FDA США одобрило расширенные показания к применению препарата Вонвенди [фактор фон Виллебранда (рекомбинантный)] для взрослых и детей с болезнью фон Виллебранда

ОСАКА, Япония, и КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 5 сентября 2025 г. – Компания Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило дополнительную заявку на получение лицензии на биологические препараты (sBLA) для препарата Вонвенди® [фактор фон Виллебранда (рекомбинантный)], расширив показания, включив в них рутинную профилактику для снижения частоты эпизодов кровотечений. у взрослых с болезнью фон Виллебранда (БВ), включая пациентов с болезнью 1 и 2 типа, а также экстренное и периоперационное лечение кровотечений у педиатрических пациентов с БВ. Ранее Vonvendi был одобрен для использования по требованию и в периоперационном периоде у взрослых с БВ, а также для регулярного профилактического применения у взрослых с тяжелой формой БВ 3 типа, получающих терапию по требованию.1

Вонвенди теперь доступен для использования у широкого круга пациентов с БВ и является единственной заместительной терапией рекомбинантным фактором фон Виллебранда (ФВ) с одобренными показаниями как для взрослых, так и для детей с БВ.1

БВ — наиболее распространенное нарушение свертываемости крови, от которого страдают более 3 миллионов человек только в США. Встречается одинаково среди мужчин и женщин. Люди с БВ имеют низкий уровень или дисфункциональный фактор фон Виллебранда (ФВ), белок, который помогает свертыванию крови. Это может привести к опасному для жизни кровотечению – либо из-за травмы, либо после операции, желудочно-кишечного кровотечения, стоматологических процедур или родов – к длительным носовым кровотечениям, обильным или продолжительным менструальным кровотечениям и легким синякам, которые могут оказать существенное влияние на качество жизни.2,3

Вонвенди — это инфузионное лекарство, предназначенное для замены отсутствующего или дисфункционального ФВ в организме. Вонвенди имеет уникально длительный период полувыведения (22,6 часа [50 МЕ/кг] для взрослых и 14,3 часа для детей). В клинических исследованиях большинство нехирургических кровотечений лечили одной инфузией Вонвенди как у взрослых (157/192), так и у детей (80/104).1

"Одобрение FDA препарата Вонвенди для рутинного профилактического применения у взрослых со всеми типами БВ является важной вехой в улучшении лечения этого сложного состояния. Профилактическое лечение имеет решающее значение для снижения частоты кровотечений у взрослых, включая спонтанные и суставные кровотечения", - сказал Джонатан К. Робертс, доктор медицинских наук, заместитель директора по медицинским и исследовательским направлениям в Институте нарушений свертываемости крови, доцент кафедры педиатрии и медицины Университета Медицинский колледж Иллинойса в Пеории и исследователь профилактического исследования Вонвенди. «Введение профилактики в качестве стандарта медицинской помощи для всех взрослых с БВ, независимо от подтипа, представляет собой значительный шаг вперед в борьбе с риском кровотечения и бременем, которое кровотечения может оказывать на повседневную жизнь пациентов».

Это одобрение основано на данных трех клинических исследований – исследования фазы 3 у взрослых с БВ (NCT02973087), исследования фазы 3 у детей с БВ (NCT02932618) и продолжение исследования фазы 3b у взрослых и детей с БВ (NCT03879135), а также подтверждающие данные из реальной жизни.1 Подробную информацию об установленном клиническом профиле см. в полной информации о назначении Vonvendi.

«Дети и взрослые, живущие с БВ, сталкиваются с уникальными проблемами, включая кровотечения, которые могут мешать повседневной деятельности, например учебе, работе или проведению времени с близкими, что часто приводит к физическим и эмоциональным нагрузкам», — сказала Шерил Шварц, старший вице-президент, руководитель подразделения редких заболеваний в США и коммерческих операций в США компании Takeda. "Мы гордимся тем, что оказываем поддержку взрослым с БВ с момента первоначального одобрения Vonvendi в 2015 году, и теперь сможем помочь еще большему количеству пациентов справиться с их заболеванием. Эта веха подчеркивает непоколебимую приверженность Takeda сообществу, занимающемуся заболеваниями крови и кровотечениями, поскольку мы стремимся предоставлять инновационные методы лечения".

Компания Takeda подала заявки на получение разрешения на расширение показаний Vonvendi для экстренного и периоперационного лечения кровотечений у педиатрических пациентов с БВ в Японии и Японии. ВЕЙВОНДИ™ (вониког альфа) для применения по требованию у педиатрических пациентов с БВ в Европейском Союзе.

Вонвенди [фактор фон Виллебранда (рекомбинантный)] Важная информация

Показания

Вонвенди [фактор фон Виллебранда (рекомбинантный)] показан взрослым и детям с болезнью фон Виллебранда (БВ) для:

Лечения по требованию и контроля эпизодов кровотечения.

Периоперационного ведения кровотечений.

Только для взрослых пациентов:

Рутинная профилактика для уменьшения частоты кровотечений эпизоды.

Подробная важная информация о рисках

ПРОТИВОПОКАЗАНИЯ

Вонвенди противопоказан пациентам, у которых наблюдались опасные для жизни реакции гиперчувствительности к Вонвенди или компонентам продукта (дигидрат тринатрия цитрата, глицин, маннитол, дигидрат трегалозы, полисорбат 80 и белки хомяка или мыши).

ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ И МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ

Тромбоэмболия События

При применении препарата Вонвенди наблюдались тромбоэмболические явления. Эти события могут включать синдром диссеминированного внутрисосудистого свертывания (ДВС), венозный тромбоз, тромбоэмболию легочной артерии, инфаркт миокарда и инсульт. Пациенты с известными факторами риска тромбоза, включая низкие уровни ADAMTS13, подвергаются более высокому риску. Мониторируйте пациентов на наличие признаков и симптомов тромбоза, таких как боль, отек, изменение цвета кожи, одышка, кашель, кровохарканье и обмороки. Примите меры профилактики тромбоэмболии в соответствии с текущей клинической практикой и стандартами лечения.

У пациентов, нуждающихся в частом приеме препарата Вонвенди в сочетании с rVIII, контролируйте уровень активности FVIII:C в плазме, поскольку устойчивые чрезмерные уровни фактора VIII в плазме могут увеличить риск тромбоэмболических осложнений.

Реакции гиперчувствительности и инфузионные реакции

При применении Вонвенди наблюдались реакции гиперчувствительности и инфузионные реакции. Эти реакции могут включать анафилактический шок, генерализованную крапивницу, ангионевротический отек, чувство стеснения в груди, гипотонию, шок, летаргию, тошноту, рвоту, парестезию, зуд, беспокойство, нечеткость зрения, свистящее дыхание и/или острый респираторный дистресс. При появлении признаков и симптомов тяжелых аллергических реакций немедленно прекратите прием Вонвенди и окажите соответствующую поддерживающую терапию.

Вонвенди содержит следовые количества мышиного иммуноглобулина G (MuIgG) и белков хомяка, не превышающие 2 нг/МЕ Вонвенди. У пациентов, получающих этот продукт, могут развиться реакции гиперчувствительности к белкам млекопитающих, не относящимся к человеку.

Нейтрализующие антитела

При применении Вонвенди могут возникать нейтрализующие антитела к ФВ и/или фактору VIII. Если ожидаемые уровни активности ФВ в плазме (ФВ:RCo) не достигаются, проведите соответствующий анализ, чтобы определить наличие ингибиторов анти-ФВ или анти-фактора VIII. Рассмотрите другие варианты лечения и направьте пациента к врачу, имеющему опыт лечения БВ или гемофилии А.

У пациентов с высоким уровнем ингибиторов ФВ или фактора VIII терапия Вонвенди может быть неэффективной, а инфузия этого белка может привести к тяжелым реакциям гиперчувствительности. Поскольку антитела-ингибиторы могут возникать одновременно с анафилактическими реакциями, оцените пациентов, у которых наблюдается анафилактическая реакция, на наличие ингибиторов.

Мониторинг лабораторных тестов

Мониторинг уровней VWF:RCo и активности фактора VIII в плазме у пациентов, получающих Vonvendi, чтобы избежать устойчивого чрезмерного уровня активности VWF и/или фактора VIII, который может увеличить риск тромботических событий, особенно у пациентов с известными клиническими или лабораторными факторами риска.

При подозрении следует следить за развитием ингибиторов ФВ и/или фактора VIII. Проведите соответствующие анализы на ингибиторы, чтобы определить наличие ингибиторов фактора Виллебранда и/или фактора VIII, если кровотечение не контролируется ожидаемой дозой препарата Вонвенди.

ПОБОЧНЫЕ РЕАКЦИИ

Наиболее частыми побочными реакциями, наблюдавшимися у более чем или равного 2% пациентов в клинических исследованиях препарата Вонвенди (n=132), были головная боль, рвота, тошнота, головокружение и генерализованный зуд.

О болезни фон Виллебранда (БВ)

БВ — наиболее распространенное наследственное нарушение свертываемости крови, от которого страдает до одного процента населения США. БВ вызван дефицитом или дисфункцией фактора фон Виллебранда (ФВ), одного из нескольких типов белков в крови, которые необходимы для обеспечения правильного свертывания крови. Из-за этого дефекта или дефицита ФВ кровь не способна эффективно свертываться у людей с БВ, что может привести к обильным менструальным циклам, легкому образованию синяков или частым носовым кровотечениям. Кровотечения, вызванные БВ, сильно различаются у пациентов с этим заболеванием.2

О компании Takeda

Takeda сосредоточена на улучшении здоровья людей и светлом будущем для мира. Мы стремимся открывать и предлагать методы лечения, преобразующие жизнь, в наших основных терапевтических и деловых областях, включая желудочно-кишечные заболевания и воспаления, редкие заболевания, плазмотерапию, онкологию, нейробиологию и вакцины. Вместе с нашими партнерами мы стремимся улучшить качество обслуживания пациентов и выйти на новый уровень возможностей лечения благодаря нашему динамичному и разнообразному портфолио. Как ведущая биофармацевтическая компания, основанная на ценностях и ориентированная на исследования и разработки, со штаб-квартирой в Японии, мы руководствуемся нашей приверженностью пациентам, нашим людям и планете. Наши сотрудники примерно в 80 странах и регионах руководствуются нашей целью и основаны на ценностях, которые определяют нас на протяжении более двух столетий. Для получения дополнительной информации посетите www.takeda.com.

Важное примечание

Для целей настоящего уведомления «пресс-релиз» означает настоящий документ, любую устную презентацию, любую сессию вопросов и ответов, а также любые письменные или устные материалы, обсуждаемые или распространяемые Takeda Pharmaceutical Company Limited («Такеда») относительно этого релиза. Настоящий пресс-релиз (включая любой устный брифинг и любые вопросы и ответы в связи с ним) не предназначен и не представляет собой и не является частью какого-либо предложения, приглашения или предложения о покупке, ином приобретении, подписке, обмене, продаже или ином избавлении от каких-либо ценных бумаг или призыве к какому-либо голосованию или одобрению в любой юрисдикции. Никакие акции или другие ценные бумаги не предлагаются публике посредством данного пресс-релиза. Никакое предложение ценных бумаг не может производиться в Соединенных Штатах, кроме случаев регистрации в соответствии с Законом США о ценных бумагах 1933 года с поправками или исключением из него. Настоящий пресс-релиз предоставляется (вместе с любой дополнительной информацией, которая может быть предоставлена получателю) при условии, что он предназначен для использования получателем только в информационных целях (а не для оценки каких-либо инвестиций, приобретения, продажи или любой другой транзакции). Любое несоблюдение этих ограничений может представлять собой нарушение действующего законодательства о ценных бумагах.

Компании, в которых Takeda прямо или косвенно владеет инвестициями, являются отдельными организациями. В этом пресс-релизе для удобства иногда используется «Такеда» при упоминании компании «Такеда» и ее дочерних компаний в целом. Аналогично, слова «мы», «нас» и «наш» также используются для обозначения дочерних компаний в целом или тех, кто в них работает. Эти выражения также используются в тех случаях, когда идентификация конкретной компании или компаний не преследует никакой полезной цели.

Прогнозные заявления

Настоящий пресс-релиз и любые материалы, распространяемые в связи с ним, могут содержать прогнозные заявления, убеждения или мнения относительно будущего бизнеса Takeda, будущего положения и результатов деятельности, включая оценки, прогнозы, цели и планы Takeda. Без ограничения, прогнозные заявления часто включают в себя такие слова, как «цели», «планы», «полагает», «надеется», «продолжает», «ожидает», «целится», «намеревается», «обеспечивает», «будет», «может», «следует», «будет», «мог бы», «ожидает», «оценивает», «проектирует», «прогнозирует», «прогноз» или аналогичные выражения или их отрицательные значения. Эти прогнозные заявления основаны на предположениях о многих важных факторах, включая следующие, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в прогнозных заявлениях: экономические обстоятельства, окружающие глобальный бизнес Takeda, включая общие экономические условия в Японии и США, а также в отношении международных торговых отношений; конкурентное давление и развитие событий; изменения в применимых законах и правилах, включая налоговые, тарифные и другие правила, связанные с торговлей; проблемы, присущие разработке новых продуктов, включая неопределенность клинического успеха и решений регулирующих органов и сроков их принятия; неопределенность коммерческого успеха новых и существующих продуктов; производственные трудности или задержки; колебания процентных ставок и курсов валют; претензии или опасения относительно безопасности или эффективности продаваемых продуктов или продуктов-кандидатов; последствия кризисов в области здравоохранения, таких как новая пандемия коронавируса; успех наших усилий по обеспечению экологической устойчивости, позволяющий нам сократить выбросы парниковых газов или достичь других наших экологических целей; степень, в которой наши усилия по повышению эффективности, производительности или экономии затрат, такие как интеграция цифровых технологий, включая искусственный интеллект, в наш бизнес или другие инициативы по реструктуризации нашей деятельности, приведут к ожидаемым выгодам; и другие факторы, указанные в последнем годовом отчете Takeda по форме 20-F и других отчетах Takeda, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, доступных на веб-сайте Takeda по адресу: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ или https://www.sec.gov/. Компания Takeda не обязуется обновлять какие-либо прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем пресс-релизе, или любые другие прогнозные заявления, которые она может сделать, за исключением случаев, предусмотренных законом или правилами фондовой биржи. Прошлые результаты не являются индикатором будущих результатов, а результаты или заявления Takeda в этом пресс-релизе не могут служить показателем и не являются оценкой, прогнозом, гарантией или прогнозом будущих результатов Takeda.

Медицинская информация Takeda

Этот пресс-релиз содержит информацию о продуктах, которые могут быть доступны не во всех странах или могут быть доступны под разными торговыми марками, для разных показаний, в разных дозировках или с разной силой действия. Ничто, содержащееся в настоящем документе, не должно рассматриваться как навязывание, продвижение или реклама каких-либо рецептурных лекарств, включая те, которые находятся в стадии разработки.

Ссылки:

Vonvendi [фактор фон Виллебранда (рекомбинантный)] Информация о назначении; 2025. https:/www.shirecontent.com/PI/PDFs/Vonvendi_USA_ENG.pdf

Что такое болезнь фон Виллебранда? Сайт Центров по контролю и профилактике заболеваний. По состоянию на 9 июля 2025 г. https://www.cdc.gov/von-willebrand/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.html

Николас Л.Дж. Чорненки, Эдвин Окран, Паула Д. Джеймс; Особые соображения при желудочно-кишечном кровотечении у пациентов с БВ. Программа обучения гематологии Am Soc Hematol 2022; 2022 (1): 624–630. doi: https://doi.org/10.1182/hematology.2022000390

Источник: Takeda

Источник: HealthDay

Статьи по теме

FDA одобрило профилактическое лечение с помощью Вонвенди [фактор фон Виллебранда (рекомбинантный)] для взрослых пациентов, живущих с тяжелой болезнью Виллебранда 3-го типа (БВВ) – 31 января 2022 г.

FDA одобрило Вонвенди [Фактор фон Виллебранда (рекомбинантный)] для периоперационного лечения кровотечений у взрослых пациентов с болезнью фон Виллебранда – 17 апреля 2018 г.

FDA одобрило Vonvendi (фактор фон Виллебранда (рекомбинантный)) для лечения эпизодов кровотечений у пациентов с болезнью Виллебранда – 8 декабря 2015 г.

Вонвенди (фактор фон Виллебранда (рекомбинантный)) История одобрения FDA

Дополнительные новостные ресурсы

Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах

Daily MedNews

Новости для работников здравоохранения

Новые разрешения на лекарства

Новые заявки на лекарства

Нехватка лекарств

Результаты клинических испытаний

Одобрение непатентованных лекарств

Подкаст Drugs.com

Подпишитесь на нашу рассылку

Какова бы ни была ваша тема, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее Drugs.com в вашем почтовом ящике.

Опубликовано : 2025-09-18 16:18

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.