Amerykańska FDA wstępnie zatwierdziła proszek do inhalacji Yutrepia (treprostinil) dla pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym (PAH) i nadciśnieniem płucnym związanym ze śródmiąższową chorobą płuc (PH-ILD)

Śledź Drugslib na

Nazwa ogólna: treprostinil Leczenie: tętniczego nadciśnienia płucnego; Nadciśnienie płucne związane ze śródmiąższową chorobą płuc

USA FDA udziela wstępnego zatwierdzenia proszku do inhalacji jutrepii (treprostinil) dla pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym (PAH) i nadciśnieniem płucnym związanym ze śródmiąższową chorobą płuc (PH-ILD)

MORRISVILLE, NC, 19 sierpnia 2024 r. ( GLOBE NEWSWIRE) — Liquidia Corporation (NASDAQ: LQDA), firma biofarmaceutyczna opracowująca innowacyjne terapie dla pacjentów z rzadką chorobą sercowo-płucną, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) udzieliła wstępnego zatwierdzenia proszku do inhalacji Yutrepia™ (treprostinil). w leczeniu dorosłych z tętniczym nadciśnieniem płucnym (PAH) i nadciśnieniem płucnym związanym ze śródmiąższową chorobą płuc (PH-ILD). Wstępne zatwierdzenie wskazuje, że firma Yutrepia spełniła wszystkie standardy regulacyjne dotyczące jakości, bezpieczeństwa i skuteczności wymagane do zatwierdzenia w Stanach Zjednoczonych, ale przed wydaniem ostatecznego zatwierdzenia musi poczekać na wygaśnięcie wyłączności regulacyjnej konkurencyjnego produktu.

Dr. Doktor Roger Jeffs, dyrektor generalny Liquidia, powiedział: „Jesteśmy zadowoleni, że FDA zgodziła się, że nasza poprawka do NDA z lipca ubiegłego roku była właściwa, zapewniając jasną drogę do pełnego zatwierdzenia produktu Yutrepia zarówno w przypadku WWA, jak i PH-ILD. Jednakże jesteśmy rozczarowani i nie zgadzamy się z decyzją FDA o jednoczesnym przyznaniu firmie United Therapeutics wyłączności regulacyjnej na produkt Tyvaso DPI, który obejmuje przewlekłe stosowanie zasadniczo dowolnej postaci treprostinilu w postaci suchego proszku w zatwierdzonych wskazaniach przez okres trzech lat w przypadku nowej postaci treprostinilu zatwierdzono 23 maja 2022 r. Planujemy podjąć szybkie działania, aby zakwestionować szerokie przyznanie przez FDA wyłączności regulacyjnej i bronić możliwości dostępu pacjentów do leku Yutrepia z możliwie najmniejszym opóźnieniem.”

Wstępna zgoda Yutrepia opiera się na wynikach badania III fazy INSPIRE, w którym oceniano pacjentów, którzy nie otrzymywali wcześniej treprostinilu, a także tych, którzy przestawiali się na produkt Yutrepia z treprostinilu w nebulizacji. Wykazano, że lek Yutrepia jest bezpieczny i dobrze tolerowany niezależnie od wcześniejszej ekspozycji pacjenta na treprostinil. Wyniki badania INSPIRE opublikowano w Pulmonary Circulation Journal w 2022 r. i Vascular Pharmacology Journal w 2021 r. Zatwierdzenie FDA potwierdza również, że informacje dodatkowe dotyczące produkcji, testowania i łańcucha dostaw produktu Yutrepia spełniają regulacyjne standardy jakości i bezpieczeństwa w zgodnie z Dobrymi Praktykami Produkcyjnymi (GMP).

Liquidia w dalszym ciągu angażuje się w zaspokajanie niezaspokojonych potrzeb pacjentów z TNP i PH-ILD i tak szybko, jak to możliwe, będzie starała się uzyskać ostateczną zgodę na lek Yutrepia.

Informacje o tętniczym nadciśnieniu płucnym (PAH)Tętnicze nadciśnienie płucne (PAH) to rzadka, przewlekła, postępująca choroba spowodowana stwardnieniem i zwężeniem tętnic płucnych, która może prowadzić do prawej niewydolności serca i ostatecznie do śmierci. Obecnie w Stanach Zjednoczonych diagnozuje się i leczy około 45 000 pacjentów. Obecnie nie ma leku na TNP, dlatego celem istniejących metod leczenia jest złagodzenie objawów, utrzymanie lub poprawa klasy funkcjonalnej, opóźnienie postępu choroby i poprawa jakości życia.

Informacje o nadciśnieniu płucnym związanym z śródmiąższową chorobą płuc (PH-ILD)Nadciśnienie płucne (PH) związane ze śródmiąższową chorobą płuc (ILD) obejmuje różnorodny zbiór aż 150 różnych chorób płuc, w tym śródmiąższową chorobę płuc zwłóknienie płuc, przewlekłe nadwrażliwe zapalenie płuc, ILD związana z chorobą tkanki łącznej i przewlekłe zwłóknienie płuc z rozedmą płuc (CPFE). Każdy poziom PH u pacjentów z ILD wiąże się ze słabym 3-letnim przeżyciem. Aktualne szacunki częstości występowania PH-ILD w Stanach Zjednoczonych przekraczają 60 000 pacjentów, chociaż wielkość populacji wielu z tych chorób podstawowych ILD nie jest jeszcze znana ze względu na takie czynniki, jak niezdiagnozowanie i brak zatwierdzonych metod leczenia do marca 2021 r., kiedy to wziewny treprostinil został po raz pierwszy zatwierdzony dla tego wskazania.

Informacje o proszku do inhalacji Yutrepia™ (treprostinil)Yutrepia to wziewny preparat w postaci suchego proszku treprostinilu dostarczany za pomocą wygodnej, niewymagającej wysiłku kapsułki wielkości dłoni urządzenie. Yutrepię zaprojektowano przy użyciu technologii PRINT® firmy Liquidia, która umożliwia opracowywanie cząstek leku o precyzyjnych i jednolitych rozmiarach, kształcie i składzie, zaprojektowanych w sposób zapewniający lepsze osadzanie się w płucach po inhalacji doustnej. Firma Liquidia ukończyła INSPIRE, czyli badanie bezpieczeństwa i farmakologii suchego proszku do inhalacji treprostinilu, otwarte, wieloośrodkowe badanie kliniczne III fazy dotyczące produktu Yutrepia u pacjentów ze zdiagnozowanym TNP, którzy nie stosowali wcześniej treprostinilu wziewnego lub którzy przechodzą z leczenia Tyvaso ® (nebulizowany treprostinil). Lek Yutrepia jest obecnie badany w badaniu ASCENT, otwartym prospektywnym wieloośrodkowym badaniu mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji treprostinilu wziewnego w postaci suchego proszku w leczeniu nadciśnienia płucnego, którego celem jest określenie profilu dawkowania i tolerancji leku Yutrepia u pacjentów z PH-ILD. W badaniach eksperymentalnych Yutrepię określano wcześniej jako LIQ861.

O Liquidia CorporationLiquidia Corporation to firma biofarmaceutyczna opracowująca innowacyjne terapie dla pacjentów z rzadką chorobą sercowo-płucną. Obecna działalność firmy obejmuje rozwój i komercjalizację produktów stosowanych w nadciśnieniu płucnym oraz inne zastosowania autorskiej technologii PRINT®. PRINT umożliwił stworzenie głównego kandydata firmy Liquidia, proszku do inhalacji Yutrepia™ (treprostinil), leku eksperymentalnego do leczenia tętniczego nadciśnienia płucnego (PAH) i nadciśnienia płucnego związanego ze śródmiąższową chorobą płuc (PH-ILD). Firma opracowuje także L606, eksperymentalny preparat treprostinilu o przedłużonym uwalnianiu, podawany dwa razy dziennie za pomocą nebulizatora nowej generacji, a obecnie oferuje generyczny Treprostinil do wstrzykiwań do leczenia TNP. Aby dowiedzieć się więcej o Liquidii, odwiedź stronę www.liquidia.com.

Tyvaso® jest zastrzeżonym znakiem towarowym firmy United Therapeutics Corporation.

Ostrzeżenia ostrzegawcze dotyczące stwierdzeń dotyczących przyszłościNiniejsza informacja prasowa może zawierać stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Wszystkie oświadczenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, inne niż oświadczenia fakty historyczne, w tym stwierdzenia dotyczące naszych przyszłych wyników operacyjnych i sytuacji finansowej, naszych inicjatyw strategicznych i finansowych, naszej strategii i planów biznesowych oraz naszych celów w zakresie przyszłej działalności, są stwierdzeniami wybiegającymi w przyszłość. Takie stwierdzenia wybiegające w przyszłość, w tym oświadczenia dotyczące badań klinicznych, badań klinicznych i innych prac klinicznych (w tym ich finansowania, przewidywanej rekrutacji pacjentów, danych dotyczących bezpieczeństwa, danych z badań, wyników badań, harmonogramu lub powiązanych kosztów), wniosków regulacyjnych i powiązanej treści zgłoszeń oraz harmonogramy, w tym możliwość ostatecznego zatwierdzenia przez FDA NDA dla Yutrepii, harmonogram lub wynik postępowania sądowego patentowego w Sądzie Okręgowym Stanów Zjednoczonych dla Okręgu Delaware lub postępowań w sprawie przeglądu inter partes prowadzonego w PTAB lub innego postępowania sądowego wszczętego przez United Therapeutics lub inne, w tym ponowne rozpatrywanie lub odwołania od decyzji w takich postępowaniach, wydawanie patentów przez USPTO i nasza zdolność do realizacji naszych inicjatyw strategicznych lub finansowych, wiążą się ze znacznym ryzykiem i niepewnością, a rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od wyrażonych lub sugerowanych w niniejszym dokumencie. Korzystne orzeczenia sądów lub innych trybunałów nie mają decydującego znaczenia dla wyniku odwołań lub ponownego rozpoznania orzeczeń. Słowa „przewidywać”, „wierzyć”, „kontynuować”, „może”, „szacować”, „oczekiwać”, „zamierzać”, „może”, „planować”, „potencjalny”, „przewidywać”, „projektować” „powinien”, „cel”, „byłby” i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację stwierdzeń wybiegających w przyszłość. Opieramy te stwierdzenia dotyczące przyszłości w dużej mierze na naszych bieżących oczekiwaniach i prognozach dotyczących przyszłych wydarzeń i trendów finansowych, które naszym zdaniem mogą mieć wpływ na naszą sytuację finansową, wyniki operacyjne, strategię biznesową, krótko- i długoterminowe operacje biznesowe oraz cele i wyniki finansowe wymagania. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości są obarczone szeregiem ryzyk omawianych w naszych dokumentach składanych do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, a także szeregiem niepewności i założeń. Co więcej, działamy w bardzo konkurencyjnym i szybko zmieniającym się otoczeniu, a nasza branża wiąże się z nieodłącznym ryzykiem. Co jakiś czas pojawiają się nowe zagrożenia. Nasze kierownictwo nie jest w stanie przewidzieć wszystkich ryzyk, nie możemy też ocenić wpływu wszystkich czynników na naszą działalność ani zakresu, w jakim jakikolwiek czynnik lub kombinacja czynników może spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się istotnie różnić od tych zawartych w jakichkolwiek transakcjach forward -wyglądające oświadczenia, które możemy złożyć. W świetle tych ryzyk, niepewności i założeń przyszłe zdarzenia omówione w niniejszym komunikacie prasowym mogą nie nastąpić, a rzeczywiste wyniki mogą różnić się w sposób istotny i niekorzystny od tych przewidywanych lub sugerowanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Żadnego fragmentu niniejszego komunikatu prasowego nie należy uważać za oświadczenie jakiejkolwiek osoby, że cele te zostaną osiągnięte i nie podejmujemy się obowiązku aktualizowania naszych celów ani aktualizowania lub zmiany jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzenia lub w inny sposób.

Źródło: Liquidia Corporation

Wysłano : 2024-08-26 13:54

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe