Amerikaanse FDA keurt uitgebreide indicatie goed voor Vonvendi [von Willebrand-factor (recombinant)] voor volwassenen en kinderen met de ziekte van Von Willebrand
OSAKA, Japan en CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 september 2025 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanvullende Biologics License Application (sBLA) voor Vonvendi® [von Willebrand-factor (recombinant)] heeft goedgekeurd, waarmee de indicatie wordt uitgebreid met routinematige profylaxe om de frequentie van bloedingen bij volwassenen met von Ziekte van Willebrand (VWD), inclusief die met type 1- en 2-ziekte, en on-demand en perioperatieve behandeling van bloedingen bij pediatrische patiënten met VWD. Vonvendi werd eerder goedgekeurd voor on-demand en perioperatief gebruik bij volwassenen met VWD en routinematig profylactisch gebruik bij volwassenen met ernstige type 3 VWD die on-demand therapie krijgen.1
Vonvendi is nu beschikbaar voor gebruik bij een breed scala aan VWD-patiënten en is de enige recombinante von Willebrand Factor (VWF) vervangingstherapie met goedgekeurde indicaties bij zowel volwassenen als kinderen met VWD.1
VWD is de meest voorkomende bloedziekte en treft alleen al in de VS meer dan 3 miljoen mensen. Het komt in gelijke mate voor bij mannen en vrouwen. Mensen met VWD hebben lage of disfunctionele von Willebrand-factor (VWF), een eiwit dat de bloedstolling helpt. Dit kan leiden tot levensbedreigende bloedingen – hetzij door een verwonding of na een operatie, gastro-intestinale bloedingen, tandheelkundige ingrepen of bevallingen – langdurige neusbloedingen, hevige of langdurige menstruatiebloedingen en gemakkelijk blauwe plekken, wat een aanzienlijke impact kan hebben op de kwaliteit van leven.2,3
Vonvendi is een geïnfuseerd geneesmiddel dat is ontworpen om de ontbrekende of disfunctionele VWF van het lichaam te vervangen. Vonvendi heeft een uniek lange halfwaardetijd (22,6 uur [50 IE/kg] voor volwassenen en 14,3 uur voor kinderen). In klinische onderzoeken werd het merendeel van de niet-chirurgische bloedingen behandeld met één Vonvendi-infuus bij zowel volwassenen (157/192) als kinderen (80/104).1
"De goedkeuring door de FDA van Vonvendi voor routinematig profylactisch gebruik bij volwassenen met alle typen VWD markeert een cruciale mijlpaal in het bevorderen van de zorg voor deze uitdagende aandoening. Profylactische behandeling is van cruciaal belang om de frequentie van bloedingen bij volwassenen te verminderen, inclusief spontane bloedingen en gewrichtsbloedingen", zegt Jonathan C. Roberts, M.D., universitair hoofddocent en onderzoeksdirecteur bij het Bleeding and Clotting Disorders Institute, universitair hoofddocent kindergeneeskunde en geneeskunde aan het University of Illinois College of Medicine in Peoria, en een onderzoeker in de profylaxestudie van Vonvendi. “Het instellen van profylaxe als zorgstandaard voor alle volwassenen met VWD, ongeacht het subtype, betekent een belangrijke stap voorwaarts in het helpen beheersen van het bloedingsrisico en de lasten die bloedingen kunnen hebben voor het dagelijks leven van patiënten.”
Deze goedkeuring is gebaseerd op gegevens uit drie klinische onderzoeken: een Fase 3-onderzoek bij volwassenen met VWD (NCT02973087), een Fase 3-onderzoek bij kinderen met VWD (NCT02932618) en een Fase 3b vervolgstudie bij volwassenen en kinderen met VWD (NCT03879135) – evenals ondersteunende gegevens uit de echte wereld.1 Zie de volledige voorschrijfinformatie van Vonvendi voor details over het vastgestelde klinische profiel.
“Kinderen en volwassenen met VWD worden geconfronteerd met unieke uitdagingen, waaronder bloedingen die dagelijkse activiteiten zoals school, werk of tijd doorbrengen met dierbaren kunnen verstoren, wat vaak leidt tot fysieke en emotionele lasten”, zegt Cheryl Schwartz, Senior Vice President, U.S. Rare Disease Business Unit Lead en U.S Commercial Operations bij Takeda. "We zijn er trots op dat we volwassenen met VWD hebben ondersteund sinds de eerste goedkeuring van Vonvendi in 2015 en we zullen nu nog meer patiënten kunnen helpen hun aandoening te beheersen. Deze mijlpaal onderstreept Takeda's niet-aflatende toewijding aan de gemeenschap van bloed- en bloedingsstoornissen terwijl we ernaar streven innovatieve therapieën te leveren."
Takeda heeft aanvragen ingediend voor goedkeuring om de indicaties van Vonvendi uit te breiden voor on-demand en perioperatieve behandeling van bloedingen bij pediatrische patiënten met VWD in Japan en VEYVONDI™ (vonicog alfa) voor gebruik op aanvraag bij pediatrische patiënten met VWD in de Europese Unie.
Vonvendi [von Willebrand-factor (recombinant)] Belangrijke informatie
Indicaties
Vonvendi [von Willebrand-factor (recombinant)] is geïndiceerd bij volwassen en pediatrische patiënten met de ziekte van von Willebrand (VWD) voor:
Alleen voor volwassen patiënten:
Gedetailleerde belangrijke risico-informatie
CONTRA-INDICATIES
Vonvendi is gecontra-indiceerd bij patiënten die levensbedreigende overgevoeligheidsreacties hebben gehad op Vonvendi of bestanddelen van het product (trinatriumcitraatdihydraat, glycine, mannitol, trehalosedihydraat, polysorbaat 80 en hamster- of muiseiwitten).
WAARSCHUWINGEN EN VOORZORGSMAATREGELEN
Trombo-embolische voorvallen
Trombo-embolische voorvallen zijn opgetreden bij Vonvendi. Deze gebeurtenissen kunnen gedissemineerde intravasculaire coagulatie (DIC), veneuze trombose, longembolie, myocardinfarct en beroerte omvatten. Patiënten met bekende risicofactoren voor trombose, waaronder lage ADAMTS13-spiegels, lopen een hoger risico. Controleer patiënten op tekenen en symptomen van trombose, zoals pijn, zwelling, verkleuring, kortademigheid, hoest, bloedspuwing en syncope. Stel profylaxemaatregelen tegen trombo-embolie in volgens de huidige klinische praktijk en zorgstandaard.
Bij patiënten die frequente doses Vonvendi nodig hebben in combinatie met rVIII, controleer de plasmaspiegels op FVIII:C-activiteit, omdat aanhoudend excessieve factor VIII-plasmaspiegels het risico op trombo-embolische complicaties kunnen verhogen.
Overgevoeligheid en infusiegerelateerde reacties
Overgevoeligheidsreacties en infusiegerelateerde reacties zijn opgetreden met Vonvendi. Deze reacties kunnen anafylactische shock, gegeneraliseerde urticaria, angio-oedeem, beklemmend gevoel op de borst, hypotensie, shock, lethargie, misselijkheid, braken, paresthesie, pruritus, rusteloosheid, wazig zien, piepende ademhaling en/of acute ademnood omvatten. Als zich tekenen en symptomen van ernstige allergische reacties voordoen, stop dan onmiddellijk met de toediening van Vonvendi en zorg voor passende ondersteunende zorg.
Vonvendi bevat sporenhoeveelheden muizenimmunoglobuline G (MuIgG) en hamstereiwitten kleiner dan of gelijk aan 2 ng/IE Vonvendi. Patiënten die met dit product worden behandeld, kunnen overgevoeligheidsreacties ontwikkelen op eiwitten van niet-menselijke zoogdieren.
Neutraliserende antilichamen
Bij Vonvendi kunnen neutraliserende antilichamen tegen VWF en/of factor VIII optreden. Als de verwachte plasmaniveaus van VWF-activiteit (VWF:RCo) niet worden bereikt, voer dan een geschikte test uit om te bepalen of er anti-VWF- of anti-factor VIII-remmers aanwezig zijn. Overweeg andere therapeutische opties en verwijs de patiënt naar een arts met ervaring in de behandeling van VWD of hemofilie A.
Bij patiënten met hoge concentraties VWF- of factor VIII-remmers is de behandeling met Vonvendi mogelijk niet effectief en kan de infusie van dit eiwit leiden tot ernstige overgevoeligheidsreacties. Omdat antistoffen tegen remmers gelijktijdig met anafylactische reacties kunnen voorkomen, moet u patiënten die een anafylactische reactie ervaren, beoordelen op de aanwezigheid van remmers.
Monitoring van laboratoriumtests
Controleer de plasmaspiegels van VWF:RCo- en factor VIII-activiteiten bij patiënten die Vonvendi krijgen om aanhoudend excessieve VWF- en/of factor VIII-activiteitsniveaus te voorkomen, die het risico op trombotische voorvallen kunnen verhogen, vooral bij patiënten met bekende klinische of laboratoriumrisicofactoren.
Monitor op de ontwikkeling van VWF- en/of factor VIII-remmers wanneer dit wordt vermoed. Voer geschikte remmertests uit om te bepalen of VWF- en/of factor VIII-remmers aanwezig zijn als de bloeding niet onder controle kan worden gebracht met de verwachte dosis Vonvendi.
BIJWERKINGEN
De meest voorkomende bijwerkingen waargenomen bij meer dan of gelijk aan 2% van de patiënten in klinische onderzoeken met Vonvendi (n=132) waren hoofdpijn, braken, misselijkheid, duizeligheid en gegeneraliseerde pruritus.
Over von Vonvendi Ziekte van Willebrand (VWD)
VWD is de meest voorkomende erfelijke bloedingsziekte, die tot één procent van de Amerikaanse bevolking treft. VWD wordt veroorzaakt door een tekort of disfunctie van de von Willebrand-factor (VWF), een van de verschillende soorten eiwitten in het bloed die nodig zijn om een goede bloedstolling te vergemakkelijken. Vanwege dit defect of tekort aan VWF kan het bloed niet effectief stollen bij mensen met VWD, wat kan resulteren in zware menstruaties, gemakkelijk blauwe plekken of frequente neusbloedingen. Bloedingen veroorzaakt door VWD variëren sterk bij patiënten met deze ziekte.2
Over Takeda
Takeda richt zich op het creëren van een betere gezondheid voor mensen en een betere toekomst voor de wereld. Wij streven ernaar om levensveranderende behandelingen te ontdekken en te leveren in onze belangrijkste therapeutische en zakelijke gebieden, waaronder gastro-intestinale en ontstekingsziekten, zeldzame ziekten, plasma-afgeleide therapieën, oncologie, neurowetenschappen en vaccins. Samen met onze partners streven we ernaar de patiëntervaring te verbeteren en een nieuwe grens aan behandelingsopties te verkennen via onze dynamische en diverse pijplijn. Als toonaangevend, op waarden gebaseerd, R&D-gedreven biofarmaceutisch bedrijf met hoofdkantoor in Japan, laten we ons leiden door onze toewijding aan patiënten, onze mensen en de planeet. Onze medewerkers in ongeveer 80 landen en regio's worden gedreven door ons doel en zijn geworteld in de waarden die ons al meer dan twee eeuwen definiëren. Ga voor meer informatie naar www.takeda.com.
Belangrijke mededeling
Voor de doeleinden van deze kennisgeving betekent “persbericht” dit document, elke mondelinge presentatie, elke vraag-en-antwoordsessie en elk schriftelijk of mondeling materiaal besproken of verspreid door Takeda Pharmaceutical Company Limited (“Takeda”) met betrekking tot dit persbericht. Dit persbericht (inclusief eventuele mondelinge briefing en eventuele vragen en antwoorden die daarmee verband houden) is niet bedoeld en vormt, vertegenwoordigt of maakt geen deel uit van een aanbod, uitnodiging of verzoek tot het kopen, anderszins verwerven, inschrijven, ruilen, verkopen of anderszins vervreemden van effecten of het verzoek om enige stemming of goedkeuring in welk rechtsgebied dan ook. Via dit persbericht worden geen aandelen of andere effecten aan het publiek aangeboden. In de Verenigde Staten mag geen aanbod van effecten worden gedaan, behalve op grond van registratie onder de U.S. Securities Act van 1933, zoals gewijzigd, of een vrijstelling daarvan. Dit persbericht wordt verstrekt (samen met eventuele verdere informatie die aan de ontvanger kan worden verstrekt) op voorwaarde dat het uitsluitend voor informatiedoeleinden door de ontvanger is bedoeld (en niet voor de evaluatie van enige investering, overname, verkoop of enige andere transactie). Het niet naleven van deze beperkingen kan een overtreding van de toepasselijke effectenwetten vormen.
De bedrijven waarin Takeda direct en indirect investeringen bezit, zijn afzonderlijke entiteiten. In dit persbericht wordt voor het gemak soms “Takeda” gebruikt waar wordt verwezen naar Takeda en haar dochterondernemingen in het algemeen. Op dezelfde manier worden de woorden “wij”, “ons” en “onze” ook gebruikt om te verwijzen naar dochterondernemingen in het algemeen of naar degenen die voor hen werken. Deze uitdrukkingen worden ook gebruikt wanneer er geen nuttig doel wordt gediend door het identificeren van het specifieke bedrijf of de specifieke bedrijven.
Toekomstgerichte verklaringen
Dit persbericht en alle materialen die in verband met dit persbericht worden verspreid, kunnen toekomstgerichte verklaringen, overtuigingen of meningen bevatten met betrekking tot Takeda's toekomstige activiteiten, toekomstige positie en bedrijfsresultaten, inclusief schattingen, voorspellingen, doelstellingen en plannen voor Takeda. Without limitation, forward-looking statements often include words such as “targets”, “plans”, “believes”, “hopes”, “continues”, “expects”, “aims”, “intends”, “ensures”, “will”, “may”, “should”, “would”, “could”, “anticipates”, “estimates”, “projects”, “forecasts”, “outlook” or similar expressions or the negative thereof. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op aannames over veel belangrijke factoren, waaronder de volgende, die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd: de economische omstandigheden rondom de mondiale activiteiten van Takeda, inclusief de algemene economische omstandigheden in Japan en de Verenigde Staten en met betrekking tot internationale handelsbetrekkingen; concurrentiedruk en ontwikkelingen; wijzigingen in toepasselijke wet- en regelgeving, inclusief belastingen, tarieven en andere handelsgerelateerde regels; uitdagingen die inherent zijn aan de ontwikkeling van nieuwe producten, waaronder onzekerheid over klinisch succes en besluiten van regelgevende instanties en de timing daarvan; onzekerheid over commercieel succes voor nieuwe en bestaande producten; productieproblemen of vertragingen; schommelingen in rente- en wisselkoersen; claims of zorgen met betrekking tot de veiligheid of werkzaamheid van op de markt gebrachte producten of kandidaatproducten; de impact van gezondheidscrises, zoals de nieuwe pandemie van het coronavirus; het succes van onze inspanningen op het gebied van ecologische duurzaamheid, die ons in staat hebben gesteld onze uitstoot van broeikasgassen te verminderen of onze andere milieudoelstellingen te verwezenlijken; de mate waarin onze inspanningen om de efficiëntie, productiviteit of kostenbesparingen te vergroten, zoals de integratie van digitale technologieën, inclusief kunstmatige intelligentie, in ons bedrijf of andere initiatieven om onze activiteiten te herstructureren, tot de verwachte voordelen zullen leiden; en andere factoren geïdentificeerd in Takeda’s meest recente jaarverslag op Formulier 20-F en Takeda’s andere rapporten ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission, beschikbaar op de website van Takeda op: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ of op https://www.sec.gov/. Takeda verbindt zich er niet toe om de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht of enige andere toekomstgerichte verklaringen die het bedrijf doet, bij te werken, behalve zoals vereist door de wet of de beursregel. Prestaties uit het verleden zijn geen indicator voor toekomstige resultaten en de resultaten of verklaringen van Takeda in dit persbericht zijn mogelijk niet indicatief voor, en vormen geen schatting, voorspelling, garantie of projectie van de toekomstige resultaten van Takeda.
Medische informatie van Takeda
Dit persbericht bevat informatie over producten die mogelijk niet in alle landen beschikbaar zijn, of mogelijk beschikbaar zijn onder verschillende handelsmerken, voor verschillende indicaties, in verschillende doseringen of in verschillende sterktes. Niets in dit document mag worden beschouwd als een uitnodiging, promotie of advertentie voor geneesmiddelen op recept, inclusief geneesmiddelen die in ontwikkeling zijn.
Referenties:
Bron: Takeda
Bron: HealthDay
Gerelateerde artikelen
Vonvendi (von willebrand factor (recombinant)) FDA-goedkeuringsgeschiedenis
Meer nieuwsbronnen
Abonneer u op onze nieuwsbrief
Wat uw onderwerp ook is waarin u geïnteresseerd bent, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.
Geplaatst : 2025-09-18 16:18
Lees verder
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire zoekwoorden
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions