La Food and Drug Administration statunitense accetta la domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco di Bristol Myers Squibb per l'iberdomide in pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante o refrattario

Trattamento per: mieloma multiplo

Stati Uniti La Food and Drug Administration accetta la richiesta di autorizzazione per un nuovo farmaco di Bristol Myers Squibb per l'iberdomide in pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante o refrattario

PRINCETON, N.J.--(BUSINESS WIRE) 17 febbraio 2026 -- Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato una richiesta di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) per l'iberdomide in combinazione con il trattamento standard (daratumumab + desametasone - IberDd) in pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario (RRMM). L’iberdomide fa parte di una nuova classe di medicinali sperimentali chiamati agenti modulatori della ligasi cereblon E3 (CELMoD). La FDA ha concesso una data del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 17 agosto 2026 per questa indicazione.

Iberdomide ha il potenziale per essere il primo agente CELMoD approvato

La FDA statunitense ha concesso la designazione di terapia rivoluzionaria e la revisione prioritaria per questa indicazione e ha assegnato una data di azione target del 17 agosto 2026

"L'accettazione di questa domanda da parte della FDA è una testimonianza del potenziale dell'iberdomide, in combinazione con anticorpi monoclonali anti-CD38, come nuova, potente opzione di trattamento orale, con un profilo di sicurezza gestibile, per i pazienti affetti da mieloma multiplo", ha affermato Cristian Massacesi, vicepresidente esecutivo e direttore medico di Bristol Myers Squibb. "Inoltre, la nostra richiesta di iberdomide basata sull'endpoint MRD, sottolinea il nostro impegno a sperimentare nuove modalità di avanzamento delle terapie salvavita per i pazienti affetti da cancro."

La richiesta si basava sui risultati di un'analisi pianificata dei tassi di negatività della MRD nello studio di fase 3 EXCALIBER-RRMM che valutava l'iberdomide come trattamento per i pazienti con RRMM. Lo studio EXCALIBER-RRMM è in corso e i pazienti continuano a essere valutati per la sopravvivenza libera da progressione (PFS).

Sulla base di questi dati, la FDA ha inoltre concesso all'iberdomide la designazione di terapia rivoluzionaria.

Questa revisione viene condotta nell'ambito dell'iniziativa Project Orbis della FDA, che consente una revisione simultanea da parte delle autorità sanitarie di diversi altri paesi.

Bristol Myers Squibb ringrazia i pazienti e i ricercatori coinvolti nello studio di fase 3 EXCALIBER.

Informazioni su EXCALIBER-RRMM

EXCALIBER-RRMM (NCT04975997) è uno studio di fase 3, multicentrico, a due stadi, randomizzato, in aperto che valuta l'efficacia e la sicurezza di iberdomide in combinazione con daratumumab e desametasone (IberDd) rispetto a daratumumab, bortezomib e desametasone (DVd) in pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario (RRMM). Lo studio è progettato per valutare il duplice endpoint primario della negatività della malattia minima residua (MRD) e della sopravvivenza libera da progressione (PFS), con ulteriori endpoint secondari tra cui la sopravvivenza globale (OS), il tasso di risposta globale (ORR), la durata della risposta (DoR), il tempo alla progressione (TTP), il tempo al trattamento successivo (TTNT) e la qualità della vita correlata alla salute (HR-QoL). La fase 1 dello studio ha identificato 1,0 mg di iberdomide come dose ottimale sulla base dei dati di sicurezza, farmacocinetica ed efficacia. Nella Fase 2, circa 664 pazienti sono stati randomizzati a ricevere IberDd o DVd.

Informazioni sulla malattia minima residua (MRD)

La malattia minima residua (MRD) si riferisce al piccolo numero di cellule tumorali che possono rimanere nel corpo di un paziente dopo il trattamento e non sono rilevabili utilizzando i metodi diagnostici convenzionali. Nel mieloma multiplo, la valutazione della MRD è emersa come uno strumento altamente sensibile e clinicamente significativo per valutare la risposta al trattamento. La negatività della MRD non significa necessariamente che tutte le cellule tumorali sono scomparse, ma può prevedere risultati clinici migliori, tra cui una remissione e una sopravvivenza più lunghe.

I moderni metodi di rilevamento della MRD, come il sequenziamento di nuova generazione (NGS) e la citometria a flusso di nuova generazione (NGF), possono identificare una cellula maligna tra 100.000 (soglia per MRD) e 1.000.000 di cellule normali, offrendo una precisione senza precedenti nella misurazione del carico di malattia. La MRD viene sempre più utilizzata negli studi clinici come endpoint surrogato per la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e sta ottenendo il riconoscimento delle autorità di regolamentazione per il suo ruolo nell'accelerare lo sviluppo terapeutico.

Informazioni sulla degradazione proteica mirata e sui nuovi agenti CELMoD

La degradazione proteica mirata (TPD) è una piattaforma di ricerca differenziata presso Bristol Myers Squibb basata su oltre due decenni di esperienza scientifica, che fornisce nuove strade per degradare proteine rilevanti dal punto di vista terapeutico che in precedenza erano considerate "irresistibili". BMS è l'unica azienda che ha sviluppato e commercializzato con successo agenti degradatori delle proteine per il trattamento del mieloma multiplo. Questi agenti, noti come farmaci immunomodulatori (IMiD), hanno contribuito a stabilire l’attuale standard di cura nel trattamento di questa malattia, che rimane senza cura. BMS si sta basando su queste basi con diversi degradatori proteici sperimentali negli studi clinici, sfruttando tre diverse modalità tra cui agenti CELMoD, degradatori diretti dal ligando (LDD) e coniugati di anticorpi degradanti (DAC). Questo triplice approccio consente di abbinare la giusta modalità terapeutica a un meccanismo d'azione molecolare per modulare gli obiettivi nel modo più efficace e, in definitiva, fornire maggiori opportunità per potenziali scoperte che potrebbero offrire nuove opzioni significative per i pazienti in un'ampia gamma di malattie, in ematologia e oncologia e oltre.

Informazioni su Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibb è un'azienda biofarmaceutica globale la cui missione è scoprire, sviluppare e fornire farmaci innovativi che aiutino i pazienti a prevalere su malattie gravi. Per ulteriori informazioni su Bristol Myers Squibb, visita il sito BMS.com o seguici su LinkedIn, X, YouTube, Facebook e Instagram.

Dichiarazione cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene "dichiarazioni previsionali" ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 riguardanti, tra le altre cose, la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti farmaceutici. Tutte le dichiarazioni che non rappresentano fatti storici sono, o possono essere considerate, dichiarazioni previsionali. Tali dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative e proiezioni sui nostri futuri risultati finanziari, traguardi, piani e obiettivi e comportano rischi, ipotesi e incertezze inerenti, inclusi fattori interni o esterni che potrebbero ritardare, deviare o modificare qualcuno di essi nei prossimi anni, che sono difficili da prevedere, potrebbero essere fuori dal nostro controllo e potrebbero far sì che i nostri futuri risultati finanziari, traguardi, piani e obiettivi differiscano materialmente da quelli espressi o impliciti nelle dichiarazioni. Tali rischi, ipotesi, incertezze e altri fattori includono, tra gli altri, che l’iberdomide in combinazione con terapie standard potrebbe non raggiungere gli endpoint primari dello studio o ricevere l’approvazione normativa per l’indicazione descritta in questo comunicato nei tempi attualmente previsti o addirittura non riceverne affatto, eventuali approvazioni all’immissione in commercio, se concesse, potrebbero avere limitazioni significative al loro utilizzo e, se approvato, se tale trattamento combinato per tale indicazione avrà successo commerciale. Nessuna dichiarazione previsionale può essere garantita. Va inoltre notato che la designazione di terapia rivoluzionaria non modifica gli standard per l’approvazione della FDA. Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa devono essere valutate insieme ai numerosi rischi e incertezze che influiscono sull'attività e sul mercato di Bristol Myers Squibb, in particolare quelli identificati nella dichiarazione cautelativa e nella discussione sui fattori di rischio nella relazione annuale di Bristol Myers Squibb sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2025, come aggiornato dalle nostre successive relazioni trimestrali sul modulo 10-Q, relazioni attuali sul modulo 8-K e altri documenti depositati presso la Borsa valori. Commissione. Le dichiarazioni previsionali incluse nel presente documento sono rese solo a partire dalla data del presente documento e, salvo quanto diversamente richiesto dalla legge applicabile, Bristol Myers Squibb non si assume alcun obbligo di aggiornare o rivedere pubblicamente qualsiasi dichiarazione previsionale, sia come risultato di nuove informazioni, eventi futuri, mutate circostanze o altro.

Fonte: Bristol Myers Squibb

Fonte: HealthDay

Cronologia delle approvazioni della FDA per Iberdomide

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Pubblicato : 2026-02-18 13:38

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