (VWF:RCo) tidak dicapai, lakukan ujian yang sesuai untuk menentukan sama ada perencat anti-VWF atau anti-faktor VIII hadir. Pertimbangkan pilihan terapeutik lain dan arahkan pesakit kepada doktor yang berpengalaman dalam penjagaan sama ada VWD atau hemofilia A.

Pada pesakit yang mempunyai tahap perencat VWF atau faktor VIII yang tinggi, terapi Vonvendi mungkin tidak berkesan, dan penyerapan protein ini boleh menyebabkan tindak balas hipersensitiviti yang teruk. Memandangkan antibodi perencat boleh berlaku serentak dengan tindak balas anafilaksis, nilai pesakit yang mengalami reaksi anafilaksis untuk kehadiran perencat.

Memantau Ujian Makmal

Pantau tahap plasma VWF:RCo dan aktiviti faktor VIII dalam pesakit yang menerima Vonvendi untuk mengelakkan tahap aktiviti VWF dan/atau faktor VIII yang berlebihan, yang boleh meningkatkan risiko kejadian trombotik, terutamanya pada pesakit yang mempunyai faktor risiko klinikal atau makmal yang diketahui.

Pantau perkembangan VWF dan/atau perencat faktor VIII apabila disyaki. Lakukan ujian perencat yang sesuai untuk menentukan sama ada perencat VWF dan/atau faktor VIII hadir jika pendarahan tidak dikawal dengan dos yang dijangkakan Vonvendi.

TINDAK BALAS

Reaksi buruk yang paling biasa diperhatikan pada lebih daripada atau sama dengan 2% pesakit dalam ujian klinikal, Vonvendi (n=132), pening kepala (n=132), pening kepala. pruritus.

Mengenai Penyakit von Willebrand (VWD)

VWD ialah gangguan pendarahan yang diwarisi yang paling biasa, yang menjejaskan sehingga satu peratus penduduk A.S.. VWD disebabkan oleh kekurangan atau disfungsi faktor von Willebrand (VWF), salah satu daripada beberapa jenis protein dalam darah yang diperlukan untuk memudahkan pembekuan darah yang betul. Disebabkan oleh kecacatan atau kekurangan VWF ini, darah tidak dapat membeku dengan berkesan pada penghidap VWD yang boleh mengakibatkan haid yang berat, mudah lebam atau hidung berdarah yang kerap. Pendarahan yang disebabkan oleh VWD sangat berbeza-beza di kalangan pesakit yang menghidap penyakit ini.2

Mengenai Takeda

Takeda memberi tumpuan untuk mencipta kesihatan yang lebih baik untuk orang ramai dan masa depan yang lebih cerah untuk dunia. Kami menyasarkan untuk menemui dan menyampaikan rawatan yang mengubah hidup dalam bidang terapeutik dan perniagaan teras kami, termasuk gastrousus dan keradangan, penyakit jarang berlaku, terapi yang berasal dari plasma, onkologi, neurosains dan vaksin. Bersama-sama dengan rakan kongsi kami, kami berhasrat untuk meningkatkan pengalaman pesakit dan memajukan pilihan rawatan baharu melalui saluran paip kami yang dinamik dan pelbagai. Sebagai syarikat biofarmaseutikal berasaskan nilai terkemuka yang didorong oleh R&D yang beribu pejabat di Jepun, kami dipandu oleh komitmen kami terhadap pesakit, kakitangan kami dan planet ini. Kakitangan kami di lebih kurang 80 negara dan wilayah didorong oleh tujuan kami dan berasaskan nilai yang telah mentakrifkan kami selama lebih daripada dua abad. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, lawati www.takeda.com.

Notis Penting

Untuk tujuan notis ini, “keluaran akhbar” bermaksud dokumen ini, sebarang pembentangan lisan, sebarang sesi soal jawab dan sebarang bahan bertulis atau lisan yang dibincangkan atau diedarkan oleh Takeda Pharmaceutical Company Limited (“Takeda”) berkenaan keluaran ini. Siaran akhbar ini (termasuk sebarang taklimat lisan dan sebarang soal jawab yang berkaitan dengannya) tidak bertujuan untuk, dan tidak membentuk, mewakili atau menjadi sebahagian daripada mana-mana tawaran, pelawaan atau permintaan sebarang tawaran untuk membeli, sebaliknya memperoleh, melanggan, menukar, menjual atau selainnya melupuskan, sebarang sekuriti atau permintaan sebarang undi atau kelulusan dalam mana-mana bidang kuasa. Tiada saham atau sekuriti lain ditawarkan kepada orang ramai melalui siaran akhbar ini. Tiada tawaran sekuriti boleh dibuat di Amerika Syarikat kecuali menurut pendaftaran di bawah Akta Sekuriti A.S. 1933, seperti yang dipinda, atau pengecualian daripadanya. Siaran akhbar ini diberikan (bersama-sama dengan sebarang maklumat lanjut yang mungkin diberikan kepada penerima) dengan syarat ia adalah untuk digunakan oleh penerima untuk tujuan maklumat sahaja (dan bukan untuk penilaian sebarang pelaburan, pemerolehan, pelupusan atau sebarang transaksi lain). Sebarang kegagalan untuk mematuhi sekatan ini mungkin merupakan pelanggaran undang-undang sekuriti yang berkenaan.

Syarikat di mana Takeda secara langsung dan tidak langsung memiliki pelaburan adalah entiti yang berasingan. Dalam siaran akhbar ini, "Takeda" kadangkala digunakan untuk kemudahan di mana rujukan dibuat kepada Takeda dan anak syarikatnya secara amnya. Begitu juga, perkataan "kami", "kami" dan "kami" juga digunakan untuk merujuk kepada anak syarikat secara umum atau kepada mereka yang bekerja untuk mereka. Ungkapan ini juga digunakan apabila tiada tujuan berguna dilaksanakan dengan mengenal pasti syarikat atau syarikat tertentu.

Pernyataan Pandangan Ke Hadapan

Siaran akhbar ini dan sebarang bahan yang diedarkan berkaitan dengan siaran akhbar ini mungkin mengandungi kenyataan, kepercayaan atau pendapat yang berpandangan ke hadapan mengenai perniagaan masa depan Takeda, kedudukan masa depan dan hasil operasi, termasuk anggaran, ramalan, sasaran dan rancangan untuk Takeda. Tanpa had, kenyataan yang berpandangan ke hadapan selalunya mengandungi perkataan seperti "sasaran", "rancangan", "percaya", "harapan", "berterusan", "jangka", "tujuan", "berniat", "memastikan", "akan", "boleh", "sepatutnya", "akan", "boleh", "jangka", "anggaran", "projek", "jangkaan" atau ramalan negatif yang serupa. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini adalah berdasarkan andaian tentang banyak faktor penting, termasuk yang berikut, yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan: keadaan ekonomi yang mengelilingi perniagaan global Takeda, termasuk keadaan ekonomi am di Jepun dan Amerika Syarikat dan berkenaan dengan hubungan perdagangan antarabangsa; tekanan dan perkembangan persaingan; perubahan kepada undang-undang dan peraturan yang berkenaan, termasuk cukai, tarif dan peraturan berkaitan perdagangan lain; cabaran yang wujud dalam pembangunan produk baharu, termasuk ketidakpastian kejayaan klinikal dan keputusan pihak berkuasa kawal selia dan masanya; ketidakpastian kejayaan komersial untuk produk baharu dan sedia ada; kesukaran pembuatan atau kelewatan; turun naik dalam kadar faedah dan pertukaran mata wang; tuntutan atau kebimbangan mengenai keselamatan atau keberkesanan produk atau calon produk yang dipasarkan; kesan krisis kesihatan, seperti wabak coronavirus novel; kejayaan usaha kelestarian alam sekitar kami, dalam membolehkan kami mengurangkan pelepasan gas rumah hijau kami atau memenuhi matlamat alam sekitar kami yang lain; sejauh mana usaha kami untuk meningkatkan kecekapan, produktiviti atau penjimatan kos, seperti penyepaduan teknologi digital, termasuk kecerdasan buatan, dalam perniagaan kami atau inisiatif lain untuk menyusun semula operasi kami akan membawa kepada faedah yang dijangkakan; dan faktor lain yang dikenal pasti dalam Laporan Tahunan Takeda terbaharu mengenai Borang 20-F dan laporan Takeda lain yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S., tersedia di tapak web Takeda di: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ atau di https://www.sec.gov/. Takeda tidak berjanji untuk mengemas kini mana-mana kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini atau mana-mana kenyataan berpandangan ke hadapan lain yang mungkin dibuatnya, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang atau peraturan bursa saham. Prestasi lepas bukan penunjuk keputusan masa depan dan keputusan atau kenyataan Takeda dalam siaran akhbar ini mungkin tidak menunjukkan, dan bukan anggaran, ramalan, jaminan atau unjuran keputusan masa depan Takeda.

Maklumat Perubatan Takeda

Siaran akhbar ini mengandungi maklumat tentang produk yang mungkin tidak tersedia di semua negara, atau mungkin tersedia di bawah tanda dagangan yang berbeza, dalam tanda dagangan yang berbeza, dalam dos yang berbeza, atau kekuatan yang berbeza. Tiada apa-apa yang terkandung di sini harus dianggap sebagai permintaan, promosi atau iklan untuk sebarang ubat preskripsi termasuk yang sedang dibangunkan.

Rujukan:

Vonvendi [faktor von Willebrand (rekombinan)] Maklumat Preskripsi; 2025. https:/www.shirecontent.com/PI/PDFs/Vonvendi_USA_ENG.pdf

Apakah itu penyakit von Will? Laman web Pusat Kawalan dan Pencegahan Penyakit. Diakses pada 9 Julai 2025. https://www.cdc.gov/von-willebrand/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.html

Nicholas L.J. Chornenki, Edwin Ocran, Paula D. James; Pertimbangan khusus dalam pendarahan GI dalam pesakit VWD. Hematologi Am Soc Hematol Educ Program 2022; 2022 (1): 624–630. doi: https://doi.org/10.1182/hematology.2022000390

Sumber: Takeda

Sumber: HealthDay

Artikel berkaitan

FDA Meluluskan Rawatan Prophylactic dengan Vonvendi [Faktor Von Willebrand (Rekombinan)] untuk Pesakit Dewasa yang Menghidap Severe Type 3 von Willebrand Disease (VWD) - 2 Januari 2020 - Apl 3FVL. [faktor von Willebrand (rekombinan)] untuk Pengurusan Perioperatif Pendarahan dalam Pesakit Dewasa dengan Penyakit von Willebrand - 17 April 2018

FDA Meluluskan Vonvendi (Faktor Von Willebrand (Rekombinan)) untuk Merawat Episod Pendarahan dalam Pesakit dengan VWD - 8 Disember >

Vonvendi (faktor von willebrand (rekombinan)) Sejarah Kelulusan FDA

Lebih banyak sumber berita

Amaran Dadah Medwatch FDA

Berita Medan Harian

Berita untuk Pakar Kesihatan

Kelulusan Dadah Baharu

Permohonan Dadah Baharu

Keputusan Percubaan Klinikal

Kelulusan Ubat Generik

Podcast Drugs.com

Langgan surat berita kami yang diminati, apa jua topik yang diminati oleh anda, apa sahaja topik yang diminati.

Drugs.com dalam peti masuk anda.

Disiarkan : 2025-09-18 16:18

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.