FDA USA uděluje předběžné schválení inhalačního prášku Yutrepia (treprostinil) pro pacienty s plicní arteriální hypertenzí (PAH) a plicní hypertenzí spojenou s intersticiální plicní nemocí (PH-ILD)

Sledujte Drugslib

Obecný název: treprostinil Léčba: plicní arteriální hypertenze; Plicní hypertenze spojená s intersticiální plicní nemocí

U.S. FDA uděluje předběžné schválení inhalačního prášku Yutrepia (treprostinil) pro pacienty s plicní arteriální hypertenzí (PAH) a plicní hypertenzí spojenou s intersticiálním plicním onemocněním (PH-ILD)

MORRISVILLE, NC., 19. srpna (2024) GLOBE NEWSWIRE) – Liquidia Corporation (NASDAQ: LQDA), biofarmaceutická společnost vyvíjející inovativní terapie pro pacienty se vzácným kardiopulmonálním onemocněním, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil předběžné schválení inhalačního prášku Yutrepia™ (treprostinil). k léčbě dospělých s plicní arteriální hypertenzí (PAH) a plicní hypertenzí spojenou s intersticiální plicní nemocí (PH-ILD). Předběžné schválení naznačuje, že Yutrepia splnila všechny regulační standardy kvality, bezpečnosti a účinnosti požadované pro schválení ve Spojených státech, ale před udělením konečného schválení musí počkat na vypršení regulační exkluzivity konkurenčního produktu.

Dr. Roger Jeffs, Ph.D., generální ředitel společnosti Liquidia, řekl: „Jsme rádi, že FDA souhlasila s tím, že náš dodatek k NDA z loňského července byl správný a poskytl jasnou cestu k plnému schválení Yutrepie v PAH i PH-ILD. Jsme však zklamáni a nesouhlasíme s rozhodnutím FDA současně udělit regulační exkluzivitu společnosti United Therapeutics pro Tyvaso DPI, která zahrnuje chronické užívání v podstatě jakékoli formy suchého prášku treprostinilu ve schválených indikacích po dobu tří let pro jeho novou lékovou formu. schváleno 23. května 2022. Máme v plánu podniknout rychlé kroky, abychom zpochybnili široké udělení regulační exkluzivity FDA a hájili možnost pacientů mít přístup do Yutrepie s co nejmenším zpožděním.“

Předběžné schválení of Yutrepia je založeno na zjištěních z fáze 3 studie INSPIRE, která hodnotila pacienty, kteří nebyli naivní na treprostinil, a také ty, kteří přecházeli do Yutrepia z nebulizovaného treprostinilu. Ukázalo se, že Yutrepia je bezpečná a dobře tolerovaná bez ohledu na předchozí expozici pacienta treprostinilu. Výsledky studie INSPIRE byly publikovány v časopise Pulmonary Circulation Journal v roce 2022 a v časopise Vascular Pharmacology Journal v roce 2021. Schválení FDA také potvrzuje, že podpůrné informace týkající se výroby, testování a dodavatelského řetězce Yutrepia splňují regulační normy pro kvalitu a bezpečnost v v souladu se správnou výrobní praxí (GMP).

Liquidia je i nadále odhodlána řešit neuspokojené potřeby pacientů s PAH a PH-ILD a bude co nejdříve usilovat o konečné schválení Yutrepie.

O plicní arteriální hypertenzi (PAH)Plicní arteriální hypertenze (PAH) je vzácné, chronické, progresivní onemocnění způsobené kornatěním a zúžením plicních tepen, které může vést k selhání pravého srdce a nakonec ke smrti. V současné době je ve Spojených státech diagnostikováno a léčeno odhadem 45 000 pacientů. V současné době neexistuje žádný lék na PAH, takže cílem stávající léčby je zmírnit příznaky, udržet nebo zlepšit funkční třídu, oddálit progresi onemocnění a zlepšit kvalitu života.

O plicní hypertenzi spojené s intersticiálním plicním onemocněním (PH-ILD)Plicní hypertenze (PH) spojená s intersticiálním plicním onemocněním (ILD) zahrnuje rozmanitou sbírku až 150 různých plicních onemocnění, včetně intersticiálních plicní fibróza, chronická hypersenzitivní pneumonitida, ILD související s onemocněním pojivové tkáně a chronická plicní fibróza s emfyzémem (CPFE) mimo jiné. Jakákoli hladina PH u pacientů s ILD je spojena se špatným 3letým přežitím. Současný odhad prevalence PH-ILD ve Spojených státech je vyšší než 60 000 pacientů, ačkoli velikost populace u mnoha těchto základních onemocnění ILD není dosud známá kvůli faktorům, jako je poddiagnostikování a nedostatek schválených léčebných postupů až do března 2021, kdy byl inhalovaný treprostinil poprvé schváleno pro tuto indikaci.

O inhalačním prášku Yutrepia™ (treprostinil)Yutrepia je inhalační suchá prášková formulace treprostinilu dodávaná pomocí pohodlného, ​​s minimálním úsilím a velikosti dlaně zařízení. Yutrepia byla navržena pomocí technologie PRINT® společnosti Liquidia, která umožňuje vývoj částic léčiva, které jsou přesné a jednotné co do velikosti, tvaru a složení a které jsou navrženy pro lepší ukládání v plicích po orální inhalaci. Společnost Liquidia dokončila INSPIRE neboli Zkoumání bezpečnosti a farmakologie inhalace treprostinilu ve formě suchého prášku, otevřenou, multicentrickou klinickou studii fáze 3 týkající se Yutrepia u pacientů s diagnostikovanou PAH, kteří dosud neužívali inhalační treprostinil nebo kteří přecházejí z Tyvaso ® (nebulizovaný treprostinil). Yutrepia je v současné době studována ve studii ASCENT, otevřené prospektivní multicentrické studii k hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti treprostinilu inhalovaného suchým práškem u plicní hypertenze, s cílem informovat o dávkování a profilu snášenlivosti Yutrepie u pacientů s PH-ILD. Yutrepia byla dříve ve výzkumných studiích označována jako LIQ861.

O společnosti Liquidia CorporationLiquidia Corporation je biofarmaceutická společnost vyvíjející inovativní terapie pro pacienty se vzácným kardiopulmonálním onemocněním. Současné zaměření společnosti zahrnuje vývoj a komercializaci produktů pro plicní hypertenzi a další aplikace vlastní technologie PRINT®. PRINT umožnil vytvoření hlavního kandidáta společnosti Liquidia, inhalačního prášku Yutrepia™ (treprostinil), zkoumaného léku pro léčbu plicní arteriální hypertenze (PAH) a plicní hypertenze spojené s intersticiální plicní nemocí (PH-ILD). Společnost také vyvíjí L606, testovanou formulaci treprostinilu s prodlouženým uvolňováním podávanou dvakrát denně nebulizérem nové generace, a v současné době prodává generický přípravek Treprostinil Injection pro léčbu PAH. Chcete-li se dozvědět více o Liquidii, navštivte prosím www.liquidia.com.

Tyvaso® je registrovaná ochranná známka United Therapeutics Corporation.

Varovná prohlášení týkající se výhledových prohlášeníTato tisková zpráva může obsahovat výhledová prohlášení ve smyslu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Všechna prohlášení obsažená v této tiskové zprávě kromě prohlášení historická fakta, včetně prohlášení týkajících se našich budoucích provozních výsledků a finanční pozice, našich strategických a finančních iniciativ, naší obchodní strategie a plánů a našich cílů pro budoucí operace, jsou výhledová prohlášení. Taková výhledová prohlášení, včetně prohlášení týkajících se klinických studií, klinických studií a jiné klinické práce (včetně jejich financování, předpokládané registrace pacientů, údajů o bezpečnosti, údajů ze studií, výsledků zkoušek, načasování nebo souvisejících nákladů), regulačních aplikací a souvisejícího obsahu předložení a časové osy, včetně možnosti konečného schválení NDA pro Yutrepia FDA, časové osy nebo výsledku souvisejícího s patentovým sporem u okresního soudu USA pro okres Delaware nebo inter partes přezkumným řízením vedeným u PTAB nebo jiným soudním sporem zahájeným United Therapeutics nebo ostatní, včetně projednávání nebo odvolání proti rozhodnutí v jakémkoli takovém řízení, vydávání patentů ze strany USPTO a naše schopnost realizovat naše strategické nebo finanční iniciativy, zahrnují značná rizika a nejistoty a skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od těch, které jsou zde vyjádřeny nebo naznačeny. Příznivá rozhodnutí soudů nebo jiných tribunálů nejsou určující pro výsledek odvolání nebo projednávání rozhodnutí. Slova „předvídat“, „věřit“, „pokračovat“, „mohou“, „odhadovat“, „očekávat“, „zamýšlet“, „může“, „plánovat“, „potenciální“, „předvídat“, „projektovat“, „měl by“, „cíl“, „by“ a podobné výrazy jsou určeny k identifikaci výhledových prohlášení. Tato výhledová prohlášení jsme založili převážně na našich současných očekáváních a projekcích o budoucích událostech a finančních trendech, které, jak věříme, mohou ovlivnit naši finanční situaci, provozní výsledky, obchodní strategii, krátkodobé a dlouhodobé obchodní operace a cíle a finanční potřeby. Tato výhledová prohlášení podléhají řadě rizik probíraných v našich podáních u SEC a také řadě nejistot a předpokladů. Kromě toho působíme ve velmi konkurenčním a rychle se měnícím prostředí a naše odvětví má svá vlastní rizika. Čas od času se objevují nová rizika. Pro naše vedení není možné předvídat všechna rizika, ani nemůžeme posoudit dopad všech faktorů na naše podnikání nebo rozsah, v jakém může kterýkoli faktor nebo kombinace faktorů způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od výsledků obsažených v jakémkoli forwardu. -vypadající prohlášení, která můžeme učinit. Ve světle těchto rizik, nejistot a předpokladů nemusí dojít k budoucím událostem diskutovaným v této tiskové zprávě a skutečné výsledky se mohou podstatně a nepříznivě lišit od těch předpokládaných nebo implikovaných ve výhledových prohlášeních. Nic v této tiskové zprávě by nemělo být považováno za prohlášení žádné osoby, že těchto cílů bude dosaženo, a my se nezavazujeme aktualizovat naše cíle nebo aktualizovat či pozměňovat jakákoli výhledová prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucích události nebo jinak.

Zdroj: Liquidia Corporation

Vyslán : 2024-08-26 13:54

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova