La FDA américaine approuve la mise à jour de l'étiquette visant à accélérer le temps de décongélation de l'adstiladrine (nadofaragene firadenovec-vncg)

Parsippany, NJ, 24 mars 2026 – Ferring Pharmaceuticals a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé une mise à jour de l'étiquette de l'Adstiladrine (nadofaragene firadenovec-vncg), permettant une méthode de décongélation accélérée au bain-marie, réalisée en 25 minutes environ, afin d'améliorer l'efficacité de la préparation clinique des équipes de soins.

  • Accélérée la décongélation au bain-marie, effectuée en 25 minutes environ, peut aider à rationaliser les flux de travail cliniques et à soutenir une gestion efficace des patients.
  • La mise à jour de l'étiquette comprend des données montrant que la stabilité du produit est maintenue avec la méthode du bain-marie de 25 minutes à 25°C
  • La mise à jour de l'étiquette renforce l'engagement de Ferring à améliorer l'expérience des patients et des prestataires grâce à une innovation continue dans la délivrance et la manipulation de l'Adstiladrin.
  • L'Adstiladrin est le premier et le seul Thérapie génique intravésicale sans réplication approuvée par la FDA pour le traitement des patients adultes atteints d'un carcinome in situ (CIS) à haut risque à Bacillus Calmette-Guérin (BCG) - cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire (NMIBC) insensible avec ou sans tumeurs papillaires (± Ta/T1). Aux États-Unis, le cancer de la vessie est le sixième cancer le plus répandu, le NMIBC représentant environ 75 % de tous les nouveaux cas.1,2

    « La réduction du temps de décongélation de l'Adstiladrin simplifie la préparation et la manipulation pour les prestataires de soins de santé traitant des patients atteints d'un cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire à haut risque », a déclaré Vikram M. Narayan, MD, FACS, professeur agrégé au département d'urologie de l'université Emory, chef du service d'urologie à l'hôpital Grady Memorial. « Ce processus de préparation mis à jour a le potentiel de faire gagner un temps précieux et de permettre aux prestataires et aux cabinets de soins de santé d'offrir cette option de traitement à un plus grand nombre de patients de manière efficace. »

    L'Adstiladrin est expédié et stocké sous forme de suspension congelée stérile et doit être ramené à température ambiante (20° C à 25° C [68° F à 77° F]) avant utilisation. L’approbation de la FDA est étayée par une étude de décongélation et de manipulation démontrant que les flacons congelés sont restés stables une fois décongelés pendant environ 25 minutes dans un bain-marie maintenu à 25°C (77°F). Les conditions de stockage de l'Adstiladrin restent inchangées une fois la décongélation commencée et permettent un stockage jusqu'à 24 heures à température ambiante ou jusqu'à 7 jours au réfrigérateur (2-8°C), y compris le temps de décongélation.

    « Chez Ferring, nous restons profondément engagés à faire évoluer nos thérapies de manière à répondre aux besoins réels des patients et des prestataires de soins de santé qui les soignent », a déclaré Denise D'Andrea, MD, FACP, directrice principale des affaires médicales uro-oncologie chez Ferring Pharmaceuticals. "L'Adstiladrin offre déjà un dosage pratique, une fois tous les trois mois, qui contribue à réduire la fréquence des visites, le fardeau des déplacements et les exigences du flux de travail clinique. La nouvelle option de décongélation de 25 minutes à 25°C offre une flexibilité supplémentaire et représente une autre étape importante dans nos efforts continus visant à rationaliser le flux de travail opérationnel dans les établissements de soins. la vessie et n'envahit pas la paroi musculaire ou au-delà.3 Aux États-Unis, le cancer de la vessie est le sixième cancer le plus courant1, le quatrième chez les hommes4, et on estime qu'il y aura environ 84 870 nouveaux cas de cancer de la vessie aux États-Unis en 2025.4 Historiquement, 75 % des cancers de la vessie se présentent sous forme de NMIBC.2 Chez les patients présentant un NMIBC à haut risque, le BCG intravésical reste la norme de soins de première intention ; cependant, environ un tiers des patients atteints de NMIBC ne répondront pas au traitement par le BCG et 50 % de ceux ayant une réponse initiale connaîtront une récidive ou une progression de leur maladie.5 Les options de traitement actuelles pour les patients ne répondant pas au BCG sont très limitées et les lignes directrices du National Comprehensive Cancer Network (NCCN) recommandent la cystectomie (ablation partielle ou complète de la vessie).6

    À propos de l'Adstiladrin Adstiladrin® (nadofaragene firadenovec-vncg) est la première et la seule thérapie génique intravésicale non réplicative approuvée par la FDA pour le traitement des patients adultes atteints d'un cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire (NMIBC) à haut risque, insensible au bacille de Calmette-Guérin (BCG), avec carcinome in situ (CIS) avec ou sans tumeurs papillaires. (±Ta/T1). Il s'agit d'une thérapie à base de vecteur adénovirus non réplicatif contenant le gène interféron alfa-2b, administré localement en monothérapie par cathéter directement dans la vessie une fois tous les trois mois. Le vecteur pénètre dans les cellules de la paroi de la vessie, libérant le gène actif et provoquant la sécrétion par les parois cellulaires de la vessie d’une expression locale élevée et transitoire de la protéine interféron alfa-2b, une protéine naturelle que l’organisme utilise pour lutter contre le cancer. Cette approche transforme essentiellement les cellules de la paroi vésicale en microusines d'interféron, renforçant ainsi les défenses naturelles de l'organisme contre le cancer.

    L'adstiladrine a été étudiée dans le cadre d'un programme d'essais cliniques incluant 157 patients atteints de NMIBC à haut risque et ne répondant pas au BCG, qui avaient déjà été traités avec un BCG adéquat et n'avaient pas vu de bénéfice d'un traitement supplémentaire par le BCG (critères d'inclusion complets publiés sur Clinicaltrials.gov : NCT02773849 et version finale). analyse de suivi sur cinq ans publiée dans The Journal of Urology).7-8

    INDICATIONL'Adstiladrin est une thérapie génique à base de vecteur adénoviral non réplicatif indiquée pour le traitement des patients adultes atteints d'un carcinome in situ (CIS) non invasif du cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire (NMIBC) à haut risque avec ou sans tumeurs papillaires (± Ta/T1) à Bacillus Calmette-Guérin (BCG).

    SÉCURITÉ IMPORTANTE INFORMATIONS

    CONTRE-INDICATIONS : L'Adstiladrin est contre-indiqué chez les patients ayant des antécédents de réactions d'hypersensibilité à l'interféron alfa ou à l'un des composants du produit.

    AVERTISSEMENTS ET PRÉCAUTIONS :

  • Risque lié à une cystectomie retardée : retarder la cystectomie chez les patients présentant un CIS ne répondant pas au BCG pourrait entraîner le développement d'une vessie musculaire invasive ou métastatique. cancer, qui peut être mortel. Si les patients atteints de CIS ne répondent pas complètement au traitement après 3 mois ou si le CIS récidive, envisagez une cystectomie.
  • Risque d'infection à adénovirus disséminé : les personnes immunodéprimées ou immunodéprimées peuvent présenter un risque d'infection disséminée par l'Adstiladrin en raison de faibles niveaux d'adénovirus compétent pour la réplication. Évitez l'exposition à l'Adstiladrine chez les personnes immunodéprimées ou immunodéprimées.
  • POSOLOGIE ET ​​ADMINISTRATION : Administrer l'Adstiladrin par instillation intravésicale uniquement. L'Adstiladrin n'est pas destiné à une utilisation intraveineuse, topique ou orale.

    UTILISATION DANS DES POPULATIONS SPÉCIFIQUES : Conseillez aux femmes en âge de procréer d'utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Adstiladrin et pendant 6 mois après la dernière dose. Conseillez aux patients de sexe masculin ayant des partenaires féminines en âge de procréer d'utiliser une contraception efficace pendant le traitement par Adstiladrin et pendant 3 mois après la dernière dose.

    EFFETS INDÉSIRABLES : Les effets indésirables les plus courants (> 10 %) ; notamment, les anomalies de laboratoire (> 15 %) étaient une augmentation du glucose, un écoulement au site d'instillation, une augmentation des triglycérides, une fatigue, des spasmes de la vessie, une miction (urgence d'uriner), une augmentation de la créatinine, une hématurie (sang dans l'urine), une diminution du phosphate, des frissons, une pyrexie (fièvre) et une dysurie (miction douloureuse).

    Vous êtes encouragés à signaler les effets secondaires négatifs des médicaments sur ordonnance à la FDA. Visitez http://www.fda.gov/medwatch ou appelez le 1-800-332-1088. Vous pouvez également contacter Ferring Pharmaceuticals au 1-888-FERRING.

    À propos de Ferring PharmaceuticalsFerring Pharmaceuticals est un groupe biopharmaceutique privé spécialisé qui s'engage à fonder des familles et à aider les gens à vivre une vie meilleure. Aux États-Unis, Ferring est un leader en médecine reproductive ainsi que dans les domaines de la gastro-entérologie et de l'orthopédie. Nous sommes à la pointe de l’innovation en matière de thérapies basées sur le microbiome et de thérapie génique intravésicale en uro-oncologie. Notre société a été fondée en 1950 et son siège est à Saint-Prex, en Suisse. Ferring emploie plus de 7 000 personnes dans le monde et commercialise ses médicaments dans plus de 100 pays. Ferring USA est basé à Parsippany, dans le New Jersey, et emploie plus de 900 employés.

    Pour plus d'informations, veuillez visiter www.ferringusa.com, appeler le 1-888-FERRING (1-888-337-7464) ou vous connecter avec nous sur LinkedIn et X.

    Références :

  • Institut national du cancer. Statistiques sur le cancer. https://www.cancer.gov/about-cancer/understanding/statistics. Consulté en février 2026.
  • Babjuk M, Burger M, Capoun O et al. Lignes directrices de l'Association européenne d'urologie sur le cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire. Eur Urol. 2022 janvier ;81(1):75-94. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34511303/. Consulté en février 2026.
  • Urology Care Foundation. Cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire. https://www.urologyhealth.org/urology-a-z/n/non-muscle-invasive-bladder-cancer. Consulté en février 2026.
  • American Cancer Society. Faits et chiffres sur le cancer 2025. https://www.cancer.org/content/dam/cancer-org/research/cancer-facts-and-statistics/annual-cancer-facts-and-figures/2025/2025-cancer-facts-and-figures-acs.pdf. Consulté en février 2026.
  • Lidagoster S, et al. BCG et thérapies alternatives à la thérapie BCG pour le cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire. Curr Oncol. 16 février 2024;31(2):1063-1078. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38392073/. Consulté en février 2026.
  • Réseau national global de lutte contre le cancer. Cancer de la vessie (version 2.2025). https://www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/bladder.pdf. Consulté en mars 2026.
  • Adstiladrine chez les patients atteints d'un cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire (NMIBC) de haut grade à bacille de Calmette-Guérin (BCG). Identifiant du gouvernement : NCT02773849. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02773849. Consulté en février 2026.
  • Narayan VM, Boorjian SA, Alemozaffar M et al. Efficacité du nadofaragene firadenovec intravésical pour les patients atteints d'un cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire insensible à Bacillus Calmette-Guérin : suivi de 5 ans d'un essai de phase 3. J Urol.2024;212(1):1-12. https://www.auajournals.org/doi/full/10.1097/JU.0000000000004020. Consulté en février 2026.
  • Source : Ferring Pharmaceuticals

    Source : HealthDay

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  • Adstiladrine (nadofaragene firadenovec-vncg) Approbation de la FDA Historique

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