ABD FDA, Von Willebrand Hastalığı Olan Yetişkinler ve Çocuklar için Vonvendi [von Willebrand faktörü (Rekombinant)] için Genişletilmiş Endikasyonu Onayladı
OSAKA, Japonya ve CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 Eylül 2025 – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), Vonvendi® [von Willebrand faktörü (Rekombinant)] için ek Biyolojik Lisans Başvurusunu (sBLA) onayladığını duyurdu ve von Willebrand faktörü (Rekombinant) endikasyonunu, von'lu yetişkinlerde kanama ataklarının sıklığını azaltmak için rutin profilaksiyi içerecek şekilde genişletti. Tip 1 ve 2 hastalığı olanlar da dahil olmak üzere Willebrand Hastalığı (VWD) ve VWD'li pediatrik hastalarda isteğe bağlı ve perioperatif kanama yönetimi. Vonvendi daha önce VWD'li yetişkinlerde isteğe bağlı ve perioperatif kullanım ve isteğe bağlı tedavi alan ciddi Tip 3 VWD'li yetişkinlerde rutin profilaktik kullanım için onaylanmıştı.1
Vonvendi artık geniş bir VWD hasta yelpazesinde kullanıma uygundur ve hem VWD'li yetişkinlerde hem de çocuklarda onaylanmış endikasyonlara sahip tek rekombinant von Willebrand Faktörü (VWF) replasman tedavisidir.1
VWD, yalnızca ABD'de 3 milyondan fazla insanı etkileyen en yaygın kanama bozukluğudur. Erkekler ve kadınlar arasında eşit oranda görülür. VWD'li kişilerde kanın pıhtılaşmasına yardımcı olan bir protein olan von Willebrand faktörü (VWF) düşük düzeyde veya işlevsizdir. Bu, yaralanma veya ameliyat sonrası, mide-bağırsak kanaması, diş prosedürleri veya doğum sonrası yaşamı tehdit eden kanamalara, uzun süreli burun kanamalarına, ağır veya uzun adet kanamalarına ve kolay morarmalara yol açabilir ve bu da yaşam kalitesi üzerinde önemli bir etkiye sahip olabilir.2,3
Vonvendi, vücutta eksik veya işlevsiz VWF'nin yerini almak üzere tasarlanmış aşılanmış bir ilaçtır. Vonvendi'nin benzersiz derecede uzun bir yarı ömrü vardır (yetişkinler için 22,6 saat [50 IU/kg] ve çocuklar için 14,3 saat). Klinik çalışmalarda, hem yetişkinlerde (157/192) hem de çocuklarda (80/104) cerrahi olmayan kanamaların büyük çoğunluğu bir Vonvendi infüzyonu ile tedavi edilmiştir.1
"FDA'nın tüm VWD tiplerinde yetişkinlerde rutin profilaktik kullanım için Vonvendi'yi onaylaması, bu zorlu durumun bakımının ilerletilmesinde çok önemli bir dönüm noktasına işaret ediyor. Profilaktik tedavi, spontan ve eklem kanamaları da dahil olmak üzere yetişkinlerde kanama sıklığını azaltmak için kritik öneme sahiptir" diyor Kanama ve Pıhtılaşma Bozuklukları Enstitüsü'nde tıbbi ve araştırma direktörü yardımcısı ve Illinois Üniversitesi Tıp Fakültesi'nde pediatri ve tıp profesörü Jonathan C. Roberts, MD. Peoria'da ve Vonvendi profilaksi çalışmasında bir araştırmacı. "Profilaksiyi, alt türü ne olursa olsun, VWD'li tüm yetişkinler için bakım standardı olarak belirlemek, kanama riskinin ve kanamaların hastaların günlük yaşamlarında yaratabileceği yüklerin yönetilmesine yardımcı olma konusunda ileriye doğru atılmış önemli bir adımı temsil ediyor."
Bu onay, VWD'li yetişkinlerde bir Faz 3 çalışması (NCT02973087), VWD'li çocuklarda bir Faz 3 çalışması (NCT02932618) ve bir VWD'li yetişkinlerde ve çocuklarda Faz 3b devam denemesi (NCT03879135) - ve destekleyici gerçek dünya verileri.1 Oluşturulan klinik profille ilgili ayrıntılar için lütfen Vonvendi Tam Reçete Bilgilerine bakın.
Takeda'nın ABD Nadir Hastalıklar İş Birimi Lideri ve ABD Ticari Operasyonları Kıdemli Başkan Yardımcısı Cheryl Schwartz, "VWD ile yaşayan çocuklar ve yetişkinler, okul, iş veya sevdikleriyle vakit geçirmek gibi günlük aktiviteleri kesintiye uğratabilen ve sıklıkla fiziksel ve duygusal yüke yol açabilen kanamalar da dahil olmak üzere benzersiz zorluklarla karşı karşıyadır" dedi. "Vonvendi'nin 2015'teki ilk onayından bu yana VWD'li yetişkinleri desteklemekten gurur duyuyoruz ve artık daha da fazla hastanın durumlarını yönetmesine yardımcı olabileceğiz. Bu dönüm noktası, yenilikçi tedaviler sunmaya çalışırken Takeda'nın kan ve kanama bozuklukları topluluğuna olan sarsılmaz bağlılığını vurgulamaktadır."
Takeda, Japonya'da VWD'li pediatrik hastalarda ve VEYVONDI™'de kanamanın isteğe bağlı ve perioperatif kanama yönetimi için Vonvendi endikasyonlarını genişletmek için onay isteyen başvurular sundu. (vonicog alfa) Avrupa Birliği'nde VWD'li pediatrik hastalarda isteğe bağlı kullanım için.
Vonvendi [von Willebrand faktörü (Rekombinant)] Önemli Bilgi
Endikasyonlar
Vonvendi [von Willebrand faktörü (rekombinant)], von Willebrand hastalığı (VWD) olan yetişkin ve pediatrik hastalarda aşağıdaki amaçlarla endikedir:
Yalnızca yetişkin hastalar için:
Ayrıntılı Önemli Risk Bilgileri
KONTRENDİKASYONLAR
Vonvendi, Vonvendi'ye veya ürünün bileşenlerine (tri-sodyum sitrat-dihidrat, glisin, mannitol, trehaloz-dihidrat, polisorbat 80 ve hamster veya fare proteinleri) karşı hayatı tehdit eden aşırı duyarlılık reaksiyonları gösteren hastalarda kontrendikedir.
UYARILAR VE ÖNLEMLER
Tromboembolik Olaylar
Vonvendi'de tromboembolik olaylar meydana geldi. Bu olaylar yaygın intravasküler pıhtılaşma (DIC), venöz tromboz, pulmoner emboli, miyokard enfarktüsü ve felci içerebilir. Düşük ADAMTS13 seviyeleri de dahil olmak üzere tromboz için bilinen risk faktörleri olan hastalar daha yüksek risk altındadır. Hastaları ağrı, şişlik, renk değişikliği, nefes darlığı, öksürük, hemoptizi ve senkop gibi tromboz belirtileri ve semptomları açısından izleyin. Tromboembolizme karşı profilaksi önlemlerini mevcut klinik uygulama ve bakım standardına göre uygulayın.
rVIII ile kombinasyon halinde sık sık Vonvendi dozuna ihtiyaç duyan hastalarda, FVIII:C aktivitesi açısından plazma seviyelerini izleyin; çünkü sürekli aşırı faktör VIII plazma seviyeleri tromboembolik komplikasyon riskini artırabilir.
Aşırı Duyarlılık ve İnfüzyonla İlgili Reaksiyonlar
Vonvendi ile aşırı duyarlılık reaksiyonları ve infüzyonla ilişkili reaksiyonlar meydana gelmiştir. Bu reaksiyonlar anafilaktik şok, genel ürtiker, anjiyoödem, göğüste sıkışma, hipotansiyon, şok, uyuşukluk, bulantı, kusma, parestezi, kaşıntı, huzursuzluk, bulanık görme, hırıltı ve/veya akut solunum sıkıntısını içerebilir. Şiddetli alerjik reaksiyonların belirti ve semptomları ortaya çıkarsa, Vonvendi uygulamasını derhal bırakın ve uygun destekleyici bakımı sağlayın.
Vonvendi, 2 ng/IU Vonvendi'ye eşit veya daha az miktarda fare immünoglobulin G (MuIgG) ve hamster proteinleri içerir. Bu ürünle tedavi edilen hastalarda insan dışı memeli proteinlerine karşı aşırı duyarlılık reaksiyonları gelişebilir.
Nötrleştirici Antikorlar
VWF ve/veya faktör VIII'e karşı nötrleştirici antikorlar Vonvendi ile ortaya çıkabilir. VWF aktivitesinin beklenen plazma seviyelerine (VWF:RCo) ulaşılamazsa, anti-VWF veya anti-faktör VIII inhibitörlerinin mevcut olup olmadığını belirlemek için uygun bir tahlil yapın. Diğer tedavi seçeneklerini değerlendirin ve hastayı VWD veya hemofili A bakımında deneyimli bir doktora yönlendirin.
VWF veya faktör VIII'e karşı yüksek seviyede inhibitör bulunan hastalarda Vonvendi tedavisi etkili olmayabilir ve bu proteinin infüzyonu ciddi aşırı duyarlılık reaksiyonlarına yol açabilir. İnhibitör antikorları anafilaktik reaksiyonlarla eşzamanlı olarak ortaya çıkabileceğinden, anafilaktik reaksiyon yaşayan hastaları inhibitörlerin varlığı açısından değerlendirin.
Laboratuvar Testlerinin İzlenmesi
Özellikle bilinen klinik veya laboratuvar risk faktörleri olan hastalarda trombotik olay riskini artırabilecek sürekli aşırı VWF ve/veya faktör VIII aktivite düzeylerinden kaçınmak için Vonvendi alan hastalarda plazma VWF:RCo ve faktör VIII aktiviteleri seviyelerini izleyin.
Şüphelenildiğinde VWF ve/veya faktör VIII inhibitörlerinin gelişimini izleyin. Kanama beklenen Vonvendi dozu ile kontrol edilemiyorsa, VWF ve/veya faktör VIII inhibitörlerinin mevcut olup olmadığını belirlemek için uygun inhibitör tahlilleri yapın.
ADVERS REAKSİYONLAR
Vonvendi (n=132) ile yapılan klinik çalışmalarda hastaların %2'sinden fazlasında veya buna eşit oranda gözlenen en yaygın advers reaksiyonlar baş ağrısı, kusma, bulantı, baş dönmesi ve genel kaşıntıdır.
Vonvendi hakkında Willebrand Hastalığı (VWD)
VWD, ABD nüfusunun yüzde birini etkileyen en yaygın kalıtsal kanama bozukluğudur. VWD, kanın uygun şekilde pıhtılaşmasını kolaylaştırmak için gerekli olan, kandaki çeşitli protein türlerinden biri olan von Willebrand faktörünün (VWF) eksikliği veya işlev bozukluğundan kaynaklanır. VWF'deki bu kusur veya eksiklik nedeniyle, VWD'li kişilerde kan etkili bir şekilde pıhtılaşamaz; bu da ağır adet dönemlerine, kolay morarmaya veya sık burun kanamasına neden olabilir. VWD'nin neden olduğu kanama, bu hastalığa sahip hastalar arasında büyük farklılıklar gösterir.2
Takeda Hakkında
Takeda, insanlar için daha iyi sağlık ve dünya için daha parlak bir gelecek yaratmaya odaklanmıştır. Gastrointestinal ve inflamasyon, nadir hastalıklar, plazmadan türetilen tedaviler, onkoloji, sinir bilimi ve aşılar dahil olmak üzere temel terapötik ve iş alanlarımızda yaşamı dönüştüren tedavileri keşfetmeyi ve sunmayı amaçlıyoruz. Ortaklarımızla birlikte, dinamik ve çeşitliliğe sahip ürün yelpazemiz aracılığıyla hasta deneyimini iyileştirmeyi ve tedavi seçeneklerinde yeni bir ufuk açmayı hedefliyoruz. Merkezi Japonya'da bulunan, lider, değerlere dayalı, Ar-Ge odaklı bir biyofarmasötik şirketi olarak hastalara, halkımıza ve gezegene olan bağlılığımız bize rehberlik ediyor. Yaklaşık 80 ülke ve bölgedeki çalışanlarımız amacımız doğrultusunda hareket ediyor ve iki yüzyılı aşkın süredir bizi tanımlayan değerlere dayanıyor. Daha fazla bilgi için www.takeda.com adresini ziyaret edin.
Önemli Uyarı
Bu bildirimin amaçları doğrultusunda, "basın bülteni" bu belgeyi, herhangi bir sözlü sunumu, herhangi bir soru-cevap oturumunu ve bu sürümle ilgili olarak Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") tarafından tartışılan veya dağıtılan her türlü yazılı veya sözlü materyali ifade eder. Bu basın bülteni (her türlü sözlü brifing ve bununla bağlantılı her türlü soru-cevap dahil), herhangi bir menkul kıymetin satın alınması, başka şekilde edinilmesi, abone olunması, takas edilmesi, satılması veya başka şekilde elden çıkarılması veya herhangi bir yargı bölgesinde herhangi bir oy veya onay talebi için herhangi bir teklif, davet veya talebin amacını taşımaz ve bunları teşkil etmez, temsil etmez veya bunların bir parçasını oluşturmaz. Bu basın bülteni aracılığıyla halka arz edilen herhangi bir hisse veya başka menkul kıymet bulunmamaktadır. Değiştirilmiş şekliyle 1933 tarihli ABD Menkul Kıymetler Yasası uyarınca tescil veya bundan muafiyet haricinde Amerika Birleşik Devletleri'nde hiçbir menkul kıymet teklifi yapılmayacaktır. Bu basın bülteni (alıcıya sağlanabilecek diğer bilgilerle birlikte), alıcı tarafından yalnızca bilgi amaçlı kullanılması koşuluyla verilmektedir (ve herhangi bir yatırım, satın alma, elden çıkarma veya başka herhangi bir işlemin değerlendirilmesi için değildir). Bu kısıtlamalara uyulmaması, yürürlükteki menkul kıymetler yasalarının ihlali anlamına gelebilir.
Takeda'nın doğrudan ve dolaylı olarak yatırım sahibi olduğu şirketler ayrı kuruluşlardır. Bu basın bülteninde, genel olarak Takeda ve iştiraklerine atıfta bulunulduğunda bazen kolaylık sağlamak amacıyla "Takeda" kullanılmaktadır. Aynı şekilde “biz”, “bize” ve “bizim” kelimeleri de genel olarak iştirakleri veya onlar için çalışanları ifade etmek için kullanılmaktadır. Bu ifadeler ayrıca belirli şirket veya şirketlerin tanımlanmasının yararlı bir amaca hizmet etmediği durumlarda da kullanılır.
İleriye Dönük Beyanlar
Bu basın bülteni ve bu basın bülteni ile bağlantılı olarak dağıtılan tüm materyaller, Takeda'ya yönelik tahminler, tahminler, hedefler ve planlar da dahil olmak üzere Takeda'nın gelecekteki işi, gelecekteki konumu ve operasyon sonuçlarına ilişkin ileriye dönük beyanlar, inançlar veya görüşler içerebilir. İleriye yönelik ifadeler, sınırlama olmaksızın, genellikle "hedefler", "planlar", "inanır", "umutlar", "devam eder", "bekler", "amaçlar", "niyet eder", "sağlar", "irade", "olabilir", "olmalı", "olabilir", "olabilir", "tahmin eder", "tahmin eder", "projeler", "tahminler", “görünüş” veya benzeri ifadeler veya bunların olumsuzları. Bu ileriye dönük beyanlar, gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek aşağıdakiler de dahil olmak üzere birçok önemli faktör hakkındaki varsayımlara dayanmaktadır: Japonya ve Amerika Birleşik Devletleri'ndeki genel ekonomik koşullar ve uluslararası ticari ilişkilerle ilgili olarak Takeda'nın küresel işlerini çevreleyen ekonomik koşullar; rekabetçi baskılar ve gelişmeler; vergi, tarife ve diğer ticaretle ilgili kurallar da dahil olmak üzere yürürlükteki yasa ve düzenlemelerde yapılan değişiklikler; Klinik başarının ve düzenleyici otoritelerin kararlarının ve bunların zamanlamasının belirsizliği de dahil olmak üzere, yeni ürün geliştirmenin doğasında olan zorluklar; yeni ve mevcut ürünlerin ticari başarısının belirsizliği; üretim zorlukları veya gecikmeleri; faiz ve döviz kurlarındaki dalgalanmalar; pazarlanan ürünlerin veya ürün adaylarının güvenliği veya etkinliğine ilişkin iddialar veya endişeler; yeni koronavirüs pandemisi gibi sağlık krizlerinin etkisi; sera gazı emisyonlarımızı azaltmamızı veya diğer çevresel hedeflerimizi karşılamamızı sağlayan çevresel sürdürülebilirlik çabalarımızın başarısı; yapay zeka da dahil olmak üzere dijital teknolojilerin işimize entegrasyonu veya operasyonlarımızı yeniden yapılandırmaya yönelik diğer girişimler gibi verimliliği, üretkenliği veya maliyet tasarrufunu artırmaya yönelik çabalarımızın beklenen faydalara ne ölçüde yol açacağı; ve Takeda'nın Form 20-F'ye ilişkin en son Yıllık Raporunda ve Takeda'nın ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunduğu diğer raporlarda tanımlanan diğer faktörler, Takeda'nın https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ veya https://www.sec.gov/ adresindeki web sitesinde mevcuttur. Takeda, yasaların veya borsa kurallarının gerektirdiği durumlar dışında, bu basın bülteninde yer alan ileriye dönük beyanların hiçbirini veya yapabileceği diğer ileriye dönük beyanları güncellemeyi taahhüt etmez. Geçmiş performans, gelecekteki sonuçların bir göstergesi değildir ve Takeda'nın bu basın bültenindeki sonuçları veya beyanları, Takeda'nın gelecekteki sonuçlarının göstergesi olmayabilir ve bunların tahmini, öngörüsü, garantisi veya projeksiyonu olmayabilir.
Takeda Tıbbi Bilgiler
Bu basın bülteni, tüm ülkelerde mevcut olmayabilecek veya farklı ticari markalar altında, farklı endikasyonlar için, farklı dozajlarda veya farklı güçlerde bulunabilen ürünler hakkında bilgiler içerir. Burada yer alan hiçbir şey, geliştirilmekte olanlar da dahil olmak üzere herhangi bir reçeteli ilaç için talep, tanıtım veya reklam olarak değerlendirilmemelidir.
Referanslar:
Kaynak: Takeda
Kaynak: HealthDay
İlgili makaleler
Vonvendi (von willebrand faktörü (rekombinant)) FDA Onay Geçmişi
Daha fazla haber kaynağı
Bültenimize abone olun
İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'dan en iyi şekilde yararlanmak için bültenlerimize abone olun. gelen kutunuzda.
Gönderildi : 2025-09-18 16:18
Devamını oku
Sorumluluk reddi beyanı
Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.
Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.
Popüler Anahtar Kelimeler
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions