L'approvazione delle sovvenzioni FDA statunitensi per JIVI (fattore antiemofilo (ricombinante), pioti-aucl) in pazienti pediatrici da 7 a meno di 12 anni con emofilia A

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Whippany, N.J .-- (Business Wire) 19 maggio 2025--Bayer ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato Jivi, un fattore di emivita prolungato di un fattore di emifilico a e mezzo di età, a causa di un fattore di emivita, per il fatto di essere di emivita. Dall'Alfa-Protect e proteggono gli studi sui bambini, dimostrando la sicurezza e l'efficacia di JIVI nei bambini di età compresa tra 7 anni a meno di 12 anni con grave emofilia A. Questa pietra miliare significativa riflette l'impegno di Bayer a fornire opzioni di trattamento efficaci per la comunità dell'emofilia.

Jivi è stata concessa per la prima volta l'approvazione dalla FDA nell'agosto 2018 per l'uso in adulti precedentemente trattati di età pari o superiore a 12 anni con emofilia A per:

  • Il trattamento su richiesta e il controllo degli episodi di sanguinamento
  • la gestione perioperativa del sanguinamento
  • routine profilaxis.

    jivi non è indicato per l'uso in:

  • Bambini <7 anni di età a causa di un maggior rischio di reazioni di ipersensibilità e/o perdita di efficacia.
  • pazienti precedentemente non trattati (cuccioli).
  • Il trattamento della malattia di Von Willebrand.

    "Bayer rimane dedicato a soddisfare le esigenze dell'emofilia una comunità", ha dichiarato Jessica Charlet, direttore scientifico. "L'approvazione della FDA per i pazienti pediatrici da 7 a <12 anni di età riflette l'impegno bayer nei confronti dell'emofilia una comunità e sottolinea il nostro impegno a sostenere le famiglie durante loro viaggio terapeutico."

    Bayer continua a dare la priorità al sostegno della comunità dell'emofilia e siamo entusiasti di offrire jivi come opzione di trattamento per i pazienti e le loro famiglie. Informazioni su jivi® [fattore anti-emofilo (ricombinante), pegilato-aucl]

    è approvato per il trattamento profilattico di routine dell'emofilia A in pazienti adulti e pediatrici precedentemente trattati con 7 anni o più. Il dosaggio consigliato iniziale di JIVI per i bambini da 7 a meno di 12 anni è di 60 UI/kg due volte alla settimana. Regola la dose in base alla risposta clinica del paziente e/o al recupero. Il regime di dosaggio iniziale raccomandato per adulti e adolescenti è (30-40 UI/kg) due volte a settimana con la capacità di dose ogni cinque giorni (45-60 UI/kg) e si adattano ulteriormente a un dosaggio meno o più frequente in base a episodi sanguinanti. JIVI è anche approvato per il trattamento su richiesta e la gestione perioperatoria del sanguinamento nella stessa popolazione.1 Per saperne di più su JIVI, visitare www.jivi.com.

    Indicazione

  • jivi ® è un concentrato ricombinante derivato dal DNA, fattore VIII indicato per l'uso in adulti precedentemente trattati e pazienti pediatrici di età pari o superiore a emiofilia con emofilia A (deviazione congenita del fattore VIII) per:
  • INFORMAZIONE ELEGATTO EFFEMENTO EFFICAGGI EPIEDI DI EMODICA.
  • Gestione perioperatoria del sanguinamento.
  • Profilassi di routine per ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento.
  • Limitazioni di utilizzo di Usejivi.
  • pazienti precedentemente non trattati (cuccioli).
  • Trattamento della malattia di von Willebrand.

    • Importanti informazioni sulla sicurezza

  • Jivi è controindicato nei pazienti che hanno una storia di ipersensibilità Reazioni alla sostanza attiva, polielico a ghioomeo (PEG) o o altri componenti del prodotto.
  • Le reazioni di ipersensibilità, comprese reazioni allergiche gravi, si sono verificate con JIVI. Monitorare i pazienti per i sintomi di ipersensibilità. I primi segni di reazioni di ipersensibilità, che possono progredire nell'anafilassi, possono includere la tenuta del torace o della gola, vertigini, lieve ipotensione e nausea. Se si verificano reazioni di ipersensibilità, interrompere immediatamente la somministrazione e avviare un trattamento adeguato.
  • Jivi può contenere tracce di proteine ​​di topo e criceto. I pazienti trattati con questo prodotto possono sviluppare ipersensibilità a queste proteine ​​dei mammiferi non umani.
  • Le reazioni di ipersensibilità possono anche essere correlate agli anticorpi contro il polietilenglicole (PEG).
  • L'anticorpo neutralizzante (inibitore) si è verificato dopo la somministrazione di jivi. Monitorare attentamente i pazienti per lo sviluppo degli inibitori del fattore VIII, utilizzando appropriate osservazioni cliniche e test di laboratorio. Se il fattore plasmatico previsto VIII i livelli di attività non sono raggiunti o se il sanguinamento non è controllato come previsto con la dose somministrata, sospettare la presenza di un inibitore (anticorpo neutralizzante).
  • Una risposta immunitaria associata a jivi. Negli studi clinici, gli anticorpi anti-PEG IGM sono scomparsi entro 4-6 settimane. Non è stata osservata alcuna passaggio di classe di immunoglobulina da IgM a IgG.
  • Un basso livello VIII post-infusione, in assenza di inibitori del fattore VIII rilevabile, può essere dovuto alla perdita di effetti di trattamento correlati agli alti titoli di anticorpi IGM anti-peg. In questi casi, interrompere JIVI e passare i pazienti a un diverso prodotto anti-emofile.
  • Un ridotto recupero del fattore VIII dopo l'inizio del trattamento JIVI può essere dovuto a titoli bassi transitori di anticorpi IgM anti-PEG. In questi casi, aumentare la dose di jivi fino al recupero del fattore VIII ritorna ai livelli previsti.
  • Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥5%) negli studi clinici in pazienti precedentemente trattati (PTP) ≥7 anni erano di età, febbre, tosse e dolore addominale.

    • Per ulteriori rischi importanti e utilizzo di informazioni, Si prega di consultare le informazioni complete sulla prescrizione.

    sullo studio ALFA-Protect

    Uno studio multicentrico, prospettico, a braccio singolo per valutare la sicurezza delle infusioni di JIVI per la profilassi e il trattamento del sanguinamento in pazienti pediatrici precedentemente trattati da 7 a 12 anni di età con grave emofilia A. Durante le prime 4 giorni a jivi. Un totale di 35 pazienti con un'età media di 8 anni (intervallo: da 7 a 11) sono stati arruolati e trattati in modo profilattico per un minimo di 50 ed 26 settimane. I pazienti hanno ricevuto un regime di trattamento di JIVI due volte a settimana (40-60 UI/kg) a discrezione dello investigatore. Trentadue pazienti hanno completato la fase di trattamento e sono stati offerti continuazioni in uno studio di estensione di 18 mesi. Un endpoint secondario chiave era la velocità di sanguinamento annualizzata (ABR)

    Informazioni sullo studio di protezione per bambini

    Una sperimentazione multicentrica, prospettica, a braccio singolo per valutare la farmacocinetica, la sicurezza ed efficacia di JIVI per la profilassi e il trattamento del sanguinamento in pazienti pediatrici precedentemente trattati <12 anni di emofilia grave a.

    L'emofilia colpisce circa 400.000 persone in tutto il mondo ed è un disturbo in gran parte ereditario in cui una delle proteine ​​necessarie per formare coaguli di sangue mancano o ridotti. L'emofilia A è il tipo più comune di emofilia, in cui la coagulazione del sangue è compromessa perché c'è una mancanza o un difetto della coagulazione FVIII. I pazienti sperimentano ripetutamente sanguinamenti in muscoli, articolazioni o altri tessuti, che possono causare danni all'articolazione cronica nel tempo. Le lesioni possono avere gravi conseguenze se non trattate in modo appropriato, poiché i coaguli di sangue più lentamente nei pazienti con emofilia rispetto agli individui sani. Sulla base di uno studio che ha utilizzato i dati raccolti su pazienti che hanno ricevuto assistenza nei centri di trattamento dell'emofilia finanziati a livello federale nel periodo 2012-2018, circa 33.000 maschi negli Stati Uniti vivono con il disturbo.2

    Informazioni su Bayer

    Bayer è un'impresa globale con competenze chiave nei campi di scienze della vita dell'assistenza sanitaria e della nutrizione. In linea con la sua missione, "Health for All, Hunger for None", i prodotti e i servizi dell'azienda sono progettati per aiutare le persone e il pianeta a prosperare sostenendo gli sforzi per padroneggiare le principali sfide presentate da una popolazione globale in crescita e invecchiata. Bayer si impegna a guidare lo sviluppo sostenibile e generare un impatto positivo con le sue attività. Allo stesso tempo, il gruppo mira ad aumentare il potere di guadagno e creare valore attraverso l'innovazione e la crescita. Il marchio Bayer sta per fiducia, affidabilità e qualità in tutto il mondo. Nell'anno fiscale 2024, il gruppo impiegava circa 93.000 persone e aveva vendite per 46,6 miliardi di euro. Le spese di ricerca e sviluppo ammontano a 6,2 miliardi di euro.

    © 2025 Bayerbayer, The Bayer Cross e Jivi sono marchi registrati di Bayer.

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    Riferimenti: 1. Jivi® [fattore anti-emofilo (ricombinante), pEgylato-aucl] [Informazioni di prescrizione]. Whippany, NJ: Bayer 20252. Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie. Sull'emofilia. Ultimo revisione: maggio 2025. Https://www.cdc.gov/hemophilia/about/index.html

    Fonte: Bayer

    Pubblicato : 2025-05-23 12:00

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