FDA dos EUA aprova indicação expandida para Vonvendi [fator de von Willebrand (recombinante)] para adultos e crianças com doença de Von Willebrand

OSAKA, Japão e CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 de setembro de 2025 – A Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o pedido de licença biológica suplementar (sBLA) para Vonvendi® [fator von Willebrand (recombinante)], expandindo a indicação para incluir profilaxia de rotina para reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em adultos com von Willebrand (VWD), incluindo aqueles com doença tipo 1 e 2, e manejo sob demanda e perioperatório de sangramento em pacientes pediátricos com VWD. Vonvendi foi previamente aprovado para uso sob demanda e perioperatório em adultos com DVW e uso profilático de rotina em adultos com DVW tipo 3 grave recebendo terapia sob demanda.

A VWD é o distúrbio hemorrágico mais comum que afeta mais de 3 milhões de pessoas somente nos EUA. Ocorre igualmente entre homens e mulheres. Pessoas com VWD apresentam níveis baixos ou disfuncionais do fator von Willebrand (VWF), uma proteína que ajuda a coagular o sangue. Isto pode levar a hemorragias potencialmente fatais – quer devido a uma lesão ou após cirurgia, hemorragia gastrointestinal, procedimentos dentários ou parto – hemorragias nasais prolongadas, hemorragias menstruais intensas ou longas e nódoas negras fáceis, que podem ter um impacto significativo na qualidade de vida.2,3

Vonvendi é um medicamento de perfusão concebido para substituir o FVW ausente ou disfuncional no corpo. Vonvendi tem uma meia-vida excepcionalmente longa (22,6 horas [50 UI/kg] para adultos e 14,3 horas para crianças). Em ensaios clínicos, a maioria dos sangramentos não cirúrgicos foram tratados com uma infusão de Vonvendi em adultos (157/192) e crianças (80/104).1

"A aprovação do Vonvendi pelo FDA para uso profilático de rotina em adultos com todos os tipos de DVW é um marco fundamental no avanço do tratamento para essa condição desafiadora. O tratamento profilático é fundamental para reduzir a frequência de sangramentos em adultos, incluindo sangramentos espontâneos e articulares", disse Jonathan C. Roberts, M.D., diretor associado médico e de pesquisa do Instituto de Distúrbios de Sangramento e Coagulação, professor associado de pediatria e medicina da Faculdade de Medicina da Universidade de Illinois em Peoria e investigador do estudo de profilaxia Vonvendi. “Estabelecer a profilaxia como padrão de tratamento para todos os adultos com DVW, independentemente do subtipo, representa um passo significativo para ajudar a controlar o risco de sangramento e os encargos que os sangramentos podem ter na vida diária dos pacientes.”

Esta aprovação é baseada em dados de três ensaios clínicos – um ensaio de Fase 3 em adultos com DVW (NCT02973087), um estudo de Fase 3 em crianças com DVW (NCT02932618) e um estudo de Fase 3 em crianças com DVW (NCT02932618) e um estudo de Fase 3 em adultos com DVW. 3b ensaio de continuação em adultos e crianças com VWD (NCT03879135) – bem como dados de suporte do mundo real.1 Consulte as informações completas de prescrição do Vonvendi para obter detalhes sobre o perfil clínico estabelecido.

“Crianças e adultos que vivem com VWD enfrentam desafios únicos, incluindo sangramentos que podem atrapalhar atividades diárias como escola, trabalho ou passar tempo com entes queridos, muitas vezes levando a sobrecargas físicas e emocionais”, disse Cheryl Schwartz, vice-presidente sênior, líder da unidade de negócios de doenças raras dos EUA e operações comerciais dos EUA na Takeda. "Estamos orgulhosos de ter apoiado adultos com DVW desde a aprovação inicial do Vonvendi em 2015 e agora poderemos ajudar ainda mais pacientes a gerenciar sua condição. Este marco destaca o compromisso inabalável da Takeda com a comunidade de doenças sanguíneas e hemorrágicas enquanto nos esforçamos para fornecer terapias inovadoras." alfa) para uso sob demanda em pacientes pediátricos com DVW na União Europeia.

Vonvendi [fator de von Willebrand (recombinante)] Informações importantes

Indicações

Vonvendi [fator de von Willebrand (recombinante)] é indicado em pacientes adultos e pediátricos com doença de von Willebrand (DVW) para:

Tratamento sob demanda e controle de episódios hemorrágicos.

Tratamento perioperatório de sangramento.

Apenas para pacientes adultos:

Profilaxia de rotina para reduzir a frequência de episódios hemorrágicos.

Informações detalhadas importantes sobre riscos

CONTRAINDICAÇÕES

Vonvendi é contraindicado em pacientes que tiveram reações de hipersensibilidade com risco de vida ao Vonvendi ou aos constituintes do produto (citrato trissódico di-hidratado, glicina, manitol, trealose di-hidratada, polissorbato 80 e proteínas de hamster ou camundongo).

ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES

Eventos tromboembólicos

Ocorreram eventos tromboembólicos com Vonvendi. Esses eventos podem incluir coagulação intravascular disseminada (DIC), trombose venosa, embolia pulmonar, infarto do miocárdio e acidente vascular cerebral. Pacientes com fatores de risco conhecidos para trombose, incluindo níveis baixos de ADAMTS13, correm maior risco. Monitore os pacientes quanto a sinais e sintomas de trombose, como dor, inchaço, descoloração, dispneia, tosse, hemoptise e síncope. Instituir medidas de profilaxia contra tromboembolismo de acordo com a prática clínica atual e o padrão de tratamento.

Em pacientes que necessitam de doses frequentes de Vonvendi em combinação com rVIII, monitore os níveis plasmáticos quanto à atividade de FVIII:C porque níveis plasmáticos excessivos e sustentados de fator VIII podem aumentar o risco de complicações tromboembólicas.

Hipersensibilidade e reações relacionadas à infusão

Ocorreram reações de hipersensibilidade e reações relacionadas à infusão com Vonvendi. Estas reações podem incluir choque anafilático, urticária generalizada, angioedema, aperto no peito, hipotensão, choque, letargia, náuseas, vómitos, parestesia, prurido, inquietação, visão turva, sibilos e/ou dificuldade respiratória aguda. Se ocorrerem sinais e sintomas de reações alérgicas graves, interrompa imediatamente a administração de Vonvendi e forneça cuidados de suporte adequados.

Vonvendi contém vestígios de imunoglobulina G de rato (MuIgG) e proteínas de hamster inferiores ou iguais a 2 ng/UI de Vonvendi. Os pacientes tratados com este produto podem desenvolver reações de hipersensibilidade a proteínas de mamíferos não humanos.

Anticorpos Neutralizantes

Podem ocorrer anticorpos neutralizantes contra o FVW e/ou fator VIII com Vonvendi. Se os níveis plasmáticos esperados de atividade do VWF (VWF:RCo) não forem alcançados, realize um ensaio apropriado para determinar se estão presentes inibidores anti-VWF ou anti-fator VIII. Considere outras opções terapêuticas e encaminhe o paciente a um médico com experiência no tratamento de DVW ou hemofilia A.

Em pacientes com altos níveis de inibidores do FVW ou do fator VIII, a terapia com Vonvendi pode não ser eficaz e a infusão desta proteína pode levar a reações de hipersensibilidade graves. Como os anticorpos inibidores podem ocorrer concomitantemente com reações anafiláticas, avalie os pacientes que apresentam uma reação anafilática quanto à presença de inibidores.

Monitoramento de exames laboratoriais

Monitore os níveis plasmáticos de VWF:RCo e atividades de fator VIII em pacientes recebendo Vonvendi para evitar níveis excessivos sustentados de atividade de VWF e/ou fator VIII, que podem aumentar o risco de eventos trombóticos, particularmente em pacientes com fatores de risco clínicos ou laboratoriais conhecidos.

Monitore o desenvolvimento de inibidores de FVW e/ou fator VIII quando houver suspeita. Realize ensaios de inibidores apropriados para determinar se inibidores de VWF e/ou fator VIII estão presentes se o sangramento não for controlado com a dose esperada de Vonvendi.

REAÇÕES ADVERSAS

As reações adversas mais comuns observadas em mais ou igual a 2% dos pacientes em ensaios clínicos com Vonvendi (n=132) foram dor de cabeça, vômito, náusea, tontura e prurido generalizado.

Sobre a doença de von Willebrand. (VWD)

A VWD é o distúrbio hemorrágico hereditário mais comum, afetando até um por cento da população dos EUA. A VWD é causada por uma deficiência ou disfunção do fator de von Willebrand (VWF), um dos vários tipos de proteínas do sangue necessárias para facilitar a coagulação sanguínea adequada. Devido a este defeito ou deficiência no VWF, o sangue não é capaz de coagular eficazmente em pessoas com VWD, o que pode resultar em períodos menstruais intensos, hematomas fáceis ou sangramentos nasais frequentes. O sangramento causado pela VWD varia muito entre os pacientes com esta doença.2

Sobre a Takeda

A Takeda está focada em criar uma saúde melhor para as pessoas e um futuro melhor para o mundo. Nosso objetivo é descobrir e fornecer tratamentos que transformem vidas em nossas principais áreas terapêuticas e de negócios, incluindo gastrointestinais e inflamações, doenças raras, terapias derivadas de plasma, oncologia, neurociência e vacinas. Juntamente com os nossos parceiros, pretendemos melhorar a experiência do paciente e avançar uma nova fronteira de opções de tratamento através do nosso pipeline dinâmico e diversificado. Como empresa biofarmacêutica líder, baseada em valores e orientada para I&D, com sede no Japão, somos guiados pelo nosso compromisso com os pacientes, os nossos colaboradores e o planeta. Nossos funcionários em aproximadamente 80 países e regiões são movidos pelo nosso propósito e fundamentados nos valores que nos definem há mais de dois séculos. Para obter mais informações, visite www.takeda.com.

Aviso importante

Para os fins deste aviso, “comunicado à imprensa” significa este documento, qualquer apresentação oral, qualquer sessão de perguntas e respostas e qualquer material escrito ou oral discutido ou distribuído pela Takeda Pharmaceutical Company Limited (“Takeda”) em relação a este comunicado. Este comunicado de imprensa (incluindo qualquer briefing oral e qualquer pergunta e resposta relacionada a ele) não se destina e não constitui, representa ou faz parte de qualquer oferta, convite ou solicitação de qualquer oferta para comprar, de outra forma adquirir, subscrever, trocar, vender ou de outra forma alienar quaisquer valores mobiliários ou a solicitação de qualquer voto ou aprovação em qualquer jurisdição. Nenhuma ação ou outros valores mobiliários estão sendo oferecidos ao público por meio deste comunicado à imprensa. Nenhuma oferta de valores mobiliários será feita nos Estados Unidos, exceto de acordo com o registro sob a Lei de Valores Mobiliários dos EUA de 1933, conforme alterada, ou uma isenção da mesma. Este comunicado de imprensa é fornecido (juntamente com qualquer informação adicional que possa ser fornecida ao destinatário) sob a condição de ser utilizado pelo destinatário apenas para fins informativos (e não para avaliação de qualquer investimento, aquisição, alienação ou qualquer outra transação). Qualquer falha no cumprimento dessas restrições pode constituir uma violação das leis de valores mobiliários aplicáveis.

As empresas nas quais a Takeda possui investimentos direta e indiretamente são entidades separadas. Neste comunicado de imprensa, “Takeda” é por vezes utilizado por conveniência quando são feitas referências à Takeda e às suas subsidiárias em geral. Da mesma forma, as palavras “nós”, “nos” e “nosso” também são utilizadas para se referir às subsidiárias em geral ou àqueles que trabalham para elas. Essas expressões também são usadas quando nenhum propósito útil é atendido pela identificação da empresa ou empresas específicas.

Declarações Prospectivas

Este comunicado à imprensa e quaisquer materiais distribuídos em conexão com este comunicado à imprensa podem conter declarações prospectivas, crenças ou opiniões sobre os negócios futuros, posição futura e resultados operacionais da Takeda, incluindo estimativas, previsões, metas e planos para a Takeda. Sem limitação, as declarações prospectivas geralmente incluem palavras como “metas”, “planeja”, “acredita”, “espera”, “continua”, “espera”, “pretende”, “garante”, “irá”, “pode”, “deveria”, “iria”, “poderia”, “antecipa”, “estima”, “projeta”, “previsões”, “perspectivas” ou expressões semelhantes ou negativas. Estas declarações prospectivas baseiam-se em suposições sobre muitos factores importantes, incluindo os seguintes, que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas: as circunstâncias económicas que rodeiam os negócios globais da Takeda, incluindo as condições económicas gerais no Japão e nos Estados Unidos e no que diz respeito às relações comerciais internacionais; pressões e desenvolvimentos competitivos; alterações nas leis e regulamentos aplicáveis, incluindo regras fiscais, tarifárias e outras regras relacionadas ao comércio; desafios inerentes ao desenvolvimento de novos produtos, incluindo a incerteza do sucesso clínico e das decisões das autoridades reguladoras e do momento das mesmas; incerteza do sucesso comercial de produtos novos e existentes; dificuldades ou atrasos de fabricação; flutuações nas taxas de juros e de câmbio; reivindicações ou preocupações relativas à segurança ou eficácia de produtos comercializados ou candidatos a produtos; o impacto das crises sanitárias, como a pandemia do novo coronavírus; o sucesso dos nossos esforços de sustentabilidade ambiental, ao permitir-nos reduzir as nossas emissões de gases com efeito de estufa ou cumprir os nossos outros objetivos ambientais; até que ponto os nossos esforços para aumentar a eficiência, a produtividade ou a poupança de custos, tais como a integração de tecnologias digitais, incluindo a inteligência artificial, nos nossos negócios ou outras iniciativas para reestruturar as nossas operações, conduzirão aos benefícios esperados; e outros fatores identificados no Relatório Anual mais recente da Takeda no Formulário 20-F e em outros relatórios da Takeda arquivados na Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, disponíveis no site da Takeda em: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ ou em https://www.sec.gov/. A Takeda não se compromete a atualizar nenhuma das declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa ou quaisquer outras declarações prospectivas que possa fazer, exceto conforme exigido por lei ou pelas regras da bolsa de valores. O desempenho passado não é um indicador de resultados futuros e os resultados ou declarações da Takeda neste comunicado à imprensa podem não ser indicativos e não são uma estimativa, previsão, garantia ou projeção dos resultados futuros da Takeda.

Informações Médicas da Takeda

Este comunicado à imprensa contém informações sobre produtos que podem não estar disponíveis em todos os países, ou podem estar disponíveis sob diferentes marcas registradas, para diferentes indicações, em diferentes dosagens ou em diferentes dosagens. Nada aqui contido deve ser considerado uma solicitação, promoção ou propaganda de quaisquer medicamentos prescritos, incluindo aqueles em desenvolvimento.

Referências:

Vonvendi [fator de von Willebrand (recombinante)] Informações de prescrição; 2025. https:/www.shirecontent.com/PI/PDFs/Vonvendi_USA_ENG.pdf

O que é a doença de von Willebrand? Site dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças. Acessado em 9 de julho de 2025. https://www.cdc.gov/von-willebrand/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.html

Nicholas LJ Chornenki, Edwin Ocran, Paula D. James; Considerações especiais sobre sangramento GI em pacientes com DVW. Programa Hematologia Am Soc Hematol Educ 2022; 2022 (1): 624–630. doi: https://doi.org/10.1182/hematology.2022000390

Fonte: Takeda

Fonte: HealthDay

Mais recursos de notícias

Alertas de medicamentos Medwatch da FDA

MedNews diários

Notícias para profissionais de saúde

Aprovações de novos medicamentos

Aplicações de novos medicamentos

Escassez de medicamentos

Clínica Resultados dos ensaios

Aprovações de medicamentos genéricos

Drugs.com Podcast

Assine nosso boletim informativo

Seja qual for o seu tópico de interesse, assine nossos boletins informativos para obter o melhor do Drugs.com em seu caixa de entrada.

Postou : 2025-09-18 16:18

Consulte Mais informação

Isenção de responsabilidade

Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.