Ο FDA των ΗΠΑ χορηγεί δοκιμαστική έγκριση της σκόνης εισπνοής Yutrepia (τρεπροστινίλη) για ασθενείς με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ) και πνευμονική υπέρταση που σχετίζεται με διάμεση πνευμονοπάθεια (PH-ILD)

Ακολουθήστε το Drugslib

Γενική ονομασία: treprostinil Θεραπεία για: Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση; Πνευμονική Υπέρταση που σχετίζεται με Διάμεση Πνευμονοπάθεια

Η.Π.Α. Η FDA χορηγεί δοκιμαστική έγκριση της σκόνης εισπνοής Yutrepia (τρεπροστινίλη) για ασθενείς με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (PAH) και πνευμονική υπέρταση που σχετίζεται με διάμεση πνευμονοπάθεια (PH-ILD)

MORRISVILLE, N.C., 202 Αυγ. GLOBE NEWSWIRE) -- Η Liquidia Corporation (NASDAQ: LQDA), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που αναπτύσσει καινοτόμες θεραπείες για ασθενείς με σπάνια καρδιοπνευμονική νόσο, ανακοίνωσε σήμερα ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε δοκιμαστική έγκριση της σκόνης εισπνοής Yutrepia™ (τρεπροστινίλη). για τη θεραπεία ενηλίκων με πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ) και πνευμονική υπέρταση που σχετίζεται με διάμεση πνευμονοπάθεια (PH-ILD). Η δοκιμαστική έγκριση υποδεικνύει ότι η Yutrepia πληροί όλα τα ρυθμιστικά πρότυπα ποιότητας, ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που απαιτούνται για έγκριση στις Ηνωμένες Πολιτείες, αλλά πρέπει να περιμένει τη λήξη της ρυθμιστικής αποκλειστικότητας ενός ανταγωνιστικού προϊόντος προτού χορηγηθεί η τελική έγκριση.

Ο Δρ. Ο Roger Jeffs, Ph.D., Διευθύνων Σύμβουλος της Liquidia, δήλωσε: «Είμαστε ικανοποιημένοι που η FDA συμφώνησε ότι η τροποποίησή μας στο NDA τον περασμένο Ιούλιο ήταν σωστή, παρέχοντας μια σαφή διαδρομή για την πλήρη έγκριση του Yutrepia τόσο σε PAH όσο και σε PH-ILD. Ωστόσο, είμαστε απογοητευμένοι και διαφωνούμε με την απόφαση του FDA να χορηγήσει ταυτόχρονα ρυθμιστική αποκλειστικότητα στην United Therapeutics for Tyvaso DPI, η οποία περιλαμβάνει τη χρόνια χρήση ουσιαστικά οποιασδήποτε σύνθεσης ξηρής σκόνης της τρεπροστινίλης στις εγκεκριμένες ενδείξεις για περίοδο τριών ετών για τη νέα δοσολογική της μορφή εγκρίθηκε στις 23 Μαΐου 2022. Σκοπεύουμε να λάβουμε γρήγορα μέτρα για να αμφισβητήσουμε την ευρεία χορήγηση ρυθμιστικής αποκλειστικότητας του FDA και να υπερασπιστούμε την ικανότητα των ασθενών να έχουν πρόσβαση στη Yutrepia με τη μικρότερη δυνατή καθυστέρηση.»

Η δοκιμαστική έγκριση. του Yutrepia βασίζεται σε ευρήματα από τη μελέτη INSPIRE Φάσης 3, η οποία αξιολόγησε ασθενείς που δεν είχαν λάβει αφελή χρήση τρεπροστινίλης, καθώς και εκείνους που μεταβαίνονταν σε Yutrepia από νεφελοποιημένη τρεπροστινίλη. Το Yutrepia αποδείχθηκε ασφαλές και καλά ανεκτή ανεξάρτητα από την προηγούμενη έκθεση του ασθενούς στην τρεπροστινίλη. Τα αποτελέσματα από τη μελέτη INSPIRE δημοσιεύθηκαν στο Pulmonary Circulation Journal το 2022 και στο Vascular Pharmacology Journal το 2021. Η έγκριση του FDA επιβεβαιώνει επίσης ότι οι υποστηρικτικές πληροφορίες που σχετίζονται με την παραγωγή, τις δοκιμές και την αλυσίδα εφοδιασμού της Yutrepia πληρούν τα ρυθμιστικά πρότυπα ποιότητας και ασφάλειας στο σύμφωνα με τις Ορθές Κατασκευαστικές Πρακτικές (GMP).

Η Liquidia παραμένει προσηλωμένη στην αντιμετώπιση των ανεκπλήρωτων αναγκών των ασθενών με ΠΑΥ και PH-ILD και θα αναζητήσει την τελική έγκριση του Yutrepia το συντομότερο δυνατό.

Σχετικά με την Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση (ΠΑΥ)Η πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ) είναι μια σπάνια, χρόνια, προοδευτική νόσος που προκαλείται από σκλήρυνση και στένωση των πνευμονικών αρτηριών που μπορεί να οδηγήσει σε δεξιά καρδιακή ανεπάρκεια και τελικά θάνατο. Επί του παρόντος, υπολογίζεται ότι 45.000 ασθενείς διαγιγνώσκονται και λαμβάνουν θεραπεία στις Ηνωμένες Πολιτείες. Επί του παρόντος δεν υπάρχει θεραπεία για την ΠΑΥ, επομένως οι στόχοι των υπαρχουσών θεραπειών είναι η ανακούφιση των συμπτωμάτων, η διατήρηση ή η βελτίωση της λειτουργικής τάξης, η καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου και η βελτίωση της ποιότητας ζωής.

Σχετικά με την πνευμονική υπέρταση που σχετίζεται με τη διάμεση πνευμονοπάθεια (PH-ILD)Η πνευμονική υπέρταση (PH) που σχετίζεται με τη διάμεση πνευμονοπάθεια (ILD) περιλαμβάνει μια ποικιλία από έως και 150 διαφορετικές πνευμονικές παθήσεις, συμπεριλαμβανομένων των διάμεσων πνευμονική ίνωση, χρόνια πνευμονίτιδα υπερευαισθησίας, νόσος του συνδετικού ιστού που σχετίζεται με ILD και χρόνια πνευμονική ίνωση με εμφύσημα (CPFE) μεταξύ άλλων. Οποιοδήποτε επίπεδο PH σε ασθενείς με ILD σχετίζεται με κακή 3ετή επιβίωση. Μια τρέχουσα εκτίμηση του επιπολασμού της PH-ILD στις Ηνωμένες Πολιτείες είναι μεγαλύτερος από 60.000 ασθενείς, αν και το μέγεθος του πληθυσμού σε πολλές από αυτές τις υποκείμενες ασθένειες ILD δεν είναι ακόμη γνωστό λόγω παραγόντων όπως η υποδιάγνωση και η έλλειψη εγκεκριμένων θεραπειών μέχρι τον Μάρτιο του 2021, όταν εισπνεόμενη τρεπροστινίλη εγκρίθηκε για πρώτη φορά για αυτήν την ένδειξη.

Σχετικά με τη σκόνη εισπνοής Yutrepia™ (τρεπροστινίλη)Η Yutrepia είναι μια σύνθεση εισπνεόμενης ξηρής σκόνης τρεπροστινίλης που παρέχεται μέσω μιας βολικής, χαμηλής προσπάθειας, μεγέθους παλάμης συσκευή. Το Yutrepia σχεδιάστηκε χρησιμοποιώντας την τεχνολογία PRINT® της Liquidia, η οποία επιτρέπει την ανάπτυξη σωματιδίων φαρμάκου που είναι ακριβή και ομοιόμορφα σε μέγεθος, σχήμα και σύνθεση και που έχουν σχεδιαστεί για βελτιωμένη εναπόθεση στον πνεύμονα μετά από εισπνοή από το στόμα. Η Liquidia ολοκλήρωσε το INSPIRE, ή Διερεύνηση της ασφάλειας και της φαρμακολογίας της εισπνοής ξηρής σκόνης του Treprostinil, μια ανοιχτή, πολυκεντρική κλινική μελέτη φάσης 3 της Yutrepia σε ασθενείς με διάγνωση ΠΑΥ που δεν έχουν λάβει εισπνοή τρεποστινίλης ή που βρίσκονται σε μετάβαση από το Tyvaso ® (νεφελοποιημένη τρεπροστινίλη). Το Yutrepia μελετάται επί του παρόντος στη δοκιμή ASCENT, μια Ανοιχτή Προοπτική Πολυκεντρική Μελέτη για την Αξιολόγηση της Ασφάλειας και της Ανεκτικότητας της Τρεποστινίλης εισπνεόμενης ξηράς σκόνης στην Πνευμονική Υπέρταση, με στόχο την ενημέρωση της δοσολογίας και του προφίλ ανεκτικότητας του Yutrepia σε ασθενείς με PH-ILD. Το Yutrepia αναφερόταν προηγουμένως ως LIQ861 σε ερευνητικές μελέτες.

Σχετικά με τη Liquidia CorporationΗ Liquidia Corporation είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που αναπτύσσει καινοτόμες θεραπείες για ασθενείς με σπάνια καρδιοπνευμονική νόσο. Η τρέχουσα εστίαση της εταιρείας καλύπτει την ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση προϊόντων για την πνευμονική υπέρταση και άλλες εφαρμογές της αποκλειστικής τεχνολογίας PRINT®. Το PRINT επέτρεψε τη δημιουργία της κύριας υποψήφιας Liquidia, της σκόνης εισπνοής Yutrepia™ (τρεπροστινίλη), ενός ερευνητικού φαρμάκου για τη θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης (PAH) και της πνευμονικής υπέρτασης που σχετίζεται με τη διάμεση πνευμονοπάθεια (PH-ILD). Η εταιρεία αναπτύσσει επίσης το L606, ένα ερευνητικό σκεύασμα παρατεταμένης αποδέσμευσης τρεπροστινίλης που χορηγείται δύο φορές την ημέρα με έναν νεφελοποιητή επόμενης γενιάς, και επί του παρόντος εμπορεύεται το γενικό Treprostinil Injection για τη θεραπεία της ΠΑΥ. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με τη Liquidia, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.liquidia.com.

Το Tyvaso® είναι σήμα κατατεθέν της United Therapeutics Corporation.

Προειδοποιητικές δηλώσεις σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσειςΑυτό το δελτίο τύπου μπορεί να περιλαμβάνει δηλώσεις για το μέλλον κατά την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Όλες οι δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου εκτός από δηλώσεις ιστορικά γεγονότα, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με τα μελλοντικά μας αποτελέσματα των εργασιών και την οικονομική μας θέση, τις στρατηγικές και οικονομικές πρωτοβουλίες μας, την επιχειρηματική στρατηγική και τα σχέδιά μας και τους στόχους μας για μελλοντικές δραστηριότητες, είναι δηλώσεις που κοιτάζουν προς το μέλλον. Τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με κλινικές δοκιμές, κλινικές μελέτες και άλλες κλινικές εργασίες (συμπεριλαμβανομένης της χρηματοδότησής τους, της αναμενόμενης εγγραφής ασθενών, δεδομένων ασφάλειας, δεδομένων μελέτης, αποτελεσμάτων δοκιμών, χρόνου ή σχετικού κόστους), ρυθμιστικές εφαρμογές και σχετικό περιεχόμενο υποβολής και χρονοδιαγράμματα, συμπεριλαμβανομένης της πιθανότητας τελικής έγκρισης από την FDA του NDA για το Yutrepia, το χρονοδιάγραμμα ή το αποτέλεσμα που σχετίζεται με δικαστικές διαφορές για διπλώματα ευρεσιτεχνίας στο Περιφερειακό Δικαστήριο των Η.Π.Α. για την Περιφέρεια του Ντέλαγουερ ή διαδικασίες αναθεώρησης interpartes που διεξάγονται στο PTAB ή άλλη διαφορά που έχει κινηθεί από την United Therapeutics ή Άλλα, συμπεριλαμβανομένων των επαναληπτικών ή προσφυγών αποφάσεων σε οποιαδήποτε τέτοια διαδικασία, η έκδοση διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας από το USPTO και η ικανότητά μας να εκτελούμε στρατηγικές ή οικονομικές πρωτοβουλίες μας, ενέχουν σημαντικούς κινδύνους και αβεβαιότητες και τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν ουσιαστικά από αυτά που εκφράζονται ή υπονοούνται στο παρόν. Οι ευνοϊκές αποφάσεις των δικαστηρίων ή άλλων δικαστηρίων δεν είναι καθοριστικές για την έκβαση των προσφυγών ή της επανάληψης των αποφάσεων. Οι λέξεις «προβλέπω», «πιστεύω», «συνέχεια», «θα μπορούσε», «εκτίμηση», «αναμένω», «σκοπεύω», «μπορεί», «σχέδιο», «δυνητικό», «πρόβλεψη», «έργο,» Οι εκφράσεις «πρέπει», «στόχος», «θα» και παρόμοιες εκφράσεις προορίζονται για τον προσδιορισμό δηλώσεων που κοιτάζουν το μέλλον. Έχουμε βασίσει αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις σε μεγάλο βαθμό στις τρέχουσες προσδοκίες και προβλέψεις μας για μελλοντικά γεγονότα και οικονομικές τάσεις που πιστεύουμε ότι μπορεί να επηρεάσουν την οικονομική μας κατάσταση, τα αποτελέσματα των εργασιών, την επιχειρηματική στρατηγική, τις βραχυπρόθεσμες και μακροπρόθεσμες επιχειρηματικές δραστηριότητες και στόχους και τα οικονομικά αναγκαία. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις υπόκεινται σε έναν αριθμό κινδύνων που συζητήθηκαν στις καταθέσεις μας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς, καθώς και σε έναν αριθμό αβεβαιοτήτων και υποθέσεων. Επιπλέον, λειτουργούμε σε ένα πολύ ανταγωνιστικό και ταχέως μεταβαλλόμενο περιβάλλον και ο κλάδος μας έχει εγγενείς κινδύνους. Νέοι κίνδυνοι εμφανίζονται κατά καιρούς. Δεν είναι δυνατό για τη διοίκησή μας να προβλέψει όλους τους κινδύνους, ούτε μπορούμε να αξιολογήσουμε τον αντίκτυπο όλων των παραγόντων στην επιχείρησή μας ή τον βαθμό στον οποίο οποιοσδήποτε παράγοντας ή συνδυασμός παραγόντων μπορεί να προκαλέσει ουσιαστική διαφορά στα πραγματικά αποτελέσματα από αυτά που περιέχονται σε οποιαδήποτε προθεσμιακή -Μπορεί να κάνουμε δηλώσεις. Υπό το πρίσμα αυτών των κινδύνων, αβεβαιοτήτων και παραδοχών, τα μελλοντικά γεγονότα που συζητούνται σε αυτό το δελτίο τύπου ενδέχεται να μην συμβούν και τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς και αρνητικά από αυτά που αναμένονται ή υπονοούνται στις μελλοντικές δηλώσεις. Τίποτα σε αυτό το δελτίο τύπου δεν θα πρέπει να θεωρείται ως εκπροσώπηση από οποιοδήποτε άτομο ότι αυτοί οι στόχοι θα επιτευχθούν και δεν αναλαμβάνουμε κανένα καθήκον να ενημερώσουμε τους στόχους μας ή να ενημερώσουμε ή να τροποποιήσουμε οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, στο μέλλον συμβάντα ή άλλα.

Πηγή: Liquidia Corporation

Δημοσιεύτηκε : 2024-08-26 13:54

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά