La FDA américaine accorde une approbation provisoire à la poudre pour inhalation de Yutrepia (tréprostinil) pour les patients souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) et d'hypertension pulmonaire associée à une maladie pulmonaire interstitiel

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Nom générique : tréprostinil Traitement de : l'hypertension artérielle pulmonaire ; Hypertension pulmonaire associée à une maladie pulmonaire interstitielle

États-Unis La FDA accorde une approbation provisoire à la poudre pour inhalation de Yutrepia (tréprostinil) pour les patients souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) et d'hypertension pulmonaire associée à une maladie pulmonaire interstitielle (PH-ILD)

MORRISVILLE, N.C., 19 août 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) -- Liquidia Corporation (NASDAQ : LQDA), une société biopharmaceutique développant des thérapies innovantes pour les patients atteints de maladies cardio-pulmonaires rares, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une approbation provisoire à la poudre pour inhalation Yutrepia™ (tréprostinil). pour traiter les adultes souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) et d'hypertension pulmonaire associée à une maladie pulmonaire interstitielle (PH-ILD). L'approbation provisoire indique que Yutrepia répond à toutes les normes réglementaires en matière de qualité, de sécurité et d'efficacité requises pour l'approbation aux États-Unis, mais doit attendre l'expiration de l'exclusivité réglementaire d'un produit concurrent avant que l'approbation finale puisse être accordée.

Dr. Roger Jeffs, Ph.D., président-directeur général de Liquidia, a déclaré : « Nous sommes heureux que la FDA ait reconnu que notre amendement à la NDA en juillet dernier était approprié, ouvrant ainsi une voie claire vers l'approbation complète de Yutrepia dans le traitement de l'HTAP et de la PH-ILD. Cependant, nous sommes déçus et en désaccord avec la décision de la FDA d'accorder simultanément l'exclusivité réglementaire à United Therapeutics pour Tyvaso DPI qui englobe l'utilisation chronique de pratiquement toute formulation de poudre sèche de tréprostinil dans les indications approuvées pendant une période de trois ans pour sa nouvelle forme posologique. approuvée le 23 mai 2022. Nous prévoyons de prendre des mesures rapides pour contester l'octroi large d'exclusivité réglementaire par la FDA et défendre la possibilité pour les patients d'avoir accès à Yutrepia dans les plus brefs délais possible. »

L'approbation provisoire de Yutrepia est basé sur les résultats de l'essai INSPIRE de phase 3 qui a évalué les patients naïfs de tréprostinil, ainsi que ceux passant à Yutrepia à partir du tréprostinil nébulisé. Il a été démontré que Yutrepia est sûr et bien toléré, quelle que soit l’exposition antérieure du patient au tréprostinil. Les résultats de l'étude INSPIRE ont été publiés dans le Pulmonary Circulation Journal en 2022 et dans le Vascular Pharmacology Journal en 2021. L'approbation de la FDA confirme également que les informations complémentaires liées à la fabrication, aux tests et à la chaîne d'approvisionnement de Yutrepia répondent aux normes réglementaires de qualité et de sécurité dans conformément aux Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF).

Liquidia reste déterminé à répondre aux besoins non satisfaits des patients atteints d'HTAP et de PH-ILD et demandera l'approbation finale de Yutrepia dès que possible.

À propos de l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP)L'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) est une maladie rare, chronique et évolutive causée par un durcissement et un rétrécissement des artères pulmonaires pouvant entraîner une insuffisance cardiaque droite et éventuellement la mort. Actuellement, on estime que 45 000 patients sont diagnostiqués et traités aux États-Unis. Il n'existe actuellement aucun remède contre l'HTAP, les objectifs des traitements existants sont donc de soulager les symptômes, de maintenir ou d'améliorer la classe fonctionnelle, de retarder la progression de la maladie et d'améliorer la qualité de vie.

À propos de l'hypertension pulmonaire associée à une maladie pulmonaire interstitielle (PH-ILD)L'hypertension pulmonaire (PH) associée à une maladie pulmonaire interstitielle (ILD) comprend un ensemble diversifié de jusqu'à 150 maladies pulmonaires différentes, y compris les maladies pulmonaires interstitielles. fibrose pulmonaire, pneumopathie d'hypersensibilité chronique, PID liée à une maladie du tissu conjonctif et fibrose pulmonaire chronique avec emphysème (CPFE), entre autres. Tout niveau d'HTP chez les patients ILD est associé à une faible survie à 3 ans. Une estimation actuelle de la prévalence de l'ILD-PH aux États-Unis est supérieure à 60 000 patients, bien que la taille de la population dans bon nombre de ces maladies sous-jacentes de l'ILD ne soit pas encore connue en raison de facteurs tels que le sous-diagnostic et l'absence de traitements approuvés jusqu'en mars 2021, date à laquelle le tréprostinil inhalé a été approuvé pour la première fois pour cette indication.

À propos de la poudre pour inhalation Yutrepia™ (tréprostinil) Yutrepia est une formulation de poudre sèche inhalée de tréprostinil administrée par un moyen pratique, sans effort, de la taille d'une paume. appareil. Yutrepia a été conçu à l'aide de la technologie PRINT® de Liquidia, qui permet le développement de particules médicamenteuses de taille, de forme et de composition précises et uniformes, et conçues pour améliorer le dépôt dans les poumons après une inhalation orale. Liquidia a terminé INSPIRE, ou Investigation of the Safety and Pharmacology of Dry Powder Inhalation of Treprostinil, une étude clinique ouverte et multicentrique de phase 3 sur Yutrepia chez des patients diagnostiqués avec une HTAP qui n'ont jamais reçu de tréprostinil inhalé ou qui sont en transition depuis Tyvaso. ® (tréprostinil nébulisé). Yutrepia est actuellement étudié dans le cadre de l'essai ASCENT, une étude prospective multicentrique ouverte visant à évaluer l'innocuité et la tolérance du tréprostinil inhalé en poudre sèche dans l'hypertension pulmonaire, dans le but d'éclairer le profil de posologie et de tolérabilité de Yutrepia chez les patients atteints de PH-ILD. Yutrepia était auparavant appelé LIQ861 dans les études expérimentales.

À propos de Liquidia CorporationLiquidia Corporation est une société biopharmaceutique développant des thérapies innovantes pour les patients atteints de maladies cardiopulmonaires rares. L’objectif actuel de la société s’étend au développement et à la commercialisation de produits contre l’hypertension pulmonaire et à d’autres applications de sa technologie exclusive PRINT®. PRINT a permis la création du principal candidat de Liquidia, la poudre pour inhalation Yutrepia™ (tréprostinil), un médicament expérimental pour le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) et de l'hypertension pulmonaire associée à la maladie pulmonaire interstitielle (PH-ILD). La société développe également L606, une formulation expérimentale de tréprostinil à libération prolongée administrée deux fois par jour avec un nébuliseur de nouvelle génération, et commercialise actuellement du tréprostinil injectable générique pour le traitement de l'HTAP. Pour en savoir plus sur Liquidia, veuillez visiter www.liquidia.com.

Tyvaso® est une marque déposée de United Therapeutics Corporation.

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Source : Liquidia Corporation

Publié : 2024-08-26 13:54

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