FDA din SUA acordă aprobarea provizorie a pudrei de inhalare Yutrepia (treprostinil) pentru pacienții cu hipertensiune arterială pulmonară (HAP) și hipertensiune pulmonară asociată cu boala pulmonară interstițială (PH-ILD)

Urmăriți Drugslib pe

Denumire generică: treprostinil Tratament pentru: Hipertensiune arterială pulmonară; Hipertensiunea pulmonară asociată cu boala pulmonară interstițială

S.U.A. FDA acordă aprobarea provizorie a pudrei de inhalare Yutrepia (treprostinil) pentru pacienții cu hipertensiune arterială pulmonară (HAP) și hipertensiune pulmonară asociată cu boala pulmonară interstițială (PH-ILD)

MORRISVILLE, N.C., 19 august 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) -- Liquidia Corporation (NASDAQ: LQDA), o companie biofarmaceutică care dezvoltă terapii inovatoare pentru pacienții cu boală cardiopulmonară rară, a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acordat aprobarea provizorie a pulberii de inhalare Yutrepia™ (treprostinil) pentru a trata adulții cu hipertensiune arterială pulmonară (HAP) și hipertensiune pulmonară asociată cu boala pulmonară interstițială (PH-ILD). Aprobarea provizorie indică faptul că Yutrepia a îndeplinit toate standardele de reglementare de calitate, siguranță și eficacitate necesare pentru aprobare în Statele Unite, dar trebuie să aștepte expirarea exclusivității de reglementare a unui produs concurent înainte de a putea fi acordată aprobarea finală.

Dr. Roger Jeffs, Ph.D., Chief Executive Officer al Liquidia, a declarat: „Suntem încântați că FDA a fost de acord că modificarea noastră NDA din iulie anul trecut a fost adecvată, oferind o cale clară către aprobarea deplină a Yutrepia atât în ​​PAH, cât și în PH-ILD. Cu toate acestea, suntem dezamăgiți și nu suntem de acord cu decizia FDA de a acorda simultan exclusivitate de reglementare United Therapeutics pentru Tyvaso DPI, care include utilizarea cronică a oricărei formulări de treprostinil sub formă de pulbere uscată în indicațiile aprobate pentru o perioadă de trei ani pentru noua sa formă de dozare. aprobat la 23 mai 2022. Intenționăm să luăm măsuri rapide pentru a contesta acordarea largă de exclusivitate de reglementare de către FDA și pentru a apăra capacitatea pacienților de a avea acces la Yutrepia cu cea mai mică întârziere posibilă.”

Aprobarea provizorie of Yutrepia se bazează pe constatările din studiul de fază 3 INSPIRE, care a evaluat pacienții care nu au primit treprostinil naivi, precum și pe cei care trec la Yutrepia de la treprostinil nebulizat. Yutrepia sa dovedit a fi sigură și bine tolerată, indiferent de expunerea anterioară a pacientului la treprostinil. Rezultatele studiului INSPIRE au fost publicate în Pulmonary Circulation Journal în 2022 și în Vascular Pharmacology Journal în 2021. Aprobarea FDA confirmă, de asemenea, că informațiile de sprijin legate de producția, testarea și lanțul de aprovizionare al Yutrepia îndeplinesc standardele de reglementare pentru calitate și siguranță în în conformitate cu bunele practici de fabricație (GMP).

Liquidia își menține angajamentul de a răspunde nevoilor nesatisfăcute ale pacienților cu HAP și PH-ILD și va solicita aprobarea finală pentru Yutrepia cât mai devreme posibil.

Despre hipertensiunea arterială pulmonară (HAP) Hipertensiunea arterială pulmonară (HAP) este o boală rară, cronică, progresivă, cauzată de întărirea și îngustarea arterelor pulmonare care poate duce la insuficiență cardiacă dreaptă și în cele din urmă la moarte. În prezent, aproximativ 45.000 de pacienți sunt diagnosticați și tratați în Statele Unite. În prezent, nu există un remediu pentru HAP, așa că obiectivele tratamentelor existente sunt ameliorarea simptomelor, menținerea sau îmbunătățirea clasei funcționale, întârzierea progresiei bolii și îmbunătățirea calității vieții.

Despre hipertensiunea pulmonară asociată cu boala pulmonară interstițială (PH-ILD)Hipertensiunea pulmonară (PH) asociată cu boala pulmonară interstițială (ILD) include o colecție diversă de până la 150 de boli pulmonare diferite, inclusiv interstițiale. fibroza pulmonară, pneumonita cronică de hipersensibilitate, ILD legată de boala țesutului conjunctiv și fibroza pulmonară cronică cu emfizem (CPFE), printre altele. Orice nivel de HP la pacienții cu ILD este asociat cu o supraviețuire slabă la 3 ani. O estimare actuală a prevalenței PH-ILD în Statele Unite este mai mare de 60.000 de pacienți, deși dimensiunea populației în multe dintre aceste boli subiacente ILD nu este încă cunoscută din cauza unor factori, inclusiv subdiagnostic și lipsa tratamentelor aprobate până în martie 2021, când a fost inhalat treprostinil. aprobat pentru prima dată pentru această indicație.

Despre Yutrepia™ (treprostinil) Pudra pentru inhalareYutrepia este o formulă de pulbere uscată inhalată de treprostinil, administrată printr-un efort convenabil, cu efort redus, de mărimea palmei. dispozitiv. Yutrepia a fost proiectat folosind tehnologia PRINT® de la Liquidia, care permite dezvoltarea particulelor de medicament care sunt precise și uniforme ca mărime, formă și compoziție și care sunt proiectate pentru o depunere îmbunătățită în plămân după inhalare orală. Liquidia a finalizat INSPIRE, sau Investigarea siguranței și farmacologiei inhalării de pulbere uscată de Treprostinil, un studiu clinic de fază 3, deschis, multicentric, al Yutrepia la pacienții diagnosticați cu HAP care nu au utilizat treprostinil inhalat sau care trec de la Tyvaso. ® (treprostinil nebulizat). Yutrepia este în prezent studiată în studiul ASCENT, un studiu prospectiv multicentric deschis pentru a evalua siguranța și tolerabilitatea treprostinilului inhalat cu pulbere uscată în hipertensiunea pulmonară, cu scopul de a informa profilul de dozare și tolerabilitate al Yutrepia la pacienții cu ILD-PH. Yutrepia a fost menționat anterior ca LIQ861 în studiile de cercetare.

Despre Liquidia CorporationLiquidia Corporation este o companie biofarmaceutică care dezvoltă terapii inovatoare pentru pacienții cu boală cardiopulmonară rară. Obiectivul actual al companiei se întinde pe dezvoltarea și comercializarea de produse pentru hipertensiunea pulmonară și alte aplicații ale tehnologiei sale proprietare PRINT®. PRINT a permis crearea principalului candidat Liquidia, Yutrepia™ (treprostinil), pulbere pentru inhalare, un medicament experimental pentru tratamentul hipertensiunii arteriale pulmonare (HAP) și hipertensiunii pulmonare asociate cu boala pulmonară interstițială (PH-ILD). Compania dezvoltă, de asemenea, L606, o formulă de investigație cu eliberare susținută a treprostinilului administrată de două ori pe zi cu un nebulizator de ultimă generație și comercializează în prezent Treprostinil injectabil generic pentru tratamentul HAP. Pentru a afla mai multe despre Liquidia, vizitați www.liquidia.com.

Tyvaso® este o marcă înregistrată a United Therapeutics Corporation.

Declarații de avertizare cu privire la declarațiile prospectiveAcest comunicat de presă poate include declarații prospective în sensul Actului de reformare a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995. Toate declarațiile conținute în acest comunicat de presă, altele decât declarațiile privind faptele istorice, inclusiv declarațiile privind rezultatele viitoare ale operațiunilor și poziția financiară, inițiativele noastre strategice și financiare, strategia și planurile noastre de afaceri și obiectivele noastre pentru operațiunile viitoare, sunt declarații prospective. Astfel de declarații prospective, inclusiv declarații privind studiile clinice, studiile clinice și alte activități clinice (inclusiv finanțarea acestora, înscrierea anticipată a pacienților, datele privind siguranța, datele studiului, rezultatele studiilor, calendarul sau costurile asociate), aplicațiile de reglementare și conținutul de depunere aferent și termenele, inclusiv potențialul de aprobare finală de către FDA a NDA pentru Yutrepia, calendarul sau rezultatul legat de litigiile privind brevetele în cadrul Tribunalului Districtual din SUA pentru Districtul Delaware sau procedurile de revizuire inter partes desfășurate la PTAB sau alte litigii instituite de United Therapeutics sau altele, inclusiv reaudiri sau contestații ale deciziilor în orice astfel de proceduri, eliberarea de brevete de către USPTO și capacitatea noastră de a executa inițiativele noastre strategice sau financiare, implică riscuri și incertitudini semnificative, iar rezultatele reale ar putea diferi semnificativ de cele exprimate sau implicite aici. Hotărârile favorabile ale instanțelor de judecată sau ale altor tribunale nu sunt determinante pentru rezultatul contestațiilor sau reaudierii hotărârilor. Cuvintele „anticipa”, „crede”, „continuă”, „ar putea”, „estime”, „așteaptă”, „intenționează”, „poate”, „planifica”, „potențial”, „prevăd”, „proiectează” „ar trebui”, „țintă”, „ar” și expresii similare sunt destinate să identifice declarațiile prospective. Ne-am bazat aceste declarații prospective în mare măsură pe așteptările și proiecțiile noastre actuale cu privire la evenimentele viitoare și tendințele financiare despre care credem că ne pot afecta situația financiară, rezultatele operațiunilor, strategia de afaceri, operațiunile și obiectivele și obiectivele de afaceri pe termen scurt și lung. nevoi. Aceste declarații prospective sunt supuse unui număr de riscuri discutate în dosarele noastre la SEC, precum și unui număr de incertitudini și ipoteze. În plus, operăm într-un mediu foarte competitiv și în schimbare rapidă, iar industria noastră are riscuri inerente. Noi riscuri apar din când în când. Nu este posibil ca conducerea noastră să prezică toate riscurile și nici nu putem evalua impactul tuturor factorilor asupra afacerii noastre sau măsura în care orice factor sau combinație de factori poate face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele conținute în orice viitor. -declarații de aspect pe care le putem face. În lumina acestor riscuri, incertitudini și ipoteze, evenimentele viitoare discutate în acest comunicat de presă pot să nu aibă loc și rezultatele reale ar putea diferi în mod semnificativ și negativ de cele anticipate sau implicate în declarațiile prospective. Nimic din acest comunicat de presă nu trebuie privit ca o declarație de către nicio persoană că aceste obiective vor fi atinse și nu ne asumăm nicio obligație de a ne actualiza obiectivele sau de a actualiza sau modifica orice declarații prospective, fie ca urmare a unor noi informații, a unor informații viitoare. evenimente sau altfel.

Sursa: Liquidia Corporation

Postat : 2024-08-26 13:54

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare