Amerykańska FDA zatwierdza rozszerzone wskazanie do stosowania leku Vonvendi [czynnik von Willebranda (rekombinowany)] u dorosłych i dzieci z chorobą von Willebranda
OSAKA, Japonia i CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 września 2025 r. – Firma Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła dodatkowy wniosek o wydanie licencji na leki biologiczne (sBLA) dla leku Vonvendi® [czynnik von Willebranda (rekombinowany)], rozszerzając wskazanie o rutynową profilaktykę w celu zmniejszenia częstości epizodów krwawień u dorosłych z chorobą von Willebranda Choroba Willebranda (VWD), w tym choroby typu 1 i 2, oraz leczenie krwawień na żądanie i w okresie okołooperacyjnym u dzieci i młodzieży z chorobą VWD. Produkt Vonvendi został wcześniej zatwierdzony do stosowania na żądanie i w okresie okołooperacyjnym u dorosłych chorych na VWD oraz do rutynowego stosowania profilaktycznego u dorosłych z ciężką chorobą VWD typu 3 otrzymujących terapię na żądanie.1
Vonvendi jest obecnie dostępny do stosowania u szerokiego zakresu pacjentów z VWD i jest jedyną rekombinowaną terapią zastępczą czynnikiem von Willebranda (VWF) z zatwierdzonymi wskazaniami zarówno u dorosłych, jak i dzieci chorych na VWD.1
VWD to najczęstsze zaburzenie krwawienia, na które w samych Stanach Zjednoczonych cierpi ponad 3 miliony osób. Występuje w równym stopniu wśród mężczyzn i kobiet. Osoby chore na VWD mają niski lub nieprawidłowo działający czynnik von Willebranda (VWF), białko pomagające w krzepnięciu krwi. Może to prowadzić do zagrażającego życiu krwawienia – w wyniku urazu lub zabiegu chirurgicznego, krwawienia z przewodu pokarmowego, zabiegów stomatologicznych lub porodu – przedłużonego krwawienia z nosa, obfitego lub długiego krwawienia miesiączkowego i łatwego powstawania siniaków, co może mieć znaczący wpływ na jakość życia.2,3
Vonvendi to lek podawany w postaci infuzji, mający zastąpić brakujący lub dysfunkcyjny niedobór VWF w organizmie. Vonvendi ma wyjątkowo długi okres półtrwania (22,6 godziny [50 j.m./kg] dla dorosłych i 14,3 godziny dla dzieci). W badaniach klinicznych większość niechirurgicznych krwawień leczono jednym wlewem Vonvendi zarówno u dorosłych (157/192), jak iu dzieci (80/104).1
„Zatwierdzenie przez FDA leku Vonvendi do rutynowego stosowania profilaktycznego u dorosłych chorych na wszystkie typy choroby VWD stanowi kluczowy kamień milowy w ulepszaniu opieki nad tą trudną chorobą. Leczenie profilaktyczne ma kluczowe znaczenie w celu zmniejszenia częstości krwawień u dorosłych, w tym krwawień samoistnych i do stawów” – powiedział Jonathan C. Roberts, lekarz medycyny, zastępca dyrektora ds. medycznych i badawczych w Instytucie Zaburzeń Krwawień i Krzepnięcia, profesor nadzwyczajny pediatrii i medycyny na University of Illinois College of Medicine w Peoria i badacz w badaniu dotyczącym profilaktyki Vonvendi. „Ustanowienie profilaktyki jako standardu opieki dla wszystkich dorosłych chorych na VWD, niezależnie od jej podtypu, stanowi znaczący krok naprzód w pomaganiu w zarządzaniu ryzykiem krwawień i obciążeniem, jakie krwawienia mogą wywierać na codzienne życie pacjentów.”
Zatwierdzenie to opiera się na danych z trzech badań klinicznych – badania fazy 3 u dorosłych chorych na VWD (NCT02973087), badania fazy 3 u dzieci z VWD (NCT02932618) i badanie kontynuacyjne fazy 3b u dorosłych i dzieci chorych na VWD (NCT03879135) – jak również potwierdzające dane z rzeczywistego świata.1 Szczegółowe informacje na temat ustalonego profilu klinicznego można znaleźć w pełnej Informacji o przepisywania leku Vonvendi.
„Dzieci i dorośli chorzy na VWD stoją przed wyjątkowymi wyzwaniami, takimi jak krwawienia, które mogą zakłócać codzienne czynności, takie jak szkoła, praca lub spędzanie czasu z bliskimi, często prowadząc do obciążeń fizycznych i emocjonalnych” – powiedziała Cheryl Schwartz, starszy wiceprezes, dyrektor amerykańskiej jednostki biznesowej ds. chorób rzadkich i operacji handlowych w USA w firmie Takeda. "Jesteśmy dumni, że wspieramy dorosłych chorych na VWD od czasu wstępnego zatwierdzenia przez firmę Vonvendi w 2015 r. i teraz będziemy mogli pomóc jeszcze większej liczbie pacjentów w leczeniu tej choroby. Ten kamień milowy podkreśla niezachwiane zaangażowanie Takedy na rzecz społeczności osób cierpiących na choroby krwi i krwawienia w dążeniu do dostarczania innowacyjnych terapii."
Takeda złożyła wnioski o zatwierdzenie rozszerzenia wskazań stosowania preparatu Vonvendi do leczenia krwawień na żądanie i w okresie okołooperacyjnym u dzieci i młodzieży z chorobą VWD w Japonii i VEYVONDI™ (wonikog alfa) do stosowania na żądanie u dzieci i młodzieży chorych na VWD w Unii Europejskiej.
Vonvendi [czynnik von Willebranda (rekombinowany)] Ważne informacje
Wskazania
Vonvendi [czynnik von Willebranda (rekombinowany)] jest wskazany do stosowania u dorosłych i dzieci z chorobą von Willebranda (VWD) w:
Tylko dla dorosłych pacjentów:
Szczegółowe ważne informacje dotyczące ryzyka
Przeciwwskazania
Vonvendi jest przeciwwskazany u pacjentów, u których występowały zagrażające życiu reakcje nadwrażliwości na lek Vonvendi lub składniki produktu (dihydrat cytrynianu trisodu, glicyna, mannitol, dwuwodna trehaloza, polisorbat 80 i białka chomika lub myszy).
OSTRZEŻENIA I ŚRODKI OSTROŻNOŚCI
Incydenty zakrzepowo-zatorowe
W przypadku leku Vonvendi występowały zdarzenia zakrzepowo-zatorowe. Zdarzenia te mogą obejmować rozsiane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe (DIC), zakrzepicę żylną, zatorowość płucną, zawał mięśnia sercowego i udar. Większe ryzyko występuje u pacjentów ze znanymi czynnikami ryzyka zakrzepicy, w tym niskim poziomem ADAMTS13. Monitoruj pacjentów pod kątem oznak i objawów zakrzepicy, takich jak ból, obrzęk, przebarwienie, duszność, kaszel, krwioplucie i omdlenia. Instytut stosuje środki profilaktyczne przeciwko chorobie zakrzepowo-zatorowej zgodnie z aktualną praktyką kliniczną i standardem opieki.
U pacjentów wymagających częstych dawek leku Vonvendi w skojarzeniu z rVIII należy monitorować stężenie FVIII:C w osoczu, ponieważ utrzymujące się nadmierne stężenie czynnika VIII w osoczu może zwiększać ryzyko powikłań zakrzepowo-zatorowych.
Nadwrażliwość i reakcje związane z wlewem
W przypadku stosowania leku Vonvendi występowały reakcje nadwrażliwości i reakcje związane z wlewem. Reakcje te mogą obejmować wstrząs anafilaktyczny, uogólnioną pokrzywkę, obrzęk naczynioruchowy, ucisk w klatce piersiowej, niedociśnienie, wstrząs, letarg, nudności, wymioty, parestezje, świąd, niepokój, niewyraźne widzenie, świszczący oddech i (lub) ostrą niewydolność oddechową. W przypadku wystąpienia oznak i objawów ciężkich reakcji alergicznych należy natychmiast przerwać podawanie leku Vonvendi i zapewnić odpowiednie leczenie wspomagające.
Vonvendi zawiera śladowe ilości mysiej immunoglobuliny G (MuIgG) i białek chomika mniejsze lub równe 2 ng/jm Vonvendi. U pacjentów leczonych tym produktem mogą wystąpić reakcje nadwrażliwości na białka ssaków innych niż człowiek.
Przeciwciała neutralizujące
W przypadku leku Vonvendi mogą wystąpić przeciwciała neutralizujące przeciwko VWF i/lub czynnikowi VIII. Jeżeli nie zostaną osiągnięte oczekiwane poziomy aktywności VWF (VWF:RCo) w osoczu, należy wykonać odpowiednie oznaczenie w celu ustalenia, czy obecne są inhibitory anty-VWF lub czynnik VIII. Consider other therapeutic options and direct the patient to a physician with experience in the care of either VWD or hemophilia A.
In patients with high levels of inhibitors to VWF or factor VIII, Vonvendi therapy may not be effective, and infusion of this protein may lead to severe hypersensitivity reactions. Ponieważ przeciwciała hamujące mogą występować jednocześnie z reakcjami anafilaktycznymi, należy ocenić pacjentów, u których wystąpiła reakcja anafilaktyczna, pod kątem obecności inhibitorów.
Monitorowanie badań laboratoryjnych
Monitoruj stężenie VWF:RCo i czynnika VIII w osoczu u pacjentów otrzymujących Vonvendi, aby uniknąć utrzymującego się nadmiernego poziomu aktywności VWF i/lub czynnika VIII, który może zwiększać ryzyko zdarzeń zakrzepowych, szczególnie u pacjentów ze znanymi klinicznymi lub laboratoryjnymi czynnikami ryzyka.
W przypadku podejrzenia należy monitorować rozwój inhibitorów VWF i/lub czynnika VIII. Wykonaj odpowiednie badania inhibitorów, aby określić, czy występują inhibitory VWF i/lub czynnika VIII, jeśli krwawienie nie jest kontrolowane oczekiwaną dawką leku Vonvendi.
DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANE
Najczęstsze działania niepożądane obserwowane u co najmniej 2% pacjentów w badaniach klinicznych leku Vonvendi (n=132) to ból głowy, wymioty, nudności, zawroty głowy i uogólniony świąd.
Informacje o firmie von von von Choroba Willebranda (VWD)
VWD to najczęstsza dziedziczna choroba krwawienia, dotykająca nawet jeden procent populacji USA. VWD jest spowodowana niedoborem lub dysfunkcją czynnika von Willebranda (VWF), jednego z kilku rodzajów białek we krwi, które są potrzebne do ułatwienia prawidłowego krzepnięcia krwi. Z powodu tej wady lub niedoboru VWF krew u osób chorych na VWD nie jest w stanie skutecznie krzepnąć, co może skutkować obfitymi miesiączkami, łatwym powstawaniem siniaków lub częstymi krwawieniami z nosa. Krwawienia spowodowane przez VWD są bardzo zróżnicowane u pacjentów cierpiących na tę chorobę.2
O firmie Takeda
Firma Takeda koncentruje się na zapewnieniu ludziom lepszego zdrowia i lepszej przyszłości dla świata. Naszym celem jest odkrywanie i dostarczanie terapii przekształcających życie w naszych głównych obszarach terapeutycznych i biznesowych, w tym w obszarach przewodu pokarmowego i stanów zapalnych, rzadkich chorób, terapii osoczopochodnych, onkologii, neurologii i szczepionek. Wspólnie z naszymi partnerami dążymy do poprawy komfortu pacjentów i wytyczenia nowych granic możliwości leczenia dzięki naszej dynamicznej i zróżnicowanej ofercie usług. Jako wiodąca firma biofarmaceutyczna oparta na wartościach i kierowana badaniami i rozwojem z siedzibą w Japonii, kierujemy się naszym zaangażowaniem na rzecz pacjentów, naszych pracowników i planety. Nasi pracownicy w około 80 krajach i regionach kierują się naszym celem i opierają się na wartościach, które definiują nas od ponad dwóch stuleci. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.takeda.com.
Ważna uwaga
Na potrzeby niniejszego powiadomienia „komunikat prasowy” oznacza niniejszy dokument, wszelkie prezentacje ustne, sesje pytań i odpowiedzi oraz wszelkie materiały pisemne lub ustne omawiane lub rozpowszechniane przez firmę Takeda Pharmaceutical Company Limited („Takeda”) w związku z niniejszym komunikatem. Niniejsza informacja prasowa (w tym wszelkie ustne odprawy i wszelkie związane z nią pytania i odpowiedzi) nie ma na celu, nie stanowi, nie reprezentuje ani nie stanowi części jakiejkolwiek oferty, zaproszenia lub zaproszenia do złożenia jakiejkolwiek oferty zakupu, nabycia, subskrybowania, wymiany, sprzedaży lub zbycia w inny sposób jakichkolwiek papierów wartościowych lub pozyskiwania głosu lub zgody w jakiejkolwiek jurysdykcji. Za pomocą niniejszego komunikatu prasowego nie są oferowane publicznie żadne akcje ani inne papiery wartościowe. W Stanach Zjednoczonych nie będzie można składać ofert papierów wartościowych, z wyjątkiem rejestracji na podstawie amerykańskiej ustawy o papierach wartościowych z 1933 r., z późniejszymi zmianami, lub zwolnienia z tej ustawy. Niniejsza informacja prasowa jest przekazywana (wraz z wszelkimi dalszymi informacjami, które mogą zostać przekazane odbiorcy) pod warunkiem, że będzie ona przeznaczona dla odbiorcy wyłącznie w celach informacyjnych (a nie w celu oceny jakiejkolwiek inwestycji, nabycia, zbycia lub jakiejkolwiek innej transakcji). Niezastosowanie się do tych ograniczeń może stanowić naruszenie obowiązujących przepisów dotyczących papierów wartościowych.
Spółki, w których Takeda pośrednio i bezpośrednio posiada inwestycje, są odrębnymi podmiotami. W niniejszej informacji prasowej nazwa „Takeda” jest czasami używana dla wygody, gdy pojawiają się ogólne odniesienia do firmy Takeda i jej spółek zależnych. Podobnie słowa „my”, „nas” i „nasz” są również używane w odniesieniu do spółek zależnych w ogóle lub do osób, które dla nich pracują. Wyrażenia te są używane również wtedy, gdy identyfikacja konkretnej firmy lub firm nie służy żadnemu użytecznemu celowi.
Stwierdzenia dotyczące przyszłości
Niniejsza informacja prasowa i wszelkie materiały rozpowszechniane w związku z nią mogą zawierać stwierdzenia wybiegające w przyszłość, przekonania lub opinie dotyczące przyszłej działalności firmy Takeda, przyszłej pozycji i wyników działalności firmy Takeda, w tym szacunki, prognozy, cele i plany firmy Takeda. Bez ograniczeń stwierdzenia wybiegające w przyszłość często zawierają takie słowa, jak „cele”, „plany”, „uważa”, „ma nadzieję”, „kontynuuje”, „oczekuje”, „cele”, „zamierza”, „zapewnia”, „będzie”, „może”, „powinien”, „byłby”, „mógłby”, „przewiduje”, „szacuje”, „projekty”, „prognozy”, „perspektywy” lub podobne wyrażenia lub ich przeczenia. Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość opierają się na założeniach dotyczących wielu ważnych czynników, w tym następujących, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą znacząco różnić się od wyników wyrażonych lub sugerowanych w stwierdzeniach wybiegających w przyszłość: okoliczności gospodarcze otaczające globalną działalność Takeda, w tym ogólne warunki gospodarcze w Japonii i Stanach Zjednoczonych oraz w odniesieniu do międzynarodowych stosunków handlowych; presja i rozwój konkurencji; zmiany obowiązujących przepisów prawa i regulacji, w tym przepisów podatkowych, taryfowych i innych związanych z handlem; wyzwania nieodłącznie związane z opracowywaniem nowych produktów, w tym niepewność co do sukcesu klinicznego i decyzji organów regulacyjnych oraz ich harmonogramu; niepewność sukcesu komercyjnego nowych i istniejących produktów; trudności lub opóźnienia w produkcji; wahania stóp procentowych i kursów walut; roszczenia lub obawy dotyczące bezpieczeństwa lub skuteczności produktów wprowadzonych do obrotu lub kandydatów na produkty; wpływ kryzysów zdrowotnych, takich jak nowa pandemia wirusa koronaawirusa; sukces naszych wysiłków na rzecz zrównoważonego rozwoju środowiskowego, umożliwiający nam redukcję emisji gazów cieplarnianych lub osiągnięcie innych celów środowiskowych; stopień, w jakim nasze wysiłki na rzecz zwiększenia efektywności, produktywności lub oszczędności, takie jak integracja technologii cyfrowych, w tym sztucznej inteligencji, w naszej działalności lub inne inicjatywy mające na celu restrukturyzację naszej działalności, doprowadzą do oczekiwanych korzyści; oraz inne czynniki określone w najnowszym raporcie rocznym Takedy na formularzu 20-F i innych raportach Takedy złożonych w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, dostępnych na stronie internetowej Takeda pod adresem: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ lub pod adresem https://www.sec.gov/. Takeda nie zobowiązuje się do aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym ani jakichkolwiek innych stwierdzeń wybiegających w przyszłość, jakie może składać, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo lub zasady giełdy. Dotychczasowe wyniki nie są wskaźnikiem przyszłych wyników, a wyniki lub oświadczenia firmy Takeda zawarte w niniejszym komunikacie prasowym mogą nie wskazywać, nie stanowią szacunków, prognoz, gwarancji ani prognoz przyszłych wyników Takeda.
Informacje medyczne Takeda
Niniejszy komunikat prasowy zawiera informacje o produktach, które mogą nie być dostępne we wszystkich krajach lub mogą być dostępne pod różnymi znakami towarowymi, dla różnych wskazań, w różnych dawkach lub o różnych mocach. Żadna treść zawarta w tym dokumencie nie powinna być traktowana jako zaproszenie, promocja lub reklama jakichkolwiek leków na receptę, w tym leków znajdujących się w fazie opracowywania.
Źródła:
Źródło: Takeda
Źródło: HealthDay
Powiązane artykuły
Vonvendi (czynnik von Willebranda (rekombinowany)) Historia zatwierdzeń przez FDA
Więcej zasobów informacyjnych
Zapisz się do naszego biuletynu
Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby jak najlepiej wykorzystać Drugs.com w Twojej skrzynce odbiorczej.
Wysłano : 2025-09-18 16:18
Czytaj więcej
Zastrzeżenie
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
Popularne słowa kluczowe
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions