إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أولوية المراجعة لطلب عقار ديسيفيرا الجديد لدواء فيمسيلتينيب لعلاج المرضى الذين يعانون من ورم الخلايا العملاقة الوترية (TGCT)

اتبع Drugslib على

علاج: ورم الخلايا العملاقة الوترية

الولايات المتحدة. إدارة الغذاء والدواء توافق على المراجعة ذات الأولوية لتطبيق دواء Deciphera الجديد لـ Vimseltinib لعلاج المرضى الذين يعانون من ورم الخلايا العملاقة الوترية (TGCT)

أوساكا، اليابان ووالثام، ماساتشوستس، 16 أغسطس 2024 - أعلنت شركة Ono Pharmaceutical, Co., Ltd. (المقر الرئيسي: أوساكا، اليابان؛ الرئيس: تويتشي تاكينو؛ "Ono") اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قبلت مراجعة ذات أولوية لتطبيق الدواء الجديد (NDA) في 14 أغسطس بتوقيت الولايات المتحدة لعقار vimseltinib، وهو مستقبل العامل المحفز للمستعمرة 1 (CSF1R)، لعلاج المرضى الذين يعانون من ورم الخلايا العملاقة الوترية (TGCT)، والذي هو قيد التطوير بواسطة شركة Deciphera Pharmaceuticals, Inc. ("Deciphera") ، وهي شركة فرعية مملوكة بالكامل لشركة أونو. حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تاريخًا مستهدفًا لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة طبيًا (PDUFA) وهو 17 فبراير 2025. في منتصف يوليو، قبلت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) طلب ترخيص التسويق (MAA) لدواء فيمسيلتينيب وبدأت في بدء تطبيق EMA. عملية المراجعة المركزية.

 "بناءً على النتائج الإيجابية من دراسة المرحلة الثالثة المحورية من MOTION وبعد إعلاننا الأخير عن بدء مراجعة EMA لـ vimseltinib MAA، نحن متحمسون لبدء عملية المراجعة التنظيمية في الولايات المتحدة وقال ستيف هويرتر، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Deciphera Pharmaceuticals: "نحن نتطلع إلى العمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتقديم خيار علاجي جديد للمرضى الذين يعانون من TGCT".

 التقديم يتم دعمه من خلال البيانات المستقاة من دراسة المرحلة 3 المحورية MOTION، التي تقيم فعالية وسلامة فيمسيلتينيب في المرضى الذين يعانون من TGCT غير القابلين للجراحة مع عدم وجود علاج مسبق مضاد لـ CSF1 / CSF1R (يُسمح بالعلاج المسبق بإيماتينيب أو نيلوتينيب)، مقارنةً بالعلاج الوهمي. . في الدراسة، أظهر فيمسيلتينيب معدل استجابة موضوعي (ORR) ذو دلالة إحصائية وذات معنى سريريًا في الأسبوع 25 لدى مجموعة نية العلاج (ITT)، وفقًا لتقييم المراجعة الإشعاعية المستقلة المعماة (BIRR) لكل معايير تقييم الاستجابة في الأورام الصلبة. الإصدار 1.1 (RECIST v1.1)، مقابل الدواء الوهمي (40% في ذراع فيمسيلتينيب مقابل 0% في ذراع الدواء الوهمي، P <0.0001). بالإضافة إلى ذلك، أظهر فيمسيلتينيب تحسينات ذات دلالة إحصائية وذات مغزى سريريًا مقابل العلاج الوهمي في جميع نقاط النهاية الثانوية الرئيسية. يمكن التحكم في ملف تعريف سلامة vimseltinib وتتوافق بيانات السلامة من MOTION مع البيانات التي تم الكشف عنها مسبقًا في المرحلة 1/2 من التجربة السريرية لـ vimseltinib*. تم عرض نتائج دراسة MOTION في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية لعلم الأورام السريرية (ASCO) لعام 2024 وتم نشرها بالتزامن في مجلة Lancet.

 ＊:Gelberblom, et at. الاجتماع السنوي لـ ASCO لعام 2024

حول دراسة الحركة

 دراسة الحركة عبارة عن جزأين، عشوائيين، مزدوجين- دراسة سريرية للمرحلة الثالثة عمياء ومضبوطة بالعلاج الوهمي لتقييم فعالية وسلامة فيمسيلتينيب في المرضى الذين يعانون من TGCT غير القابلين للجراحة دون علاج مسبق مضاد لـ CSF1/CSF1R (يُسمح بالعلاج المسبق بإيماتينيب أو نيلوتينيب). نقطة النهاية الأولية للدراسة هي معدل الاستجابة الموضوعية (ORR) في الأسبوع 25 في مجموعة نية العلاج (ITT)، وفقًا لتقييم المراجعة الإشعاعية المستقلة العمياء (BIRR) لكل استخدام معايير تقييم الاستجابة في الأورام الصلبة الإصدار 1.1 ( RECIST v1.1)، مقابل الدواء الوهمي. تشتمل نقطة النهاية الثانوية على ORR لكل درجة حجم الورم (TVS)، ونطاق الحركة النشط (ROM)، والوظيفة البدنية، والتصلب، ونوعية الحياة، والألم، وكلها تم تقييمها في الأسبوع 25. تتكون هذه الدراسة من جزأين. في الجزء الأول، تم اختيار المرضى بشكل عشوائي لتلقي إما فيمسيلتينيب أو الدواء الوهمي لمدة 24 أسبوعًا. في الجزء الثاني، يتوفر للمرضى الذين تم اختيارهم عشوائيًا للعلاج الوهمي في الجزء الأول خيار تلقي فيمسيلتينيب، ويتلقى جميع المرضى فيمسيلتينيب لفترة طويلة في بيئة مفتوحة التسمية.

نبذة عن ورم الخلايا العملاقة الوترية (TGCT)

 TGCT هو مرض نادر ناجم عن انتقال في جين العامل المحفز للمستعمرة 1 (CSF1) مما يؤدي إلى الإفراط في التعبير عن CSF1 وتجنيد مستقبل العامل المحفز للمستعمرة 1 (CSF1R) الالتهابي الإيجابي الخلايا في الآفة. TGCT هو ورم نادر وغير خبيث يتطور داخل المفاصل أو بالقرب منها. يحدث TGCT بسبب خلل تنظيم جين CSF1 مما يؤدي إلى الإفراط في إنتاج CSF1. يُعرف TGCT أيضًا باسم ورم الخلايا العملاقة في غمد الوتر (GCT-TS) أو التهاب الغشاء المفصلي الزغابي المصطبغ (PVNS)، وهو نوع منتشر من TGCT. على الرغم من أنها حميدة، إلا أن هذه الأورام يمكن أن تنمو وتسبب ضررًا للأنسجة والهياكل المحيطة مما يسبب الألم والتورم وتقييد حركة المفصل. الجراحة هي خيار العلاج الرئيسي. ومع ذلك، تميل هذه الأورام إلى التكرار، خاصة في النوع المنتشر TGCT. إذا لم يتم علاجه أو إذا تكرر الورم بشكل مستمر، فقد يحدث تلف وانحطاط في المفصل المصاب والأنسجة المحيطة به، مما قد يسبب إعاقة كبيرة. بالنسبة لمجموعة فرعية من المرضى غير القابلين للجراحة، تكون خيارات العلاج الجهازي محدودة وهناك حاجة إلى خيار علاجي جديد لـ TGCT.

حول فيمسيلتينيب

 Vimseltinib هو مثبط تيروزين كيناز تجريبي يتم التحكم فيه عن طريق الفم، وهو مصمم خصيصًا لتثبيط CSF1R بشكل انتقائي وفعال. تم تطوير Vimseltinib باستخدام منصة مثبطات الكيناز الخاصة بشركة Deciphera.

حول شركة Deciphera Pharmaceuticals Inc.

  (اعتبارًا من 11 يونيو 2024، أصبحت Deciphera الآن عضوًا في شركة Ono Pharmaceutical Co., Ltd.)  Deciphera هي شركة أدوية حيوية تركز على اكتشاف الأدوية الجديدة المهمة وتطويرها وتسويقها. تحسين حياة الأشخاص المصابين بالسرطان. نحن نستفيد من منصة مثبطات الكيناز الخاصة بنا للتحكم في التبديل والخبرة العميقة في بيولوجيا الكيناز لتطوير مجموعة واسعة من الأدوية المبتكرة. بالإضافة إلى تطوير العديد من المنتجات المرشحة من منصتنا في الدراسات السريرية، فإن QINLOCK® هو مثبط التحكم في التبديل من Deciphera المعتمد لعلاج الخط الرابع من ورم انسجة الجهاز الهضمي (GIST). تمت الموافقة على QINLOCK في العديد من البلدان بما في ذلك الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة. لمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة https://www.deciphera.com وتابعنا على LinkedIn وTwitter (@Deciphera).

المصدر: شركة Deciphera Pharmaceuticals Inc.

نشر : 2024-08-26 13:54

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية