Amerikaanse FDA verleent voorlopige goedkeuring van Yutrepia (treprostinil) inhalatiepoeder voor patiënten met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) en pulmonale hypertensie geassocieerd met interstitiële longziekte (PH-ILD)

Volg Drugslib op

Generieke naam: treprostinil Behandeling voor: Pulmonale arteriële hypertensie; Pulmonale hypertensie geassocieerd met interstitiële longziekte

V.S. FDA verleent voorlopige goedkeuring van Yutrepia (treprostinil) inhalatiepoeder voor patiënten met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) en pulmonale hypertensie geassocieerd met interstitiële longziekte (PH-ILD)

MORRISVILLE, N.C., 19 augustus 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) -- Liquidia Corporation (NASDAQ: LQDA), een biofarmaceutisch bedrijf dat innovatieve therapieën ontwikkelt voor patiënten met zeldzame hart- en vaatziekten, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voorlopige goedkeuring heeft verleend aan Yutrepia™ (treprostinil) inhalatiepoeder voor de behandeling van volwassenen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) en pulmonale hypertensie geassocieerd met interstitiële longziekte (PH-ILD). Voorlopige goedkeuring geeft aan dat Yutrepia heeft voldaan aan alle wettelijke normen voor kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid die vereist zijn voor goedkeuring in de Verenigde Staten, maar moet wachten op het verstrijken van de regelgevende exclusiviteit van een concurrerend product voordat definitieve goedkeuring kan worden verleend.

Dr. Roger Jeffs, Ph.D., Chief Executive Officer van Liquidia, zei: “We zijn blij dat de FDA ermee instemde dat ons NDA-amendement van afgelopen juli juist was en een duidelijk pad bood naar volledige goedkeuring van Yutrepia in zowel PAH als PH-ILD. We zijn echter teleurgesteld en zijn het niet eens met het besluit van de FDA om tegelijkertijd regelgevende exclusiviteit te verlenen aan United Therapeutics voor Tyvaso DPI, dat chronisch gebruik omvat van vrijwel elke droge poederformulering van treprostinil in de goedgekeurde indicaties voor een periode van drie jaar voor de nieuwe doseringsvorm. goedgekeurd op 23 mei 2022. We zijn van plan snel actie te ondernemen om de brede toekenning van regelgevende exclusiviteit van de FDA aan te vechten en de mogelijkheid voor patiënten om toegang te krijgen tot Yutrepia te verdedigen met de minst mogelijke vertraging.”

De voorlopige goedkeuring van Yutrepia is gebaseerd op bevindingen uit de Fase 3 INSPIRE-studie waarin patiënten werden geëvalueerd die naïef waren voor treprostinil, evenals degenen die overgingen van treprostinil naar Yutrepia. Yutrepia bleek veilig te zijn en goed te worden verdragen, ongeacht de eerdere blootstelling van een patiënt aan treprostinil. De resultaten van het INSPIRE-onderzoek zijn in 2022 gepubliceerd in het Pulmonary Circulation Journal en in 2021 in het Vascular Pharmacology Journal. De goedkeuring van de FDA bevestigt ook dat de ondersteunende informatie met betrekking tot de productie, het testen en de toeleveringsketen van Yutrepia voldoet aan de wettelijke normen voor kwaliteit en veiligheid in in overeenstemming met Good Manufacturing Practices (GMP).

Liquidia blijft zich inzetten voor het aanpakken van de onvervulde behoeften van PAH- en PH-ILD-patiënten en zal zo snel mogelijk om definitieve goedkeuring van Yutrepia vragen.

Over Pulmonale Arteriële Hypertensie (PAH) >Pulmonale arteriële hypertensie (PAH) is een zeldzame, chronische, progressieve ziekte die wordt veroorzaakt door verharding en vernauwing van de longslagaders en kan leiden tot rechterhartfalen en uiteindelijk de dood. Momenteel worden in de Verenigde Staten naar schatting 45.000 patiënten gediagnosticeerd en behandeld. Er is momenteel geen remedie voor PAH, dus de doelstellingen van de bestaande behandelingen zijn het verlichten van de symptomen, het behouden of verbeteren van de functionele klasse, het vertragen van de ziekteprogressie en het verbeteren van de kwaliteit van leven.

Over pulmonale hypertensie geassocieerd met interstitiële longziekte (PH-ILD)Pulmonale hypertensie (PH) geassocieerd met interstitiële longziekte (ILD) omvat een gevarieerde verzameling van maximaal 150 verschillende longziekten, waaronder interstitiële longziekten onder andere longfibrose, chronische overgevoeligheidspneumonitis, bindweefselziekte-gerelateerde ILD en chronische longfibrose met emfyseem (CPFE). Elk niveau van PH bij ILD-patiënten wordt geassocieerd met een slechte driejaarsoverleving. Een huidige schatting van de prevalentie van PH-ILD in de Verenigde Staten bedraagt ​​meer dan 60.000 patiënten, hoewel de populatiegrootte van veel van deze onderliggende ILD-ziekten nog niet bekend is vanwege factoren als onderdiagnose en gebrek aan goedgekeurde behandelingen tot maart 2021, toen geïnhaleerd treprostinil werd vrijgegeven. voor het eerst goedgekeurd voor deze indicatie.

Over Yutrepia™ (treprostinil) inhalatiepoederYutrepia is een geïnhaleerde droge poederformulering van treprostinil, toegediend via een handig, weinig inspanning, handpalmformaat apparaat. Yutrepia is ontworpen met behulp van de PRINT®-technologie van Liquidia, die de ontwikkeling mogelijk maakt van medicijndeeltjes die nauwkeurig en uniform zijn qua grootte, vorm en samenstelling, en die zijn ontworpen voor verbeterde afzetting in de longen na orale inhalatie. Liquidia heeft INSPIRE, of Investigation of the Safety and Pharmacology of Dry Powder Inhalation of Treprostinil, afgerond, een open-label, multicenter fase 3 klinische studie naar Yutrepia bij patiënten met de diagnose PAH die naïef zijn voor geïnhaleerd treprostinil of die overstappen van Tyvaso ® (verneveld treprostinil). Yutrepia wordt momenteel bestudeerd in de ASCENT-studie, een open-label prospectieve multicentrische studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van droogpoeder-geïnhaleerd treprostinil bij pulmonale hypertensie te evalueren, met als doel informatie te verschaffen over het doserings- en verdraagbaarheidsprofiel van Yutrepia bij patiënten met PH-ILD. Yutrepia werd in onderzoeksstudies eerder LIQ861 genoemd.

Over Liquidia CorporationLiquidia Corporation is een biofarmaceutisch bedrijf dat innovatieve therapieën ontwikkelt voor patiënten met zeldzame hart- en vaatziekten. De huidige focus van het bedrijf omvat de ontwikkeling en commercialisering van producten op het gebied van pulmonale hypertensie en andere toepassingen van de eigen PRINT®-technologie. PRINT maakte de creatie mogelijk van Liquidia’s hoofdkandidaat, Yutrepia™ (treprostinil) inhalatiepoeder, een onderzoeksgeneesmiddel voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH) en pulmonale hypertensie geassocieerd met interstitiële longziekte (PH-ILD). Het bedrijf ontwikkelt ook L606, een onderzoeksformulering van treprostinil met verlengde afgifte, tweemaal daags toegediend met een vernevelaar van de volgende generatie, en brengt momenteel generieke Treprostinil-injectie op de markt voor de behandeling van PAK. Ga voor meer informatie over Liquidia naar www.liquidia.com.

Tyvaso® is een geregistreerd handelsmerk van United Therapeutics Corporation.

Waarschuwende verklaringen met betrekking tot toekomstgerichte verklaringenDit persbericht kan toekomstgerichte verklaringen bevatten in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit persbericht, met uitzondering van verklaringen van historische feiten, inclusief verklaringen over onze toekomstige bedrijfsresultaten en financiële positie, onze strategische en financiële initiatieven, onze bedrijfsstrategie en -plannen en onze doelstellingen voor toekomstige activiteiten, zijn toekomstgerichte verklaringen. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen, inclusief verklaringen met betrekking tot klinische onderzoeken, klinische onderzoeken en ander klinisch werk (inclusief de financiering daarvoor, verwachte patiënteninschrijving, veiligheidsgegevens, onderzoeksgegevens, onderzoeksresultaten, timing of bijbehorende kosten), regelgevende aanvragen en gerelateerde inhoud van indieningen en tijdlijnen, inclusief de mogelijkheid voor definitieve goedkeuring door de FDA van de geheimhoudingsverklaring voor Yutrepia, de tijdlijn of uitkomst met betrekking tot octrooigeschillen bij de Amerikaanse districtsrechtbank voor het district Delaware of inter partes herzieningsprocedures gevoerd bij de PTAB of andere rechtszaken ingesteld door United Therapeutics of anderen, inclusief het herhalen of in beroep gaan tegen beslissingen in dergelijke procedures, de uitgifte van patenten door de USPTO en ons vermogen om onze strategische of financiële initiatieven uit te voeren, brengen aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich mee en de werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die hierin worden uitgedrukt of geïmpliceerd. De gunstige beslissingen van rechtbanken of andere tribunalen zijn niet bepalend voor de uitkomst van het beroep of de herhaling van de beslissingen. De woorden ‘anticiperen’, ‘geloven’, ‘doorgaan’, ‘kunnen’, ‘schatten’, ‘verwachten’, ‘van plan zijn’, ‘kunnen’, ‘plannen’, ‘potentieel’, ‘voorspellen’, ‘projecteren’ ‘zouden’, ‘doel’, ‘zou’ en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om toekomstgerichte verklaringen te identificeren. We hebben deze toekomstgerichte verklaringen grotendeels gebaseerd op onze huidige verwachtingen en projecties over toekomstige gebeurtenissen en financiële trends waarvan we denken dat ze van invloed kunnen zijn op onze financiële toestand, bedrijfsresultaten, bedrijfsstrategie, bedrijfsactiviteiten en doelstellingen op de korte en lange termijn en financiële doelstellingen. behoeften. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn onderhevig aan een aantal risico's die zijn besproken in onze documenten bij de SEC, evenals aan een aantal onzekerheden en veronderstellingen. Bovendien opereren we in een zeer competitieve en snel veranderende omgeving en kent onze sector inherente risico's. Van tijd tot tijd duiken er nieuwe risico’s op. Het is voor ons management niet mogelijk om alle risico’s te voorspellen, noch kunnen we de impact van alle factoren op ons bedrijf inschatten, noch de mate waarin een factor, of combinatie van factoren, ertoe kan leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die zijn opgenomen in enige toekomstvoorspelling. -achtige uitspraken die we kunnen doen. In het licht van deze risico's, onzekerheden en veronderstellingen is het mogelijk dat de toekomstige gebeurtenissen die in dit persbericht worden besproken niet zullen plaatsvinden en dat de werkelijke resultaten wezenlijk en nadelig kunnen verschillen van de verwachte of geïmpliceerde resultaten in de toekomstgerichte verklaringen. Niets in dit persbericht mag worden beschouwd als een verklaring van wie dan ook dat deze doelstellingen zullen worden bereikt, en wij nemen geen plicht op ons om onze doelstellingen bij te werken of enige toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te wijzigen, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige evenementen of anderszins.

Bron: Liquidia Corporation

Geplaatst : 2024-08-26 13:54

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden