La FDA statunitense concede l'approvazione provvisoria di Yutrepia (treprostinil) polvere per inalazione per pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) e ipertensione polmonare associata a malattia polmonare interstiziale (PH-ILD)

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Nome generico: treprostinil Trattamento per: Ipertensione arteriosa polmonare; Ipertensione polmonare associata a malattia polmonare interstiziale

Stati Uniti La FDA concede l'approvazione provvisoria di Yutrepia (treprostinil) polvere per inalazione per pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) e ipertensione polmonare associata a malattia polmonare interstiziale (PH-ILD)

MORRISVILLE, N.C., 19 agosto 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) -- Liquidia Corporation (NASDAQ: LQDA), una società biofarmaceutica che sviluppa terapie innovative per pazienti affetti da malattie cardiopolmonari rare, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione provvisoria della polvere per inalazione Yutrepia™ (treprostinil). per il trattamento di adulti affetti da ipertensione arteriosa polmonare (PAH) e ipertensione polmonare associata a malattia polmonare interstiziale (PH-ILD). L'approvazione provvisoria indica che Yutrepia ha soddisfatto tutti gli standard normativi di qualità, sicurezza ed efficacia richiesti per l'approvazione negli Stati Uniti, ma deve attendere la scadenza dell'esclusività normativa di un prodotto concorrente prima che possa essere concessa l'approvazione definitiva.

Il dott. Roger Jeffs, Ph.D., amministratore delegato di Liquidia, ha dichiarato: “Siamo lieti che la FDA abbia concordato che il nostro emendamento alla NDA dello scorso luglio fosse corretto, fornendo un percorso chiaro verso la piena approvazione di Yutrepia sia nella PAH che nella PH-ILD. Tuttavia, siamo delusi e non siamo d'accordo con la decisione della FDA di concedere contemporaneamente l'esclusività normativa a United Therapeutics per Tyvaso DPI che comprende l'uso cronico essenzialmente di qualsiasi formulazione in polvere secca di treprostinil nelle indicazioni approvate per un periodo di tre anni per la sua nuova forma di dosaggio approvato il 23 maggio 2022. Prevediamo di agire rapidamente per contestare l'ampia concessione di esclusività normativa da parte della FDA e difendere la possibilità per i pazienti di avere accesso a Yutrepia con il minor ritardo possibile."

L'approvazione provvisoria di Yutrepia si basa sui risultati dello studio di fase 3 INSPIRE che ha valutato i pazienti naïve al trattamento con treprostinil, nonché quelli in transizione a Yutrepia da treprostinil nebulizzato. Yutrepia si è dimostrato sicuro e ben tollerato indipendentemente dalla precedente esposizione del paziente al treprostinil. I risultati dello studio INSPIRE sono stati pubblicati sul Pulmonary Circulation Journal nel 2022 e sul Vascular Pharmacology Journal nel 2021. L'approvazione della FDA conferma inoltre che le informazioni di supporto relative alla produzione, ai test e alla catena di fornitura di Yutrepia soddisfano gli standard normativi di qualità e sicurezza in conformità con le buone pratiche di fabbricazione (GMP).

Liquidia resta impegnata ad affrontare le esigenze insoddisfatte dei pazienti con PAH e PH-ILD e cercherà l'approvazione finale di Yutrepia il prima possibile.

Informazioni sull'ipertensione arteriosa polmonare (PAH)L'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) è una malattia rara, cronica e progressiva causata dall'indurimento e dal restringimento delle arterie polmonari che può portare all'insufficienza cardiaca destra e infine alla morte. Attualmente, si stima che negli Stati Uniti vengano diagnosticati e curati circa 45.000 pazienti. Attualmente non esiste una cura per la PAH, quindi gli obiettivi dei trattamenti esistenti sono alleviare i sintomi, mantenere o migliorare la classe funzionale, ritardare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita.

Informazioni sull'ipertensione polmonare associata a malattia polmonare interstiziale (PH-ILD)L'ipertensione polmonare (PH) associata a malattia polmonare interstiziale (ILD) comprende una raccolta diversificata di fino a 150 diverse malattie polmonari, comprese le malattie interstiziali fibrosi polmonare, polmonite da ipersensibilità cronica, ILD correlata alla malattia del tessuto connettivo e fibrosi polmonare cronica con enfisema (CPFE), tra gli altri. Qualsiasi livello di PH nei pazienti con ILD è associato a una scarsa sopravvivenza a 3 anni. Una stima attuale della prevalenza di PH-ILD negli Stati Uniti è superiore a 60.000 pazienti, sebbene la dimensione della popolazione in molte di queste malattie ILD sottostanti non sia ancora nota a causa di fattori tra cui la sottodiagnosi e la mancanza di trattamenti approvati fino a marzo 2021, quando il treprostinil per via inalatoria era approvato per la prima volta per questa indicazione.

Informazioni su Yutrepia™ (treprostinil) polvere per inalazioneYutrepia è una formulazione in polvere secca per inalazione di treprostinil erogata attraverso un comodo dispositivo a basso sforzo, grande quanto un palmo di mano. dispositivo. Yutrepia è stato progettato utilizzando la tecnologia PRINT® di Liquidia, che consente lo sviluppo di particelle di farmaco precise e uniformi in termini di dimensioni, forma e composizione e progettate per una migliore deposizione nel polmone dopo l’inalazione orale. Liquidia ha completato INSPIRE, o Investigation of the Safety and Pharmacology of Dry Powder Inhalation of Treprostinil, uno studio clinico di fase 3, multicentrico e in aperto su Yutrepia in pazienti con diagnosi di PAH che non erano mai stati trattati con treprostinil per via inalatoria o che stanno passando da Tyvaso ® (treprostinil nebulizzato). Yutrepia è attualmente oggetto di studio nello studio ASCENT, uno studio multicentrico prospettico in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità del treprostinil inalato in polvere secca nell'ipertensione polmonare, con l'obiettivo di fornire informazioni sul dosaggio e sul profilo di tollerabilità di Yutrepia nei pazienti con PH-ILD. Yutrepia era precedentemente denominata LIQ861 negli studi sperimentali.

Informazioni su Liquidia CorporationLiquidia Corporation è un'azienda biofarmaceutica che sviluppa terapie innovative per pazienti affetti da malattie cardiopolmonari rare. L’attuale focus dell’azienda spazia dallo sviluppo e dalla commercializzazione di prodotti per l’ipertensione polmonare e altre applicazioni della sua tecnologia brevettata PRINT®. PRINT ha consentito la creazione del candidato principale di Liquidia, la polvere per inalazione Yutrepia™ (treprostinil), un farmaco sperimentale per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (PAH) e dell’ipertensione polmonare associata a malattia polmonare interstiziale (PH-ILD). L'azienda sta inoltre sviluppando L606, una formulazione sperimentale di treprostinil a rilascio prolungato somministrata due volte al giorno con un nebulizzatore di nuova generazione, e attualmente commercializza Treprostinil generico iniettabile per il trattamento della PAH. Per ulteriori informazioni su Liquidia, visitare www.liquidia.com.

Tyvaso® è un marchio registrato di United Therapeutics Corporation.

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Fonte: Liquidia Corporation

Pubblicato : 2024-08-26 13:54

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