FDA din SUA aprobă indicația extinsă pentru Vonvendi [factor von Willebrand (recombinant)] pentru adulți și copii cu boala Von Willebrand

OSAKA, Japonia și CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 septembrie 2025 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a aprobat cererea suplimentară de licență pentru produse biologice (sBLA) pentru Vonvendi® [Von Willebrand® [factorul von Willebrand] pentru a extinde frecvența profilaxiei de rutină pentru a include episoade de sângerare la adulții cu boala von Willebrand (VWD), inclusiv cei cu boală de tip 1 și 2 și managementul la cerere și perioperator al sângerării la pacienții pediatrici cu VWD. Vonvendi a fost aprobat anterior pentru utilizare la cerere și perioperatorie la adulți cu VWD și pentru utilizare profilactică de rutină la adulții cu VWD severă de tip 3 care primesc terapie la cerere.1

Vonvendi este acum disponibil pentru utilizare într-o gamă largă de pacienți cu VWD și este singurul factor von Willebrand recombinant cu indicații de înlocuire aprobate atât pentru adulți, cât și pentru copii. VWD.1

VWD este cea mai frecventă tulburare de sângerare care afectează mai mult de 3 milioane de oameni numai în SUA. Apare în mod egal la bărbați și femei. Persoanele cu VWD au niveluri scăzute sau disfuncționale ale factorului von Willebrand (VWF), o proteină care ajută la coagularea sângelui. Acest lucru poate duce la sângerări care pun viața în pericol – fie de la o leziune, fie după o intervenție chirurgicală, sângerare gastrointestinală, proceduri dentare sau naștere – sângerări nazale prelungite, sângerare menstruală abundentă sau lungă și vânătăi ușoare, care pot avea un impact semnificativ asupra calității vieții. Vonvendi are un timp de înjumătățire unic lung (22,6 ore [50 UI/kg] pentru adulți și 14,3 ore pentru copii). În studiile clinice, majoritatea sângerărilor nechirurgicale au fost tratate cu o perfuzie Vonvendi atât la adulți (157/192) cât și la copii (80/104).1

"Aprobarea de către FDA a Vonvendi pentru utilizarea profilactică de rutină la adulții cu toate tipurile de VWD marchează o piatră de hotar în avansarea îngrijirii pentru această afecțiune provocatoare. Tratamentul profilactic este esențial pentru a reduce frecvența sângerărilor la adulți, inclusiv a sângerărilor spontane și articulare", a declarat Jonathan C. Roberts, MD, director de cercetare și profesor asociat la Clotting B. Disleders. pediatrie și medicină la Universitatea din Illinois Colegiul de Medicină din Peoria și un investigator în studiul de profilaxie Vonvendi. „Stabilirea profilaxiei ca standard de îngrijire pentru toți adulții cu VWD, indiferent de subtip, reprezintă un pas semnificativ înainte în a ajuta la gestionarea riscului de sângerare și a sarcinilor pe care sângerările le pot avea asupra vieții de zi cu zi a pacienților.”

Această aprobare se bazează pe datele din trei studii clinice – un studiu de fază 3 la adulți cu VWD (studiu PhaNCT02), a973087, a9730873. VWD (NCT02932618) și un studiu de continuare de fază 3b la adulți și copii cu VWD (NCT03879135) – precum și date de sprijin din lumea reală.1 Vă rugăm să consultați informațiile complete de prescriere Vonvendi pentru detalii despre profilul clinic stabilit.

„Copiii și adulții care trăiesc cu VWD se confruntă cu provocări unice, inclusiv sângerări care pot perturba activitățile zilnice, cum ar fi școala, munca sau petrecerea timpului cu cei dragi, ceea ce duce adesea la sarcini fizice și emoționale”, a declarat Cheryl Schwartz, vicepreședinte senior, șeful unității de afaceri pentru boli rare din SUA și operațiuni comerciale din SUA la Takeda. "Suntem mândri că am sprijinit adulții cu VWD de la aprobarea inițială de la Vonvendi în 2015 și acum vom putea ajuta și mai mulți pacienți să își gestioneze starea. Această etapă evidențiază angajamentul neclintit al Takeda față de comunitatea cu tulburări de sânge și de sângerare, în timp ce ne străduim să oferim terapii inovatoare."

Takeda a depus aprobarea și indicarea cererilor depuse și pentru a extinde cererile de aprobare trimise de Vonvendi. managementul perioperator al sângerării la copii și adolescenți cu VWD în Japonia și VEYVONDI™ (vonicog alfa) pentru utilizare la cerere la copii și adolescenți cu VWD în Uniunea Europeană.

Vonvendi [factor von Willebrand (recombinant)] Informații importante

Indicații

Vonvendi [factorul von Willebrand (recombinant)] este indicat la pacienții adulți și copii cu boală von Willebrand (VWD) pentru:

Tratamentul la cerere și controlul episoadelor de sângerare.

Managementul perioperator al sângerării.

Doar pentru pacienții adulți:> profilaxie pentru a reduce frecvența episoadelor de sângerare.

Informații detaliate despre riscuri importante

CONTRAINDICAȚII

Vonvendi este contraindicat la pacienții care au avut reacții de hipersensibilitate care pun viața în pericol la Vonvendi sau la constituenții produsului (citrat trisodic-dihidrat, glicină, manitol, trehaloză-dihidrat, polisorbat 80 și proteine de hamster sau de șoarece). Evenimente

Evenimentele tromboembolice au avut loc cu Vonvendi. Aceste evenimente pot include coagularea intravasculară diseminată (CID), tromboză venoasă, embolie pulmonară, infarct miocardic și accident vascular cerebral. Pacienții cu factori de risc cunoscuți pentru tromboză, inclusiv niveluri scăzute de ADAMTS13, prezintă un risc mai mare. Monitorizați pacienții pentru semne și simptome de tromboză, cum ar fi durere, umflare, decolorare, dispnee, tuse, hemoptizie și sincopă. Instituiți măsuri de profilaxie împotriva tromboembolismului în conformitate cu practica clinică actuală și standardul de îngrijire.

La pacienții care necesită doze frecvente de Vonvendi în asociere cu rVIII, monitorizați concentrațiile plasmatice pentru activitatea FVIII:C, deoarece nivelurile plasmatice susținute excesive ale factorului VIII pot crește riscul de complicații tromboembolice.

Hipersensibilitate și reacții legate de perfuzie

La Vonvendi au apărut reacții de hipersensibilitate și reacții legate de perfuzie. Aceste reacții pot include șoc anafilactic, urticarie generalizată, angioedem, constricție toracică, hipotensiune arterială, șoc, letargie, greață, vărsături, parestezii, prurit, neliniște, vedere încețoșată, respirație șuierătoare și/sau detresă respiratorie acută. Dacă apar semne și simptome de reacții alergice severe, întrerupeți imediat administrarea Vonvendi și acordați îngrijiri de susținere adecvate.

Vonvendi conține urme de imunoglobulină G de șoarece (MuIgG) și proteine de hamster mai mici sau egale cu 2 ng/UI Vonvendi. Pacienții tratați cu acest produs pot dezvolta reacții de hipersensibilitate la proteinele de mamifer non-umane.

Anticorpi de neutralizare

În Vonvendi pot apărea anticorpi de neutralizare a VWF și/sau a factorului VIII. Dacă nivelurile plasmatice așteptate ale activității VWF (VWF:RCo) nu sunt atinse, efectuați un test adecvat pentru a determina dacă sunt prezenți inhibitori anti-VWF sau anti-factorul VIII. Luați în considerare alte opțiuni terapeutice și direcționați pacientul către un medic cu experiență în îngrijirea fie a VWD, fie a hemofiliei A.

La pacienții cu niveluri ridicate de inhibitori ai VWF sau a factorului VIII, terapia Vonvendi poate să nu fie eficientă, iar perfuzia acestei proteine poate duce la reacții severe de hipersensibilitate. Deoarece anticorpii inhibitori pot apărea concomitent cu reacțiile anafilactice, evaluați pacienții care prezintă o reacție anafilactică pentru prezența inhibitorilor.

Monitorizarea testelor de laborator

Monitorizați nivelurile plasmatice ale activităților VWF:RCo și ale factorului VIII la pacienții cărora li se administrează Vonvendi pentru a evita nivelurile excesive susținute ale VWF și/sau ale activității factorului VIII, care pot crește riscul de evenimente trombotice, în special la pacienții cu factori de risc clinici sau de laborator cunoscuți.

Monitorizați dezvoltarea VWF și/sau a inhibitorilor factorului VIII atunci când sunt suspectate. Efectuați testele adecvate ale inhibitorilor pentru a determina dacă sunt prezenți VWF și/sau inhibitori ai factorului VIII dacă sângerarea nu este controlată cu doza așteptată de Vonvendi.

REACȚII ADVERSE

Cele mai frecvente reacții adverse observate la mai mult sau egal cu 2% dintre pacienți în studiile clinice cu Vonvendi au fost vărsături, vărsături, vărsături, amețeli și prurit generalizat.

Despre boala von Willebrand (VWD)

VWD este cea mai frecventă tulburare de sângerare moștenită, care afectează până la 1% din populația S.U.A. VWD este cauzată de o deficiență sau o disfuncție a factorului von Willebrand (VWF), unul dintre mai multe tipuri de proteine din sânge care sunt necesare pentru a facilita coagularea corectă a sângelui. Datorită acestui defect sau deficiență în VWF, sângele nu este capabil să se coaguleze eficient la persoanele cu VWD, ceea ce poate duce la perioade menstruale abundente, vânătăi ușoare sau sângerări nazale frecvente. Sângerările cauzate de VWD variază foarte mult în rândul pacienților cu această boală.2

Despre Takeda

Takeda se concentrează pe crearea unei sănătăți mai bune pentru oameni și a unui viitor mai luminos pentru lume. Ne propunem să descoperim și să oferim tratamente care transformă viața în domeniile noastre terapeutice și de afaceri de bază, inclusiv gastrointestinale și inflamații, boli rare, terapii derivate din plasmă, oncologie, neuroștiință și vaccinuri. Împreună cu partenerii noștri, ne propunem să îmbunătățim experiența pacientului și să avansăm o nouă frontieră de opțiuni de tratament prin conducta noastră dinamică și diversificată. În calitate de companie biofarmaceutică lider bazată pe valori, bazată pe cercetare și dezvoltare, cu sediul în Japonia, suntem ghidați de angajamentul nostru față de pacienți, oamenii noștri și planetă. Angajații noștri din aproximativ 80 de țări și regiuni sunt conduși de scopul nostru și se bazează pe valorile care ne-au definit de mai bine de două secole. Pentru mai multe informații, vizitați www.takeda.com.

Notă importantă

În sensul acestei notificări, „comunicat de presă” înseamnă acest document, orice prezentare orală, orice sesiune de întrebări și răspunsuri și orice material scris sau oral discutat sau distribuit de Takeda Pharmaceutical Company Limited („Takeda”) cu privire la această ediție. Acest comunicat de presă (inclusiv orice informare orală și orice întrebare și răspuns în legătură cu acesta) nu este destinat și nu constituie, nu reprezintă sau face parte din nicio ofertă, invitație sau solicitare a vreunei oferte de cumpărare, achiziționare, abonare, schimb, vinde sau în alt mod înstrăinare, orice titluri de valoare sau solicitarea oricărui vot sau aprobare în orice jurisdicție. Nu sunt oferite publicului acțiuni sau alte titluri de valoare prin intermediul acestui comunicat de presă. Nicio ofertă de valori mobiliare nu va fi făcută în Statele Unite cu excepția înregistrării conform Legii S.U.A. Securities Act din 1933, astfel cum a fost modificată, sau a unei scutiri de la aceasta. Acest comunicat de presă este transmis (împreună cu orice informații suplimentare care pot fi furnizate destinatarului) cu condiția ca acesta să fie utilizat de către destinatar doar în scop informativ (și nu pentru evaluarea oricărei investiții, achiziții, cedare sau orice altă tranzacție). Orice nerespectare a acestor restricții poate constitui o încălcare a legilor aplicabile privind valorile mobiliare.

Companiile în care Takeda deține direct și indirect investiții sunt entități separate. În acest comunicat de presă, „Takeda” este uneori folosit pentru comoditate, atunci când se fac referiri la Takeda și filialele sale în general. La fel, cuvintele „noi”, „noi” și „nostru” sunt, de asemenea, folosite pentru a se referi la filiale în general sau la cei care lucrează pentru acestea. Aceste expresii sunt, de asemenea, folosite acolo unde nu este servit niciun scop util prin identificarea unei anumite companii sau companii.

Declarații prospective

Acest comunicat de presă și orice materiale distribuite în legătură cu acest comunicat de presă pot conține declarații anticipative, convingeri sau opinii cu privire la afacerile viitoare ale Takeda, poziția viitoare și rezultatele operațiunilor, inclusiv estimări, previziuni, obiective și planuri pentru Takeda. Fără a se limita, declarațiile prospective includ adesea cuvinte precum „țintă”, „planifică”, „crede”, „spera”, „continuă”, „se așteaptă”, „ținește”, „intenționează”, „asigură”, „va”, „ar putea”, „ar trebui”, „ar”, „ar putea”, „anticipează”, „estimează”, „proiectează”, „exprimare negativă sau anticipată”. Aceste declarații prospective se bazează pe ipoteze cu privire la mulți factori importanți, inclusiv următorii, care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele exprimate sau implicate în declarațiile prospective: circumstanțele economice din jurul afacerilor globale ale Takeda, inclusiv condițiile economice generale din Japonia și Statele Unite și cu privire la relațiile comerciale internaționale; presiunile și evoluțiile concurențiale; modificări ale legilor și reglementărilor aplicabile, inclusiv taxe, tarife și alte reguli legate de comerț; provocările inerente dezvoltării de noi produse, inclusiv incertitudinea succesului clinic și deciziile autorităților de reglementare și momentul acestora; incertitudinea succesului comercial pentru produsele noi și existente; dificultăți de fabricație sau întârzieri; fluctuații ale dobânzii și ale ratelor de schimb valutar; afirmații sau preocupări cu privire la siguranța sau eficacitatea produselor comercializate sau a produselor candidate; impactul crizelor de sănătate, cum ar fi noua pandemie de coronavirus; succesul eforturilor noastre de sustenabilitate a mediului, permițându-ne să reducem emisiile de gaze cu efect de seră sau să ne îndeplinim celelalte obiective de mediu; măsura în care eforturile noastre de a crește eficiența, productivitatea sau economiile de costuri, cum ar fi integrarea tehnologiilor digitale, inclusiv inteligența artificială, în afacerea noastră sau alte inițiative de restructurare a operațiunilor noastre vor duce la beneficiile așteptate; și alți factori identificați în cel mai recent Raport anual al Takeda pe Formularul 20-F și în celelalte rapoarte ale Takeda depuse la Comisia pentru Valori Mobiliare din SUA, disponibile pe site-ul web al Takeda la: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ sau la https://www.sec.gov/. Takeda nu se angajează să actualizeze niciuna dintre declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă sau orice alte declarații anticipative pe care le poate face, cu excepția cazului în care prevede legea sau regula bursă. Performanța trecută nu este un indicator al rezultatelor viitoare, iar rezultatele sau declarațiile Takeda din acest comunicat de presă pot să nu fie indicative și să nu fie o estimare, prognoză, garanție sau proiecție a rezultatelor viitoare ale Takeda.

Informații medicale Takeda

Acest comunicat de presă conține informații despre produse care pot să nu fie disponibile în toate țările sau pot fi disponibile în diferite doze, indicații sau mărci comerciale diferite, în diferite doze, mărci comerciale sau diferite. Nimic din conținutul de aici nu trebuie considerat o solicitare, promovare sau reclamă pentru orice medicamente eliberate pe bază de rețetă, inclusiv cele în curs de dezvoltare.

Referințe:

Vonvendi [factorul von Willebrand (recombinant)] Informații de prescriere; 2025. https:/www.shirecontent.com/PI/PDFs/Vonvendi_USA_ENG.pdf

Ce este boala von Wille? Site-ul Centrului pentru Controlul și Prevenirea Bolilor. Accesat 9 iulie 2025. https://www.cdc.gov/von-willebrand/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.html

Nicholas L.J. Chornenki, Edwin Ocran, Paula D. James; Considerații speciale în sângerarea gastrointestinală la pacienții cu VWD. Hematologie Am Soc Hematol Educ Program 2022; 2022 (1): 624–630. doi: https://doi.org/10.1182/hematology.2022000390

Sursa: Takeda

Sursa: HealthDay

Articole asemănătoare

FDA aprobă tratamentul profilactic cu Vonvendi [Factor von Willebrand (recombinant)] pentru pacienții adulți care trăiesc cu boala von Willebrand severă de tip 3 (VWD) -202311, ianuarie 2020231, 202311, 2015 Vonvendi [factor von Willebrand (recombinant)] pentru managementul perioperator al sângerării la pacienții adulți cu boala von Willebrand - 17 aprilie 2018

FDA aprobă Vonvendi (factorul von Willebrand (recombinant)) pentru a trata episoadele de sângerare în decembrie 2018 la pacienții cu VWD -

Vonvendi (factor von willebrand (recombinant)) Istoricul aprobărilor FDA

Mai multe resurse de știri

Alerte FDA Medwatch privind medicamentele

Daily MedNews

Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății

Aprobari de medicamente noi

Noi cereri de medicamente

Lipsuri

Rezultatele studiilor clinice

Aprobari de medicamente generice

Podcast Drugs.com

Abonați-vă la poza de interes, indiferent de noile noastre abonamente, pentru a vă abona la poza de interes nou la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

Postat : 2025-09-18 16:18

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.