FDA США схвалив розширені показання для Vonvendi [фактор фон Віллебранда (рекомбінантний)] для дорослих і дітей із хворобою фон Віллебранда

ОСАКА, Японія та КЕМБРИДЖ, штат Массачусетс, 5 вересня 2025 р. – Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) сьогодні оголосила, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило заявку на отримання додаткової ліцензії на біологічні препарати (sBLA) для Vonvendi® [фактор Віллебранда (рекомбінантний)], розширивши показання до стандартного застосування. профілактика для зменшення частоти епізодів кровотечі у дорослих із хворобою фон Віллебранда (ХВВ), у тому числі із захворюванням типу 1 і 2, а також лікування кровотечі за потреби та після операції у педіатричних пацієнтів із ХВВ. Раніше Vonvendi було схвалено для використання на вимогу та після операції у дорослих із VWD та рутинного профілактичного застосування у дорослих із тяжкою VWD типу 3, які отримують терапію за потребою.1

Vonvendi тепер доступний для використання у широкого кола пацієнтів із VWD і є єдиним замісним рекомбінантним фактором фон Віллебранда (VWF) із схваленими показаннями як для дорослих, так і для дітей із VWD.1

VWD є найпоширенішим розладом згортання крові, яким страждають понад 3 мільйони людей у США. Зустрічається однаково серед чоловіків і жінок. Люди з VWD мають низький рівень або дисфункціональний фактор фон Віллебранда (VWF), білок, який допомагає згортанню крові. Це може призвести до кровотечі, яка загрожує життю – або внаслідок травми, або після операції, шлунково-кишкової кровотечі, стоматологічних процедур чи пологів – тривалої кровотечі з носа, сильної або тривалої менструальної кровотечі та легкого утворення синців, що може мати значний вплив на якість життя.2,3

Vonvendi – це інфузійний препарат, призначений для заміни відсутнього або дисфункційного VWF в організмі. Вонвенді має надзвичайно тривалий період напіввиведення (22,6 години [50 МО/кг] для дорослих і 14,3 години для дітей). У клінічних дослідженнях більшість нехірургічних кровотеч лікували однією інфузією Vonvendi як у дорослих (157/192), так і у дітей (80/104).1

"Схвалення FDA препарату Vonvendi для звичайного профілактичного використання у дорослих із усіма типами VWD знаменує собою ключову віху в розвитку лікування цього складного захворювання. Профілактичне лікування має вирішальне значення для зменшення частоти кровотеч у дорослих, включаючи спонтанні кровотечі та кровотечі з суглобів", - сказав Джонатан С. Робертс, доктор медичних наук, помічник медичного та наукового директора Bleeding and Інституту розладів згортання крові, доцент кафедри педіатрії та медицини Медичного коледжу Університету Іллінойсу в Пеорії та дослідник у дослідженні профілактики Vonvendi. «Встановлення профілактики як стандарту догляду за всіма дорослими з VWD, незалежно від підтипу, є значним кроком вперед у допомозі керувати ризиком кровотечі та тягарем, який кровотеча може мати на повсякденне життя пацієнтів».

Це схвалення ґрунтується на даних трьох клінічних випробувань – дослідження фази 3 у дорослих із VWD (NCT02973087), дослідження фази 3 у діти з VWD (NCT02932618) і фаза 3b продовження випробування у дорослих і дітей з VWD (NCT03879135) – а також підтверджуючі реальні дані.1 Будь ласка, перегляньте повну інформацію про призначення Vonvendi, щоб отримати детальну інформацію про встановлений клінічний профіль.

«Діти та дорослі, які живуть із VWD, стикаються з унікальними проблемами, зокрема кровотечами, які можуть порушити повсякденну діяльність, як-от навчання, робота чи проведення часу з близькими, що часто призводить до фізичних та емоційних навантажень», — сказала Шеріл Шварц, старший віце-президент, керівник відділу рідкісних захворювань у США та комерційних операцій у США компанії Takeda. "Ми пишаємося тим, що підтримували дорослих із VWD з моменту першого схвалення Vonvendi у 2015 році, і тепер ми зможемо допомогти ще більшій кількості пацієнтів керувати їхнім станом. Ця віха підкреслює непохитну прихильність Takeda спільноті хворих на захворювання крові та згортання крові, оскільки ми прагнемо запропонувати інноваційні методи лікування". для лікування кровотечі на вимогу та післяопераційного періоду в педіатричних пацієнтів із VWD в Японії та VEYVONDI™ (воніког альфа) для використання на вимогу у педіатричних пацієнтів із VWD у Європейському Союзі.

Vonvendi [фактор фон Віллебранда (рекомбінантний)] Важлива інформація

Показання

Vonvendi [фактор фон Віллебранда (рекомбінантний)] показаний дорослим і дітям із хворобою фон Віллебранда (VWD) для:

Лікування за потребою та контролю епізодів кровотечі.

Періопераційне лікування кровотечі.

Лише для дорослих пацієнтів:

Рутинний профілактика для зменшення частоти епізодів кровотечі.

Детальна важлива інформація про ризики

ПРОТИВОПОКАЗАННЯ

Vonvendi протипоказаний пацієнтам, які мали небезпечні для життя реакції гіперчутливості на Vonvendi або компоненти продукту (тринатрію цитрат-дигідрат, гліцин, маніт, трегалози-дигідрат, полісорбат 80 та білки хом’яка чи миші).

ПОПЕРЕДЖЕННЯ ТА ЗАСТЕРЕЖЕННЯ

Thromboembolic Events

При застосуванні Вонвенді спостерігалися тромбоемболічні явища. Ці події можуть включати дисеміноване внутрішньосудинне згортання крові (ДВЗ-синдром), венозний тромбоз, емболію легеневої артерії, інфаркт міокарда та інсульт. Пацієнти з відомими факторами ризику тромбозу, включаючи низькі рівні ADAMTS13, мають вищий ризик. Слідкуйте за пацієнтами щодо ознак і симптомів тромбозу, таких як біль, набряк, зміна кольору, задишка, кашель, кровохаркання та синкопе. Встановіть профілактичні заходи проти тромбоемболії відповідно до поточної клінічної практики та стандартів лікування.

У пацієнтів, які потребують частих доз Vonvendi у комбінації з rVIII, слідкуйте за рівнями активності FVIII:C у плазмі крові, оскільки тривалий надмірний рівень фактора VIII у плазмі крові може збільшити ризик тромбоемболічних ускладнень.

Реакції гіперчутливості та реакції, пов’язані з інфузією

При застосуванні Вонвенді спостерігалися реакції гіперчутливості та реакції, пов’язані з інфузією. Ці реакції можуть включати анафілактичний шок, генералізовану кропив’янку, ангіоневротичний набряк, стиснення в грудній клітці, артеріальну гіпотензію, шок, млявість, нудоту, блювання, парестезію, свербіж, неспокій, затуманення зору, хрипи та/або гострий респіраторний дистрес. Якщо виникають ознаки та симптоми важкої алергічної реакції, негайно припиніть застосування Вонвенді та забезпечте відповідну підтримуючу терапію.

Вонвенді містить незначні кількості мишачого імуноглобуліну G (MuIgG) і білків хом’яків, менші або дорівнюючі 2 нг/МО Вонвенді. У пацієнтів, які отримують цей продукт, можуть розвинутися реакції гіперчутливості до білків ссавців, відмінних від людини.

Нейтралізуючі антитіла

При застосуванні Vonvendi можуть виникати нейтралізуючі антитіла до VWF та/або фактора VIII. Якщо очікуваний рівень активності VWF у плазмі (VWF:RCo) не досягається, проведіть відповідний аналіз, щоб визначити наявність інгібіторів анти-VWF або антифактора VIII. Розгляньте інші терапевтичні варіанти та скеруйте пацієнта до лікаря з досвідом лікування VWD або гемофілії А.

У пацієнтів із високим рівнем інгібіторів VWF або фактора VIII терапія Vonvendi може бути неефективною, а інфузія цього білка може призвести до серйозних реакцій гіперчутливості. Оскільки антитіла до інгібіторів можуть виникати одночасно з анафілактичними реакціями, оцініть пацієнтів, у яких спостерігається анафілактична реакція, на наявність інгібіторів.

Моніторинг лабораторних тестів

Моніторинг плазмових рівнів активності VWF:RCo та фактора VIII у пацієнтів, які отримують Vonvendi, щоб уникнути тривалого надмірного рівня активності VWF та/або фактора VIII, що може підвищити ризик тромботичних подій, особливо у пацієнтів з відомими клінічними або лабораторними факторами ризику.

Моніторинг розвитку VWF та/або інгібіторів фактора VIII у разі підозри. Виконайте відповідні аналізи інгібіторів, щоб визначити наявність інгібіторів VWF та/або фактора VIII, якщо кровотеча не контролюється очікуваною дозою Vonvendi.

ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇ

Найпоширенішими побічними реакціями, які спостерігалися у більш ніж 2% пацієнтів у клінічних дослідженнях Vonvendi (n=132), були головний біль, блювання, нудота, запаморочення та генералізований свербіж.

Про хворобу фон Віллебранда (ХВЗ)

VWD є найпоширенішим спадковим розладом кровотечі, яким страждає до одного відсотка населення США. VWD спричинений дефіцитом або дисфункцією фактора фон Віллебранда (VWF), одного з кількох типів білків у крові, необхідних для сприяння правильному згортанню крові. Через цей дефект або дефіцит VWF кров не здатна ефективно згортатися у людей із VWD, що може призвести до рясних менструальних періодів, легких синців або частих носових кровотеч. Кровотечі, спричинені VWD, значно відрізняються серед пацієнтів із цією хворобою.2

Про Takeda

Takeda зосереджена на покращенні здоров’я людей і світлому майбутньому для світу. Ми прагнемо відкривати та запроваджувати лікування, що змінює життя, у наших основних терапевтичних та бізнес-сферах, зокрема лікування шлунково-кишкового тракту та запалення, рідкісні захворювання, терапію на основі плазми, онкологію, нейронауку та вакцини. Разом із нашими партнерами ми прагнемо покращити досвід пацієнтів і просунути нові можливості лікування завдяки нашому динамічному та різноманітному конвеєру. Як провідна біофармацевтична компанія, що базується на цінностях і керується дослідженнями та розробками, зі штаб-квартирою в Японії, ми керуємося нашими зобов’язаннями перед пацієнтами, нашими людьми та планетою. Наші співробітники приблизно в 80 країнах і регіонах керуються нашою ціллю та ґрунтуються на цінностях, які визначали нас протягом понад двох століть. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.takeda.com.

Важливе повідомлення

Для цілей цього повідомлення «прес-реліз» означає цей документ, будь-яку усну презентацію, будь-яку сесію запитань і відповідей, а також будь-які письмові чи усні матеріали, обговорені або поширені Takeda Pharmaceutical Company Limited («Takeda») щодо цього випуску. Цей прес-реліз (включно з будь-яким усним брифінгом і будь-якими питаннями та відповідями у зв’язку з ним) не призначений для будь-якої пропозиції, запрошення або пропозиції придбати, іншим чином придбати, підписатися, обміняти, продати або іншим чином розпоряджатися будь-якими цінними паперами або закликати будь-яке голосування чи схвалення в будь-якій юрисдикції, а також не є частиною будь-якої пропозиції, запрошення чи звернення. Жодні акції чи інші цінні папери не пропонуються громадськості за допомогою цього прес-релізу. Жодна пропозиція цінних паперів не може здійснюватися в Сполучених Штатах, окрім випадків реєстрації відповідно до Закону США про цінні папери 1933 року з поправками або звільнення від нього. Цей прес-реліз надається (разом з будь-якою додатковою інформацією, яка може бути надана одержувачу) за умови, що він призначений для використання одержувачем лише в інформаційних цілях (а не для оцінки будь-яких інвестицій, придбання, відчуження чи будь-якої іншої операції). Будь-яке недотримання цих обмежень може означати порушення чинного законодавства про цінні папери.

Компанії, інвестиції в які Takeda прямо чи опосередковано є окремими організаціями. У цьому прес-релізі «Takeda» іноді використовується для зручності, коли згадуються Takeda та її дочірні компанії в цілому. Подібним чином слова «ми», «нас» і «наш» також використовуються для позначення дочірніх компаній загалом або тих, хто на них працює. Ці вирази також використовуються, якщо ідентифікація конкретної компанії або компаній не має жодної користі.

Прогнозні заяви

Цей прес-реліз і будь-які матеріали, поширені у зв’язку з цим прес-релізом, можуть містити прогнозні заяви, переконання або думки щодо майбутнього бізнесу Takeda, майбутньої позиції та результатів діяльності, включаючи оцінки, прогнози, цілі та плани Takeda. Без обмежень, прогнозні заяви часто включають такі слова, як «цілі», «плани», «вважає», «сподівається», «продовжує», «очікує», «прагне», «має намір», «забезпечує», «буде», «може», «повинен», «буде», «може», «передбачається», «оцінки», «проекти», «прогнози», «прогноз» або подібні вирази або негативні цього. Ці прогнозні заяви ґрунтуються на припущеннях щодо багатьох важливих факторів, у тому числі наступних, які можуть призвести до суттєвих відмінностей фактичних результатів від тих, що виражені або маються на увазі в прогнозних заявах: економічні обставини, що оточують глобальний бізнес Takeda, включаючи загальні економічні умови в Японії та Сполучених Штатах, а також міжнародні торгові відносини; конкурентний тиск і розвиток; зміни чинних законів і нормативних актів, у тому числі податкових, тарифних та інших правил, пов’язаних з торгівлею; проблеми, пов'язані з розробкою нового продукту, включаючи невизначеність клінічного успіху та рішень регуляторних органів і їх терміни; невизначеність комерційного успіху нових і існуючих продуктів; виробничі труднощі або затримки; коливання процентних ставок і курсів валют; претензії або занепокоєння щодо безпеки чи ефективності проданих продуктів або продуктів-кандидатів; вплив криз у сфері охорони здоров’я, таких як пандемія нового коронавірусу; успіх наших зусиль щодо екологічної стійкості, що дозволяє нам зменшити викиди парникових газів або досягти інших екологічних цілей; ступінь, до якого наші зусилля щодо підвищення ефективності, продуктивності або економії коштів, такі як інтеграція цифрових технологій, у тому числі штучного інтелекту, у наш бізнес або інші ініціативи з реструктуризації нашої діяльності приведуть до очікуваних переваг; та інші фактори, визначені в останньому річному звіті Takeda за формою 20-F та інших звітах Takeda, поданих до Комісії з цінних паперів і бірж США, доступних на веб-сайті Takeda за адресою: https://www.takeda.com/investors/sec-filings-and-security-reports/ або https://www.sec.gov/. Takeda не бере на себе зобов’язання оновлювати будь-які прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі, або будь-які інші прогнозні заяви, які вона може зробити, за винятком випадків, передбачених законом або правилами фондової біржі. Попередні показники не є показником майбутніх результатів, і результати або заяви Takeda в цьому прес-релізі можуть не вказувати на майбутні результати Takeda, а також не бути оцінкою, прогнозом, гарантією чи прогнозом.

Медична інформація Takeda

Цей прес-реліз містить інформацію про продукти, які можуть бути недоступні в усіх країнах або доступні під різними торговими марками, для різних показань, у різних дозах або в різних силах. Нічого, що міститься в цьому документі, не можна вважати проханням, просуванням або рекламою будь-яких ліків, що відпускаються за рецептом, у тому числі тих, що розробляються.

Посилання:

Vonvendi [фактор Віллебранда (рекомбінантний)] Інформація про призначення; 2025. https:/www.shirecontent.com/PI/PDFs/Vonvendi_USA_ENG.pdf

Що таке хвороба фон Віллебранда? Веб-сайт Центрів контролю та профілактики захворювань. Доступ 9 липня 2025 р. https://www.cdc.gov/von-willebrand/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.html

Ніколас Л.Дж. Чорненкі, Едвін Окран, Паула Д. Джеймс; Особливі міркування щодо шлунково-кишкової кровотечі у пацієнтів із VWD. Програма Hematology Am Soc Hematol Educ 2022; 2022 (1): 624–630. doi: https://doi.org/10.1182/hematology.2022000390

Джерело: Takeda.

Джерело: HealthDay. 2022

FDA схвалює Vonvendi [фактор фон Віллебранда (рекомбінантний)] для періопераційного лікування кровотечі у дорослих пацієнтів із хворобою фон Віллебранда - 17 квітня 2018

FDA схвалює Vonvendi (фактор фон Віллебранда (рекомбінантний)) для лікування епізодів кровотечі у пацієнтів із VWD - 8 грудня 2015 р.

Vonvendi (фактор фон Віллебранда (рекомбінантний)) Історія схвалення FDA

Більше ресурсів новин

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Новини для медичних працівників

Схвалення нових ліків

Застосування нових ліків

Ліки Нестачі

Результати клінічних випробувань

Схвалення загальних препаратів

Подкаст Drugs.com

Підпишіться на нашу розсилку

Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

Опубліковано : 2025-09-18 16:18

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.