米国FDA、肺動脈性肺高血圧症（PAH）および間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）患者向けにユトレピア（トレプロスチニル）吸入粉末の暫定承認を付与

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一般名: トレプロスチニル治療法: 肺動脈性肺高血圧症。間質性肺疾患に伴う肺高血圧症

米国FDA、肺動脈性肺高血圧症 (PAH) および間質性肺疾患に伴う肺高血圧症 (PH-ILD) の患者向けにユトレピア (トレプロスチニル) 吸入粉末の暫定承認を付与

ノースカロライナ州モーリスビル、2024 年 8 月 19 日 (グローブニュースワイヤー) -- 希少心肺疾患患者のための革新的な治療法を開発するバイオ医薬品会社リキディア コーポレーション (NASDAQ: LQDA) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) がユトレピア™ (トレプロスチニル) 吸入粉末の暫定承認を与えたと発表しました。肺動脈性肺高血圧症（PAH）および間質性肺疾患に伴う肺高血圧症（PH-ILD）の成人を治療します。暫定承認は、ユートレピアが米国での承認に必要な品質、安全性、有効性に関するすべての規制基準を満たしていることを示しますが、最終承認が得られる前に、競合製品の規制上の独占権の期限が切れるまで待つ必要があります。

博士。リクイディア最高経営責任者ロジャー・ジェフス博士は次のように述べた。「昨年7月のNDA修正が適切であったとFDAが同意し、PAHとPH-ILDの両方でユトレピアの完全承認に向けた明確な道筋がついたことを嬉しく思います。」しかし、我々は、新しい剤形の承認された適応症における基本的にあらゆるトレプロスチニルの乾燥粉末製剤の慢性使用を含む、ティバソDPIに対する規制上の独占権を同時にユナイテッド・セラピューティクスに与えるというFDAの決定には失望しており、同意できない。 2022 年 5 月 23 日に承認されました。私たちは、FDA による広範な規制上の独占権に異議を唱え、患者が最小限の遅延でユトレピアにアクセスできるようにするために迅速な行動を起こす予定です。」

仮承認ユトレピアの評価は、トレプロスチニルの投与歴のない患者、および噴霧トレプロスチニルからユトレピアに移行する患者を評価した第 3 相 INSPIRE 試験の結果に基づいています。ユトレピアは、患者の以前のトレプロスチニル曝露に関係なく、安全で忍容性が高いことが示されました。 INSPIRE 研究の結果は、2022 年に肺循環ジャーナルに、2021 年に血管薬理学ジャーナルに掲載されました。FDA の承認により、ユトレピアの製造、試験、サプライチェーンに関連する裏付け情報が、米国の品質と安全性に関する規制基準を満たしていることも確認されました。適正製造基準 (GMP) に準拠しています。

リクディアは、PAH および PH-ILD 患者の満たされていないニーズに対処することに引き続き取り組んでおり、できるだけ早期にユトレピアの最終承認を求める予定です。

肺動脈高血圧症 (PAH) について > 肺動脈性高血圧症 (PAH) は、肺動脈の硬化と狭窄によって引き起こされる稀な慢性進行性疾患で、右心不全を引き起こし、最終的には死に至る可能性があります。現在、米国では推定 45,000 人の患者が診断され、治療を受けています。現在、PAH を治療する方法はありません。そのため、既存の治療法の目標は、症状を軽減し、機能クラスを維持または改善し、病気の進行を遅らせ、生活の質を向上させることです。

間質性肺疾患 (PH-ILD) に伴う肺高血圧症 (PH-ILD) について間質性肺疾患 (ILD) に伴う肺高血圧症 (PH) には、間質性肺疾患を含む最大 150 種類の異なる肺疾患の多様なコレクションが含まれます。肺線維症、慢性過敏性肺炎、膠原病関連ILD、肺気腫を伴う慢性肺線維症（CPFE）などが挙げられます。 ILD患者におけるPHのレベルはいずれも、3年生存率の低下と関連しています。米国におけるPH-ILD有病率の現在の推定値は60,000人以上であるが、これらの基礎的ILD疾患の多くの人口規模は、過少診断や承認された治療法の不足などの要因により、吸入トレプロスチニルが使用される2021年3月まではまだ不明である。

ユトレピア™ (トレプロスチニル) 吸入粉末についてユトレピアは、便利で労力がかからない手のひらサイズのトレプロスチニルの吸入乾燥粉末製剤です。デバイス。 Yutrepia は、Liquidia の PRINT® 技術を使用して設計されました。この技術により、サイズ、形状、組成が正確かつ均一で、経口吸入後の肺への沈着が促進されるように設計された薬物粒子の開発が可能になります。リクディアは、トレプロスチニル吸入の経験がない、またはティバソから移行中の PAH と診断された患者を対象としたユトレピアの非盲検多施設共同第 3 相臨床試験である INSPIRE（トレプロスチニルの乾燥粉末吸入の安全性と薬理学の調査）を完了しました。 ® (噴霧トレプロスチニル)。ユトレピアは現在、肺高血圧症における乾燥粉末吸入トレプロスチニルの安全性と忍容性を評価する非盲検前向き多施設共同研究であるASCENT試験で研究が行われており、その目的は、PH-ILD患者におけるユトレピアの用量と忍容性プロファイルを知らせることである。ユトレピアは、以前の調査研究では LIQ861 と呼ばれていました。

Liquidia Corporation についてLiquidia Corporation は、希少な心肺疾患の患者のための革新的な治療法を開発しているバイオ医薬品会社です。同社は現在、肺高血圧症における製品の開発と商品化、および独自の PRINT® テクノロジーのその他の応用に注力しています。 PRINT により、Liquidia の主要候補である Yutrepia™ (トレプロスチニル) 吸入粉末、肺動脈性肺高血圧症 (PAH) および間質性肺疾患に伴う肺高血圧症 (PH-ILD) の治療のための治験薬の作成が可能になりました。 同社はまた、次世代ネブライザーで 1 日 2 回投与されるトレプロスチニルの治験用徐放性製剤である L606 の開発も行っており、現在 PAH 治療用のジェネリック トレプロスチニル注射剤を販売しています。 Liquidia について詳しくは、www.liquidia.com をご覧ください。

Tyvaso® は United Therapeutics Corporation の登録商標です。

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出典: Liquidia Corporation

投稿しました : 2024-08-26 13:54

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